IVD资讯整理自长春高新 近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业GenSci141 软膏境内生产药品注册临床试验申请获得批准。 适应症：用于改善因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2 缺乏症、雄激素合成减少的先天性肾上腺皮质增生症、特发性的原因导致的儿童小阴茎。 GenSci141 软膏是金赛药业研发的一款双氢睾酮软膏，属于化学药品2.2类、2.4 类。  儿童小阴茎的治疗方法包括药物治疗、手术治疗及心理疏导等。药物治疗是男童小阴茎的主要治疗方法，外源性雄激素（睾酮及其衍生物）：主要药物包括庚酸睾酮、十一酸睾酮和双氢睾酮（双氢睾酮凝胶）等是临床常用药物。截至目前，对于改善儿童小阴茎的治疗，一直未有药物获批相关适应症。 双氢睾酮是由睾酮与人体内 5α-还原酶作用下生成的一种雄性激素，双氢睾酮相较于睾酮对雄激素受体的亲和力更高，可以更好地促进阴茎的快速增长，此外由于双氢睾酮不能被芳香化，因此它不会促进骨成熟或促进男性乳房发育，避免了高剂量睾酮的相关不良反应。 声明：本微信注明来

新春伊始，齐鲁制药国际化战略实现新突破，贝伐珠单抗注射液（商品名：Ankevda）获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的上市批准，用于治疗多种恶性肿瘤，如转移性的结直肠癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、肾癌、卵巢癌和宫颈癌等。 英国是全球重要的医药市场，此次获批标志着这款抗肿瘤重磅药物叩开高端市场大门，“中国制造”的高质量生物药正在世界范围内获得广泛认可并惠及更多患者。 作为全球首个抗肿瘤血管生成单抗，贝伐珠单抗为非小细胞肺癌、结直肠癌等多个NCCN指南推荐的一线标准治疗药物。贝伐珠单抗主要通过三大方式发挥抗肿瘤作用，即现有的血管系统退化、抑制新生血管生成、抗血管通透性。由于其独特的作用机制，贝伐珠单抗不仅联合化疗药物提高疗效，还可以与多种分子靶向药物、生物免疫药物联合应用。 2019年12月，齐鲁制药贝伐珠单抗注射液（安可达®）获批上市，为国内获批的首个贝伐珠单抗生物类似药。通过药学、非临床和临床对比研究，结果表明安可达®与原研品在质量上高度相似，具有一致的安全性和有效性。自上市以来，安可达®打破国外垄断，大幅降低降低患者的经济负担，累计惠及百余万肿瘤患者。 肺癌与结直肠癌均是英国及全球

点击蓝字 关注我们 胃癌位居全球常见恶性肿瘤第五位，其组织学类型以腺癌为主（占比超过95%）。在病因学上，幽门螺杆菌感染是贲门部远端胃腺癌的主要危险因素，胃食管反流病则是贲门腺癌的主要危险因素。 质子泵抑制剂作为胃食管反流病的主要治疗药物，自20世纪80年代问世以来，其长期使用的安全性始终备受关注，尤其被提出可能是胃癌的潜在危险因素之一。其潜在致癌机制被认为是胃泌素代偿性过度生成（高胃泌素血症），刺激贲门远端胃黏膜中壁细胞和肠嗜铬样细胞分泌胃酸，进而导致这两类细胞的过度增生，促使胃息肉形成，其中部分息肉所含细胞可能具有恶性转化潜能。 多项关于质子泵抑制剂使用与胃癌风险的研究，均得出了风险增加的结论。然而，近期关于该主题的一项系统评价总结指出，尽管现有文献提示质子泵抑制剂使用与胃癌之间存在正相关性，但这些研究存在重大的方法学局限性，例如统计效能低、随访时间短且不完整、在胃癌确诊前不久的暴露史纳入所导致的原型偏倚、病例分类标准差异带来的方法学异质性以及未能调整幽门螺杆菌感染和其他相关混杂因素。因此，长期使用质子泵抑制剂是否会增加胃腺癌的风险仍不确定。 在此背景下，研究人员充分考虑了现有文献

点击蓝字，关注我们 编者按：胃癌是我国年新发病例位居第4位的恶性肿瘤，其中HER2阳性胃癌患者占11.47%，预后较差，为国民健康带来了严峻负担。纵观HER2阳性胃癌的治疗格局，晚期患者一线治疗、三线治疗均可从抗HER2精准治疗中取得获益，但截至2025年，二线治疗仍以化疗联合抗血管生成治疗为主，欠缺抗HER2治疗手段，疗效及安全性均有待提升。2026年1月14日，基于DESTINY-Gastric04研究，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准新型靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗（T-DXd）二线治疗HER2阳性胃癌适应症，“单药适用于既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者”，填补了国内空白，满足了患者多方面的治疗需求。DESTINY-Gastric04研究PI、复旦大学附属中山医院刘天舒教授特别于“HER2研究者说胃癌篇”栏目撰文，深度解析DESTINY-Gastric04研究与中国患者临床需求匹配度，展望未来HER2阳性胃癌治疗格局发展，为临床实践指引方向。 专家寄语 2010年，ToGA研究首次在胃癌领域

点击蓝字 关注我们 遗传学异常是多发性骨髓瘤（MM）预后评估的关键指标，也是现代风险分层体系的重要基础。临床应规范开展染色体核型分析、荧光原位杂交（FISH）及二代测序（NGS）等检测，以识别高危患者并指导个体化治疗。随着全基因组测序、单细胞测序等技术的发展，对MM克隆演化与遗传异质性的认识不断加深，而三药、四药联合治疗的应用亦改变了部分遗传学异常的预后意义，提示现有风险体系需更新。 为规范我国MM遗传学检测实践，中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会与中国抗癌协会（CACA）血液肿瘤专业委员会骨髓瘤与浆细胞疾病学组基于最新证据对2019年版共识进行了修订。本版重点包括：完善检测流程、统一高危遗传学异常判读与报告规范，并探讨新型分子标志物在风险分层中的应用。新版共识将促进我国MM诊疗的规范化与精准化，提升对高危患者的识别与管理能力。      原文下载： （来源：第九曲线） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被

导读 吡啶的区域选择性卤化反应为构建吡啶类衍生物提供了最直接的策略之一。近年来，研究者们已经开发出一些优秀的亲电或自由基策略用于吡啶的间位卤代反应，但仍存在非预期的双卤代副产物或非连续步骤等局限。北京大学宋颂团队一直致力于发展高效、绿色、经济的卤化方法，为药物分子的合成修饰及先导药物分子的发现提供新策略 （代表工作：Acc. Chem. Res. 2024, 57, 3161; Nat. Catal. 2020, 3, 107; Nat. Synth. 2026, 5, 36; Chem.2024, 10, 628; J. Am. Chem. Soc. 2022, 144, 13415;Nat. Commun. 2021, 12, 3873；CCS Chem. 2020, 2, 566;；Chin. Chem. Lett.2025, 36, 111444）。近日，该团队基于此前卤化反应中的研究基础，创新性地提出了一种亲核型吡啶间位卤化/硫化修饰策略。该策略开发了氯甲眯盐酸盐和溴甲眯氢溴酸盐作为卤化试剂的新用途，与过去的亲电/自由基策略形成优势互补，为吡啶化合物的合成修饰和先导药物分子的

*仅供医学专业人士阅读参考能源是一种战略物资。在真实世界，谁掌控能源谁就主导秩序；在肿瘤环境，谁夺取能源谁就统治生命。葡萄糖是细胞生物能量代谢的关键燃料，也是多种合成代谢途径中生物合成前体的主要来源。在肿瘤微环境中，癌细胞对葡萄糖的竞争性摄取，会导致T细胞的抗癌功能被削弱，进而促进肿瘤的进展。今天，由美国加州大学洛杉矶分校Manish Butte领衔的研究团队，在顶级期刊《细胞》上发表了一篇重要研究成果。Butte团队打破常规，创造性地给T细胞植入能降解纤维二糖（哺乳动物细胞无法代谢）的真菌基因，使T细胞能够摄取并分解纤维二糖得到葡萄糖，促进T细胞在缺糖的肿瘤微环境中存活/增殖，进而增强T细胞的抗癌能力。他们还发现，在给CAR-T细胞安装上述真菌基因之后，补充纤维二糖可以恢复抗肿瘤T细胞功能，从而抑制肿瘤生长并延长荷瘤小鼠的生存期。癌细胞消耗葡萄糖的速度远快于其他细胞，因此实体瘤微环境中的葡萄糖水平往往非常低，这限制了T细胞的增殖和抗肿瘤活性。面对上述困境，Butte团队提出一个假说：若能为肿瘤浸润性T细胞提供一种癌细胞无法利用的“专属”葡萄糖来源，或许就能重振T细胞的抗癌功能，使T细

*仅供医学专业人士阅读参考内源性逆转录病毒（ERV）是数百万年前远古逆转录病毒入侵宿主生殖细胞后，将其遗传基因整合进基因组并代代相传的"化石"遗迹。这些曾被视为"垃圾DNA"的序列占据了人类基因组的8%，在正常情况下被表观遗传机制牢牢锁定于沉默状态。当ERV异常激活时，其表达产物可能诱发心肌炎症、促进肿瘤发展或参与自身免疫病的发生。今日，浙江大学莫玮、陈炜、亓旭晨、程溥、陈绍轩与厦门大学张雪芹等人发表在Neuron期刊的最新论文，将这一基因化石与自闭症谱系障碍的神经病理改变联系起来。研究者发现，无论是母体免疫激活还是个体基因变异导致的SETDB1表达缺陷，均可唤醒ERV的表达。被激活的ERV通过其逆转录酶活性在神经元内产生核酸杂交体，这些结构作为危险信号被先天免疫感应系统识别，进而驱动神经元高表达补体蛋白，导致大脑里的清洁工小胶质细胞“大开杀戒”，对神经元的突触进行过度清除，最终引发神经环路功能受损和自闭样行为出现。更重要的是，研究表明，临床已获批的抗HIV逆转录酶抑制剂可有效阻断ERV的逆转录过程，逆转上述病理改变，为自闭症的早期干预提供了全新的候选策略。研究始于一个临床现象的观察。

致病性蛋白异常聚集是多种神经退行性疾病（Neurodegenerative diseases, NDs）的共同病理特征，其中神经元核内包涵体病（NIID）是一种人类NOTCH2NLC基因GGC重复扩增引起的神经系统常染色体显性遗传性疾病，其典型病理表现为神经元细胞核内形成包涵体。这些包涵体的精细结构特征、动态组装过程以及细胞内可能的清除机制长期以来缺乏系统认识。 2026年2月25日，复旦大学王洋/侯宪玉团队联合上海交通大学医学院附属第六人民医院曹立团队在Nature Cell Biology发表了题为PML targets and resolves structured protein inclusions to mitigate neurodegeneration 的研究论文。该研究首次揭示了polyG包涵体的精细分层结构，阐明了其动态组装过程并进一步鉴定出早幼粒细胞白血病蛋白（PML）可作为一种内源性“解聚酶”识别并降解核内polyG包涵体，并通过工程化改造开发出能够清除细胞质TDP-43，SOD1等聚集体的新型变体，为神经退行性疾病的治疗提供了新策略。 该研究联合分离纯化pol

撰文 | 林无隅 CRISPR-Cas基因组编辑技术虽然彻底改变了遗传疾病的治疗前景【1】，但第一代技术依赖于DNA双链断裂（DSBs），这可能导致基因毒性和不精确的修复结果【2】。尽管碱基编辑器和先导编辑器避免了DSBs，但它们在引入大片段DNA以治疗囊性纤维化等涉及多种突变的遗传疾病方面仍面临巨大挑战【3-4】。现有的如PASSIGE和CRISPR相关转座子等大片段插入技术【5】，往往受限于低效率、脱靶插入或产生基因组疤痕等问题。因此，开发一种能够高效、精确地进行基因大小的DNA片段定点插入，且不依赖宿主同源重组修复途径的新型编辑工具，成为该领域亟待解决的关键问题。 近日，瑞士苏黎世大学生物化学系Martin Jinnek实验室在Science杂志发表了题为Programmable genome editing in human cells using RNAguided bridge recombinases 的研究文章。作者通过筛选IS110家族的桥接重组酶，鉴定出一种名为ISCro4的重组酶在哺乳动物细胞中具有高度活性。为了进一步提高其效能，研究团队开发了一种“拆分桥接RNA