中国上海，2025年4月18日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。至此，BBM-D101注射液已获中美IND双批。信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国获批的好消息！我们感谢NMPA的IND评审工作，并期待与监管机构继续合作开展临床研究。此前，BBM-D101注射液已获得FDA批准。接下来我们将加速推进临床研究，以期尽早为DMD患者带来全新治疗方案。”本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。关于杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致

摘要：双特异性抗体（bsAb）和多特异性抗体（msAb）能同时结合多个表位，为治疗疑难病症带来新希望，但开发过程面临诸多挑战 。早期评估其可开发性对筛选优质候选抗体、降低研发成本至关重要。本文从分子形式、免疫原性、特异性、稳定性和可制造性等方面，总结了评估 bsAb/msAb 可开发性的关键要点，并给出制定全面评估计划的指导建议，助力提高这类抗体成为有效药物的成功率 。一、双/多特异性抗体的独特之处与开发挑战随着抗体工程技术的进步，双特异性抗体（bsAb）和多特异性抗体（msAb）应运而生，它们能同时结合多个不同的表位，为治疗多种疾病带来了新的可能，在肿瘤治疗、血友病治疗等领域已取得一定成果 。然而，与传统单克隆抗体相比，bsAb/msAb 的结构和生产工艺更为复杂，开发过程面临更多挑战。因此，早期对其可开发性进行全面评估十分关键，这有助于筛选出最具潜力的候选抗体，减少后期研发的成本和时间浪费 。二、抗体形式：影响可开发性的重要因素多样的抗体形式：bsAb/msAb 的形式多种多样，从类似免疫球蛋白（Ig）的结构到高度工程化的分子都有 。基于 Ig 的形式通常保留 Fc 区域，可分为对

今日（4月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，征祥医药研发的1类新药玛硒洛沙韦片（曾用名：玛赛洛沙韦，研发代号：ZX-7101A）的一项新适应症上市申请获得受理。玛硒洛沙韦是新一代聚合酶酸性蛋白（PA）核酸内切酶抑制剂，具有广谱抗流感病毒的特性。该药的首个上市申请已经于2024年2月获得CDE受理，拟用于治疗成人无并发症的单纯性流感，预计2025年上半年有望正式获批上市。研究表明，该产品抗病毒活性更强且疗效持久，整个疗程仅口服一次，且无需要根据体重调整剂量。截图来源：CDE官网玛硒洛沙韦能高效抑制甲型流感和乙型流感病毒RNA聚合酶（PA）中帽状-依赖型核酸内切酶（CEN），具有广谱抗流感病毒的特性，对甲、乙型流感病毒、高致死禽流感病毒等均具有良好的抗病毒活性。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，除了已申报上市的“成人无并发症的单纯性流感”适应症，征祥医药还正在开展两项3期临床研究，分别评估玛硒洛沙韦片治疗青少年无并发症的单纯性流感、治疗5-11岁儿童无并发症单纯性流感的有效性及安全性。值得一提的是，2025年1月，征祥医药宣布玛硒洛沙韦治疗单纯性成人流感

今日（4月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。截图来源：CDE官网DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命，临床亟需创新治疗方案。据信念医药公开资料介绍，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量较低，有望具有良好的安全性。2024年7月，BBM-D101注射液的研究者发起的临床研究（IIT）启动；2024年11月，该产品获得美国FDA授予孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）；2025年1月，该产品在美国获批IND。

编者按：今日，礼来公司（Eli Lilly and Company）公布了其在研口服小分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂orforglipron的首个3期临床试验结果。数据显示，该药物在血糖控制、体重管理及安全性方面展现出与注射型GLP-1药物相当的疗效。具体而言，orforglipron可在不同剂量下将2型糖尿病成人患者的糖化血红蛋白（A1C）平均降低1.3至1.6个百分点；在最高剂量组中，患者平均体重减轻达16.0磅（7.9%）。根据新闻稿，orforglipron是首个完成3期临床试验的口服小分子GLP-1受体激动剂，标志着GLP-1药物开发的又一重要突破。在近年来蓬勃发展的GLP-1药物研发热潮中，药明康德为多个候选药物提供一体化研发支持，加速创新成果转化。今年摩根大通医疗健康大会的报告指出，药明康德赋能的临床阶段GLP-1项目已从13个增至20个，其中包括9个多肽类药物和11个小分子药物，积极推动新一代GLP-1疗法更快惠及全球患者。今天这篇文章里，我们也将分享orforglipron的最新临床结果。Orforglipron是一种在研、每日一次的小分子（非肽类）口

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文环状 RNA（circRNA）是一类具有调控潜能的非编码 RNA，但其在前列腺癌和肺腺癌向神经内分泌前列腺癌（NEPC）和小细胞肺癌（SCLC）转化过程中的作用仍未得到探索。环状 RNA（circRNA）是一类主要通过反式剪接产生的非编码 RNA（ncRNA）。由于缺乏多聚腺苷酸（poly(A)）尾，circRNA 容易在 mRNA 测序中被遗漏，因此在许多转录组学分析研究中被忽略。目前，全转录组测序已报告了数千种具有组织和发育特异性表达模式的 circRNA。在癌症中，circRNA 主要通过与 miRNA 和蛋白质相互作用调节各种癌症特征，从而推动癌症进展。但 circRNA 在前列腺癌和肺腺癌向神经内分泌前列腺癌（NEPC）和小细胞肺癌（SCLC）转化过程中的作用仍未得到探索。2025 年 4 月 17 日，多伦多大学何厚胜教授团队联合中国科学院上海营养与健康研究所秦骏研究员团队，在 Cancer Cell 期刊发表了题为：Circular RMST cooperates with lineage-driving transcription fa

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文急性髓系白血病（AML）是一种致命的恶性血液肿瘤，患者确诊后的中位生存期仅为 8.5 个月。因此，迫切需要开发新的 AML 治疗方法。AML 的一个显著特征是分化障碍，即骨髓中的髓系祖细胞无法分化为成熟的髓系细胞，长期以来，这一特征一直提示着一种治疗此类癌症的策略——利用药物来绕过这种分化障碍。事实上，这种策略在 AML 的一个亚型急性早幼粒细胞白血病（APL）中已大获成功。1970 年代，张亭栋等人首次明确了三氧化二砷（ATO，俗称砒霜）能够治疗 APL，1980 年代，王振义等人首次证明了全反式维甲酸（ATRA）能够治疗 APL。从原理上来说，ATRA 可诱导 APL 细胞分化，带来暂时缓解，当与 ATO 联合使用时，通过降解 PML-RARα 融合蛋白并清除白血病干细胞（LSC），能够治愈 95% 的 APL 患者。然而，这种“分化疗法”是否能够作为 AML 以及其他癌症的通用治疗方法，目前仍有待探索。2025 年 4 月 16 日，牛津大学/哈佛大学医学院施扬院士团队在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：Perturbing LSD1

近日，美国卫生与公众服务部部长罗伯特・F・肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）宣称要在 9 月前找出并消除自闭症病因，且将矛头指向疫苗，这一言论引发轩然大波。众多专业人士纷纷指出，肯尼迪此举毫无科学依据，背后更凸显出其对自闭症的错误认知和不当政治操弄。肯尼迪 “论断” 引关注，疫苗与自闭症关联再受审视上周，肯尼迪宣布动用部门力量研究疫苗与自闭症之间的联系，并表示 9 月就能完成这一研究项目。然而，关于疫苗与自闭症的关联，科学界早已进行了大量研究。无论是疫苗本身，还是曾用于疫苗的防腐剂硫柳汞（现已不再使用），都已被证实与自闭症毫无关联。自闭症诊断率的上升，主要是因为人们对该病症的认知和诊断能力提升，并非真的发病率大幅增加。科学事实遭忽视，自闭症治疗现状被误读事实上，目前并没有专门针对自闭症的特效药物。市面上用于自闭症患者的常见药物，多为抗精神病药或抗抑郁药，如氟哌啶醇、舍曲林、百忧解等，以及利培酮、阿立哌唑等非典型抗精神病药物。制药行业也尚未研发并获批专门治疗自闭症的药物，这充分说明 “疫苗致自闭症” 的说法站不住脚。从病因来看，自闭症行为最常见的原因是基因因素，通常与突

近日，美国卫生与公众服务部（HHS）的一项决定在生物医药领域掀起波澜 —— 叫停了 GeoVax 公司正在研发的下一代新冠疫苗 GEO-CM04S1 的资金支持。这一举措不仅给 GeoVax 公司带来重大影响，也引发了人们对美国疫苗研发政策稳定性的思考。研发突遭 “刹车”，GeoVax 陷困境GeoVax 公司原本依靠美国政府的资助，在 “下一代项目”（Project NextGen）的支持下，全力推进新冠疫苗 GEO-CM04S1 的研发。该项目由拜登政府发起，斥资 50 亿美元，旨在助力下一代疫苗和疗法的开发。GEO-CM04S1 是一款多抗原疫苗，GeoVax 期望它能提供 “更广泛、更持久” 的新冠防护，当时正处于 IIb 期临床试验阶段。然而，HHS 旗下的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）突然决定撤回资金，并下达停工令，该决定于 4 月 11 日生效。这让 GeoVax 公司的研发进程戛然而止。GeoVax 首席执行官大卫・多德（David Dodd）表示，这一决定 “令人失望且意外”，但他同时强调公司仍致力于 GEO-CM04S1 的研发。目前，该公司针对健康成年

在生物医药行业加速拥抱人工智能的浪潮下，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）再次落子。近日，赛诺菲与特拉华州的 Earendial Labs 达成一项重磅授权协议，豪掷超 18 亿美元，剑指人工智能开发的双特异性抗体。这一举措不仅彰显了赛诺菲在 AI 制药领域的深耕决心，也引发了行业内外对 AI 赋能药物研发前景的热议。重金押注 AI 双抗，赛诺菲布局未来赛诺菲与 Earendial Labs 的合作备受瞩目。根据协议，赛诺菲将向 Earendial Labs 支付 1.25 亿美元的预付款。如果后续两款双特异性抗体 HXN - 1002 和 HXN - 1003 在研发和商业化过程中达到一系列里程碑，Earendial Labs 还将获得高达 17.2 亿美元的款项，此外还有基于销售额的分级特许权使用费 。这意味着，这笔交易潜在价值超过 18 亿美元。HXN - 1002 针对肠道免疫归巢信号 α4β7 和内皮生长因子 TL1A，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病；HXN - 1003 则瞄准 TL1A 和炎症细胞因子 IL23，用于治疗结肠炎、皮肤炎症及其他潜在的自身免疫性疾病。目前，针