云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造及商业化的生物制药公司，今日宣布韩国食品药品安全部（MFDS）已正式批准艾曲莫德（VELSIPITY®，中国大陆中文商品名维适平®）的新药上市许可申请（NDA），适用于治疗对传统治疗（如皮质类固醇或免疫抑制剂）或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。这是维适平®在亚洲市场取得的又一重要里程碑，将显著提升这款先进疗法在亚太地区的患者可及性，也进一步体现了云顶新耀持续推进创新产品国际化布局的成果。 溃疡性结肠炎是一种病因尚不明确、易复发的慢性肠道炎症性疾病。近年来，亚洲地区溃疡性结肠炎发病率和患病率持续上升。该疾病临床表现为黏液血便、腹痛、腹泻、里急后重等症状，严重影响患者的长期生活质量。因此，临床亟需实现更加稳定、持久的疾病控制。 维适平®是一款每日口服一次的新一代高选择性S1P受体调节剂，具备最佳药物（best-in-disease）的潜质，成为以黏膜愈合为目标的创新口服治疗的一线治疗选择。黏膜愈合是当前溃疡性结肠炎的治疗目标，尽早实现可大幅降低患者疾病复发率、住院率、手术率和

Joenja® (leniolisib) is first approved treatment in the European Union for activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K δ ) syndrome (APDS) , a rare primary immunodeficiency, in adult and pediatric patients aged 12 years and older First European launch expected in Germany in Q3 2026 Approval adds to Joenja® approvals in the United States, United Kingdom, Japan, Australia and Israel, supporting Pharming’s global expansion strategy L eiden, t he Netherlands, May 22, 2026 : Pharming Group (

撰文 | 格格 基因疗法需要在特定细胞群中实现治疗载荷的靶向表达，以保证疗效并减少脱靶效应。虽然可通过递送途径、衣壳工程和调控元件等策略实现选择性【1】，但增强子因其能通过转录因子结合基序招募转录因子决定细胞特异性表达而尤为关键。然而，天然增强子应用于基因治疗载体时常存在序列过大、强度不足、选择性差或含有高GC含量等缺陷。现有的人工增强子构建策略主要局限于筛选短小合成基序并简单串联【2】，这种做法缺乏天然基序之间至关重要的间距、顺序、方向及亲和力等“语法”信息，难以实现真正的细胞类型选择性。值得注意的是，细胞特异的增强子在基因组中常成簇形成超级增强子，通过低亲和力基序的局部聚集来调控细胞身份相关的转录程序。因此，如何设计能够模拟天然超级增强子中转录因子组合语法、同时具备适宜大小和高选择性的合成调控元件，以实现对特定病变细胞的精准基因表达，仍是当前基因治疗领域亟待解决的关键问题。 近日，来自英国爱丁堡大学再生医学中心再生与修复研究所的Steven M. Pollard研究团队在Nature杂志发表题为Synthetic super-enhancers enable precision v

5月27日，辉瑞中国宣布，旗下抗感染重磅创新药物康新博®（Cresemba®）200mg注射剂型（通用名：注射用硫酸艾沙康唑）和100mg口服胶囊剂型（通用名：硫酸艾沙康唑胶囊）新增儿科适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，进一步完善了从儿童到成人的全年龄段治疗覆盖。继今年年初40mg规格胶囊获批用于治疗体重≥16千克（kg）的6至18岁以下儿童患者后，此次康新博®注射剂型（规格：200mg）获批用于治疗侵袭性曲霉病（Invasive Aspergillosis, IA）和侵袭性毛霉病（Invasive Mucormycosis, IM）的1岁及以上儿童患者，口服胶囊剂型（规格：100mg）获批用于治疗侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病的体重≥32千克（kg）的6岁及以上儿童患者。 此次200mg注射剂及100mg胶囊儿科适应症的获批，使康新博®实现了对1岁及以上儿童患者的覆盖，形成从低龄儿童到成人患者的全年龄段治疗体系，进一步完善了不同年龄阶段及不同治疗场景下的儿童抗真菌治疗布局。至此，康新博®成为目前唯一覆盖1岁及以上儿童至成人患者并同时用于侵袭性曲霉病与侵袭性毛霉病治疗的新型

2026年5月份即将结束，5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell 论文揭示AI工具 Path2Space 仅凭病理切片图像预测肿瘤空间基因表达，助推精准医疗普及 DOI: 10.1016/j.cell.2026.04.023 肿瘤并非均质组织，不同区域的癌细胞基因表达差异很大（即“空间异质性”），这影响肿瘤的生长、转移和对治疗的反应。传统空间基因表达谱分析（如10x Visium）需要对切片进行测序，耗时长（数周）、成本高（数千美元），难以大规模应用。 由Cedars-Sinai健康科学大学的研究人员领导的一个团队，创造了一种更快、更便宜的方法来确定癌性肿瘤中表达的基因。这种基于AI的工具（在《Cell》期刊中描述）可以使更多患者获得个性化癌症治疗。 这种名为Path2Space的新工具，基于活检切片的数字图像预测整个肿瘤区域的基因表达——活检切片是含有肿瘤组织薄片的样本，可在显微镜下检查。 由于肿瘤在不同区域的组成和基因表达并不相同，Path2Space预测的是所谓的“空间”基因表达，在肿瘤内许多不同点对其进行估计。整个过程只需几

5月26日，礼来宣布达成协议收购Curevo Inc.、LimmaTech Biologics AG及Vaccine Company, Inc.三家疫苗企业，正式加入人用疫苗“战局”。 此次收购是礼来持续布局差异化技术平台、攻克重大健康难题战略的一部分。成立150年来，礼来在糖尿病、肥胖、阿尔茨海默病、自身免疫疾病和癌症等领域均取得了显著进展。传染病作为全球发病与患病的主要诱因，其急性期发病及原发感染带来的远期健康危害，仍是未被充分解决的公共卫生问题。 礼来首席科学与产品官、礼来研究实验室总裁Daniel M. Skovronsky博士表示，此次收购体现了公司从源头预防疾病、而非仅治疗发病后果的战略方向。现有研究显示，常见感染可能在多年后诱发神经系统疾病、癌症、不孕症等多种疾病；同时抗生素耐药性加剧使得细菌感染的治疗手段日益受限，疫苗正逐渐成为重要的预防途径。三家企业的技术平台与研发团队结合礼来的全球化产业规模，有望改善这一疾病发展态势。 而礼来签并购支票的笔挥得越来越快。这次的主角代表着，差异化预防性资产正成为大公司对抗专利悬崖、补充管线短板的重要选择。 三家被收购企业核心资产与交易

国家药监局最新公布的数据显示，今年以来，我国共批准上市19款创新药，其中15款是国产创新药。今年一季度，我国创新药对外授权交易总额超过600亿美元，接近2025年全年1300多亿美元的一半，创历史新高。对外授权交易总额快速增长的背后，是我国创新药研发实力和质量获得国际认可。 创新药是保障人民生命健康的坚固盾牌。今年的《政府工作报告》提出，“推动创新药和医疗器械高质量发展，更好满足人民群众多元化就医用药需求。”创新药在临床使用情况怎么样？如何在保障质量的前提下加速创新？记者进行了调研采访。 满足临床需求，惠及更多患者 江苏泰州市的张阿姨突发中风，医生检查发现，张阿姨大脑血管大面积阻塞，病情复杂，需要立即转到苏州做取栓手术。 从急性缺血性脑卒中发生的那刻起，大脑每分钟就有约190万个脑细胞死亡，取栓的黄金时间是4.5小时，而泰州到苏州约2小时路程。如何在转运途中最大限度地抢时间，降低患者疾病恶化风险？南京大学附属苏州医院院长、神经内科专家李敬伟给出方案：转运过程中溶栓，同时服用依达拉奉右莰醇舌下片来保护脑细胞。 “手术非常成功，出院后又继续使用这种药抗炎、抗氧化。近期患者来复查，恢复得非常

近日，由福建医科大学附属第一医院欧启水教授牵头主持的 “新发突发与重大传染病防控” 国家科技重大专项 ——《HBV cccDNA 及其无创替代指标的高精度检测试剂盒研发与应用》项目启动会在福州顺利召开。 作为国内体外诊断行业骨干领军企业，新产业生物深度参与该专项研究，既是国家层面对新产业生物综合科研实力与技术研发水平的充分认可，更是企业主动对接国家公共卫生发展战略、全力助推重大传染病防控体系提质增效的责任践行。 乙型肝炎系我国纳入重点管控的重大传染性疾病。据世界卫生组织相关数据统计，全球慢性乙型肝炎病毒感染者规模达 2.54亿人，我国乙肝感染人群基数较大，由乙肝引发的肝硬化、肝癌等疾病造成的社会疾病负担较为突出。《“健康中国 2030” 规划纲要》明确划定防治工作目标，明确要求严控病毒性肝炎继发肝硬化、肝癌发病及死亡态势，持续提升乙肝筛查诊断率与规范化诊疗覆盖率，是如期实现既定防控目标的核心路径。 立足当前公共卫生防控工作实际，“新发突发与重大传染病防控” 国家科技重大专项紧盯传染病领域关键核心技术短板，依托前沿科研技术攻坚，全面助推我国公共卫生应急防控体系迭代升级。新产业生物深度参与

说实话在ADC的靶点里，"泛瘤种靶点"这个tag从来都是奢望。目前覆盖适应症比较多的靶点似乎只有her2和trop2，her2还对表达要求高；但目前B7-H3（CD276）的出现，提供了一个迥异的解题思路：一个在mRNA层面几乎无处不在、但蛋白质层面却对正常组织几近隐形的靶点。 这种双重性的背后，是一段被压制了二十年的故事。B7-H3基因早在2001年即被克隆鉴定，但其蛋白质在正常组织中的稀缺，很快被发现源于多种microRNA（尤其是miR-29a/b/c等家族）在转录后水平的强力抑制。而肿瘤细胞之所以能够"解除封印"，正是因为在癌变过程中，这些miRNA的功能系统性丧失，令B7-H3蛋白得以大量累积于细胞膜表面。 这是一个精巧的生物学偶然，却成为ADC药物开发者近乎完美的出发点：靶点在肿瘤中高表达、在正常组织中低表达，治疗窗口天然宽阔。 01靶点的物理学与生物学 1）分子结构：人类独有的4Ig异构体 B7-H3以两种异构体存在于人体：由两对IgV/IgC结构域构成的2Ig-B7-H3，以及由此经外显子重复衍生出的4Ig-B7-H3。而在人类癌组织中，4Ig-B7-H3是绝对优势的主

据具有50年历史的Regulatory Focus报道，美国FDA近期向日本、美国多家制药企业及一家印度原料药厂发出警告信，指出其存在cGMP违规行为。此外，FDA还对一名研究者发出警告，涉及知情同意、受试者入组及临床试验执行等问题。 FDA检查员的徽章陈列于该局马里兰州白橡树总部，其检查能力触及全球。 来源｜Ferdous Al-Faruque 佐藤制药（日本）：微生物控制不足 FDA于5月18日向日本东京的佐藤制药发出警告信。2025年11月的检查发现，其无菌非处方药生产现场存在严重GMP违规。 首先，该公司的无菌灌装环境不合格。FDA检查人员指出，其ISO 5区域“根本不适合其预期用途”，灌装线的设计与能力无法维持控制。其次，该公司的工艺验证多次失败。2022年11月至2025年2月间，发生6次培养基灌装失败，生产线中发现明显微生物及异物污染，且所采取的纠正措施未能解决根本性问题。第三，该公司在放行前未进行微生物检测。多批OCT产品未经微生物检测（包括洋葱伯克霍尔德菌检测）即放行美国市场，对免疫低下或慢性肺病患者构成潜在风险。 佐藤制药已暂停对美出口。FDA曾于2017年就类似问