2024年FDA批准全新药物44款详析
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截至目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准44款新药上市，并预计到2024年底，将再有51款创新药物获得FDA的正式批准。其中，一些药物具有里程碑的意义。数据显示，这些获批的药物中，既包括28款小分子药物，也有16款生物大分子药物。相比去年批准的53款，今年的新药数量有所减少。
现有的44款经过批准的新药中，64%为小分子药物，继续领军创新药市场，目标靶点包含LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等。单克隆抗体则占到了27%，有12款获得批准。蛋白类药物有2款，占比5%；小核酸药物与甲状旁腺激素类似物各有1款，占比均为2%。
从适应症来看，这些新药分布于10个治疗领域。其中，抗肿瘤药物达到了12款，比例最高，为27%。其次，心血管与罕见病药物各有5款，均占16%。皮肤病领域则有5款药物，占11%。此外，肝病、免疫以及感染性疾病领域各有3款，占7%。而神经性疾病药物有2款（占5%），肾病和肺部疾病领域各有1款（各占2%）。
特别值得关注的是，用于罕见病治疗的药物取得了显著进展，占比达到16%，显示出医药行业解决未满足医疗需求的坚实决心。2024年批准的新药中，有多款被视为潜在的重磅疗法。其中，Rezdiffra是过去40年来第一个FDA批准的用于非酒精性脂肪性肝炎的药物；Verona Pharma的Ohtuvayre则是专为慢性阻塞性肺病研发的新药；Cobenfy为精神分裂症的新型抗精神病药物。
具体来说，Rezdiffra是一种首次投入使用的口服甲状腺激素受体THR-β选择性激动剂，用于中重度肝纤维化的非酒精性脂肝炎患者。Cobenfy则是首个靶向胆碱能受体的抗精神病药物，其成分包括xanomeline和trospium chloride。Ohtuvayre的双重抑制机制让其成为用于慢阻肺的新选择。
Niktimvo作为全球首款以集落刺激因子-1受体为靶点的单克隆抗体，用于慢性移植物抗宿主病的治疗。Miplyffa则是开发用于尼曼-匹克病C型的首款药物，获得了FDA多个特殊认定。
展望未来，根据PDUFA预计，FDA将在12月对7款创新药物作出审查决定，其中包括Garadacimab和Olezarsen等罕见病药物，以及多款抗癌药物，如Cosibelimab和Ensartinib。通过这些突破性疗法的陆续获批，将为患者提供更加多样化和有效的治疗选择。2024将因这些新药的问世而被铭记，也展示了生物医药产业的不断前行。
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