Alnylam Pharmaceuticals公司日前公布了与罗氏（Roche）联合开发的RNAi疗法zilebesiran在治疗高血压患者的2期临床试验KARDIA-2中获得的积极结果。数据分析显示，zilebesiran添加到标准治疗方案中，在第3个月显著降低患者的24小时平均收缩压（SBP）。值得一提的是，部分接受一针zilebesiran治疗的患者在6个月后的随访时仍然维持血压的持续降低。 KARDIA-2是一项随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估zilebesiran与标准抗高血压药物联用时对轻度至中度高血压成人患者的疗效和安全性。这项全球多中心研究招募了672名高血压成人患者。他们首先被随机分配到三个不同的队列中，接受抗高血压药物olmesartan、amlodipine或indapamide的开放标签治疗，持续至少四周。符合条件的患者被随机分配接受600 mg zilebesiran或安慰剂治疗，外加标准抗高血压药物治疗六个月。 试验结果显示，接受治疗第3个月时，与安慰剂组相比，通过动态血压监测（ABPM）测量的24小时SBP显示出具有显著临床意义的降低。Zil

日前，BioNTech在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布其针对胰腺导管腺癌（PDAC）的个体化癌症疫苗autogene cevumeran的临床试验随访成果。分析表明，患者在接种PDAC癌症疫苗3年后，体内的T细胞免疫应答持续激活，并且患者的无复发生存期（RFS）得到了持续的延长，这一结果印证了该癌症疫苗的免疫持久性。 去年5月，BioNTech在《自然》杂志报道了旗下针对PDAC的个体化癌症疫苗autogenecevum eran的1期临床试验结果。研究人员给19名接受过手术治疗的患者使用了atezolizumab治疗——其中的16人接受了随后的autogene cevumeran治疗。在这16人中，8人（50%）产生了T细胞免疫反应，由疫苗诱导产生了大量新抗原特异性的T细胞——其中一半的T细胞可以靶向一种以上的新抗原。 而在这次所公布该试验的3年随访结果显示，autogene cevumeran在血液中总共诱导了79个CD8+ T细胞克隆产生，估计克隆的中位寿命为5.5年（范围：1.3-70.2）。该癌症疫苗为在每位患者体内引发多个CD8+T细胞克隆（中位数为8，

–Strong anti-tumor activity, favorable oral bioavailability and drug-like properties demonstrated in preclinical models – –Data support ongoing IND-enabling studies for planned clinical evaluation in KRASG12V-driven solid tumors – April 08, 2024 -- Quanta Therapeutics, a privately-held biopharmaceutical company leading innovative development of direct, oral therapeutics for RAS-driven cancers, announced the presentation of QTX3544, a multi-KRAS inhibitor with G12V-preferring activity (G12V+ mu

April 08, 2024 -- Mestag Therapeutics (“Mestag”), a biotech company harnessing new insights into fibroblast-immune interactions, is today presenting data on its M300 program in a late-breaking poster session at the 2024 American Association for Cancer Research (AACR) meeting. The poster titled “Conditionally active, therapeutic lymphotoxin beta receptor (LTBR) agonist bispecific antibodies for induction of tertiary lymphoid structures in the treatment of solid tumors” is being presented as par

MiNK-215 eliminated MSS colorectal cancer liver metastases in human organoid models MiNK-215 exhibits potent anti-tumor activity through multiple mechanisms including immune activation April 08, 2024 -- MiNK Therapeutics, Inc. (NASDAQ: INKT), a clinical-stage biopharmaceutical company pioneering the discovery, development, and commercialization of allogeneic, off-the-shelf, invariant natural killer T (iNKT) cell therapies to treat cancer and other immune-mediated diseases, today announced the p

4月8日，智康弘义宣布，该公司开发的靶向GPC3的抗体偶联药物（ADC）BC2027获得美国FDA临床研究许可，智康弘义也将于近期向中国NMPA递交IND申请。智康弘义新闻稿指出，这也是该公司继BC3195（靶向CDH3的ADC）之后，第二款获批临床的ADC产品。 GPC3，即Glypican-3，是硫酸乙酰肝素（HS）糖蛋白家族的成员。作为一种细胞外糖蛋白，GPC3通过糖基磷脂酰肌醇锚定在细胞膜上，是细胞表面的多功能共同受体，在介导信号传递中发挥重要作用。同时，GPC3也属于分泌蛋白，可通过结合胞外基质、生长因子和蛋白酶等影响信号传递，在调节肿瘤的细胞增殖、分化、黏附和转移等过程中发挥重要作用。 公开资料显示，GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达（如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等），但在健康成人中几乎不表达，因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的ADC靶点。此外，多项靶向GPC3的CAR-T细胞疗法已在治疗肝癌的临床试验中取得了积极结果，进一步验证了GPC3作为肿瘤治疗靶点的潜力。 据智康弘义新闻稿介绍，在临床前研究中，BC2027表现出较好的GPC3结合和内吞

近日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公司公布了其潜在“first-in-class”疗法KarXT（xanomeline-trospium）用于治疗成人精神分裂症患者的3期临床试验EMERGENT-4的最新中期数据。结果显示，接受KarXT治疗52周，精神分裂症患者的症状在所有疗效指标上均有显著改善。此前，KarXT用于治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA）已被美国FDA受理，PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。 EMERGENT-4是一项为期52周的3期开放标签扩展研究，旨在评估KarXT在成人精神分裂症患者中的长期安全性、耐受性和疗效，这些患者之前已完成了为期5周的双盲、安慰剂对照的疗效和安全性3期试验EMERGENT-2或EMERGENT-3的其中一项。截至2023年4月17日的数据，共有110名患者参与了中期疗效分析，其中29名患者已完成52周的治疗。 中期分析显示，52周时，KarXT能显著改善精神分裂症患者所有症状的疗效指标。根据阳性和阴性综合征量表（PA

4月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申报的GDC-0077（inavolisib）拟纳入优先审评，针对适应症为：与哌柏西利和内分泌疗法联合用药适用于治疗PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。公开资料显示，inavolisib是一款靶向PI3Kα突变体的选择性抑制剂。针对本次拟纳入优先审评的适应症，inavolisib已经于今年3月被CDE纳入突破性治疗品种。 公开资料显示，PIK3CA基因突变在大约40%的HR阳性乳腺癌中被发现，会导致肿瘤生长失控、疾病进展和对内分泌治疗的耐药性。 Inavolisib是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。通过这种独特的双重作用机制，inavolisib可能为HR阳性/HER2阴性、PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者提供耐受良好、持久的疾病控制和潜在改善的结局。 2023年12月，罗氏公布了inavolisib与CDK4/6抑制剂哌柏西利和氟维司群（内分泌疗法）联用

4月8日，凡恩世宣布，美国FDA授予DLL3/CD47双抗PT217快速通道资格，用于治疗接受铂类药物化疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，无论其是否接受过免疫检查点抑制剂联合治疗。上个月，凡恩世开发的Claudin18.2/CD47双抗产品PT886已获得FDA快速通道资格。 小细胞肺癌（SCLC）是一种侵袭性癌症，其特点是发病率及死亡率高。SCLC早期诊断困难，进展非常迅速，通常被诊断出时已经是晚期。DLL3中文全称为delta样典型Notch配体3，在约85％的小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌患者的肿瘤细胞表面表达。CD47是一种在肿瘤细胞上表达的跨膜蛋白，阻断CD47-SIRPα相互作用，可促进巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用。 PT217是一款具有天然IgG结构的双特异性抗体，靶向DLL3和CD47，拟开发用于治疗SCLC、肺大细胞神经内分泌癌（LCNEC）和肺外神经内分泌癌（EP-NECs）等。该产品目前正在美国进行多中心1期临床试验SKYBRIDGE研究，旨在评估 PT217在表达DLL3的晚期或难治性癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。

April 07, 2024 -- Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd (“Junshi Biosciences”, HKEX: 1877; SSE: 688180), a leading innovation-driven biopharmaceutical company dedicated to the discovery, development, and commercialization of novel therapies, announced that the National Medical Products Administration (“NMPA”) has approved the supplemental new drug application (“sNDA”) for toripalimab (product code: JS001) in combination with axitinib for the first-line treatment of patients with medium to high