11 月 4 日，CDE 官网显示，诺华的镥 [177Lu] 特昔维匹肽新适应症申报上市，注册分类为 2.4。 根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测此次适应症为镥 [177Lu] 特昔维匹肽联合基于雄激素剥夺治疗（ADT）和雄激素受体抑制剂（ARDT）的标准治疗用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的成年男性患者。 截图来源：CDE 官网 镥 [177Lu] 特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617，Pluvicto）是一款 PSMA 靶向放射性配体疗法，其将 PSMA-617 与发射β射线的 177Lu 连接在一起，与表达 PSMA 的前列腺癌细胞结合后，177Lu 释放的辐射能量会辐射并杀死肿瘤细胞。 在海外，Pluvicto 是 FDA 批准的首款针对去势抵抗性前列腺癌患者的靶向放射性配体疗法，于 2022 年获批用于治疗接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉烷类化疗治疗的 PSMA 阳性 mCRPC，即三线治疗。2025 年 3 月，FDA 又批准了该药的拓展适应症，用于在一种 ARPI 后、未经过化疗的 mCRPC 患者，即二线治疗。 Insi

当地时间 11 月 3 日，Manifold Bio 宣布与罗氏达成战略研究合作和许可协议。此次合作将运用 Manifold 专有的组织靶向穿梭药物组合和 mDesign 人工智能驱动的体内发现引擎，开发多种用于治疗神经系统疾病和神经退行性疾病的新一代血脑屏障穿梭药物。 截图来自：企业官网 与严重依赖体外检测的传统方法不同，Manifold 的 mDesign 平台可用于直接在体内测量数千到数百万种生物变异，以前所未有的规模提供生理相关数据。这允许将生物制剂快速转化给患者，跨越抗体、寡核苷酸和其他形式。该公司正在利用其平台寻求组织靶向药物的广泛机会，包括使用基于抗体的血脑屏障穿梭载体将药物递送到大脑——这是合作的重点。 第一代血脑屏障穿梭载体提高了某些治疗有效载荷的疗效。Manifold 的专有平台系统地测量了数千个潜在的血脑屏障递送，这些透脑递送直接在体内通过多个「门户」（受体）将药物输送到大脑。然后将产生的血脑屏障穿梭载体与抗体融合，或与 siRNA、ASO 或其他治疗分子结合，以促进穿过血脑屏障，扩大可以创建的候选产品的广度、疗效和安全性。 根据协议，Manifold 将主导研发

国家药监局器审中心关于发布颅内取栓支架注册审查指导原则的通告（2025年第25号） 为加强医疗器械注册申报和技术审评指导，国家药监局器审中心组织制定了《颅内取栓支架注册审查指导原则》，现予发布。 特此通告。 附件：颅内取栓支架注册审查指导原则 国家药品监督管理局   医疗器械技术审评中心 2025年11月3日   详情请点击左下角“阅读原文”查看

11月3日，药捷安康宣布，与Neurocrine Biosciences达成项目合作，将其NLRP3药物平台中的NLRP3抑制剂在大中华区以外开发、制造及商业化的独家权利授予Neurocrine。药捷安康将有权获得预付款，并可能会收到与研发和销售相关的里程碑付款，协议总潜在价值为8.815亿美元。 目前可以查到6篇药捷安康NLRP3专利，下面按公布顺序简单分析。 专利CN115433163A公布于2022年12月，目前仅有WO和US专利，估计不是重点专利。该篇专利是对诺华专利WO2020234715进行的专利突破，突破策略是在诺华化合物的哒嗪环上引入并环得到的，代表性化合物如下。该篇专利只给出了化合物活性，并未给出其他生物数据。 专利 CN116410140A公布于2023年7月，已经进入了全球主要国家，应该是该公司的重点专利。该篇专利也是对诺华专利WO2020234715进行的专利突破，突破点是引入了炔基取代，代表性化合物如下。诺华专利的权利要求对取代基的限制比较具体。 专利CN117986258A公布于2024年5月，也已经进入全球主要国家，为该公司重点专利。该篇专利与专利 CN1

2025年11月4日，海森生物医药有限公司（以下简称“海森生物”）宣布其亚太产品线在完成70起跨多国及地区上市许可转让（MAT）的同时，顺利搭建了“端对端”覆盖东南亚部分国家、澳大利亚、韩国和中国香港及中国台湾省的商业化网络。至此，海森生物正式搭建了可实现价值兑现的创新泛亚太商业化平台，为创新药企全链路出海树立了新标杆，有望惠及上千万的亚太慢病患者。 从MAT到GTM（Go-to-Market） 亚太全链路能力全景展现 海森生物泛亚太战略布局于2024年6月大幅启动，率先完成多个品牌药品在亚太8个国家和地区的商业权益收购。同年启动商业化建设，亚太团队依托海外产品注册、市场开拓及现行药品生产质量管理规范（Current Good Manufacturing Practice for Drugs, cGMP）合规审计等核心能力，构建覆盖韩国、泰国、马来西亚、新加坡、中国香港及中国台湾省等市场的GTM体系。从MAT转移到搭建东南亚商业化平台并实现营收，海森生物只用了10个月就彻底打通全链路。 2025年10月，海森生物与泰国DKSH（大昌华嘉）业务沟通会 精细化运营核心品牌 搭建出海新标杆

近日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）将旗下眼科基因疗法4D-150在亚太地区（包括日本、中国、澳大利亚等）的独家开发与商业化权益授权给大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）。 为此，4DMT获得8500万美元预付款，以及3.36亿美元的潜在监管、商业里程碑付款、销售提成，此外，大冢在未来三年内还至少分担5000万美元的4D-150研发成本。 治疗负担减少78% 4D-150是一种基于AAV载体的玻璃体注射基因疗法，采用了4DMT利用自身定向进化平台开发的衣壳R100，目前开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。2025年5月，4D-150已获FDA授予治疗DME再生医学先进疗法资格认定。 4D-150由两个转基因组成，一个表达靶向VEGF-A、VEGF-B以及PIGF的阿柏西普（aflibercept），另一个表达靶向VEGF-C的siRNA，因此理论上，4D-150可以抑制四种VEGF家族成员VEGF A、B、C和PlGF。 今年7月，4DMT公布了4D-150在DME中进行IIa期临床SPECTRA

一般而言，考虑到ADC依赖抗体介导的内化将细胞毒性载荷输送至肿瘤细胞，开发ADC（抗体偶联药物）时需要注意的一个重要环节是抗体内化能力的定量评估。 但是传统检测方法目前仍然存在许多缺点，最近先声药业旗下先声再明的研究团队在mAbs上发表了一篇文章，为抗体内化能力的评估提供了一个高灵敏度、高通量、无需化学修饰的内化评估平台。 本文将对其进行简单介绍。 现有抗体内化评估方式的缺点 传统内化检测方法大致分为直接法和间接法。直接法将初级抗体与细胞毒性载荷、放射性同位素或荧光团偶联。这种方法虽然直观，但每个抗体都需要进行复杂的化学修饰，步骤繁琐，耗时耗力，难以用于大规模筛选。 另外一种方法则采用的是某种“中介”蛋白大分子，比如说次级抗体和肽基系统，但是这种做法的缺点也很明显，就是蛋白尺寸过大，可能阻碍抗体内化。比如Mab-ZAP法其中用到的蛋白分子量约210 kDa，其发挥细胞毒性依赖于内化过程。然而，当它与抗体结合时，分子量增大到≥360 kDa，这种较大的尺寸可能会阻碍抗体的内化。此外，它对小鼠抗体具有特异性，这一特性限制了它在更广泛场景中的应用。 又比如，传统的DT3C方法，其中介分子是一

11月2日，2025国家医保谈判（下称“国谈”）进行到第四天。 下午2点，商保创新药目录谈判正式开始。经济观察报获悉，合源生物的CAR-T药物谈判成功。 下午3点15分左右，合源生物3人谈判团队进场，3点35分左右，合源生物首席执行官吕璐璐带领谈判团队走出谈判会场。当经济观察报记者询问谈判情况时，吕璐璐带着笑容点头表示，进展顺利。 合源生物的CAR-T药物此前定价为99.9万元/支，是国内价格最低的CAR-T药物。 CAR-T药物以其显著的疗效和高昂的价格而闻名。过去四年，CAR-T疗法因价格过高，始终未能进入国家医保目录。 2021年，国内首款CAR-T阿基仑赛注射液虽通过医保形式审查，却未能踏入谈判桌；2022年，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液作为唯一通过初审的CAR-T，终因价格问题黯然离场；2023年，两款CAR-T再度冲刺，仍止步于专家评审环节。连续三年“陪跑”的背后，是医保基金“保基本”定位与天价药之间的核心矛盾。 业内早已形成共识：医保谈判存在“50万不谈，30万不进”的隐形红线，而国内已上市CAR-T定价普遍在百万元级别——药明巨诺瑞基奥仑赛129万元/针、复星凯瑞阿基仑赛

Sarepta Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的 AMONDYS 45（casimersen）和 VYONDYS 53（golodirsen）的全球 III 期 ESSENCE 试验已完成。 该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估这两种药物在 6 至 13 岁、适合外显子 45 或 53 跳跃的 DMD 患者中的疗效和安全性。 尽管试验的主要终点未达到统计学意义，但数据显示出积极趋势，尤其是在排除受新冠疫情影响的病例后。 在排除了 57 名双盲期与新冠大流行重叠的受试者后，与安慰剂相比，非新冠影响的治疗组在 96 周时的 4 步登楼速度上显示出 30% 的疾病进展减缓。 此外，这两种疗法在试验中耐受性良好，未出现新的安全性信号。 Sarepta 的 PMO（磷酸二氨基吗啉代吗啉寡核苷酸）疗法在过去十年中已用于治疗全球超过 1800 名适合的患者。 基于 ESSENCE 试验结果以及强大的真实世界证据，Sarepta 计划与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论将这两种药物的加速批准转换

2025年11月3日，Caribou Biosciences公司（纳斯达克代码：CRBU）宣布了其两款CAR-T细胞疗法的临床试验积极结果。 vispa-cel治疗r/r LBCL的1期数据 在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的ANTLER 1期临床试验中，其异体抗CD19 CAR-T细胞疗法vispa-cel（原CB-010）取得了令人瞩目的成果。在部分人类白细胞抗原（HLA）匹配（≥4个匹配的HLA等位基因）的确认队列中，22名患者中有18名（82%）实现了总体反应（ORR），14名（64%）实现了完全反应（CR），12个月的无进展生存率（PFS）为51%。 此外，在接受优化后的vispa-cel治疗的35名患者中，ORR为86%，CR率为63%，12个月PFS为53%。 vispa-cel耐受性良好，可作为门诊治疗使用。 基于这些积极数据，Caribou计划开展一项随机、对照的关键性3期试验，以评估vispa-cel在不适合移植和自体CAR-T细胞疗法的二线（2L）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的疗效。 CB011治疗r/r多发性骨髓瘤的1期数据 在治