Trospium Chloride

报告摘要 核心管线2026年催化剂密集 公司重点推进三项Zoci注册性关键临床研究。 2L+ SCLC：评估Zoci对比研究者选择的治疗方案（托泊替康、芦比替定或氨柔比星）在复发性SCLC患者中的疗效和安全性的全球3期研究正在进行中。研究计划入组约480名二线SCLC或塔拉妥单抗经治的三线SCLC患者，大部分入组预计在2026年完成。 1L SCLC：评估Zoci联合疗法（联合阿替利珠单抗±化疗）一线治疗广泛期SCLC的全球1期临床研究正在进行中。预计于2026年下半年读出该研究的数据，并将基于最新数据在2026年推进至注册性研究阶段。公司预计2026年上半年再启动一项1期研究，探索Zoci的新型联合治疗方案。 NECs：2026年1月，正在进行的用于神经内分泌癌（NECs）的全球1b/2期研究的2期部分完成了首例患者给药。预计在2026年上半年公布1b期部分的初步数据，在年内完成2期部分的患者入组，并推进这一研究进入注册性阶段。 公司多个管线稳步推进临床开发。ZL-1503（IL-13/IL-31Rα）已完成首例给药，预计2026年下半年披露FIH数据，有望支撑特应性皮炎的2期临床开发。ZL-6201（LRRC15 ADC）已启动全球1期临床研究。ZL-1222（PD1xIL12）预计2026年上半年披露临床前数据。ZL-1311（MUC17 TCE）获全球独家权益，实现TCE领域零的突破，将聚焦胃癌及胃食管结合部癌高表达人群，进一步拓展消化道肿瘤免疫布局。 艾加莫德多适应症拓展打开市场空间 艾加莫德获中国权威指南最高等级推荐。2025年7月发布的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》，艾加莫德已被首次正式纳入，并获得最高等级推荐（A级推荐，Ⅰa级证据）。指南推荐艾加莫德不仅可用于快速控制AChR自身抗体阳性的gMG患者症状，也适用于长期的巩固维持，以预防复发。指南建议至少使用3个周期，3个周期后可考虑根据患者个体情况逐渐延长给药间隔，以降低长期复发风险。 眼肌型重症肌无力临床取得积极结果。2026年2月，Argenx宣布全球3期研究ADAPT OCULUS达到主要终点（p=0.012），与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的眼肌型重症肌无力（oMG）患者在第四周时，重症肌无力损伤指数患者报告结果（MGII PRO）眼部评分自基线的改善具有统计学上的显著性。在总人群中，艾加莫德治疗组患者的MGII PRO评分自基线的平均变化为改善4.04分，而安慰剂组患者的MGII PRO评分平均变化为改善1.99分。 KarXT有望改变精神分裂症治疗范式 KarXT是全球首个全新机制的抗精神病药物。KarXT主要作用于中枢神经系统M1和M4受体，于2024年9月获得FDA批准上市，2025年12月获得NMPA批准上市，成为抗精神病领域近70年来首个不作用于多巴胺能或5-HT能通路的新机制药物，可显著改善精神分裂症阳性、阴性和认知症状。 KarXT疗效跻身抗精神疾病药物第一梯队。2026年2月，Lancet发表的一项Meta分析通过对比24种抗精神病药物治疗急性精神分裂症的疗效和耐受性发现，新型抗精神病药物毒蕈碱受体激动剂KarXT表现亮眼，总体症状改善标准化均数差达-0.57，与一线抗精神病药物奥氮平持平，疗效跻身前三分之一。 KarXT被纳入两个全国性指南推荐。2025年9月，KarXT作为新型联合制剂被首次写入《中国精神分裂症防治指南（2025版）》。在对精神分裂症症状改善方面，《指南》提到“研究显示该药对阳性症状、阴性症状和认知症状均有效，不具有多巴胺受体阻断活性。”在安全性方面，《指南》提到，KarXT“常见的不良反应是一过性的恶心、消化不良、便秘、呕吐等消化道症状，较少引起催乳素增高、锥体外系不良反应、体重增加、心电图和QT间期改变。” 2026年2月，KarXT被正式纳入《精神分裂症阴性症状管理中国专家共识（2026）》推荐。 盈利预测与估值 考虑公司创新药新产品快速放量，重点管线多适应症临床开发和申请上市稳步推进，我们预计公司2026/2027/2028年营业收入分别为4.83/5.61/7.80亿美元，同比增速为5%/16%/39%。归母净利润分别为-2.37/-2.18/-0.92亿美元。 根据DCF估值模型，参考10年期国债收益率，医药板块平均收益率，假设WACC=9.43%，永续增长率3.00%，测算得出合理市值为249.43亿港元，对应目标股价23.92港元。首次覆盖，给予“买入”评级。 风险提示 创新药研发不及预期风险；新产品放量不及预期风险；医保支付政策调整带来的风险；地缘政治风险。 目录 图表目录 正文 一、中国生物医药产业与全球市场之间的独特桥梁 再鼎医药由杜莹博士于2014年创立，是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、免疫、神经科学和感染性疾病领域未被满足的巨大医疗需求。通过引进多款潜在重磅产品，推动在中国的商业化，以及自主开发全球创新管线，推进全球临床和上市批准，再鼎医药正成为中国蓬勃发展的生物医药产业与全球市场之间的独特桥梁。 (一)政策支持推动多款重磅产品在中国商业化 8款已商业化产品助力公司稳健增长。根据最新的公司财报（截至2026年3月），再鼎医药在中国已有8款产品成功实现商业化上市。这些产品覆盖了肿瘤、自身免疫及抗感染等多个治疗领域，共同促进公司收入稳健增长且亏损显著缩窄，2018-2025年营业收入年复合增长率为221.3%。 2025年，公司核心产品尼拉帕利（则乐®）在院内销售中继续保持领先地位，实现收入1.89亿美元，艾加莫德（卫伟迦®/卫力迦®）在重症肌无力市场的渗透率和治疗时长持续提升，实现收入0.94亿美元，鼎优乐®（同比+593%）与纽再乐®（同比+41%）销售快速放量。公司全年实现营业收入4.60亿美元（同比+15.3%）。 多款潜在重磅产品有望接续上市。公司还有一款备受关注的产品 KarXT（用于治疗精神分裂症）已获得NMPA批准，并计划在2026年上半年正式启动商业化。KarXT为近70年来全球首个新机制精神分裂症疗法，公司计划推进2027年国家医保目录准入，有望成为重要的新增长点。 此外，Povetacicept与Elegrobart的关键性临床研究均已启动，分别针对IgA肾病与甲状腺眼病，预计2026年将获得核心数据，有望成为未来收入新增长点。 (二)差异化创新管线加速推进全球临床开发 差异化管线重点布局肿瘤和免疫领域。公司近年来通过授权引进快速充实后期临床和商业化产品线，比如KarXT、奥凯乐等。同时大力投入内部研发，专注于ADC、双抗等前沿技术，在肿瘤和自免领域构建具有全球权益的差异化自研产品梯队，比如DLL3 ADC、LRRC15 ADC、IL13/IL31R双抗等。 2026年重点管线临床催化剂密集。Zoci（Zocilurtatug pelitecan）作为首个全球上市潜力肿瘤产品，2026年将推进三项注册性研究，覆盖二线及以上SCLC、一线SCLC及肺外神经内分泌癌，临床数据读出密集，有望奠定全球注册申报基础。 此外，ZL-1503（IL-13/IL-31Rα）完成首例给药，预计2026年下半年将披露FIH数据，有望支撑特应性皮炎的2期临床开发。ZL-6201（LRRC15 ADC）已启动全球1期临床研究。ZL-1222（PD1xIL12）预计2026年上半年披露临床前数据。ZL-1311（MUC17 TCE）获全球独家权益，实现TCE领域零的突破，将聚焦胃癌及胃食管结合部癌高表达人群，进一步拓展消化道肿瘤免疫布局。 二、全球首创DLL3 ADC适应症拓展潜力大 小细胞肺癌领域存在巨大的未满足需求。小细胞肺癌（SCLC）在肺癌中占比约15%，是一种高度侵袭的恶性肿瘤，在接受治疗后5年总生存率仅为5-10%。全球每年新增确诊SCLC患者约37.2万名，其中美国每年新增确诊患者约3.4万，欧盟每年新增确诊患者约7.3万。目前缺乏有效的早期筛查手段，约2/3的SCLC患者确诊时已处于广泛期，仍存在大量未满足的需求。 广泛期SCLC的治疗方案有限。广泛期SCLC预后极差，中位生存期仅6-12个月，3年生存率仅为18%，2年生存率仅约5%。一线标准疗法为化疗联合PD-L1抑制剂免疫治疗, 但患者生存期的延长仍然有限（中位总生存期为12~13个月），且多数患者仍会复发，复发后治疗选择有限。 靶向DLL3的药物正在改变SCLC治疗格局。2024年5月，全球首个靶向DLL3的塔拉妥单抗获得FDA批准上市，其在SCLC二线治疗中ORR为40%，中位OS达13.6个月(vs化疗8.3个月)。目前多个靶向DLL3的双抗/三抗以及ADC管线快速推进临床，正在迅速改变SCLC的后线治疗格局。现有临床研究发现DLL3 ADC药物在后线治疗中展现了极高的缓解率，尤其是在脑转移患者中显示出独特优势，有望进一步向一线治疗拓展。 Zoci全球关键临床研究快速推进。公司预计2026年将重点推进三项注册性关键临床研究。 2L+ SCLC：评估Zoci对比研究者选择的治疗方案（托泊替康、芦比替定或氨柔比星）在复发性SCLC患者中的疗效和安全性的全球3期研究正在进行中。研究计划入组约480名二线SCLC或塔拉妥单抗经治的三线SCLC患者，大部分入组预计在2026年完成。 1L SCLC：评估Zoci联合疗法（联合阿替利珠单抗±化疗）一线治疗广泛期SCLC的全球1期临床研究正在进行中。预计于2026年下半年读出该研究的数据，并将基于最新数据在2026年推进至注册性研究阶段。公司预计2026年上半年再启动一项1期研究，探索Zoci的新型联合治疗方案。 NECs：2026年1月，正在进行的用于神经内分泌癌（NECs）的全球1b/2期研究的2期部分完成了首例患者给药。预计在2026年上半年公布1b期部分的初步数据，在年内完成2期部分的患者入组，并推进这一研究进入注册性阶段。 Zoci在难治性患者群体中展现出良好的疗效和安全性。根据在2025年AACR-NCI-EORTC国际会议上更新的I期临床研究结果，截至2025年9月15日，研究共纳入115例既往接受过治疗的广泛期SCLC患者，90%的患者既往接受过抗PD-(L)1治疗，44%的患者接受过至少两种前线治疗，32%的患者在基线时存在脑转移，在所有剂量组和所有治疗线数的人群中，未接受过脑部放疗的患者（n=10）ORR达到80%，中位缓解持续时间为6.1个月，32例基线有脑转移的患者中，ORR高达66%。 其中1.6 mg/kg剂量组用于二线SCLC治疗（n=19）的ORR为68%，且1.6 mg/kg剂量组的安全性（n=45）良好，3级及以上治疗相关不良事件发生率为13%，未发生2级及以上的间质性肺病，未出现因毒性导致的治疗终止或死亡。 三、免疫和神经科学领域产品塑造治疗新格局 (一)艾加莫德–多适应症拓展打开市场空间 重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病。重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种以乙酰胆碱受体（acetylcholine receptor, AChR）自身抗体介导为主的神经肌肉接头自身免疫性疾病。MG可累及全身骨骼肌，典型临床特征为波动性肌无力和易疲劳，呈“晨轻暮重”，活动后加重、休息后可减轻，眼外肌最易受累，表现为对称或非对称性上睑下垂。最新研究发现，自身抗体可能通过受体阻断、受体内吞和补体激活等机制阻断正常的乙酰胆碱（ACh）与受体的结合过程。 重症肌无力疾病负担严重。根据《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》，MG的全球患病率约为12.4/10万人，中国MG的发病率约为0.68/10万人，女性发病率略高于男性。其中，AChR自身抗体阳性成人全身型重症肌无力（gMG）发病率约0.31/10万，每年新增0.4万人。15-20%的MG患者在短期内病情会迅速进展为危及生命的肌无力危象，危象患者死亡率高达11.5%。MG的年龄标准化死亡率为1.86/100万人，其中呼吸系统并发症是造成MG死亡的重要原因之一。 重症肌无力传统治疗方案未满足需求大。MG的传统治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）对症治疗，以及糖皮质激素和免疫抑制剂（如吗替麦考酚酯、他克莫司）等治疗方案。这些方案虽然应用广泛，但存在疗效瓶颈或安全性问题，仍存在较大的未满足临床需求。 FcRn靶向药为重症肌无力治疗提供了更多选择。目前全球范围内，FcRn靶向药艾加莫德、罗泽利昔珠单抗和尼卡利单抗已成功上市，主要用于治疗全身型重症肌无力（gMG），尼卡利单抗已于2025年4月递交中国上市申请，巴托利单抗已于2023年6月递交中国上市申请。 艾加莫德可加速清除致病性IgG抗体。艾加莫德（Efgartigimod）是全球首个获批上市的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，通过与FcRn结合可导致包括AChR自身抗体在内的致病性IgG抗体被溶酶体加速降解，从而迅速缓解重症肌无力症状。 艾加莫德长期疗效确切且稳定。根据ADAPT研究结果，艾加莫德治疗首个周期的MG-ADL和QMG应答率分别为68%和63%；艾加莫德除改善MG-ADL和QMG评分外，还可显著减少MG加重事件发生。 根据ADAPT+研究结果，艾加莫德在长期治疗（约3年）中的每个周期都能观察到MG-ADL和QMG评分的改善，使达到有临床意义改善的患者比例进一步提升。各周期最大平均MG-ADL评分改善≥2分的患者比例为89%；QMG评分改善≥3分的患者比例为64.4%。 艾加莫德获中国权威指南最高等级推荐。根据2025年7月发布的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》，艾加莫德基于其确切的长期疗效和安全性，已被首次正式纳入，并获得最高等级推荐（A级推荐，Ⅰa级证据）。指南推荐艾加莫德不仅可用于快速控制AChR自身抗体阳性的gMG患者症状（快速达标治疗），也适用于长期的巩固维持，以预防复发。指南建议至少使用3个周期，3个周期后可考虑根据患者个体情况逐渐延长给药间隔，以降低长期复发风险。 眼肌型重症肌无力（oMG）临床取得积极结果。2026年2月，再鼎医药的合作伙伴Argenx宣布，全球3期研究ADAPT OCULUS达到了主要终点（p=0.012），与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的眼肌型重症肌无力（oMG）患者在第四周时，重症肌无力损伤指数患者报告结果（MGII PRO）眼部评分自基线的改善具有统计学上的显著性。在总人群中，艾加莫德治疗组患者的MGII PRO评分自基线的平均变化为改善4.04分，而安慰剂组患者的MGII PRO评分平均变化为改善1.99分。接受艾加莫德治疗的患者的关键眼部症状，包括复视和眼睑下垂，均获得显著改善。 此外，2026年1月，基于ADAPT SERON 3期研究结果，FDA受理了艾加莫德用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）血清阴性全身型重症肌无力（sn-gMG）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）的优先审评，处方药用户法案目标行动日期为2026年5月10日。 (二)KarXT–有望改变精神分裂症的治疗范式 精神分裂症疾病负担重。精神分裂症多发病于青壮年时期，主要以精神病性症状（与现实接触能力丧失）为特征，其临床表现包括幻觉（错误感知）、妄想（错误信念）、言语和运动行为紊乱，以及阴性症状（情感平淡、情感范围受限）、认知缺陷（推理和解决问题能力受损）以及职业和社会功能受损，且具有高复发性和高致残性的特点。根据文献资料数据，精神分裂症的终生患病率约为0.7%，全球约2400万患者，其中美国约260万，中国约800万。 现有药物治疗存在广泛的未满足临床需求。临床现有的第二代抗精神病药物主要作用于多巴胺D2受体和/或5-HT2A受体。现有抗精神病药物普遍对阴性症状和认知症状的疗效有限，且长期服用可能导致锥体外系不良反应或内分泌代谢性不良反应，存在广泛的未满足临床需求。因此，能够改善认知和阴性症状的胆碱能靶点成为了近年来倍受关注的新型抗精神病药物靶点。 M受体参与调节中枢神经和外周内脏活动。乙酰胆碱受体主要分为毒蕈碱型受体（M受体）和烟碱型受体（N受体）两大类。M受体属于G蛋白偶联受体，包括M1-M5五种亚型，主要分布在中枢神经系统、心脏、平滑肌和腺体，可产生副交感神经兴奋效应调节内脏活动。中枢神经系统中M1、M4和M5受体的激活与精神病症状减轻和认知改善有关，而外周M2和M3受体的激活与胃肠道和心血管副作用相关。 KarXT是全球首个全新机制的抗精神病药物。与现有抗精神病药物不同，Karuna和BMS联合开发的KarXT主要作用于中枢神经系统M1和M4受体，于2024年9月获得FDA批准上市，成为抗精神病领域近70年来首个不作用于多巴胺能或5-HT能通路的新机制药物。 KarXT采用“中枢激动+外周拮抗”策略平衡疗效与安全性。KarXT由Xanomeline（中枢M1/M4受体激动剂）和Trospium（M受体拮抗剂）的固定剂量组合构成。Xanomeline作为M1和M4受体的激动剂，能够激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体，在改善幻觉和妄想等阳性精神症状同时，也可缓解精神分裂症患者的阴性症状，如冷漠、社会驱动力减少，并可提高认知能力。而Trospium作为M受体拮抗剂，能够抑制Xanomeline在外周的心血管和胃肠道副作用，确保药物的安全性和耐受性。 KarXT多项三期临床研究达到主要终点和关键次要终点。KarXT全球EMERGENT系列研究（EMERGENT-1、-2、-3）均成功达到主要终点和关键次要终点，可显著改善精神分裂症阳性、阴性和认知症状。 中国III期临床研究ZL-2701-001进一步在本土人群中验证了该药物的疗效与安全性。研究结果显示，在治疗第5周时，KarXT组的阳性与阴性症状量表（PANSS）总分较基线平均降低16.9分，而安慰剂组仅降低7.7分，两组差异达9.2分，具有高度统计学显著性（p=0.0014）。 KarXT在EMERGENT系列研究以及中国桥接研究中表现出症状的持续改善和良好的耐受性。为期52周的EMERGENT-4（N=156）研究结束时，基于PANSS总分评估，69%完成研究的受试者的精神分裂症症状较急性研究基线改善超过了30%。EMERGENT-5（N=566）第52周时，30%的受试者PANSS总分较基线下降≥30%，平均分较基线有-5.5分的下降。总体上KarXT长期治疗的耐受性良好，最常见的TEAE（≥5%）是恶心、呕吐、便秘、口干、腹泻、消化不良、头晕、高血压和嗜睡。大多数TEAE为轻度或中度，不会导致停药。EMERGENT-5研究中，因TEAE导致的停药率为18%。未出现非典型抗精神病药物的常见不良事件（体重增加、静坐不能或迟发性运动障碍、催乳素水平升高等）。 KarXT疗效跻身抗精神疾病药物第一梯队。2026年2月，Lancet发表的一项Meta分析通过对比24种抗精神病药物治疗急性精神分裂症的疗效和耐受性发现，新型抗精神病药物毒蕈碱受体激动剂KarXT表现亮眼，总体症状改善标准化均数差（SMD）达-0.57，与多巴胺受体阻断类抗精神病药物奥氮平持平，疗效跻身前三分之一。在阳性症状改善上，KarXT的SMD为-0.59，略高于利培酮和奥氮平。 KarXT在全球被纳入首个国家级指南。2025年9月，KarXT作为新型联合制剂被首次写入《中国精神分裂症防治指南（2025版）》。在对精神分裂症症状改善方面，《指南》提到“研究显示该药对阳性症状、阴性症状和认知症状均有效，不具有多巴胺受体阻断活性。”在安全性方面，《指南》提到，KarXT“常见的不良反应是一过性的恶心、消化不良、便秘、呕吐等消化道症状，较少引起催乳素增高、锥体外系不良反应、体重增加、心电图和QT间期改变。” 2026年2月，KarXT被正式纳入《精神分裂症阴性症状管理中国专家共识（2026）》推荐。 多适应症拓展提升KarXT全球市场空间。2021年11月，再鼎医药以1.87亿美元从Karuna引进KarXT的大中华区权益，2025年12月获得NMPA批准上市。2023年12月，BMS以140亿美元收购Karuna，将KarXT提升至战略核心地位，目前多个适应症全球3期临床正在积极推进中，为后续全球市场开发注入强大资源。 四、盈利预测及估值 (一)盈利预测 考虑公司创新药新产品快速放量，重点管线多适应症临床开发和申请上市稳步推进，我们预计公司2026/2027/2028年营业收入分别为4.83/5.61/7.80亿美元，同比增速为5%/16%/39%。归母净利润分别为-2.37/-2.18/-0.92亿美元。核心产品收入测算如下： (二)投资建议：给予“买入”评级 根据DCF估值模型，参考10年期国债收益率，医药板块平均收益率，假设WACC=9.43%，永续增长率3.00%，测算得出合理市值为249.43亿港元，对应目标股价23.92港元。首次覆盖，给予“买入”评级。 五、风险提示 1. 创新药研发不及预期风险 创新药研发具有较大不确定性，临床试验过程中影响因素较多，存在临床数据不及预期而研发失败的风险。 2. 新产品放量不及预期风险 新产品放量影响因素较多，包括产品竞争格局、销售团队建设等。肿瘤、自免和精神领域可选疗法较多，销售竞争较激烈。 3. 医保支付政策调整带来的风险 近年来参加医保谈判的创新药产品逐渐增多，创新药医保价格谈判可能不及预期，医保支付政策可能根据医保基金结余情况进行调整带来的政策风险。 4. 地缘政治风险 当前国际关系错综复杂，大国间地缘政治与意识形态竞争加剧，创新药面临一定的地缘政治风险。 相关研究报告 【太平洋医药|深度】聚焦创新，共赴新程——2026年医药行业投资策略 投资评级说明 1、行业评级 看好：预计未来6个月内，行业整体回报高于沪深300指数5%以上； 中性：预计未来6个月内，行业整体回报介于沪深300指数－5%与5%之间； 看淡：预计未来6个月内，行业整体回报低于沪深300指数5%以下。 2、公司评级 买入：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅在15%以上； 增持：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于5%与15%之间； 持有：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与5%之间； 减持：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与-15%之间； 卖出：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅低于-15%以下。 公司地址 云南省昆明市盘龙区北京路926号同德广场写字楼31楼 报告信息 注：文中报告节选自太平洋证券研究所已公开发布研究报告，具体报告内容及相关风险提示等详见完整版报告。 证券研究报告：《再鼎医药：双引擎驱动长期价值，核心管线加速推进临床》 对外发布日期：2026年3月14日 证券分析师：谭紫媚 资格编号：S1190520090001 邮箱：tanzm@tpyzq.com 证券分析师：张懿 资格编号：S1190523100002 邮箱：zhangyi@tpyzq.com 报告发布机构：太平洋证券股份有限公司 免责声明 太平洋证券股份有限公司（以下简称“我公司”或“太平洋证券”）具备中国证券监督管理委员会核准的证券投资咨询业务资格。 本报告仅向与太平洋证券签署服务协议的签约客户发布，为太平洋证券签约客户的专属研究产品，若您并非太平洋证券签约客户，请取消接收、订阅或使用本报告中的任何信息；太平洋证券不会因接收人收到、阅读或关注媒体推送本报告中的内容而视其为太平洋证券的客户。在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见并不构成对任何机构和个人的投资建议，投资者应自主作出投资决策并自行承担投资风险，任何形式的分享证券投资收益或者分担证券投资损失的书面或口头承诺均为无效。 本报告信息均来源于公开资料，我公司对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。负责准备本报告以及撰写本报告的所有研究分析师或工作人员在此保证，本研究报告中关于任何发行商或证券所发表的观点均如实反映研究人员的个人观点。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成对所述证券买卖的出价或询价。我公司及其雇员对使用本报告及其内容所引发的任何直接或间接损失概不负责。我公司或关联机构可能会持有报告中所提到的公司所发行的证券头寸并进行交易，还可能为这些公司提供或争取提供投资银行业务服务。本报告版权归太平洋证券股份有限公司所有，未经书面许可任何机 构和个人不得以任何形式翻版、复制、刊登。任何人使用本报告，视为同意以上声明。 微信号｜tantanyaoshi

关注并星标CPHI制药在线 --扫码领取CPHI China2026展会门票-- 2026年将出现一批对产业格局具有分水岭意义的关键III期临床读数，它们覆盖心血管疾病、慢性阻塞性肺疾病、乳腺癌的、多发性骨髓瘤、重度抑郁、非梗阻型肥厚型心肌病、癫痫、湿性年龄相关性黄斑变性，肥胖症和阿尔茨海默病精神病。这些读数将直接影响适应症人群边界、医保与商业保险的覆盖条件、以及可实现的市场空间。 01 诺华/Ionis心血管疾病药物pelacarsen Pelacarsen由Novartis与Ionis合作开发，为靶向载脂蛋白(a)的反义寡核苷酸药物。通过抑制肝细胞内apo(a)的生成，从源头降低脂蛋白(a)，按照肝靶向路径，给药方式为皮下注射，III期HORIZON采用80 mg每月给药方案。 HORIZON是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、的心血管结局III期研究，纳入已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病的患者，入组条件包含既往心肌梗死、卒中或有症状的外周动脉疾病，同时要求Lp(a)达到阈值。主要终点为扩展MACE（重大不良心血管事件），通常包含心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中，以及需要住院的紧急冠脉血运重建。 目前临床缺少专门获批用于降低Lp(a)并证明可减少心血管事件的药物，生活方式干预与常规降脂药物对这一风险因子的改善有限，残余风险难以被现有路径彻底覆盖。这个缺口解释了HORIZON的重要性。 全球受影响患者人群可达十亿的级别。HORIZON如果在扩展MACE上成立，pelacarsen则有机会成为第一个在结局层面兑现的Lp(a)靶向药物，商业上将触发两个连锁反应：筛查与分层阈值将更快进入支付与指南讨论；同赛道的siRNA结局研究会获得显著去风险信号，竞争将从能降多少转向谁能以更低给药频率、更可接受的长期安全性覆盖更大人群。 02 阿斯利康COPD药物tozorakimab Tozorakimab由阿斯利康开发，属于抗IL-33单抗药物。IL-33可通过ST2通路驱动炎症反应。Tozorakimab对IL-33的不同氧化状态均可产生抑制效应，并覆盖ST2相关信号，从而验证IL-33驱动机制在慢性气道疾病中的可干预性。 在COPD（慢性阻塞性肺疾病）适应症上，tozorakimab已进入四项III期研究，核心读出集中在OBERON与TITANIA。两项研究均为多中心、随机、双盲、慢性给药、平行组、安慰剂对照的III期试验，比较两种剂量方案的tozorakimab皮下注射给药与安慰剂在标准维持吸入治疗基础上的增益。入组人群为症状性COPD且既往一年存在频繁急性加重史，标准为既往12个月内至少2次中度急性加重或至少1次重度急性加重。两项研究的主要终点框架一致，围绕52周内中度或重度急性加重的年化发生率进行评价。 COPD总体人群高度异质。 IL-33/ST2轴在COPD的确定性经历过明显波动，这也放大了tozorakimab的读数价值。商业价值层面，COPD在全球死亡原因中位居前列，2021年造成约350万例死亡，占全球死亡约5%。tozorakimab若在52周年化中重度急性加重率上形成稳健增益，同时在人群外推方面超出高嗜酸性粒细胞亚群的限制，其商业价值有望突破50亿美元的水准。  03 罗氏乳腺癌药物giredestrant Giredestrant由罗氏开发，属于口服选择性雌激素受体降解剂（selective oestrogen receptor degrader，SERD）。其药理定位是口服雌激素受体拮抗与降解一体化分子，目标是替代或升级既往以芳香化酶抑制剂为代表的标准内分泌治疗，用于雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌人群的长期治疗路径。 preservERA是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在一线局部晚期或转移乳腺癌场景比较两条标准框架：giredestrant联合辉瑞的CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib，细胞周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂）对照来曲唑（letrozole，芳香化酶抑制剂）联合palbociclib。主要终点为研究者评估的无进展生存期。  雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌占乳腺癌总体约70%，在标准内分泌加CDK4/6抑制剂框架下仍会出现获得性耐药与疾病进展，临床需要在不显著增加治疗负担的前提下延长无进展生存期。目前的一线治疗的用药时间长，对口服方案的长期耐受性与依从性要求更高，口服SERD若能在一线转移维持更长的疾病控制期，其商业价值更容易放大到大人群与长疗程的乘积。 preservERA的价值来自对照强度和处方可迁移性：对照组采用一线常用的芳香化酶抑制剂加CDK4/6抑制剂组合，任何无进展生存期的稳定增益都更容易直接转化为处方替换与放量空间；反之，若增益不足或仅局限于狭窄分层人群，口服SERD在转移一线的定位会明显受限。 Roche对giredestrant的预期被设定在极高水平。公司管理层在年度业绩沟通中给出了可能超过100亿美元年销售额的判断。 04 BMS骨髓瘤药物mezigdomide Mezigdomide由BMS开发，属于CELMoD（Cereblon E3连接酶调节剂）类小分子蛋白降解药物。通过结合Cereblon相关E3连接酶复合体，促进IKZF1与IKZF3等关键蛋白的泛素化与降解，从而产生抗骨髓瘤活性。 SUCCESSOR-2是mezigdomide在复发或难治多发性骨髓瘤领域的首批III期关键读出之一，其组合策略是在蛋白酶体抑制剂carfilzomib（卡非佐米，商品名Kyprolis）与地塞米松基础上联合mezigdomide，对照为carfilzomib与地塞米松的联合疗法。 随着骨髓瘤治疗药物与组合方案增多，复发或难治阶段的患者常出现多类药物暴露或耐药，后续新方案需要在更复杂的既往治疗史之上继续证明有效增益。患者在复发阶段往往已接受过抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂与免疫调节药物（IMiD）等多类治疗，后续治疗需要在既往暴露背景更复杂的条件下继续获得可复制的疾病控制。mezigdomide在SUCCESSOR-2选择与carfilzomib叠加，本质上是在验证CELMoD能否在抗CD38暴露或耐药背景下与蛋白酶体抑制剂形成新的有效组合。 05 Neumora重度抑郁症药物navacaprant Navacaprant由Neumora Therapeutics开发，属于口服小分子κ阿片受体拮抗剂（KOR拮抗剂）。其机制是通过阻断κ阿片受体相关信号，调节应激与奖赏通路，与抑郁障碍中快感缺失（anhedonia）等症状维度形成可检验的药理关联。 在这一赛道上，强生于2025年3月6日终止VENTURA III期项目，原因是aticaprant作为重度抑郁障碍的加用治疗未显示足够疗效。该事件使κ阿片受体拮抗剂在抑郁障碍领域的后续验证，集中落到navacaprant的KOASTAL-2与KOASTAL-3两项III期研究上。 KOASTAL-2与KOASTAL-3为随机、双盲、安慰剂对照III期研究，治疗期为6周，研究对象为成人重度抑郁障碍人群。在标准抗抑郁治疗中，快感缺失等奖赏相关症状改善不足的患者仍较常见，且这类症状与功能恢复和长期预后高度相关。κ阿片受体拮抗剂若能在第6周MADRS（蒙哥马利–阿斯伯格抑郁量表总分）总体改善之外，同时在快感缺失相关量表上给出增益，将为该机制在重度抑郁障碍中的差异化定位提供直接证据。 06 Cytokinetics非梗阻型肥厚型心肌病药物aficamten Aficamten（商品名Myqorzo）由Cytokinetics开发，属于口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，此前已在美国获批用于梗阻型肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，改善运动能力与症状。 Aficamten目前的一项III期研究ACACIA-HCM针对非梗阻型肥厚型心肌病（nHCM）进行。nHCM尚缺少与梗阻型肥厚型心肌病（oHCM）同等级别的靶向药物治疗路径，ACACIA-HCM若成功，意味着Myqorzo有机会把适用人群从oHCM扩展到nHCM这一更大的患者群体。 07 Xenon癫痫药物azetukalner Azetukalner由Xenon Pharmaceuticals开发，为口服小分子Kv7钾通道开放剂，通过增强Kv7通道介导的外向钾电流，降低神经元兴奋性，从而减少癫痫发作。 X-TOLE2是azetukalner在局灶性起始发作（FOS）中的III期关键研究，若主要终点成立，项目将进入下半年递交注册申请的路径，并可能带来公司首个商业化产品。 Kv7通道开放剂上一次在癫痫领域接近主流处方，来自GSK的retigabine（Trobalt/Potiga），该药物在全球范围内于2017年6月末按计划停止供应并退出市场。这使得azetukalner若成功，有望成为2017年之后首个重新进入市场的Kv7通道开放剂，且有望成为年销售超于10亿美元的重磅炸弹。除此之外，Xenon正在将azetukalner延伸至多个神经精神适应症与癫痫亚型，包括重度抑郁障碍和原发性全身性强直-阵挛发作，以及双相抑郁。 08 Ocular的黄斑变性药物Axpaxli与EyePoint 的Duravyu Axpaxli（活性成分axitinib）由Ocular Therapeutix开发，属于小分子酪氨酸激酶抑制剂，以眼内水凝胶缓释制剂递送，靶向覆盖血管内皮生长因子受体通路（pan-VEGFR）。适应症为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。 wet AMD现有抗VEGF注射治疗有效，但复诊与反复注射频次造成依从性与长期视力维持的挑战。Axpaxli若能在单次给药后把视力维持比例在36周拉开差距，并在III期研究SOL-R中完成非劣效性验证，将在wet AMD市场成为一款重要产品。 EyePoint Pharmaceuticals的Duravyu同样属于小分子酪氨酸激酶抑制剂，为眼内缓释植入制剂，活性成分为vorolanib，通过公司Durasert E技术形成缓释玻璃体腔植入物。植入后先出现初始释放，随后维持多月的稳定释放，直至载体侵蚀消失；Durasert E载体不含PEG或PLGA。Duravyu的wet AMD III期项目由LUGANO与LUCIA两项关键研究组成，顶线读数时间为2026年年中。 Duravyu的核心同样是降低给药频率，其适应症外延也在推进过程中。包括2026年第一季度的糖尿病黄斑水肿（DME）的III期项目的首例给药，从而把缓释酪氨酸激酶抑制剂路线扩展到另一个几十亿美元级别的视网膜疾病市场。 09 礼来减肥药retatrutide Retatrutide是礼来开发的每周一次皮下注射的三重受体激动剂多肽减肥药，同时激动GIP受体、GLP-1受体与胰高血糖素受体。 Retatrutide的首个III期临床TRIUMPH-4已给出首个读数，提供了retatrutide在更高体重负担与合并症人群中的疗效上限参考。TRIUMPH-4纳入肥胖或超重且合并膝骨关节炎、无糖尿病的成人，12 mg剂量在68周时平均体重下降29%。 TRIUMPH-1则是retatrutide在2026年最关键的纯肥胖人群III期临床，读出时间为今年第二季度。该研究为随机、双盲、安慰剂对照的III期主方案，评估每周一次retatrutide在无2型糖尿病的肥胖或超重人群中的有效性与安全性，并在同一主方案下包含膝骨关节炎与阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）等亚组路径；研究总周期约89周。 2026年还将出现retatrutide额外6项III期读出，覆盖TRIUMPH其余研究与TRANSCEND 2型糖尿病项目，关注点从单纯体重变化延伸到更复杂的合并症背景与人群边界。 10 BMS的阿尔茨海默病精神病药物Cobenfy Cobenfy （xanomeline/trospium chloride）由BMS开发，属于口服小分子复方药物，由xanomeline与tropsium chloride组成；xanomeline为M1/M4型毒蕈碱受体激动剂，tropsium chloride为外周抗胆碱能成分，用于降低外周胆碱能相关不良反应。Cobenfy已于2024年9月26日获得针对成人精神分裂症的FDA批准。  目前正在进行的ADEPT-2评估Cobenfy在阿尔茨海默病精神病性症状（ADP）中的疗效与安全性，读数时间在今年年底。ADP的商业价值大约在20亿至30亿美元的级别，ADEPT-2若在ADP上建立明确获益，将为Cobenfy提供精神分裂症之外的第二增长曲线。 Ref. Shimmings, A. 10 Clinical Trials To Look Out For In 2026. Scrip. 18. 02. 2026. A Phase 3, Two-stage, Randomized, Multicenter, Open-label Study Comparing Mezigdomide (CC-92480/BMS-986348), Carfilzomib, and Dexamethasone (MeziKd) Versus Carfilzomib and Dexamethasone (Kd) in Participants with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (RRMM): SUCCESSOR-2. Dana-Farber Cancer Institute. Neumora Therapeutics Highlights 2026 Pipeline Strategy and Anticipated Upcoming Milestones. BioSpace. 05. 01. 2026. A Randomized Study of XEN1101 Versus Placebo in Focal-Onset Seizures (X-TOLE2). Clinialtrials.gov. 19. 12. 2025. END 智药研习社近期直播 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~