Homology Medicines Announces First Data from IND-Enabling Studies with GTx-mAb Candidate HMI-104 for PNH, Which Demonstrated Sustained Expression of Functional C5mAb Levels, at the ASGCT Annual Meeting - New Preclinical Data Demonstrated Ability to Re-Dose with AAVHSCs Across Viral Clades, Potentially Expanding Possibilities of Genetic Medicine Programs in the Future - - Presented Methods to Accelerate Identification of Genomic Sites that Result in Improved Homologous Recombination-Based Gene Ed

Switzerland is the first European country to approve Glassia®, which received U.S. FDA approval in 2010 Glassia will be commercialized by IDEOGEN AG in Switzerland and the therapy is expected to be available to patients and providers during the second half of 2023 The current Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) market in Switzerland is estimated to be over $15 million annually Kamada Ltd. (NASDAQ: KMDA; TASE: KMDA.TA), a commercial stage global biopharmaceutical company with a portfolio of mar

中国上海和香港，2023年5月17日–致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港交易所股票代码：6996.HK）今日宣布，公司已向印度尼西亚食品药品监督管理局（BPOM）递交了希维奥®（通用名：塞利尼索片，英文商品名：XPOVIO®）的新药上市申请（NDA），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。此前，公司还于2022年底在马来西亚和泰国递交了希维奥®的NDA。 德琪医药集团副总裁，亚太地区市场负责人Thomas Karalis表示：“半年内，我们在东盟市场成功递交了希维奥®在马来西亚、泰国和印度尼西亚3个市场的NDA，这大幅推进了德琪医药在亚太区的商业化布局。这些市场人口数量庞大，普遍缺乏新型治疗药物，因此对于现有R/R MM和DLBCL患者而言，有效的创新药物仍是尚未被满足且急需的。我们期待希维奥®能够打破这一局面，为这些国家和地区患有R/R MM和R/R DLBCL的患者们带来全新的治疗选择。” 德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅

药物研发进展 1.阿斯利康RSV单抗Nirsevimab拟纳入优先审评 5月16日，CDE官网显示，阿斯利康的Nirsevimab注射液拟纳入优先审评，适用于预防以下婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道感染：即将进入或在第一个RSV感染季期间出生的新生儿和婴儿。5月12日，该产品上市申请已获药监局受理。2022年11月4日，nirsevimab在欧盟迎来全球首批，商品名为Beyfortus，用于新生儿和婴儿，帮助他们在首个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季到来时预防RSV下呼吸道感染疾病。这是首个且唯一、可广泛应用于婴儿人群的单剂次被动免疫制剂，包括足月或早产的健康婴儿，或健康状况特殊的婴儿。多项研究证明了Beyfortus的疗效和安全性，包括III期MELODY、II/III期MEDLEY和一项IIb期临床研究。RSV是引起婴儿下呼吸道感染最常见的病原，包括毛细支气管炎和肺炎。RSV也是导致全球婴儿住院的首要致病因素，且大多数住院发生在健康足月婴儿中。目前国内尚无治疗或预防RSV的药物，艾棣维欣的RSV疫苗ADV110已进展至II期临床，优锐医药从Bavarian Nordic引

NurExone Biologic Inc. (the "Company" or "NurExone") (TSXV: NRX) (FSE: J90) (NRX.V), a biopharmaceutical company developing biologically-guided exosome therapy for patients with traumatic spinal cord injuries, announces that the Company has received an issue notification from the United States Patent and Trademark Office (“USPTO”) for U.S. Patent NO. 11,648,260, granted for the period of 20 years from filing date until March 27, 2039. The patent protects NurExone’s Exo-PTEN technology, and its d

– Phase 1/2 trial for CABA-201 planned to initiate in patients with myositis at an initial dose that is equivalent to the dose used in a patient with myositis as reported in the recent Lancet Rheumatology publication – – Second IND clearance for CABA-201, obtained within two months of first IND clearance in systemic lupus erythematosus (SLE) – Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）三款1类新药获得临床试验默示许可，分别是：1）抗体偶联药物（ADC）AZD9592，拟用于单药和与抗癌药物联合用药治疗晚期实体瘤；2）松弛素模拟物AZD3427注射用浓溶液，拟用于治疗心力衰竭合并左心疾病所致肺高血压；3）口服雌激素受体降解剂（SERD）AZD9833片，拟用于中或高复发风险的雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）早期乳腺癌患者的延长治疗。 1、抗体偶联药物AZD9592 根据阿斯利康公开资料，AZD9592是一款以EGFR-cMET为靶点的创新产品，利用阿斯利康内部专有的ADC技术研发，以拓扑异构酶-1为载药。它可通过靶向癌细胞表面的EGFR和cMET蛋白，并将细胞毒性药物直接递送至癌细胞。这种有针对性的方法旨在最大限度地减少对健康细胞的损害并减少副作用。 AZD9592的临床前研究结果已入选了2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。研究表明，该药在临床前模型中显示出良好的疗效和安全性；且有证据显示，DNA损伤依赖性肿瘤细胞死亡是该药的作用机制。根据阿斯利康20

近日，国家知识产权局发布新一批19份药品专利挑战裁决书，共涉及9个药品，11家仿制药企业和11个原研药专利。获知识产权局支持的原研药只有2款：芦可替尼和艾多沙班，裁决判定仿制药专利技术落入原研的专利保护范围；其余原研药品或者专利已被宣告无效、或主动撤回裁决请求，也有的被判定仿制药不侵犯原研专利。 两重磅罕见病药或将迎来仿制药 其中值得注意的是两款罕见病药：强生的马昔腾坦和诺华的芬戈莫德。 关于马昔腾坦 马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），由强生原研，最早于2013年10月获FDA批准。 2017.9.29马昔腾坦首次在中国获批上市，用于治疗肺动脉高压（商品名：傲朴舒）； 2019.11马昔腾坦成功通过谈判进入当年国家医保目录，至今在中国属于独家上市产品，被挑战专利到期日为2026年9月10日。 但根据GBI SOURCE全球药品数据库，已有多家企业申报马昔腾坦仿制药上市申请，包括宣泰医药、正大天晴、华东医药、泽恒医药、齐鲁制药和上海医药等。早在2020年9月，正大天晴马昔腾坦被爆出即将获批上市，但至今未有消息。傲朴舒在2022年上半年中国公立医院销售额突破1亿元。此次结案的是泽恒

药物研发进展 1.首款国产mRNA新冠疫苗石药集团SYS6006开打 5月13日，石药集团的新冠mRNA疫苗SYS6006在石家庄接种全国首针，这是首个国产新冠mRNA疫苗。与传统疫苗相比，mRNA新冠疫苗不含任何病毒成分和佐剂，所以既无感染风险，也避免了佐剂引发的不良反应。另外，mRNA新冠疫苗具有双重作用机制，能够同时诱导体液免疫和细胞免疫（灭活疫苗主要激活体液免疫，对于细胞免疫的激活较弱），因此能提供更强更持久的免疫防护。今年3月，神州细胞和石药集团的新冠疫苗分别获得紧急批准使用，临床数据显示，这两款疫苗可提供针对原始新冠毒株和奥密克戎变异株的保护效力。5月12日，神州细胞宣布其自主研发的重组新冠病毒4价S三聚体蛋白疫苗SCTV01E国内III期保护效力，安全性临床试验已完成关键性数据最终分析并取得主要结果。最新数据显示，接种一针SCTV01E加强免疫后14天至4个月，对预防所有新冠病毒感染（含有症状和无症状感染者）的保护效力为82.4%；预防有任何症状新冠病毒感染的保护效力为79.7%。本次III期临床研究还首次观察到新冠疫苗对新冠病毒无症状感染的保护效力，接种14天后和7天后

OTL-200 Biologics License Application (BLA) submission completion anticipated in mid-2023 Libmeldy revenue and commercial patients treated expected to grow year-over-year in 2023 New clinical data in MPS-I and MPS-IIIA and pre-clinical data in genetic subsets of frontotemporal dementia and Crohn’s to be presented this week at ASGCT Closed initial $34M of potential $188M in proceeds as part of strategic financing and ended Q1 2023 with $146M of cash and investments and runway into 2025 Orchard Th