☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 11月28日，2024年医保目录现场谈判（下称“国谈”）的结果出炉，一类创新药成为2024年国谈的绝对主角。 昨日新版医保药品目录公布，在新闻发布会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇特别强调，今年国谈的重点是大力支持一类创新药，医保目录调整也以新药为主。“新增的91种药品中，有90种都是5年内新上市品种，其中38种是‘全球新’的创新药，无论是新药的比例，还是绝对数量，都创下了历年国谈新高。” 具体来看，今年“国谈”共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。 在谈判前，多位专家就曾预测今年谈判桌上炙手可热的ADC药物、双抗类药物或将满载而归，如今看来成绩喜人—— ADC药物中，最受瞩目的“ADC神药”阿斯利康的德曲妥珠单抗、罗氏制药的维泊妥珠单抗顺利进入医保目录； 双抗领域中，康方生物的两款2024年度“明星药”——卡度尼利单抗、依沃西单抗，也在首次谈判中就成功纳入医保。在谈判前，多位

欢迎关注凯莱英药闻 今日，云顶新耀宣布，公司在研药物EVER001在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得积极结果。 EVER001是新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在全球范围内开发用于治疗肾病；该药物在保持高活性的同时具有高选择性，能够避免持续抑制带来的毒副作用，具有同类最佳的潜力。 关于1b/2a期临床试验 此项1b/2a期临床试验旨在评价EVER001在蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。31名经肾脏活检证实的抗-PLA2R自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者，分别入组低剂量组和高剂量组，接受EVER001 共36周的治疗。截至2024年9月13日， 已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者已有85.7%（6/7）实现临床缓解。 除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。 低剂量组的24小时蛋白尿几何平均值（最小二乘法）在36周相较于基线下降

转载自医学界皮肤频道 *仅供医学专业人士阅读参考 导语：本研究首次在真实诊疗条件下，通过前瞻性研究，证实了本维莫德乳膏局部治疗掌跖脓疱病的疗效及安全性。 面积虽小，影响严重，掌跖脓疱病治疗刻不容缓 掌跖脓疱病（PPP）通常以掌跖部出现对称性无菌性脓疱为主要特征，病因不明，发病机制复杂，研究发现在寻常型银屑病中高表达的Th17细胞典型细胞因子IL-17、IL-22和IL-23在PPP中同样高表达[1]。掌跖脓疱病通常被认为是四肢脓疱性银屑病[2]。虽然皮损面积较为局限，但因其发病部位的特殊性，不但影响患者的行走及工作，而且对患者造成沉重的心理负担，明显影响患者的生活质量[3]。 掌跖脓疱病的治疗还没有可以参考的临床指南，其局部治疗通常首选糖皮质激素，但长期使用会出现皮肤萎缩、毛细血管扩张、可发生快速耐药反应，导致持续使用的疗效下降[4]。生物制剂等系统性治疗可能会带来短期的清除[5]，但会导致感染等系统性副作用的风险。因此，掌跖脓疱病的临床治疗结局往往难以令人满意。 本维莫德乳膏是目前首个获批上市的芳香烃受体（AhR）调节剂，可以降低IL-17, IL-23等细胞因子水平[6]；其作用机

编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 癌症在全球范围内具有较高的死亡率，组织活检因其实验室标准化程度高、结果一致性好、样本相对稳定、结果准确性高而成为肿瘤诊断的金标准。然而，组织活检在肿瘤中的应用仍存在许多局限性和弊端。 液体活检（Liquid biopsy）的出现，为肿瘤的早期诊断和预后提供了新思路。与组织活检相比，液体活检在各类癌症的诊断和治疗中具有无创、快速等诸多优势。目前，液体活检在肿瘤检测中的应用受到广泛关注。该技术现在正经历着快速的发展，并且在未来具有巨大的应用潜力。 目前，液体活检包括检测几种生物标志物，例如循环肿瘤细胞、循环肿瘤DNA、外泌体、miRNA、循环RNA、肿瘤相关血小板和肿瘤内皮细胞等。此外，液体活检指标识别的进展显著提高了液体活检在临床应用的可能性。 2024年12月2日，郑州大学第一附属医院魏建伟、孙婷等人在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊发表了题为：Liquid biopsy in cancer current: status, challenges and future prospects 的

狂犬病是一种致命的、拥有数千年历史的、由狂犬病毒引起的、主要侵袭中枢神经系统的、传染性人畜共患疾病。该疾病对全球公共卫生构成严重威胁。一旦发病几乎100%死亡，多年来全球记录的狂犬病存活者不超过30例，相对于全球每年约59000人死亡，可谓是微不足道！ 目前狂犬病防控的唯一有效途径是接种疫苗。狂犬疫苗既可以用于预防，也可用于治疗。被犬咬伤抓伤后，接种疫苗引起免疫反应的过程就是与死神赛跑的过程。为了获得更安全、更高效的狂犬疫苗，科研人员在不断进行研发，胚胎疫苗、组织培养疫苗、细胞培养疫苗、灭活疫苗相继问世，重组疫苗、病毒载体疫苗、核酸疫苗等也在紧锣密鼓的研制中。义翘神州多方位助力狂犬疫苗研究，推出天然三聚体G蛋白、疫苗评价服务及生物安全检测服务等解决方案。 近日，南开大学郭宇教授、饶子和院士团队等在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Self-assembling nanoparticle engineered from the ferritinophagy complex as a rabies virus vaccine candidate

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2009年，荷兰 Hubrecht 研究所的 Hans Clevers 等人使用来自小鼠肠道的成体干细胞培育出首个肠道类器官，开创了类器官研究时代。此后，Hans Clevers 成立了类器官技术孵化公司 Hubrecht Organoid Technology ，并成功孵化了多家类器官研究公司。自2009年以来，类器官领域研究成果不断，许多新型类器官和更复杂的类器官不断涌现，为新药研发、精准治疗、再生医学等领域带来了更强大的工具。 胰腺有两个主要的作用：帮助消化食物和控制血糖水平。对于这两种任务，胰腺需要使用不同类型的细胞来完成。研究人员通过观察类器官来研究胰腺是如何工作的。然而，到目前为止，大多数类器官通常只存在一种类型的细胞，这使得我们更难从整体上理解胰腺。 因此，研究人员希望能够构建一种包含真实胰腺中含有的所有细胞类型的胰腺类器官，从而研究这些细胞之间的相互作用，更深入地了解胰腺发育。 2024年12月2日，Hans Clevers 教授团队等在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Long-term in vitro expansi

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 2024年10月30日，随着2024年国家医保药品目录调整现场谈判竞价落下帷幕，中国医保药品谈判再次引起广泛关注。通过国家医保药品谈判政策的不断推进，特别是自国家医疗保障局成立以来，中国的药品医保准入管理取得了显著进展，患者的用药负担显著减轻。国际和国内的对比数据显示，随着改革的深入，与世界一些典型国家相比，中国药品价格逐步趋于合理。 一、药品价格与经济发展水平更加匹配 有关专家通过分析IQVIA™全球药品销售数据库的数据发现， 2017年到2022年间，参加国家药品谈判的药品在全球范围内的价格差异显著。研究对数据较全的140种国谈药在15个国家的价格进行了比较。这些国家包括10个在谈判时进行了价格参考的国家（美国、英国、法国、德国、意大利、加拿大、澳大利亚、日本、韩国和土耳其），以及与中国经济水平具有一定可比性、同为发展中国家的“金砖国家”（巴西、俄罗斯、印度、南非）。随着国家医保局的成立及其对药品价格大刀阔斧的管理和改革，特别是2019年之后，中国成为这些国家中相关谈判药品价格与人均GDP匹配程度最高的国家，匹配度远高于美

喜讯 汗水洒满奋斗之路，拼搏铸就梦想之花！在本年度进入尾声之际，江苏晶立信医药科技有限公司科研项目再出新成果！ 2024年12月03日，国家药品监督管理局官网公布药品批准证明文件送达信息中显示，南京亚东启天药业有限公司为申请人的注射用吲哚菁绿（规格25mg）获得国家药品监督管理局批准上市，批准文号为：国药准字H20249557（见图一），视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。该项目是我司与南京诺源医疗器械有限公司合作项目，原料药和注射用吲哚菁绿的药学研究由江苏晶立信医药科技有限公司承接完成，原料药生产企业为南京亚东启天药业有限公司；注射用吲哚菁绿生产企业为南京海纳制药有限公司。 图一 国家药品监督管理局（NMPA）官网公开信息截图 此前，本品的原料药已于2024年09月24日获得《化学原料药上市申请批准通知书》（登记号为：Y20220000757），在CDE登记状态转为A状态（见图二）。 图二国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公开信息截图 介绍 吲哚菁绿（indocyanine green，ICG）是美国食品药品监督管理局唯一批准的菁染料药，其具有穿透力强、血浆蛋白结合率高、毒

12 月 4 日，CDE 官网显示，抗 CD19 单链抗体嵌合抗原受体 T 细胞注射液（CAR-T 疗法，永泰瑞科）、JL15003 注射液（溶瘤病毒产品，杰科生物）和 GC101 腺相关病毒注射液（AAV 基因疗法，锦篮基因）三款创新药拟纳入突破性疗法。 药品名称：CAR-T-19 注射液 拟定适应症：B 细胞急性淋巴细胞白血病 截图来源：CDE 官网 抗 CD19 单链抗体嵌合抗原受体 T 细胞注射液（又名CAR-T-19）是一种通过基因工程手段将识别 CD19 特异性 B 细胞抗原的单链抗体整合到患者自身 T 细胞上的细胞免疫治疗药物，回输后 T 细胞具有杀死表达 CD19 的 B 细胞肿瘤的能力，从而达到治疗 B 细胞恶性血液病的目的。 目前 CAR-T-19 已有 3 项适应症获批临床或正在开展临床，分别为 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ II 期临床试验）、 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（ I 期临床试验）和治疗急性淋巴细胞白血病（获批临床）。 药品名称：JL15003 注射液 拟定适应症：复发胶质母细胞瘤 截图来源：CDE 官网 JL15003 注射液是一种基于脊髓灰质炎病毒（以

2024年12月04日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒[1]。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地，此次正式获批标志着PFIC治疗领域取得重大进展，BYLVAY将为更多患者带来全新治疗选择，切实提升患者用药可及性。 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一类罕见的常染色体隐性遗传病，发病率在（1～2）/10万[2] ，被列入《第一批罕见病目录》[3] 。PFIC 常发生在新生儿期或者 1 岁以内[4] ，临床表现主要包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良等，严重影响生活质量，并可能发展为终末期肝病，需要进行肝移植[2]。奥德昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年经欧洲药品管理局（EMA）批准，可用于治疗6个月及以上的PFIC患者[5]。作为一种可逆、强效、选