▎药明康德内容团队编辑今日(6月5日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,诺华(Novartis)公司申报的盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评,针对适应症为:成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的治疗。根据公开资料,该药是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B的抑制剂iptacopan(LNP023),此前曾被CDE纳入突破性治疗品种,拟用于治疗PNH。截图来源:CDE官网PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病。PNH患者的造血干细胞PIG-A基因发生突变,导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞,从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被破坏)和血管外溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被破坏),临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗,但在抗C5治疗后,仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖,严重影响生活质量。根据诺华此前新闻稿介绍,iptacopan是其研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。它作用于补体系统C5末端通路的上游,同时控制血管内溶血和血管外溶血,弥补了抗C5抗体