5月10日，Rocket Pharmaceuticals宣布，该公司的在研疗法RP-A601新药研究申请（IND）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。RP-A601是一种基于AAV rh74载体的基因疗法，用于治疗嗜铬细胞蛋白2致病变体引起的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）。 PKP2-ACM是一种十分严重的遗传性心脏病，可导致心律失常、心脏结构异常和心脏猝死并威胁生命。目前对PKP2-ACM患者的治疗标准包括药物治疗、植入式心律转复除颤器（ICD）和消融术，但这些疗法都无法根本治愈疾病。即使进行了治疗，患者的病程仍然可能进展，包括发生危及生命的心律失常。目前，PKP2-ACM在美国和欧洲大约有5万名患者。 RP-A601的设计初衷为一种一次性的、可能治愈的基因疗法，有潜力改善受这种毁灭性疾病影响的患者的生存和生活质量。动物模型和临床前研究表明，RP-A601可减少心律失常，改善右心室形态和功能，并提高了PKP2基因敲除小鼠的生存率。 Rocket宣称，RP-A601第一阶段试验的初始临床地点已经选定。主要研究人员包括加州大学圣地亚哥医学中心高级心力衰竭治疗项目主任Barry

药物研发进展 1.全球首个长效C5抑制剂获批治疗视神经脊髓炎 5月10日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）新适应症在欧盟获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。Ultomiris也成为了全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。本次获批是基于III期CHAMPION-NMOSD研究的积极结果。CHAMPION-NMOSD是一项开放标签、全球多中心的III期临床试验，旨在评估Ultomiris在成年NMOSD患者中的有效性和安全性。该研究共招募了58例患者，出于伦理原因未设置安慰剂组，将结果与C5单抗Soliris（依库珠单抗）的关键PREVENT研究的外部安慰剂组作对比。CHAMPION-NMOSD研究结果显示，中位治疗73周，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 [0.000，0.103]，p<0.0001）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发，而外部安慰剂组为63%。安全性方面，Ult

Cohort 1 progressing through Part 2 Cohort 2 recruiting patients Addex Therapeutics (SIX and Nasdaq: ADXN), a clinical-stage pharmaceutical company pioneering allosteric modulation-based drug discovery and development, today announced that the ADX71149 (JNJ-40411813) Phase 2 epilepsy clinical study has been recommended to continue by an Independent Interim Review Committee (IRC) following review of unblinded data from Part 1 of patient Cohort 1. The clinical study is being conducted by Janssen P

GENFIT (Nasdaq and Euronext: GNFT), a late-stage biopharmaceutical company dedicated to improving the lives of patients with rare and severe liver diseases, today announced that it is presenting Phase 1 clinical data evaluating NTZ as part of its Acute-on-Chronic Liver Failure (ACLF) Program at Digestive Disease Week®, taking place from May 6-9, 2023 in Chicago, Illinois (USA). The Phase 1, open-label clinical study was conducted to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK) of

Higher H. pylori eradication rates demonstrated with vonoprazan-based regimens vs. lansoprazole triple therapy, regardless of different baseline demographics and clinical characteristics Meta-analysis shows potassium-competitor acid blockers (PCABs), including vonoprazan, provide a longer duration of pH >4, higher predicted Erosive GERD healing rates, and lower probabilities of failure to achieve healing Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: PHAT), a biopharmaceutical company focused on deve

Sandoz and Just - Evotec Biologics announce partnership to develop and manufacture multiple biosimilars with an option for expansion Sandoz gains access to proprietary AI-driven technology platform that delivers fully integrated drug substance development and continuous manufacturing Partnership supports Sandoz pipeline expansion to 24 biosimilar assets, provides opportunity to enhance integrated development and manufacturing network Sandoz, a global leader in off-patent (generic and biosimilar)

5月8日，NMPA官网显示，印度瑞迪5.2类化药碳酸司维拉姆片国内获批上市。此前，国内市场1家原研和3家仿制药企业获批，瑞迪成为第4家仿制药获批上市的药企，同时也是第1家仿制药获批上市的国外药企。 2019年7月，印度瑞迪递交5.2类化药碳酸司维拉姆片的上市申请，并获CDE受理。 唯一不含钙及其他金属的高磷血症药物 碳酸司维拉姆又名交联多聚烯丙基胺，是由聚丙烯胺和环氧氯丙烷交联聚合而成的一种共聚物。该药由美国GENZYME（2011年为赛诺菲收购）研发，2007年获FDA批准上市，2013获NMPA批准进入中国，上市制剂主要以片剂（商品名：诺维乐/Renvela）和干混悬剂（商品名：Renagel）为主。 碳酸司维拉姆是治疗慢性肾病（CKD）成人患者的高磷血症的一线用药。高磷血症是指人体血清的无机磷浓度高于正常水平的一种病理状态，肾脏疾病（如慢性肾病、肾衰竭等）为主要致病原因。 目前，中国成人慢性肾病的患病率为10.8%。临床上用于高磷血症的治疗药物主要为磷结合剂，主要分为四类：一、以氢氧化铝为代表的含铝磷结合剂；二、以碳酸钙、醋酸钙为代表的含

5月9日，罗氏集团（Roche）旗下子公司Genentech宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了该公司用于治疗视网膜静脉闭塞（RVO）后黄斑水肿的在研药物Vabysmo（faricimab-svoa）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该sBLA是基于BALATON和COMINO III期研究的积极结果，数据表明，使用Vabysmo治疗可早期或持续地改善视力，在24周时相较aflibercept达到了非劣质视力提高的主要终点。 视网膜静脉闭塞（RVO）是视网膜血管疾病导致视力下降的第二大常见原因。该病影响美国100多万人，尤以50岁以上的老年人，并可能导致突然和严重的视力丧失。RVO通常会导致受影响的眼睛突然出现无痛性视力丧失，病因为静脉阻塞限制了受影响的视网膜的正常血流，导致缺血、出血、液体渗出和视网膜肿胀，称为黄斑水肿。目前，RVO导致的黄斑水肿通常通过反复在玻璃体内注射抗血管内皮生长因子疗法来治疗。 RVO主要有两种类型：分别为视网膜分支静脉闭塞（BRVO），此病病因为中央视网膜静脉的四个较小的分支之一被堵塞，在美国估计有88.7万人受到影响；以及中央视网膜静脉闭塞（C

5月9日，INmune Bio宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了其在研自然杀伤细胞（NK）免疫疗法INKmune的新药研究（IND）申请，开展进行治疗转移阉割抵抗性前列腺癌（mCRPC）的I/II期开放标签临床试验。据悉，这是首个针对mCRPC男性患者的NK免疫疗法试验。 前列腺癌（prostate cancer）是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。前列腺癌可侵及膀胱、精囊、血管神经束，引起血尿、血精、阳痿。盆腔淋巴结转移可引起双下肢水肿。前列腺癌常易发生骨转移，引起骨痛或病理性骨折、截瘫。前列腺癌也可侵及骨髓引起贫血或全血象减少。2012年，我国肿瘤登记地区前列腺癌发病率为9.92/10万，列男性恶性肿瘤发病率的第6位，而在美国mCRPC影响了8万多名男性。 INKmune旨在改善患者自身NK细胞功能，是一种临床级的、无复制能力的人类肿瘤细胞系，其与静止的NK细胞结合，以提供多种基本的启动信号，类似于用至少3种细胞因子进行联合治疗。INKmune与NK相互作用并靶向NK细胞上的多种激活和共刺激分子，增强了其与肿瘤细胞结合的能力，特别是对正常NK介导的裂解有抵抗力的癌细胞。肿

5月9日，Ferring Pharmaceuticals在消化疾病周（DDW 2023）上展示了其自研疗法REBYOTA的系列数据。REBYOTA是美国食品和药物管理局（FDA）批准的基于粪便微生物群的first in class单剂量治疗方法，用于预防18岁及以上人群在抗生素治疗复发性艰难梭菌（C. diff，CDI）后的复发感染。 艰难梭菌是一种厌氧菌，存在于整个环境中，包括空气、水、土壤、粪便以及食品(如加工肉)中，其芽跑对抗生素、常用消毒剂、胃酸和高浓度氧均有较大的抵抗力，可以在房间存在数周甚至数月，一旦接触，可能不知不觉中引发感染。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）的数据，2023年美国有15.6万次艰难梭菌感染发作。 艰难梭菌目前被公认是与医疗机构相关性腹泻最重要的病原体，也是住院患者出现并发症及死亡的重要原因，可经粪口途径传播，主要造成胃肠道感染，轻则出现无症状携带者，重则引起严重腹泻，甚至致死的肠炎。近年来，艰难梭菌感染不断增加，主要感染老年人以及经抗生素治疗而导致肠道菌群失调的人群。 对于CDI复发的患者，此前的治疗方式一种是常规抗生素治疗，但抗生素只能杀伤艰难梭菌