日前，Denali Therapeutics公司在第三季度财报中宣布，其在研疗法DNL126入选美国FDA的START项目。这是FDA新近启动用于加快罕见病药物开发的项目。DNL126是一款基于该公司的酶转运载体（ETV）的融合蛋白药物，旨在穿越血脑屏障，治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）。 Denali的转运载体平台将具有治疗作用的大分子与能够和天然转运受体结合的工程化Fc片段连接在一起，利用在血脑屏障上表达的天然转运受体，通过转胞作用将大分子递送到大脑。 Denali公司在财报中宣布，在针对MPS IIIA患者的开放标签1/2期研究中，最长25周的给药初步数据显示，与基线相比，接受DNL126治疗的患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平显著下降，某些患者HS恢复正常水平。安全性数据支持该药物的继续开发。最常见的治疗伴发不良事件是轻度至中度的输注相关反应。研究人员发现一例严重不良事件，与药物无关。Denali计划在未来的医学会议上展示这些数据。 基于积极的初步的1/2期结果和监管环境，Denali最近扩大了这一临床试验的规模，并继续评估开发计划，包括使用加速批准途径

舒沃哲 ®成为首款向美国FDA递交新药上市申请的中国源创肺癌靶向药 2024年11月8日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司已于近日向美国食品药品监督管理局（FDA）递交舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）的新药上市申请（New Drug Application，NDA），用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。舒沃哲®成为首款向美国FDA递交新药上市申请的中国源创肺癌靶向药。 舒沃哲®是迪哲医药自主研发的新型肺癌靶向药，于去年8月通过优先审评在中国获批上市，已成为EGFR exon20ins NSCLC二/后线唯一标准治疗方案。凭借优异的疗效和安全性数据，舒沃哲®此前已获FDA授予全线治疗EGFR exon20ins NSCLC的“突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation，BTD），可享有包括FDA专家全程密切指导与支持等一系列加快药物开发的政策，加速推进药物上

11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚宣布，通过优先审评审批程序附条件批准上海正大天晴医药科技开发有限公司申报的1类创新药格索雷塞片（商品名：安方宁）上市，该药适用于治疗至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 公开资料显示，这是益方生物研发的一款KRAS G12C选择性抑制剂（曾用名：格舒瑞昔片），正大天晴通过与益方生物合作，获得了在协议期限内对格舒瑞昔在中国大陆地区的独家开发、注册、生产和商业化权益。 KRAS是人类癌症中最常出现突变的致癌基因之一，它的突变不仅能直接促进肿瘤细胞的增殖和生存，还能够对肿瘤微环境产生影响。研究显示，KRAS基因突变存在于多种肿瘤中，其中KRAS G12C突变主要存在于肺癌、结直肠癌和胰腺癌等癌种中。 格索雷塞（garsorasib，D-1553）是一款新型、高效的KRAS G12C抑制剂。根据益方生物公开资料介绍，该药可以选择性、且不可逆地结合KRAS G12C突变蛋白，使其处于失活状态，拟开发用于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等癌症。202

安进中国宣布，特福尼®(阿伐可泮胶囊) 获得国家药品监督管理局批准，适用于成人严重、活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎[GPA]或显微镜下多血管炎[MPA]）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗。作为国内首个上市的口服选择性补体C5a受体(C5aR) 小分子抑制剂，特福尼®(阿伐可泮胶囊)将为我国ANCA相关血管炎患者提供全新的治疗选择，也为其促进疾病缓解、降低复发风险、提升生活质量增添有力的保障。 ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，可能导致多器官功能受损。AAV全球每年发病率约为13.3-21.6例/百万[1]，中国住院患者中现患率为0.25‰[2]。如果不治疗，80%的患者将在诊断后一年内死亡[3]。在ANCA相关血管炎的临床治疗层面，目前国内标准治疗方案为糖皮质激素联合免疫抑制剂，长期使用增加患者肿瘤、心血管事件、感染风险[4]。此外，现有标准治疗方案的疾病缓解率仅有60%-70%，且18个月复发率约为60%[5]，临床上迫切需要提升疗效、减轻副作用的创新药物，以改善患者的治疗体验并提高其治疗信心。 ”中国ANCA相关血

11月6日晚，首药控股发布公告，主动终止其自主研发的BTK抑制剂SY-1530单药治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）等B细胞来源非霍奇金淋巴瘤（NHL）的临床开发。 首药控股在公告中表示，公司对候选药物SY-1530的市场竞争格局、开发进度情况、后续注册临床试验预计投入规模、未来的市场份额及商业回报等因素进行审慎评估，并结合其他核心候选药物关键性临床试验及注册申报工作的人力、物力和资金需求，决定调整SY-1530的后续开发策略，未来计划探索SY-1530在其他适应症上的潜力。 SY-1530是首药控股自研的，高选择性、不可逆的新一代BTK激酶抑制剂，SY-1530原料药及制剂属于1类新药，并于2016年8月获得临床批件。 其已开展的的Ⅰ期临床试验（CTR20160946）为单中心剂量爬坡、多中心剂量扩展的非随机、开放临床研究，研究对象为复发/难治性B细胞来源NHL患者，主要研究目的是确定SY-1530在复发/难治性B细胞来源NHL患者中的安全性和耐受性包括剂量限制性毒性、最大耐受剂量并确定Ⅱ期临床试验的推荐剂量；II期临床试验（CTR20201441）为单臂、开放、多中心临床

11月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，汇宇制药及其全资子公司汇宇海玥申报的1类新药HYP-6589片获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。根据汇宇制药此前公告介绍，HYP-6589片（项目研发代号为“HY-0006”）为一款高选择性SOS1小分子抑制剂，为新的结构明确的，具有药理作用的化合物。本次为该产品首次获批临床。 SOS1是一个新型抗肿瘤靶点。SOS1抑制剂可通过抑制SOS1蛋白与KRAS蛋白相互作用，抑制肿瘤细胞恶性进程，可用于非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等多种实体瘤的治疗。此外，目前已上市的KRASG12C抑制剂以及第三代EGFR抑制剂均普遍存在耐药现象，SOS1作为RTK-RAS及其下游信号通路调节枢纽，SOS1抑制剂可以与KARS抑制剂、EGFR抑制剂联用发挥协同增效、克服耐药的作用，具有解决未满足的临床需求的潜力。 根据汇宇制药此前公告介绍，HYP-6589片可特异性与SOS1的催化区域结合，阻止其与失活状态KRAS-GDP的相互作用并同时阻断SOS1驱动的反馈，减少KRAS-GTP 激活状态的形成，从而抑制下游的RAS-RAF-MAPK和RAS

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）与赛诺菲（Sanofi）宣布，其重磅疗法Dupixent（dupilumab）获欧盟批准用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）儿童患者。该批准涵盖1至11岁、体重至少15公斤且病情无法充分获得控制、无法耐受或不适合常规药物治疗的儿童。根据新闻稿，Dupixent是在欧盟获批用以治疗此年龄段EoE儿童患者的首个药物。 嗜酸性食管炎是一种慢性的炎症反应，会造成食管的破坏与功能损害。嗜酸性食管炎是由于白介素-4与-13（IL-4与IL-13）所驱动的2型炎症反应所引起。在孩童中此疾病常见的症状包含胃酸反流、呕吐、腹部不适、吞咽困难与成长受阻。这些症状会对孩童造成成长与发育上的影响，所引起对食物的恐惧与焦虑感亦可能会持续到长大成人。嗜酸性食管炎的标准治疗为饮食调整，其中包含避免许多种类食物的摄取。在严重的案例上，甚至需要使用喂食管以确保患者有正常的热量摄取与体重增加。 此次批准主要基于一项分为两部分（A部分和B部分）的EoE KIDS临床3期研究的结果，研究对象为1至11岁的儿童。该研究结果表明Dupixent在EoE儿童患者中的效果与已

Nov. 06, 2024 -- Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc. (NASDAQ: RVPH) (“Reviva” or the “Company”), a late-stage pharmaceutical company developing therapies that seek to address unmet medical needs in the areas of central nervous system (CNS), inflammatory and cardiometabolic diseases, today announced that positive speech latency data for brilaroxazine in schizophrenia from the Phase 3 RECOVER trial will be presented as a poster presentation at the CNS Summit 2024, taking place November 10-13, i

Nov. 06, 2024 -- Secura Bio, Inc. (www.securabio.com), an integrated pharmaceutical company dedicated to the worldwide development and commercialization of impactful oncology therapies, today announced a poster presentation highlighting new data on the investigational use of COPIKTRA® (duvelisib) both as a single agent and in combination therapy for the treatment of Peripheral T-cell Lymphoma (PTCL) and advanced hematologic malignancies at the upcoming 2024 American Society of Hematology (ASH)

Nov. 06, 2024 -- PulseSight Therapeutics SAS, an ophthalmology biotech company developing disruptive non-viral vectorized therapies with minimally-invasive delivery technology, has presented new data on its lead program PST-611, a DNA plasmid expressing human transferrin, in dry age-related macular degeneration (AMD)/geographic atrophy (GA) at the European Association for Vision and Eye Research 27th EVER Congress 2024. AMD is the leading cause of central vision loss in the elderly, affecting