SHANGHAI, July 26, 2024 /PRNewswire/ -- On July 15, Eluminex Biosciences announced that their tri-specific fusion antibody drug, EB-105, has administered its first dose to a diabetic macular edema patient in the United States. This clinical trial, known as LOTUS, is an open-label, multicenter, single-dose, dose-escalation clinical trial via intravitreal injection, currently being conducted in four hospitals across the United States. On July 22, 2024, Foreseen Biotechnology announced the exclusiv

本次大会的主题为“砥砺深耕·笃行致远”，热情邀请全国相关领域专家、学者、科研骨干、企业代表与会交流。 暴力美学，在创新药领域向来不罕见。最新的例子便是Argenx。 2017年上市之初，Argenx的市值仅为大约10亿美元；如今，其最新市值已达275亿美元。考虑到其今日盘前大涨，市值极有可能突破300亿美元。 营收和利润端的变化，很好地诠释了Argenx市值的增长。 2021年，公司的首发产品艾加莫德在重症肌无力领域取得胜利，获得FDA批准上市。 2022年，艾加莫德首个适应症上市的完整年度，销售额已超过4亿美元；2023年，这一数字增至12亿美元。 最新公布的财报，又一次刷新市场认知：2024年上半年，公司销售收入达到8.75亿美元，同比几乎翻倍。 亏损方面，2022年上半年，公司亏损额为4.36亿美元，2023年缩窄至1.23亿美元，2024年上半年进一步缩窄至3300万美元。 实际上，如果只看单季度，第二季度公司已经盈利超过3000万美元。这意味着，在2024年，Argenx有望依靠其产品实现全年盈利。 从市值、营收到净利润，Argenx都在诠释着何为暴力美学。当然，这背后也是一

限量！扫描二维码抢免费门票 2016 年,工业和信息化部出台了《医药工业发展规划指南》[1], 指出要重点发展高端制剂,包括脂质体、脂微球、纳米制剂等新 型注射给药系统,口服速释、缓控释、多颗粒系统等口服调释给 药系统,经皮和黏膜给药系统, 儿童等特殊人群适用剂型等,推 动高端制剂达到国际先进质量标 准。上述关于高端制剂的范围, 为工业和信息化部所划定。我国目前药品监管相关法规、指南中, 尚无明确的定义及范围。在不同的药品监管法规和指南中,多以 特殊制剂或特殊剂型泛指这类制剂,且名称和范围有所不同。 （1）2007 年版《药品注册管理办法》[2] 将靶向制剂、缓释制剂、 控释制剂等定义为特殊剂型。 （2）在《化学药物制剂人体生物利用度和生物等效性研究技 术指导原则》[3] 中,特殊制剂的范围包括口服缓（控）释制剂、 特殊活性成分制剂、复方制剂。 （3）在《已有国家标准化学药品研究技术指导原则》[4] 中, 特殊注射剂的范围包括脂质体、 乳剂、微囊（球）等,其质量和 活性成分的体内行为受处方和工 艺的影响较大,引起药物在体内 分布和消除的差异。 （4）《 化学药品注射剂（特殊注射剂）仿制

白血病是一种侵袭性造血系统恶性肿瘤，预后差，死亡率高，对人类健康构成严重威胁。在AmL（急性髓细胞白血病）中，化疗仍然是一线治疗方法，如经典的化疗“3+7”方案（7天阿糖胞苷和3天蒽环类或蒽二酮类）和最近报道的DAV（阿霉素、阿糖胞苷和venetoclax）方案，但对于部分患者来说此类方案仍然效果较差。此外，化疗不能完全清除残留的癌细胞，且具有严重的副作用。在化疗达到缓解的窗口期进行造血干细胞移植（HSCT）是治疗白血病的重要策略。然而，HSCT通常会遇到人类白细胞抗原（HLA）匹配困难和移植物抗宿主病（GVHD）等问题，存在移植后复发的风险。近年来，免疫检查点抑制剂和嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）等免疫疗法在治疗B细胞来源的恶性肿瘤方面显示出巨大的应用前景，但近一半的患者仍对免疫疗法没有反应，甚至在治疗后复发。因此，开发一种能够精准靶向骨髓并有效递送药物的新方法，对于提高白血病治疗效果具有重要意义。 纳米颗粒在抗肿瘤药物的靶向给药方面优势明显，尤其是在白血病的治疗方面。脂质体给药系统广泛应用于疫苗研发和癌症治疗，但未修饰的脂质体靶向能力差，且内循环时间短，容易被快速代谢清除。近年来

群众实事我来办 “你好，我们村有一处废品收购站，现场拆解废旧摩托车，废油会流入附近农田，能帮忙处理一下吗？” 近日，有市民向常州市12345热线反映钟楼区邹区镇某村东南角废品收购站拆解废旧摩托车，废油污染农田，希望部门核查处理。 常州市12345平台 活动记录 常州市12345平台受理工单后将情况反馈至钟楼区，工作人员第一时间核实处理。 钟楼区 钟楼区答复：经查看，在该村东南角空地建有一处废旧摩托车电动车回收站，该单位从事废旧摩托车电动车回收、储存。检查时，该回收站未能提供相关手续，现场存在拆解现象，暂未发现油污入田。已要求村委对该废品收购站进行取缔，关注附近农田情况，发生问题及时处理。 “12345”有话说 无证无照废品回收点会严重影响居民生活环境品质，甚至会出现乱堆乱放易燃易爆物品的情况，存在巨大的安全隐患。12345热线将持续关注反映违法违规废品回收站点的相关诉求，及时反馈执法部门，第一时间进行处理，同心协力努力改善人居环境。 END 来源 | 常州12345 编辑 | 韩潇 审核 | 宋知恒、张彩霞 主审 | 吴正康

康哲药业控股有限公司（“本公司”，连同其附属公司统称为“本集团”）欣然宣布，7月16日，本集团与Dr. Falk Pharma联合申请的优思弗®（熊去氧胆酸口服混悬液）（“产品”）的两项新药上市许可申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，包含以下适应症： 一、产品用于治疗与1月龄至18岁患者的囊性纤维化相关肝病的NDA获得批准，该适应症为一项罕见病。 二、产品用于治疗胆囊胆固醇结石（必须是X射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常）、胆汁淤积性肝病（如：原发性胆汁性肝硬化）和胆汁反流性胃炎的NDA获得批准。该项上市申请此前曾被NMPA药品审评中心（CDE）因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”纳入优先审评。 本次获批产品为熊去氧胆酸口服混悬液剂型。相较于片剂和胶囊剂型，因其独特且符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，产品更适用于儿童或吞咽困难的患者，为其提供更方便的临床用药治疗选择。本集团将协同现有消化科产品及资源，有序推进产品的商业化与学术推广工作，以期进一步满足儿童及罕见病患者临床用药需求，早日造福相关适应症患者。 目前，儿童疾病和罕见病

以CAR-T为代表的细胞疗法通过重新设计患者自身的免疫细胞来作为一种癌症免疫疗法。这些新型疗法在治疗血液类癌症方面取得了巨大成功，但到目前为止，多数癌症患者对细胞疗法反应不佳，且占据癌症类型大多数的实体瘤尚未被细胞疗法攻克。 在接受细胞治疗后，虽然一些癌症患者产生了持久反应，但大多数患者并没有，每个患者独特的肿瘤微环境可以抑制免疫细胞的活性并阻止细胞疗法发挥作用。癌细胞本身的某些因素也可能在免疫疗法的反应和耐药中发挥作用。 T细胞的功能在很大程度上决定了基于其构建的细胞疗法是否对接受治疗的癌症患者有效，之前已有研究尝试利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对T细胞进行基因工程改造，以增强基于T细胞细胞疗法的活性。与CRISPR-Cas9技术直接敲除整个基因不同，碱基编辑（base editing）技术只修改单个碱基，且不造成DNA双链断裂，这是否足以改善T细胞的功能，目前还有待探索。 2024年5月23日，哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员在 Nature Biotchnology 期刊发表了题为：Mapping variant effects on anti-tumor hallma

精彩内容 7月25日，罗欣药业发布公告，其下属子公司山东罗欣乐康制药的蒙脱石散一致性评价补充申请获批过评。米内网数据显示，蒙脱石散在2023年中国三大终端六大市场（统计范围见文末）销售规模超过10亿元。此外，其下属子公司山东罗欣药业集团的注射用头孢哌酮钠舒巴坦钠2.0g规格一致性评价补充申请获批过评。 蒙脱石散由IPSEN PHARMA研发，用于成人急、慢性腹泻，儿童急性腹泻。 近年中国零售药店终端蒙脱石散销售情况（单位：亿元） 来源：米内网格局数据库 蒙脱石散在2023年中国三大终端六大市场销售规模超过10亿元，其中，院外市场（零售药店终端：城市实体药店+网上药店）是主力销售渠道，同比增长超过60%，是止泻药、肠道抗炎/抗感染药TOP2产品，法国益普生的市场份额最大。 米内网数据显示，蒙脱石散有44家企业拥有生产批文，山东罗欣乐康制药、湖南方盛制药、扬子江药业集团等35家企业过评，暂无一致性评价补充申请在审，福建太平洋制药、四川依科制药等5家企业以仿制4类报产在审，获批后视同过评。 罗欣药业消化系统及代谢药过评情况 来源：米内网一致性评价数据库 截至目前，罗欣药业在消化系统及代谢药领

精彩内容 日前，CDE官网显示，国药一心制药的左卡尼汀注射液以仿制4类报产在审。米内网数据显示，左卡尼汀注射液在2023年中国公立医疗机构终端销售规模超过12亿元。目前，国药一心制药有4款产品报产在审，其中3款是抗肿瘤药。 左卡尼汀注射液适用于慢性肾衰长期血透病人因继发性肉碱缺乏产生的一系列并发症状，临床表现如心肌病、骨骼肌病、心律失常、高脂血症，以及低血压和透析中肌痉挛等。 近年中国公立医疗机构终端左卡尼汀注射液销售情况（单位：万元）来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局 左卡尼汀注射液在2023年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端销售规模超过12亿元，是消化系统及代谢药注射剂TOP15产品，阿尔法西格马、东北制药沈阳第一制药、常州兰陵制药的市场份额位居前三。米内网数据显示，左卡尼汀注射液有19家企业拥有生产批文，东北制药沈阳第一制药、山东齐都药业、云南龙海天然植物药业等13家企业过评。海南美兰史克制药一致性评价补充申请在审，国药一心制药、浙江普洛康裕制药、海南卓科制药等9家以仿制4类报产在审，获批后视同过评。 国药一心制药报

作者｜景言 2024年7月23日，百济神州正式启用了其位于美国新泽西州-霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的全新旗舰基地和临床研发中心。 这一投资8亿美元的基地前后历时三年建设完成，该工厂拥有约 400,000 平方英尺的商业舞台生产空间，它的建成将显著提升百济在美国的生产和研发一体化能力。到2025年底，百济神州将在该基地创造数百个高科技工作岗位。 该工厂每年可生产约 200 万瓶西林瓶，利于百济神州即将在美国推出其首个生物制品——PD-1抑制剂Tevimbra（替雷利珠单抗，中文商品名：百泽安）。该药物于3月在先前接受过治疗的食管鳞状细胞癌中获得了FDA的首次批准。 同时，百济神州首席执行官表示“完全打算”将其ADC技术带到新的美国工厂。 百济神州，成立十余年，却在纳斯达克、香港联交所、上交所三地上市。今天，和大家一起回顾百济神州这一传奇生物公司的发展历程、管线布局、明星产品以及近期动向。 图1：新泽西州州长Phil Murphy（左）和百济神州首席执行官John Oyler（右） 庆祝百济神州的生物制剂制造和研发中心开业（百济神州）   01   百济神州的诞生 在2010年的某次聚会