▎追溯 NEKTAR在2026年10月1日公布了在斑秃和特应性皮炎患者的进一步数据后，当日狂跌22%，次日又跌超7%。 对于NEKTAR，很佩服他们的坚持。但是我不知道这帮人是不是真的不懂，还是有其它的想法。 NKTR-358（Rezpegaldesleukin，rezpeg）目标是选择性恢复Treg稳态，偏向性激活Treg，但几乎不可能做到。该分子采用阿地白介素〔aldesleukin，商品名Proleukin〕的氨基酸序列，并通过化学方法偶联稳定的聚乙二醇（PEG）基团，拟以低剂量皮下注射给药，同时尽量减少对常规T细胞功能的影响。号称偏向性alpha IL-2。 从现实意义的亲和力来看，NKTR-358的亲和力远不如野生型IL-2。所以NAKTAR只能用相对数据，但具有相对更强的IL-2Rα结合能力，也很难得到数据的支持。 如果计算“对α相对于β的亲和力优势”： - rhIL-2：530÷4.3≈123倍。 - NKTR-358：88,000÷7,300≈12倍。 相对β，NKTR-358容易结合α，但这种相对优势比rhIL-2小，而非更大。也不能解释为“PEG对β结合的削弱比对α

过去，双抗或T-cell engager通常要先在细胞工厂中完成表达、纯化和制剂生产，再作为蛋白药注入人体。艾博生物的ABO2203却把这个过程倒了过来：递送的不是已经制备好的CD19×CD3 TCE，而是编码它的mRNA，让人体细胞短暂成为“生产车间”。10月2日，诺华为这一方向给出了5.75亿美元首付款，以及覆盖多个RNA项目、最高约72亿美元的潜在里程碑。真正值得关注的，或许不是交易数字本身，而是mRNA正在从疫苗平台进入复杂生物药的体内表达阶段。 双抗一定要先在工厂里造出来吗？ CD19×CD3 T-cell engager的逻辑并不陌生：一端识别B细胞表面的CD19，另一端结合T细胞CD3，将两类细胞拉到一起，诱导T细胞清除CD19阳性B细胞。 ABO2203改变的不是这个免疫学机制，而是TCE从哪里来。 传统TCE本质上是一种重组蛋白，需要在体外完成生产；ABO2203则是一种LNP包裹的mRNA药物，进入人体后，由细胞翻译并产生CD19×CD3 TCE。也就是说，患者接受的不是一个已经制造好的TCE，而是一套暂时性的“TCE生产指令”。  图注：ABO2203通过LNP递

微软研究院在当地时间9月29日公布了一个案例：他们让自家实验性AI系统Quine处理一批能改变胰腺癌细胞状态的化合物，从缩小搜索范围到锁定候选分子送进实验室验证，整个过程只花了一个周末。而传统方式做同量级的筛选，通常得以年计。 "一个周末"这个数字确实抓人。但AI做科研到底有没有这么神，得先弄清楚这一个周末里，它究竟干了什么。 这次AI干了什么，没干什么 Quine是微软联合哈佛大学和麻省理工学院布罗德研究所一起做的多模态AI系统，覆盖基因组学、蛋白质、化学、细胞状态、生物成像等多个领域。 但这次刷屏的案例，任务其实很具体：微软给它一批化合物，让它预测哪些最有可能推动胰腺癌细胞从经典型向基底样型转变，然后排序。排名靠前的候选送进湿实验验证，其中排第一的那个产生了最大的预期变化，系统还识别出一些意料之外的表型反应。 这里有个关键区分，很多人会混淆。Quine这次做的不是"凭空设计出全新分子"，而是"从一批已有的分子里，挑出最值得优先做实验的那几个"。这两个任务的难度完全不是一回事。 打个比方：你要找一把能开某把锁的钥匙。Quine这次干的是，在一大堆已经打造好的钥匙里，凭经验判断哪几把最

2026年9月28日晚，长春高新（000661.SZ）公告，控股子公司长春金赛药业收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，注射用GenSci136境内生产药品注册临床试验申请获批，拟用于治疗系统性红斑狼疮（SLE），注册分类为治疗用生物制品1类。 该药目前处于临床试验获批阶段，尚未上市，没有疗效数据和价格信息。 分子结构与作用机制 GenSci136的主体是B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白。三聚体设计模拟天然受体与BAFF（又称BLyS）、APRIL的结合方式，增强对这两条信号通路的阻断活性。分子中还引入了抗人血清白蛋白单域抗体（anti-HSA VHH），用于延长体内半衰期，公开资料显示其设计支持皮下注射、至少每四周一次的给药间隔。 BAFF和APRIL是调控B细胞存活、成熟、分化及抗体分泌的细胞因子，通过与TACI、BCMA、BAFF-R等受体结合发挥作用。SLE的发病与免疫耐受失衡、B细胞异常活化、多种致病性自身抗体产生相关。同时阻断BAFF和APRIL，理论上比单靶点阻断覆盖更宽的B细胞和抗体分泌细胞群体。 非临床药效学、药代动力学及毒理学研究结果显示，该药

2026年9月30日，在2026年欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV）的Late Breaking环节，中南大学湘雅医院肖易教授以口头报告（Oral presentation）形式分享了柯美奇拜单抗（MG-K10）的一项II期研究：柯美奇拜单抗Q8W 600 mg与Q4W 300 mg在中国中重度特应性皮炎成人患者中的疗效与安全性。 中重度特应性皮炎（AD）是一种慢性、反复发作的炎症性皮肤病，患者往往需要长期系统治疗。目前已上市的生物制剂多需每2周给药一次，频繁注射带来的负担仍是AD长期管理中的现实问题。 柯美奇拜单抗作为一种全球首个长效抗IL-4Rα人源化单抗注射液，其300 mg Q4W方案已在中国III期研究中确立疗效与安全性，AD适应症上市申请（BLA）于2025年10月获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。 本次EADV发布的Q8W方案II期数据，提示柯美奇拜单抗有望在现有Q4W方案基础上进一步延长给药间隔，为中重度AD的长期管理提供更便捷的治疗选择。

创新药正在迎来一轮全新的发展周期。十部门印发的《医药工业发展“十五五”规划》明确提出产业发展目标，到2030年国内创新药产业规模年均增速达到20%以上，首创新药全球占比提升至25%，创新药上升到医药产业的战略高度。 新药审批持续提速，今年前三季度已经有59款创新药获批上市；国产药企出海授权交易热度高涨，上半年对外授权交易总额已经接近2025全年水平，多款国产新药拿下大额海外合作订单。海内外药企研发投入回暖，从早期靶点研发、临床试验，到药物工艺开发、商业化生产，整条创新药产业链需求持续修复，不少企业在手订单储备迎来明显增长。下面梳理10家创新药产业链订单储备充足的企业，供大家研究参考。 1、药明康德 商业模式：平台型CXO企业，业务覆盖药物靶点发现、临床前研究、临床试验、CDMO商业化生产，为全球药企、生物科技公司提供创新药全生命周期一体化研发生产服务，客户遍布海内外。 核心竞争力：国内创新药研发服务龙头，客户资源丰富，拥有数千家活跃客户。根据公开财报，公司在手订单规模持续走高，全链条业务布局可以承接从早期分子发现到药物上市后的商业化生产各类项目；同时布局AI制药赋能新药研发，海外和

RNA结合蛋白（RBP）参与RNA代谢的每一个环节，从RNA加工、修饰到翻译和降解，同时也是非编码RNA功能所必需。它们通过识别特定的RNA序列基序和二级结构，在细胞核和细胞质中组装成动态的核糖核蛋白复合物，调控基因表达的几乎所有方面。然而，RBP长期以来被视为“不可成药”的靶点：其RNA结合界面往往宽大、构象动态，缺乏明确的配体结合口袋；许多RBP缺乏传统的酶活性中心；RNA识别常依赖多个低亲和力的模块化接触，难以选择性地重现或破坏。 此外，许多RBP在正常组织中广泛表达且功能必需，限制了对其扰动实验的开展，也带来了在靶毒性的风险。因此，治疗策略必须在可操作性、特异性和耐受性之间取得平衡。 近期，剑桥大学Konstantinos Tzelepis课题组、美国波士顿儿童医院Ryan A. Flynn课题组和纪念斯隆凯特琳癌症中心Omar Abdel-Wahab课题组合作，系统梳理了RBP的细胞功能、其在肿瘤发生中的作用、胞内RBP的药物开发策略，以及一个新兴领域——细胞表面RBP（csRBP）的发现及其治疗潜力。文章指出，过去十年中，系统性地探索RNA相互作用组的努力扩展了RBP的普查

最近这段时间看创新药这条赛道，心里感慨挺多的。前几年创新药板块冷了很久，不少做医药研发的企业日子过得紧巴巴，很多朋友都不太敢碰这个方向。但翻看各家上半年披露的经营数据，能明显感觉到风向慢慢在变，不少公司订单拿到手软，手里的活排得满满当当。 温馨提示：以下所有观点均是个人投资心得体会，和个人身边真实案例分享，供大家交流讨论，不涉及任何投资建议，请大家别盲目跟风。 一、聊下当下创新药赛道的真实现状 ① 说实话，很多人对创新药板块的印象，还停留在过去研发烧钱、项目容易失败，企业长期没有稳定营收的阶段。 ② 但这两年有个很关键的变化，海外药企的外包需求、新药授权合作越来越多。很多国内药企不再只是埋头做研发，还能靠CDMO服务、海外权益转让拿到实实在在的订单和现金流。 ③ 我发现订单这个指标，对医药企业来说，参考价值很高。在手订单，基本就是企业未来一段时间可以确认的收入。订单饱满，就代表下游客户认可度高，业务不愁。当然订单高不等于股价就一定会涨，这点咱们心里要有数。 ④ 创新药细分里面，CDMO、CRO算是最先回暖的一批。简单打个比方，CDMO就相当于医药界的代工厂，海外药企有新药想法，但自建生

这个问题不能简单答“能”或“不能”，但可以把话先撂在这儿：英矽智能的肺纤维化候选药Rentosertib，三期顶线数据读出的时间点在2029年，而在数据读出之前，围绕“AI平台成药能力”的一切验证叙事，都还只停留在概念推演层面。 展示在电路纹样展台上的AI研发药物样品 但等数据真出来那天，它能验证的东西，也比“AI到底行不行”要窄得多。 三期数据本身，还隔着三年 先把时间线摆清楚。2026年9月10日，英矽智能公告，Rentosertib的III期临床试验GENESIS-IPF-3在北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例入组。 这项试验为期52周，计划在中国47家临床中心招募320名特发性肺纤维化患者，主要终点是52周内用力肺活量（FVC）的年下降率。按这个给药周期推算，全部患者完成治疗要等到2027年底。 公司自己给的时间表也印证了这一点。英矽智能联席CEO任峰在2026年8月底接受证券时报采访时明确表示，顺利情况下2029年拿到三期顶线数据，从拿到顶线数据到申报上市还需要约一年时间。9月接受证券日报专访时他再次确认了这个节奏。 也就是说，从今天（2026年

2026年，29岁的SOD1基因突变型渐冻症患者小刘，在使用了蔡磊团队推动研发的试验药物RAG-17两年后，病情完全停止恶化，不仅能扶着东西站立行走，还能独居自理、兼职工作。而同一时间，蔡磊本人已进入疾病终末期，全身仅剩眼球能动，只能靠眼控仪交流。 晚期渐冻症患者蔡磊需要旁人协助照料起身 明明是他投钱、组局、推着科学家把药做出来的，为什么药能救别人，偏偏救不了他？ 最直接的原因是，蔡磊至今从没用过这款药——因为他根本不在它的适应症范围内。小刘被选中入组前做了基因检测，确认属于SOD1基因突变型患者，这正是RAG-17的唯一靶点。 而蔡磊本人经团队公开确认，患的是无明确致病基因突变的散发型渐冻症，占了全部患者约90%，他的SOD1基因没有任何异常。蔡磊曾试过团队管线里另一款在研药物ALT001，但因为身体已到晚期、耐受不住腰穿给药的方式，没有继续使用。 医护人员为身体状态不佳的蔡磊提供照护 而那款有效药RAG-17，从头到尾就不在他能用的名单上。 为什么95%的患者是“不存在靶点”的人 要理解这件事，得先搞清渐冻症到底是怎么回事。很多人以为它是一种病，实际上它是一组病——目前医学界已发现