氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 郑晓 曾经的全球FIC药物，在国内市场遭遇重大失利。 4 月 14 日，据NMPA官网，第一三共的Pexidartinib（盐酸吡昔替尼）收到 “药品通知件”。尽管具体原因尚未披露，但这意味着该药未获批准。 当然，这一结果也算不得意外。毕竟，Pexidartinib之于患者获益的确有改善，但风险也不容忽视，此前在欧洲就已经被EMA拒绝。而在国内，已经有疗效和安全性更为突出的匹米替尼获批上市。 某种程度上，Pexidartinib的遭遇也并非只是一款药物的失利，更折射出一种时代的变化。 在国产创新药不断崛起、能够为患者提供更优选择的当下，国内监管部门对药品审评审批的要求正越来越高。尤其是对于治疗非致命性疾病的药物来说，更需要具备显著的综合临床获益。 当然，这也并非只是跨国药企需要面对的挑战，而是所有药企都必须适应的新规则。 / 01 / 特殊时代的FIC 在申请国内上市之前，pexidartinib已经获得FDA认可。 2019年8月2日，FDA批准pexidartinib作为首款且唯一一款用于治疗存在症状的成人TGCT患者的药物。 不过，其获得FD

氨基观察-数字医疗组原创出品 作者 | 蔡九 AI时代来临，所有行业似乎都被按下了快进键。制药领域如此，AI制药企业本身更是这样。 刚刚通过聆讯、叩响港交所大门的剂泰科技，又是这场时代变革的一个鲜活样本。 仅用时六年，剂泰已完成从初创实验室到IPO企业的关键一跃。关键的是，这并非资本催熟的空中楼阁，而是扎根于技术落地中。 在管线产品方面，剂泰科技拥有超过10款管线，进展最快的MTS-004已顺利完成三期临床实证；同时，基于其平台化生态，已与全球超30家药企、机构结成 “技术朋友圈”。 这种 “自研管线+平台服务” 的双轮驱动，也使其商业化路径清晰可见。看起来，剂泰科技会成为观察AI重塑制药工业的一个新叙事。 / 01 / 全球AI药物递送第一股，做制药界Space X 剂泰科技的“新”，在于其底层逻辑的不同。 AI制药的本质，是将药物研发从“试错驱动”转向“理性设计”，大幅缩短研发周期、降低研发成本、提升研发成功率。剂泰科技初衷如此，这也是其与英矽智能、晶泰科技被业内公认为国内AI制药“三小龙”的根本原因。 但事实上，从底层逻辑来看，剂泰科技属于“新物种”。其瞄准的，是药物递送逻辑的重

国家药监局综合司 海关总署办公厅关于印发《允许药材进口口岸现场评估标准及检查细则》的通知药监综药注〔2026〕36号 各省、自治区、直辖市药品监督管理局，海关总署广东分署，天津、上海特派办，各直属海关： 　　为进一步加强进口药材监管，统筹增设允许药材进口口岸，规范开展现场评估检查工作，国家药监局会同海关总署特制定《允许药材进口口岸现场评估标准及检查细则》（以下简称《评估标准及检查细则》），现予以印发。国家药监局、海关总署将按《评估标准及检查细则》的要求对申报的药材进口口岸进行考核评估，考核评估合格的报国务院批准。 　　附件：1.允许药材进口口岸现场评估标准及检查细则                 2.增设允许药材进口口岸工作评估考核现场检查报告 　　　　　3.增设允许药材进口口岸工作评估考核实施方案 国家药监局综合司  海关总署办公厅 2026年4月10日 详情请点击左下角“阅读原文”查看

国家药品监督管理局 公安部 国家禁毒委员会办公室关于进一步加强普瑞巴林等药品管理的通告（2026年第11号） 根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国禁毒法》《麻醉药品和精神药品管理条例》有关规定，国家药品监督管理局、公安部、国家禁毒委员会办公室决定进一步加强普瑞巴林口服单方制剂、愈美制剂（仅含有右美沙芬和愈创甘油醚/愈创木酚甘油醚的制剂，下同）的管理。现通告如下：       一、严格控制生产量       省级药品监督管理部门应当严格控制生产愈美制剂所需右美沙芬原料药的需用计划审批，原则上药品生产企业本年度生产愈美制剂所需右美沙芬原料药的需用计划量不得超过上一年度。对在非法渠道查获数量较多愈美制剂的药品生产企业，应当适度削减其右美沙芬原料药需用计划。       二、切实规范购销行为 　　（一）药品上市许可持有人、药品批发企业销售普瑞巴林口服单方制剂和愈美制剂时，应当认真核实购买方资质证明材料、采购人员身份证明及印章签字样本等情况，无误后方可销售，并跟踪核实药品到货情况。发现购买方地址与到货地址不一致、采购人员签字样本不一致等情况的，应当排除安全经营风险，并向当地药品监督管

Submission based on statistically significant event-free and overall survival data from the Phase 3 EV-304 trial Building on the existing indication in cisplatin-ineligible muscle-invasive bladder cancer (MIBC), if approved, this regimen would be the first and only perioperative treatment for patients with MIBC regardless of cisplatin eligibility, marking a potential new standard of care TOKYO and NEW YORK, April 20, 2026 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, President and CEO: Naoki

前言 近年来，抗体偶联药物（ADC）在乳腺癌治疗领域快速发展，其中新型ADC药物德曲妥珠单抗（T-DXd）凭借DESTINY-Breast（DB）03研究[1]的突破性成果已成为人表皮生长因子受体2（HER2）阳性晚期乳腺癌二线治疗的新标准。随着T-DXd在临床实践中的广泛应用，探索影响其疗效的预测因素，对于进一步实现个体化治疗具有重要意义。既往研究提示，一线治疗方案可能影响二线药物的疗效[2]，基于此，本文结合在2025年欧洲肿瘤内科学会乳腺癌大会（ESMO BC）上公布的DeReal-REST研究[3]结果，探讨HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗的用药方案、疗效及患者特征对T-DXd二线治疗疗效的预测价值。 乳腺癌是中国女性最常见的恶性肿瘤，根据雌激素受体、孕激素受体、HER2及细胞核增殖抗原的表达情况，乳腺癌可分为Luminal A型、Luminal B型、HER2阳性、三阴性乳腺癌[4]。其中HER2阳性晚期乳腺癌约占全部乳腺癌的20%~25%，侵袭性高，预后较差5。长期以来，紫杉类+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗一直是HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗的标准方案，显著改善了患者的长期预后[5

编者按 曲妥珠单抗+帕妥珠单抗组成的“曲帕双靶”方案，长期以来是人表皮生长因子受体2（HER2）阳性晚期乳腺癌一线治疗的标准方案，但疾病进展和治疗耐药仍不可避免。为进一步改善患者整体生存预后，需深入探索明确“曲帕双靶”方案多维交织的耐药机制，并依据现有循证医学证据，优化精准治疗药物的治疗顺序，尽量使以德曲妥珠单抗（T-DXd）为代表的抗体偶联药物（ADC）、小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药等现有治疗选择的疗效最大化。本文将盘点HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗曲帕双靶方案已知耐药机制、“曲帕双靶”治疗后现有二线及以上治疗选择和诊疗指南推荐现状、有望用于后线治疗的在研新药，以期为广大读者提供参考。 Part.1 曲帕双靶方案已知耐药机制浅析 导致对曲帕双靶方案耐药的机制，可分为曲妥珠单抗相关耐药机制和双靶联合耐药机制两类，主要与曲妥珠单抗耐药相关的机制如下： 01 HER2受体结构改变 约30%患者表达缺失胞外域亚段IV的p95HER2截短片段，导致曲妥珠单抗失去结合位点，但其保留的胞内激酶域仍能介导持续信号传导，与治疗耐药及不良预后相关。d16-HER2剪接变体可通过形成同源二聚体

点击蓝字，关注我们 前言 在治愈性癌症治疗期间和之后进行体育锻炼已被证明可以减少治疗副作用。对于转移性乳腺癌（MBC）患者而言，改善健康相关生活质量（HRQOL）的干预措施非常必要。国际多中心、随机对照PREFERRED-EFFECT试验评估了运动对MBC患者疲劳和HRQOL的影响，主要结果于近期在知名期刊Nature Medicine上发表。数据显示，锻炼可使患者身体疲劳显著降低、HRQOL显著提高。试验中两例严重不良事件（SAE，均为骨折）与骨转移无关。结论认为，受监督的运动应该推荐作为支持治疗的一部分。 研究背景 乳腺癌是人类最常见癌症之一，2020年流行病学数据显示，全球年新发病例约为230万例，每年近70万人死于乳腺癌，对公共卫生构成重大负担，其中晚期疾病是主要原因。 由于治疗方法的进步，MBC患者的生存时间得到了有效改善。因此，优化MBC患者的HRQOL是一个重要目标。由于患者常经历癌症相关和治疗相关的副作用，包括疲劳、身体素质下降、焦虑和抑郁、神经病变和疼痛。在这之中，疲劳是报告最多、负担最重的症状，对HRQOL的负面影响最大。因此，通过减轻疲劳和其他副作用以改善其HRQ

上海市药监局召开2026年第一季度药品质量安全风险会商会议  近日，上海市药品监管局召开第一季度药品质量安全风险会商会，聚焦药品质量风险，研究风险防控措施。局党组成员、药品安全总监黎桑同志出席会议并讲话。 会议通报了2026年第一季度药品质量安全风险排查及闭环处置情况。围绕药品研发注册、执法稽查、审评核查、抽样检验、药物警戒、投诉举报等环节发现的质量安全风险，开展会商研讨。部分区市场监管局围绕网络销售风险防控、零售药店非现场检查、分级分类监管、药物警戒体系建设等方面作了交流发言。 会议强调2026年是“十五五”开局之年，必须以“时时放心不下”的责任感和“事事心中有底”的专业度，聚焦进口药品监管、中药质量管控、医疗机构制剂管理、药品经营合规性、网络销售监管等重点领域排查发现的风险隐患，扎实做好以下工作：一要构建全球供应链风险感知体系，以加入PIC／S、WLA等国际监管合作为契机，推动监管升级。督促境内责任人落实风险报告义务，总结优化药品主动召回处置经验，推动持有人完善原料药供应商分级管理。二要从全产业链视角出发，全面加强中药源头综合治理，推动中药材种植基地化、规范化，建立产地加工企业与饮

今日，国家药品监督管理局、公安部、国家禁毒委员会办公室联合发布《关于进一步加强普瑞巴林等药品管理的通告（2026年第11号）》(以下简称《通告》），采取严格控制生产量、切实规范购销行为、实施全过程信息化追溯管理、强化药物滥用监测、强化监督管理等措施，进一步加强普瑞巴林口服单方制剂、愈美制剂（仅含有右美沙芬和愈创甘油醚/愈创木酚甘油醚的制剂，下同）的管理。 此前，国内已将右美沙芬原料药、单方制剂列入第二类精神药品目录加强管控。此次《通告》进一步要求， 省级药品监督管理部门应当严格控制生产愈美制剂所需右美沙芬原料药的需用计划审批，原则上药品生产企业本年度生产愈美制剂所需右美沙芬原料药的需用计划量不得超过上一年度。对在非法渠道查获数量较多愈美制剂的药品生产企业，应当适度削减其右美沙芬原料药需用计划。 《通告》进一步压实生产销售普瑞巴林口服单方制剂、愈美制剂的药品上市许可持有人、药品批发经营零售企业等主体责任，规范购销全过程行为管理。 如药品上市许可持有人、企业销售普瑞巴林口服单方制剂和愈美制剂时，要认真核实购买方资质证明材料、采购人员身份证明及印章签字样本等情况，无误后方可销售，并跟踪核实药