注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。近日，据康弘药业官方公告显示，其自主研发的3类仿制药利非司特滴眼液（商品名：朗悦明®）正式获批上市，并视同通过一致性评价。作为国内首家完成临床研究并获批的企业，康弘药业不仅填补了国产干眼症治疗领域的空白，更以“全链条抗炎”机制为3亿干眼症患者提供了全新选择。截图来源：康弘药业公告利非司特滴眼液原研为美国Shire Dev LLC（后被诺华收购）开发的第一代淋巴细胞功能相关抗原-1(LFA-1)拮抗剂，是全球首个获批治疗干眼症（DED）体征和症状的LFA-1拮抗剂类处方药，商品名为Xiidra®，于2016年7月在美国正式获批上市，曾创下年销售额超10亿美元的纪录。2023年12月，该药被列入国家卫健委《第三批鼓励仿制药品目录》，政策红利下，康弘药业率先突破技术壁垒，成为国内首家获批企业。截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库利非司特的核心机制在于其全球独家的小分子整合素抑制剂技术——通过阻断LFA-1/ICAM-1相互作用，全链条抑制T

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 沙晓微溶瘤病毒疗法，热度持续升温。在临床应用领域，好消息频频传来。CG Oncology的CG0070在NMIBC（非肌层浸润性膀胱癌）中大放异彩， Replimune的RP1在PD-1耐药黑色素瘤中实现了突破。也就是说，溶瘤病毒疗法的疗效正在加速从理论潜力转化为临床价值。这也让市场更快地看到了溶瘤病毒疗法的潜力。在美股市场，尽管上市公司Replimune的股价表现不佳，但这并不妨碍其持续完成数轮融资。考虑到CG Oncology和Replimune的溶瘤病毒疗法都有望通过商业化成果来证明自己，因此未来溶瘤病毒疗法存在继续升温的可能。如果溶瘤病毒疗法成为风口，必然会传导至国内。布局溶瘤病毒疗法的中国药企并不少，并且也在加速登陆资本市场。例如，亦诺微冲刺港股IPO，有望成为“溶瘤病毒”疗法第一股。那么，溶瘤病毒疗法的这场热潮，将会走向何方呢？/ 01 /溶瘤病毒新热潮溶瘤病毒疗法迎来新热潮。所谓溶瘤病毒疗法，可以简单理解为“特洛伊木马”。对病毒进行减毒、靶向处理，使其进入肿瘤细胞内部不断复制。进入肿瘤的溶瘤病毒一方面可凭借自身溶瘤作用杀伤肿瘤细胞，另一

在日常生活中，阿尔茨海默病（AD）如同一朵笼罩在老年群体头顶的乌云，其进行性认知衰退的特征让无数家庭备受煎熬。我们都知道，APOE4是AD的主要遗传风险因子，可它究竟是如何在人体内埋下疾病隐患的呢？近日，Stem Cell Reports刊登的一项研究APOE4 impacts cortical neurodevelopment and alters network formation in human brain organoids借助人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的脑类器官，为我们揭开了APOE4在大脑发育早期“搞破坏”的神秘面纱。APOE4作为AD最强的遗传风险因子，其影响远比我们想象的更早。研究表明，APOE4携带者在婴儿期就已出现脑结构的持续性改变，这种改变甚至会延伸至青春期之后。为了深入探究APOE4对神经发育的影响，科研人员利用iPSC构建了皮质类器官（COs）和神经节隆起类器官（GEOs），分别富集兴奋性和抑制性神经元，从细胞和功能层面解析APOE4的作用机制。图1. 皮质类器官（COs）和神经节隆起类器官（GEOs）的生成及类器官大小分析APOE4对大脑发育的双重

同义突变指DNA序列发生改变却未引起蛋白质氨基酸序列变更的突变，因而在传统遗传学理论中通常被视为“中性”1。然而近年来多项研究表明，这类“沉默突变”在病毒和原核生物中可能影响其适应度，提示其存在潜在的生物学功能2–5。特别是最近在酿酒酵母中的研究更是提出，同义突变与非同义突变同样显著地改变细胞适应度6，不过该研究结论存在较大争议7。尤其在人类等多细胞生物中，同义突变是否具备功能效应仍缺乏系统性实验证据。2025年6月24日，北京大学/昌平实验室魏文胜团队在Nature Biotechnology杂志发表了题为“Prime editor-based high-throughput screening reveals functional synonymous mutations in human cells”的研究论文。该研究首次系统性揭示，同义突变虽整体上趋于中性，但部分突变仍具有重要生物学功能；同时，研究团队还提出了一套适用于精准突变研究的创新实验方法，为人类遗传学研究提供了新工具。本研究基于PEmax基因编辑系统，构建了一个覆盖3,644个人类蛋白编码基因、共计297,900条ep

近日，国家医疗保障局发布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，将对基本目录中成药进行调整，并将新增商业健康保险创新药品目录。根据《征求意见稿》，目录外的中成药，若符合《基本医疗保险用药管理暂行办法》第七条、第八条规定，且具备特定情形之一，可申报纳入基本目录，包括：2020 年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品；2020年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化，且针对此次变更获得药品批准证明文件的药品；纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品；纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品；2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品。目录内的中成药，需要进行申报的特定条件包括：符合2025年12月31日协议到期且不申请调整医保支付范围的谈判药品；2025年12月31日协议到期且适应症或功能主治未发生重大变化，因适应症或功能主治与医保支付范围不一致，主

2025年上半年的最后一天，全球生物医药产业一笔天价交易落地。6月30日，全球制药巨头艾伯维（AbbVie）宣布，以高达21亿美元现金的对价，收购临床阶段生物技术公司Capstan Therapeutics。这笔金额巨大的并购事件，可以视为体内CAR-T这个细分赛道全面崛起的标志性事件之一。在最近20年全球生物技术的发展浪潮中，CAR-T疗法无疑是最具突破性的技术进展之一。早在2012年，尚处于临床试验阶段的CAR-T疗法，就因为成功地将一位7岁的美国小女孩Emily从死神手中挽救，而被人所熟知。在短短三周内，接受了CAR-T疗法的Emily，完成了从生命垂危到体内癌细胞完全消失的传奇历程，CAR-T这种“起死人、肉白骨”的神奇治疗效果，彻底震撼了整个世界。但是在经过此后的十几年的时间，CAR-T疗法的实际发展现状，很大程度上低于当年人们的预期。阻碍CAR-T赛道高速发展的关键痛点，有两个。首先是价格。在美国市场，已上市的CAR-T疗法，价格集中在40万美元上下，在强大的商业保险的支撑之下，还算有不错的生存空间。但是在中国市场，虽然CAR-T疗法的价格相比美国已经显著降低，但是因为各项

ESMO GI 2025微专辑扫描二维码可查看更多内容编者按经导管动脉化疗栓塞术（TACE）是中期肝细胞癌（HCC）的标准治疗方法，但对于肿瘤负荷较高的不可切除肝细胞癌（uHCC），其疗效有限。TALENTACE试验评估了在中国和日本uHCC患者中，按需TACE联合阿替利珠单抗（Atezo）和贝伐珠单抗（Bev）对比单独按需TACE的疗效和安全性。在2025年ESMO胃肠道癌症大会（ESMO GI 2025）的Proffered Paper session 1，西安国际医学中心医院韩国宏教授展示了TALENTACE试验（摘要号：LBA2）的部分研究结果[1]，现场专家对此进行了点评。现将内容整理如下，以飨读者。研究内容研究纳入符合TACE治疗条件、未接受过系统治疗的HCC患者，若满足最大肿瘤直径与病灶数之和≥6、ECOG体能状态评分0~1分、Child-Pugh A级，则按1:1比例随机分配至两组：TACE后14天~8周内接受Atezo（1200 mg静脉注射，每3周一次）联合Bev（15 mg/kg静脉注射，每3周一次）（A组），或单独接受TACE治疗（B组）。TACE由研究者根据情

编者按肝癌作为我国高发的恶性肿瘤之一，其发病率与死亡率长期位居恶性肿瘤前列，给患者家庭及社会造成了沉重负担。数据显示，我国约60%-70%的肝癌患者确诊时已进展至中晚期，错失了根治性手术时机，整体生存预后亟待改善。尤其对于肿瘤负荷较高的患者群体，如何突破治疗瓶颈已成为临床亟待解决的核心难题。在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道癌症大会（ESMO GI 2025）上，由清华大学附属北京清华长庚医院肝胆胰中心（肝胆医院）董家鸿教授领衔开展的TALENTACE期临床研究取得了积极成果，被大会列为突破性研究进展（大会摘要编号：LBA2）。该研究评估了阿替利珠单抗+贝伐珠单抗（简称：T+A）联合按需经动脉化疗栓塞术（TACE）在未接受过全身系统治疗的不可切除肝细胞癌患者中的疗效和安全性。本刊特邀请董家鸿教授进行深度访谈，与广大同道分享TALENTACE研究背后的临床需求与理论基础、研究设计的创新亮点，以及该项研究成果对未来肝癌治疗格局的深远影响。01研究缘起：聚焦未满足的临床需求《肿瘤瞭望》：董教授您好，结合我国肝癌治疗现状与挑战，能否请您阐述TALENTACE研究的初衷？该研究旨在解决哪些未被满

点击蓝字关注我们编者按：在2025国际血液病学临床与转化研讨会暨第十届血液肿瘤两江论坛上，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀浙江大学医学院附属第一医院血液骨髓移植中心黄河教授进行深度访谈，系统阐述了中国造血干细胞移植的技术突破与现存挑战，重点剖析供者选择、特殊人群管理及预处理方案改良等临床难点，并分享了移植与新型治疗（如CAR-T疗法）的协同创新经验。《肿瘤瞭望-血液时讯》近年来造血干细胞移植发展迅速，但仍面临诸多的挑战，能否请您展开谈一谈，目前还存在哪些难点？黄河教授：造血干细胞移植作为血液系统恶性疾病及多种难治复发性疾病的核心根治手段，其临床价值已历经五十余年实践验证并持续优化。经过半个世纪的技术演进，该领域已实现疗效的显著提升，其中值得关注的是通过构建中国无关供者移植方案，实现了供体来源的突破性扩展，使几乎所有患者均能获得潜在供者匹配。当前技术发展聚焦于三大核心方向：其一，供者选择策略的精细化，尽管现有半相合供者体系已实现人群全覆盖，但如何进一步优化匹配算法与供体评估体系仍需探索；其二，特殊人群移植的临床管理，特别是老年患者及难治复发病例的移植适应症拓展，需建立针对此类人群的并发症防控体

ESMO GI 2025微专辑扫描二维码可查看更多内容编者按2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO GI）正如火如荼的进行中，当地时间7月3日上午10:05来自意大利的Federica Di Nicolantonio教授做了题为“解码结直肠癌的基因组和转录组特征”的主题报告，系统梳理了技术革新如何重塑对该疾病复杂性的认知。现将演讲关键内容整理如下，以飨读者。Federica Di Nicolantonio教授结直肠癌（CRC）的克隆起源与基因突变研究最早揭示了APC、KRAS和TP53在肠道肿瘤发生中的关键作用[1]。随后，微卫星不稳定性现象被相继发现[2~4]。十年后，通过大规模Sanger测序技术对全激酶组、外显子组或基因组的研究，鉴定出包括BRAF和PIK3CA在内的多个低频突变基因[5~8]。2012年，癌症基因组图谱计划（TCGA）网络对200余例结直肠癌的外显子组、转录组和甲基化特征进行研究，首次完整描绘了分子图谱[9]。该研究及其他成果推动了共识分子亚型（CMS）分类体系的建立，基于转录组学将肿瘤分为四个亚型（CMS1-4），并与预后相关联[10] 。外显子组