Daridorexant, Idorsia’s dual orexin receptor antagonist, shows consistent efficacy across both insomnia- and nocturia-related endpoints in a placebo-controlled study in patients with chronic insomnia and nocturiaIn this study, daridorexant was safe and well tolerated, consistent with the well-documented safety profile observed in the Phase 3 studies in chronic insomnia.The data from the Phase 4 study is published in the Journal of Sleep ResearchOn World Sleep Day, Idorsia unites with the World S

MIAMI — MoonLake Immunotherapeutics is expected to have one of the biotech industry’s biggest stock-moving clinical readouts around the middle of this year for a pair of Phase 3 trials in a painful inflammatory skin condition. The Swiss biotech’s CEO, Jorge Santos da Silva, spoke with Endpoints News on the sidelines of this week’s Leerink Partners healthcare conference in Miami to discuss the upcoming readout, plans for commercializing solo and squashing the Street’s “conspiracy theories.” Da Si

本文转载自《央视新闻》客户端 “扎根中国是正确的选择！” 近日，拜耳医药在中国布局的首个创新中心——拜耳·亦庄开放创新中心，在北京经济技术开发区正式启动。拜耳处方药事业部全球首席商业运营官谷思远博士接受总台央视新闻记者专访时说，这一创新中心的启动，是拜耳持续参与中国蓬勃发展的又一里程碑。 进入中国140余年，持续“双向奔赴” 说起拜耳与中国的渊源，要追溯到1882年。那年，拜耳首次在中国销售染料；1913年，拜耳在上海建立第一家中国分公司；1936年，开始在上海生产阿司匹林；1995年，在北京经开区设立公司…… 北京亦庄用“双向奔赴”形容与拜耳的合作与共同成长，1994年经开区管委会工作笔记中，就有一页记录了关于吸引世界级生物制药巨头入区的讨论。目前，拜耳是为数不多在北京同时设有“全球研发中心”和世界级的“产品供应中心”的外资企业。 北京经开区区史馆展出1994年经开区管委会 记录拜耳入区讨论的工作笔记 谷思远说，深耕北京30余年，对拜耳来说，中国已成为行业全球第二重要的创新中心，也是一系列重要研发和创新活动的发源地。拜耳·亦庄开放创新中心的启动是中国与拜耳深化医疗合作的又一重要里程碑

来源：药明康德 治疗“癌症之王”，癌症疫苗组合达到2期临床主要终点 OSE Immunotherapeutics与GERCOR集团日前宣布，在研现货型癌症疫苗OSE2101在2期临床试验TEDOPaM中达到主要终点。该试验旨在评估OSE2101与名为FOLFIRI的化疗方案联用，治疗晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的疗效。 TEDOPaM是一项随机、非对照的2期试验，评估FOLFIRI（A组）和癌症疫苗OSE2101联合FOLFIRI化疗（B组）作为HLA-A2阳性PDAC患者维持治疗的效果。这些患者在接受8个周期FOLFIRINOX诱导化疗后疾病无进展。该试验的主要终点为B组的一年总生存率（OS）。 根据预先设定的统计假设，该试验显示出积极结果，TEDOPaM试验达到了其主要终点，同时OSE2101联合FOLFIRI维持治疗的毒性极低。进一步的随访和转化研究正在进行中，详细结果将于即将召开的医学大会上公布。OSE2101是一款靶向5种肿瘤相关抗原的现货型癌症疫苗，用于在HLA-A2阳性癌症患者中激活和扩展肿瘤特异性T淋巴细胞。 超过70%患者维持缓解，安进公布重症肌无力临床试验长

来源：药讯随说 3月12日（当地时间），Clene Inc及其子公司Clene Nanomedicine宣布其纳米药物CNM-Au8在肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻症）临床研究（HEALEY ALS平台研究）患者的交叉方案长期生存事后分析结果积极。 HEALEY ALS平台研究（主研究：NCT04297683）为一项评估多种方案在稳定背景治疗（利鲁唑和/或依达拉奉）ALS患者中有效性、安全性、PK和PD的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的确证性III期临床研究。研究主要终点为生存改善，次要有效性终点为ALS临床恶化事件延迟时间。 平台试验包括7个方案，分别为：Zilucoplan（泽勒普肽，方案A：NCT04436497）、Verdiperstat（方案B：NCT04436510）、CNM-Au8（方案C：NCT04414345）、Pridopidine（普利多匹定，方案D：NCT04615923）、Trehalose（海藻糖，方案E：NCT05136885）、ABBV-CLS -7262(方案F：NCT05740813）、DNL343（方案G：NCT05842941）。 方案A：患者

Pfizer’s pipeline prioritization has now turned to a STING agonist, with an early-stage study termination of the asset, a spokesperson confirmed to Endpoints News . The company ended a Phase 1 trial of its STING agonist PF-07820435 “due to business strategy and not for safety concern with study drug,” the spokesperson said in a Thursday afternoon email. The asset remained in Pfizer’s pipeline as recently as last month’s quarterly update. The New York drug giant was testing the candidate alone an

中国生长激素市场规模2023年达116亿元，预计2030年将增长至286亿元，其中长效剂型（每周注射一次）占比将超70%。 在这个百亿级大市场中，长春高新旗下的金赛药业几乎一家独大，占据超过80%的市场份额，手握一系列大单品（尤其长效剂型目前只有金赛增唯一在售），长春高新一度市值超过2000亿人民币，被称为“东北药茅”。 时至今日，一位颇有潜力的破局者——维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）杀入，核心产品“隆培促生长素（lonapegsomatropin）”，采用每周一次的长效给药方案，相较于传统短效剂型需每日注射，极大提升了患者依从性，临床数据显示在安全性相当的前提下，疗效均优于现有短效剂型，而且25周和52周的数据均优于长春高新旗下金赛。 更重要的是，该产品在美国和欧洲市场的名称是Skytrofa，已由维昇药业的母公司Ascendis Pharma（ASND.US）成功商业化，据Evaluate Pharm预测，到2026年销售额将达到15亿美元。Ascendis凭此在纳斯达克的市值超过80亿美金。 而维昇药业的长效促生长素预计在今年就能获批上市，意味着在中国这个

导读       肝细胞癌（HCC）是一种常见的恶性肿瘤，是全球癌症相关死亡的第二大原因。在中国，它每年占全球HCC新病例的大约55%。由于大多数患者有潜在的肝脏疾病，症状较为隐匿，错过了最佳手术机会。尽管肝癌晚期治疗以抗血管靶向和免疫检查点抑制剂为基础的系统疗法已经取得良好的疗效，但仍有部分患者难以耐受靶免方案的AE导致疗效不佳或无法接受该方案。因此，迫切需要更安全有效的方案，以提高晚期HCC患者的生存和生活质量。       2025年3月发表在《Cancer Reports》上的病例报道文章“First-Line Treatment of Icaritin and Thalidomide in a Patient With Hepatocellular Carcinoma With PR: A Case Report”，本文详细的报道了一例术后复发伴双肺转移的晚期肝癌患者接受阿可拉定方案治疗后获得长期生存获益的病例，研究结果发现阿可拉定在肝功能较差合并体能较差的患者中仍可以带来长生存获益且具有良好的安全性[1]。 病例基本信息 病例介绍 患者83岁男性 主诉：患者于2014年12

3月13日，临床阶段基因治疗公司MeiraGTx宣布与Hologen Limited达成战略合作，旨在加速其帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发。 受此消息影响，MeiraGTx Holdings plc股票大涨28%！ 根据协议，MeiraGTx将获得2亿美元的预付款，并与Hologen共同成立名为Hologen Neuro AI Ltd的合资公司。该合资企业将获得额外的2.3亿美元资金支持，用于推进AAV-GAD项目的三期临床开发直至商业化，并资助中枢神经系统的早期临床项目，包括用于遗传性肥胖的AAV-BDNF。 此外，Hologen还将收购MeiraGTx制造子公司的部分股权，利用AI技术优化其专有制造工艺。 MeiraGTx针对帕金森病的AAV-GAD项目已进入3期临床，MeiraGTx内部正在进行商业生产。该公司于2024年10月报告了其AAV-GAD随机、假对照临床桥接研究的阳性数据，显示26周时高剂量组的统一帕金森病评定量表（UPDRS）第3部分有18分的显著改善，26周时高剂量组和低剂量组的帕金森病问卷（PDQ-39）评分（一项关键的生活质量指标）也有显著改善。 这是第

3月13日，安进宣布了其罕见病药物Uplizna（inebilizumab-cdon）在治疗重症肌无力（MG）方面的最新三期临床试验数据：Uplizna的52周结果显示，Uplizna有望成为重症肌无力治疗的新标准，提供持久的症状缓解，并简化治疗方案。值得一提的是，每年仅需两次给药的方案对于患者来说是一个重大的进步。 这些数据进一步巩固了Uplizna在重症肌无力治疗中的潜力，并为其即将到来的FDA申请提供了有力支持。 Uplizna是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体。CD19表达在多类B细胞上，其中包括分泌抗体的成浆细胞（plasmablasts）和浆细胞。通过与CD19抗原结合，Uplizna能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。 Uplizna最初由Viela Bio公司开发，在2020年首次获得FDA的批准，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。 此次公布的三期临床试验结果显示，Uplizna在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）的重症肌无力患者中表现出显著的疗效和持久性。详细结果如下： 在为期52周的随访中，Uplizna组