斑秃疗法获 FDA 批准，恢复 80% 头发生长

7月25日，FDA正式批准太阳药业的Deuruxolitinib用于治疗成人重度斑秃（AA）。这一批准为长期受该疾病困扰的患者提供了新的治疗选择。

Deuruxolitinib是一种口服的JAK1和JAK2选择性抑制剂，此前已被FDA授予突破性疗法认定和快速通道资格，显示出其在治疗AA方面的潜力。此次批准基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的数据。这两项研究共招募了1220名头皮毛发脱落率至少为50%且脱发超过六个月的AA患者。

在基线评估时，患者的平均头皮毛发覆盖率仅为13%。在试验过程中，主要终点在24周时达成，超过30%接受Deuruxolitinib治疗的患者头皮毛发覆盖率达到了80%或以上（SALT≤20）。服用Deuruxolitinib并实现SALT评分≤20的患者比例在24周内持续增加，未出现疗效平台期。最多有25%的患者在24周时几乎完全恢复了头皮毛发覆盖率（≥90%）。这些结果证明了Deuruxolitinib在治疗重度AA患者中的疗效和潜在的长期收益。

AA是一种突然发生的自限性、非瘢痕性脱发，目前的发病机制尚不明确，主要认为是免疫系统攻击毛囊、免疫基因异常或免疫细胞和分子失衡所致。传统的治疗药物包括米诺地尔、糖皮质激素和免疫抑制剂等，但部分患者疗效不佳，特别是中重度AA患者。

2023年3月，礼来公司的巴瑞替尼获批增加适应症，成为我国首个用于治疗重度AA的靶向药物。辉瑞的利特昔替尼也紧随其后，于当年10月获批治疗12岁及以上青少年和成人重度AA患者。

除上述药物外，艾伯维的JAK1抑制剂乌帕替尼也在2023年8月启动了针对重度AA的Ⅲ期临床试验。从国内企业来看，泽璟制药和恒瑞医药的JAK抑制剂进展较为领先。

今年6月，泽璟制药的吉卡昔替尼在治疗重度AA的Ⅲ期临床试验中达到了主要疗效终点，表现出统计学显著性（p<0.0001）。泽璟制药计划加快推进该药物的上市进程，以便尽早用于重症AA患者的治疗。恒瑞医药的艾玛昔替尼曾被CDE纳入突破性治疗品种，其针对AA的Ⅲ期临床试验在今年4月已完成首例患者给药。此外，科伦博泰生物研发的JAK1/2抑制剂KL130008也于2022年8月进入了针对AA的Ⅱ期临床试验。