Safety and Feasibility of a Venetoclax- Augmented Treosulfan-Based Reduced Intensity Conditioning Before Allogeneic Stem Cell Transplantation in AML, MDS/AML and Higher Risk MDS

开始日期2026-01-01

申办/合作机构-

NCT06084780

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Prospective Case Series of Intestinal and Multivisceral Transplantation for Unresectable Mucinous Carcinoma Peritonei (TRANSCAPE)

The goal of this prospective phase 2 study is to assess the efficacy and safety of intestinal or multivisceral transplantation for participants with PMP not amenable to other curative-intent treatments. Participants will undergo intestinal/multivisceral transplantation. Participants will be followed for 12 months to assess efficacy and safety.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

The Case Comprehensive Cancer Center

NCT06959771

/ Recruiting临床1/2期IIT

Base Editing Hematopoietic Stem Cell and BE T Cell Gene Therapy for CD40L-HyperIgM Syndrome-Single Patient Study

Background:
X-linked hyper-IgM (HIGM) syndrome is caused by a mutation in the CD40 ligand (CD40L) gene. People with this disease have white blood cells that do not work properly. These people are at risk of severe infections and autoimmune diseases. Researchers want to know if these base-edited stem cells and T cells can help people with CD40L-HIGM syndrome.
Objective:
To test base-edited stem cells and base-edited T cells in 1 person with CD40L-HIGM syndrome.
Eligibility:
A single male with CD40L-HIGM syndrome.
Design:
A single participant is planned to receive a single dose of edited stem cells and supportive treatment with edited T cells. Participant stem and T cells will undergo base editing to repair the mutation.
In preparation for the gene therapy, the participant will receive busulfan chemotherapy and alemtuzumab. After treatment, the participant will have follow-up visits every few months in the first 2 years after treatment. Long-term visits will continue annually for 15 years.

开始日期2025-07-16

申办/合作机构

National Institute of Allergy & Infectious Diseases

100 项与阿仑单抗相关的临床结果

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100 项与阿仑单抗相关的转化医学

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100 项与阿仑单抗相关的专利（医药）

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3,156

项与阿仑单抗相关的文献（医药）

2025-12-01·JOURNAL OF CLINICAL IMMUNOLOGY

Restitutio ad integrum: Rescuing the Alveolar Macrophage Function with HSCT in Pulmonary Alveolar Proteinosis Due to CSF2Rα Deficiency

Article

作者: Mishra-Sopori, Varsha ; Pandrowala, Ambreen ; Bodhanwala, Minnie ; Khan, Sanaa ; Hiwarkar, Prashant ; Chandane, Parmarth ; Khosla, Indu ; Kataria, Darshan ; Prabhudesai, Pralhad ; Sehgal, Kunal

Hereditary pulmonary alveolar proteinosis (hPAP) is a rare lung-related primary immunodeficiency. In hPAP, variants of genes encoding the heterodimeric GM-CSF receptor alpha or beta-chains (CSF2Rα, CSF2Rβ) lead to perturbations in GM-CSF signalling. These perturbations impair the scavenging function of pulmonary alveolar macrophages leading to accumulation of surfactant proteins and lipids within the alveoli. The replacement of defective pulmonary alveolar macrophages can be achieved with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. However, previous reports highlight undesirable pulmonary outcomes associated with this therapeutic approach. We report a 4-year-old developmentally normal girl born of second-degree consanguineous marriage diagnosed with severe form of CSFRα-deficient PAP. She required recurrent whole lung lavage and hence was treated with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. A reduced toxicity treosulfan-based myeloablative regimen with alemtuzumab serotherapy was used for conditioning. Ciclosporin, mycophenolate mofetil and FAM (fluticasone inhaler, azithromycin, montelukast) were used to prevent graft-versus-host disease and immune-related complications of lung. Her post-transplant course was uneventful with full donor chimerism and complete resolution of symptoms. We demonstrate for the first time in a case of severe CSF2Rα-deficient PAP, the successful use of hematopoietic stem cell transplantation as a primary curative treatment, restoring normal lungs both anatomically and functionally. The case report provides evidence for considering allogeneic hematopoietic stem cell transplant in severe forms of CSF2R-deficient PAP.

2025-12-01·Lancet Regional Health-Europe

The effect of disease-modifying therapies on brain volume loss and disability accumulation in multiple sclerosis: a systematic review and network meta-analysis

Article

作者: Cagol, Alessandro ; Schaedelin, Sabine ; Sormani, Maria Pia ; Pretzsch, Roxanne ; Granziera, Cristina ; Kappos, Ludwig

Background:

Multiple treatments have demonstrated efficacy in preventing brain volume loss (BVL) in randomized controlled trials (RCTs) for multiple sclerosis (MS). However, assessing their relative effectiveness remains challenging due to limited head-to-head comparisons. Additionally, the relationship between treatment effects on BVL and disability accumulation is not established for newer therapies. This study aimed to compare the efficacy of approved disease-modifying therapies (DMTs) in reducing BVL in MS and to investigate the association between treatment effects on BVL and disability accumulation.

Methods:

In this systematic review and network meta-analysis, we included all RCTs enrolling adults with MS that evaluated FDA-approved DMTs and reported BVL outcomes over at least one year. We searched PubMed, Embase, and Cochrane from inception to September 2024. Following PRISMA guidelines, two reviewers independently extracted data on BVL, MRI lesion activity, and disability progression. We conducted a mixed-effects network meta-analysis with placebo as the reference group. Meta-regression analyses examined the association between treatment effects on BVL and disability progression, adjusting for MRI lesion activity.The primary outcome was BVL. Secondary outcomes included MRI lesion accumulation and risk of confirmed disability progression. Effect sizes were reported as the ratio of means (ROM) and hazard ratios (HRs), with 95% confidence intervals (CIs). This study is registered with PROSPERO (CRD420251034936).

Findings:

We included 33 RCTs evaluating 16 DMTs and 26,247 patients. Eight DMTs significantly reduced BVL compared to placebo, including ponesimod (ROM = 0.52; 95%-CI: 0.35-0.77), ofatumumab (ROM = 0.58; 95%-CI: 0.40-0.83), alemtuzumab (ROM = 0.63; 95%-CI: 0.49-0.83), teriflunomide (ROM = 0.71; 95%-CI: 0.52-0.97), ozanimod (ROM = 0.74; 95%-CI: 0.56-0.98), natalizumab (ROM = 0.77; 95%-CI: 0.61-0.96), siponimod (ROM = 0.77; 95%-CI: 0.60-0.98), and fingolimod (ROM = 0.83; 95%-CI: 0.71-0.96). The treatment effect on BVL was associated with the treatment effect on disability accumulation (β = 0.466; p = 0.008), and this association remained significant independently of the treatment effect on MRI activity (β = 0.422; p = 0.005).

Interpretation:

Several DMTs-including newer therapies-significantly reduce BVL, and this effect correlates with reduced disability accumulation. These findings support BVL as a meaningful treatment target in MS.

Funding:

None.

2025-12-01·Multiple Sclerosis and Related Disorders

Progression independent of relapse activity (PIRA) in the Era of high-efficacy treatments

Article

作者: Liguori, Nora Fernandez ; Miguez, Jimena ; Alonso, Ricardo ; Piedrabuena, Raul ; Liwacki, Susana ; Mainella, Carolina ; Rojas, Juan Ignacio ; Zanga, Gisela ; Cabrera, Lorena Mariela ; Silva, Berenice ; Cohen, Leila ; Patrucco, Liliana ; Eizaguirre, Maria Barbara ; Lazaro, Luciana ; Casas, Magdalena ; Tizio, Santiago ; Leguizamon, Felisa ; Pita, Cecilia ; Carnero Contentti, Edgar ; Tkachuk, Veronica

BACKGROUND:

Progression independent of relapse activity (PIRA) is a key marker of chronic neurodegeneration in multiple sclerosis (MS), reflecting sustained disability progression unrelated to inflammatory relapses. While high-efficacy therapies (HETs) have significantly reduced relapse-associated worsening (RAW), the contribution of PIRA to disability progression has increased in recent diagnostic periods.

OBJECTIVES:

This study aimed to evaluate the prevalence and predictors of PIRA in Argentine patients with relapsing-remitting MS (RRMS) receiving HETs and to explore the impact of early treatment initiation on disease progression.

METHODS:

A post hoc analysis of the Argentine MS registry (RelevarEM) was conducted, including RRMS patients treated with natalizumab, alemtuzumab, cladribine (Cladribine), rituximab, or ocrelizumab. Patients required ≥1 relapse in the preceding 12 months, biannual EDSS assessments, and annual MRI scans. PIRA was defined as EDSS progression (≥1.0 or ≥0.5 points, depending on baseline score) confirmed 24 weeks apart, outside the relapse period. Logistic regression identified predictors of PIRA.

RESULTS:

Among 287 patients (68.2 % female, mean age 37.33±11.10 years), 22 (7.7 %) developed PIRA. PIRA patients were older (42.58±13.46 vs. 36.85±10.79 years, p = 0.015) and had longer disease duration (6.87±6.18 vs. 4.41±4.96 years, p = 0.023). Treatment-naïve patients showed lower PIRA risk (OR=0.10, p = 0.0049), while absence of prior relapses increased risk (OR=8.17, p = 0.0087).

CONCLUSIONS:

PIRA prevalence was lower in this cohort compared to prior studies, reflecting the effectiveness of HETs in RRMS. Early initiation of HETs is critical to mitigating PIRA and long-term disability. These findings underscore the need for timely diagnosis and treatment to alter MS progression.

124

项与阿仑单抗相关的新闻（医药）

2025-11-24

·医药观澜

从免疫疗法到小分子靶向疗法，从注射到口服，创新药研发如何革新多发性硬化治疗

编者按：多发性硬化（MS）是一种进展性、终身性的自身免疫性中枢神经系统疾病。二十世纪90年代，能够在缓解期有效控制病情进展的免疫调节药物问世，是多发性硬化治疗领域的重要突破。此后，多种作用机制各异的免疫调节疗法相继出现。近十多年来，更多创新疗法不断涌现，显著改善了患者的生存状况和生活质量。作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，见证了多款多发性硬化创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款多发性硬化创新疗法的研发进程、造福病患。目前，在全球约有300万多发性硬化患者，该疾病至今仍无法治愈。这个病好发于29~39岁的青壮年，女性更为多见。患者的免疫系统会攻击保护神经纤维的髓鞘，导致神经髓鞘不断损伤与脱落。这一过程逐步导致大脑、脊髓以及视神经功能障碍，进而引起身体机能下降，以及认知功能逐渐减退。根据临床病程，多发性硬化分四种类型：复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS）和进展复发型（PRMS），其中复发缓解型多发性硬化最为常见，表现为疾病周期性复发和缓解，但缓解往往不完全，不少患者仍残留部分神经功能障碍。随着病程延长，RRMS可能逐步进展为更严重的SPMS。进入SPMS阶段后，患者神经功能障碍持续加重且不再缓解，残疾程度不断累积，最终可能导致失明、丧失自理能力甚至死亡等严重后果。图片来源：123RF 免疫调节注射疗法开启“疾病修正治疗” 二十世纪50年代，糖皮质激素（如可的松）被应用于多发性硬化症复发的治疗，能在急性期减轻发作症状、缩短病程，但其作用主要限于短期缓解，无法改变疾病的长期进展。至二十世纪80年代后期，科学界逐渐意识到，异常的自身免疫反应在多发性硬化恶化过程中的重要作用，并开始积极探索具免疫调节功能的疗法。数年后，重组人干扰素-β-1b（IFN-β-1b）在临床试验中证实证明能有效延缓RRMS自然病程，使患者在2年内的年复发次数减少34%。该药物于1993年7月获FDA批准上市（商品名：Betaseron），用于RRMS门诊患者，以减少临床恶化的频率。此后，同类药物IFN-β-1a（商品名：Rebif）于2002年获FDA批准用于RRMS患者，除减少复发外，还能明显延缓残疾进展。2014年，其升级版——聚乙二醇化干扰素-β-1a（peginterferon-β-1a，商品名：Plegridy）获FDA批准上市，通过聚乙二醇化延缓药物半衰期，在保持疗效的同时降低给药频率，提升了患者的治疗依从性。在干扰素类药物之外，1996年获FDA批准用于RRMS的格拉替雷（glatiramer，商品名：Copaxone）也是早期获批的注射疗法之一。这款药物是由4种氨基酸组成的多肽类混合物，这些肽被认为能竞争性地抑制免疫细胞和髓磷脂之间的相互作用，从而发挥免疫调节效果。这些早期注射疗法的成功，让多发性硬化告别了只能缓解症状的时代，进入了可通过 “疾病修正治疗”控制病情进展的新阶段。直到今天，它们仍是多发性硬化治疗体系中的重要组成部分。生物制剂类靶向疗法改写更多患者命运然而另一个现实是：约三分之二的患者仅能达到中等疗效（即让年复发率降低约30%）。另有约三分之一的患者几乎没有应答。为提升疗效并惠及更多患者，科学界持续推进药物研发，催生了一系列靶向疗法。其中，由Athena Neuroscience、Elan公司与渤健共同开发的natalizumab（一款针对α4β1整合素的人源化单克隆抗体），是首个获批用于MS的生物制剂类靶向疗法。2004年，natalizumab获FDA批准上市（商品名：Tysabri），用于RRMS患者的治疗。FDA指出，在医疗需求高度未满足的该疾病领域，这款全新机制的药物与当时已有的药物相比具有显著优势。2006年，长期临床试验进一步证实，与安慰剂组相比，natalizumab治疗2年，残疾持续进展风险降低42%-54%，年复发率降低68%。 2014年，另一款靶向CD52的单抗药物——阿仑珠单抗（alemtuzumab，商品名Lemtrada）获FDA批准扩展用于RRMS治疗。该药此前已在慢性淋巴细胞白血病领域应用十余年，由拜耳与赛诺菲旗下健赞（Genzyme）共同开发。经过多年潜心研究，初步临床试验显示，经过长达3年的治疗，与接受传统免疫调节药物治疗的患者相比，接受阿仑珠单抗治疗的患者年复发率降低了74%，持续残疾累积风险降低了71%，残疾评分也得到改善。2014年，阿仑珠单抗获FDA批准用于RRMS患者。从2016年起，更多单克隆抗体靶向疗法陆续获FDA批准用于多发性硬化，包括靶向B细胞表面CD20抗原的奥瑞利珠单抗（ocrelizumab，商品名：Ocrevus）、奥法妥木单抗（ofatumumab，商品名：Kesimpta）以及ublituximab（商品名：Briumvi）。其中，奥瑞利珠单抗是FDA批准针对PPMS患者的首个创新疗法。PPMS约占MS的10%，疾病进展更快且持续加重、严重程度更高，生活质量更差。长期随访研究显示，接受奥瑞利珠单抗治疗11年后，在复发性MS患者中，80%的患者无残疾进展，多达92%的人仍能独立行走、不需要包括轮椅在内的各种助行器；即使是更严重的PPMS患者，也有33%的患者无残疾进展、80%的人无需依赖轮椅。此外，这款药物只需半年输注1次，有助于提高治疗依从性。小分子疗法引领MS口服靶向治疗时代在相当长的时间内，获得FDA上市的MS疗法都需要注射治疗。因此，科学家们也在寻找用药更便捷的小分子口服药物，由此诞生了作用机制各异的小分子疗法，包括达伐吡啶（dalfampridine，商品名：Ampyra）、特立氟胺（teriflunomide，商品名：Aubagio）、富马酸二甲酯（dimethyl fumarate，商品名：Tecfidera）及其升级版本富马酸地洛西美（diroximel fumarate，商品名：Vumerity），还有以芬戈莫德（fingolimod，商品名：Gilenya）为代表的多款神经鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂类口服靶向疗法。 2010年1月，达伐吡啶获FDA批准上市，成为全球首款MS口服疗法。这是一款钾离子通道阻滞剂，可恢复脱髓鞘神经纤维的信号传导，从而改善MS患者的运动功能障碍，尤其是步行障碍。特立氟胺是类风湿关节炎“老药”来氟米特的活性代谢物，通过阻断嘧啶的合成途径、可逆性抑制二氢乳清酸脱氢酶，进而抑制活化的T、B淋巴细胞增殖，同时保留保护性免疫应答；富马酸二甲酯和富马酸地洛西美则是通过激活Nrf2通路、发挥免疫调节和细胞保护作用，后者具有更好的胃肠道耐受性。除上述药物外，当前MS领域其他小分子口服疗法多属S1P受体调节剂类别，具有靶点明确、疗效突出的特点。2010年9月，芬戈莫德获FDA批准上市，成为全球首个可降低MS复发频率的口服疗法。作为一款S1P受体调节剂，它通过与淋巴细胞表面的S1P受体结合、使其保留于淋巴结而发挥作用。长期临床试验表明，使用芬戈莫德治疗10年后，46%的患者无复发，96%和68%的患者的扩展残疾功能量表（EDSS）评分分别维持在7分和4分以下（得分越低，说明残疾进展的程度越轻）。图片来源：123RF 此后，芬戈莫德的升级产品、第二代选择性S1P受体调节剂西尼莫德（siponimod）开始向MS中相对更严重的类型——SPMS发起挑战。该类型通常由RRMS多次复发后演变而来，既往疾病修正治疗效果有限，预后较差。西尼莫德对S1P受体中的特定亚型S1P1、S1P5具高选择性，通过与二者的结合，它既能阻止淋巴细胞进入中枢神经系统、降低炎症反应，还能穿透血脑屏障、促进髓鞘再生，起到神经修复作用。在临床试验中，即使在患病近16年的SPMS患者中，这款药物仍能显著降低3个月、6个月后的确认残疾进展风险，并将年复发率降低了55%。2019年，西尼莫德获FDA批准上市（商品名：Mayzent），用于治疗复发型多发性硬化（RMS）成年患者，包括活跃的SPMS、RRMS和临床孤立综合征（CIS）。 2020年至2021年间，另有两款第二代选择性S1P受体调节剂类口服疗法获FDA批准用于复发型MS患者，分别是奥扎莫德（ozanimod，商品名：Zeposia）与Ponesimod（商品名：Ponvory），进一步丰富了该类药物选择。研发探索仍在继续过去25年间，FDA已累计批准了至少15款治疗多发性硬化的新疗法。作为一体化新药研发生产赋能平台，药明康德有幸参与其中多项疗法的研发进程，助力合作伙伴将创新治疗方案带给全球患者。尽管多发性硬化的治疗在近年来取得长足进步，但由于该疾病具有高度异质性，且受到血脑屏障的生理限制，现有疗法在实现长期疾病控制与有效神经保护方面仍面临挑战。因此，全球医药产业持续投入研发，致力于为患者带来更安全、有效、便利的治疗选择。当前，近80款针对多发性硬化的新疗法正处于积极的临床研究中，其中数款疗法已进入3期临床阶段，涵盖布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、CD40L靶向单抗、CD19靶向双抗等创新机制。在多发性硬化治疗探索的漫长征程中，正是科学家数十年如一日的坚持，以及广大患者与家庭的信任与支持，推动了一款又一款突破性疗法的诞生，实现了治疗效果质的飞跃。在此，我们向所有迎难而上、致力于攻克多发性硬化的科研与医疗工作者致以崇高敬意。药明康德也期待与业界伙伴继续携手同行，共同见证更多创新疗法的问世，造福更多病患。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

免疫疗法上市批准临床研究

2025-11-19

·中国临床试验注册中心

他克莫司联合泰它西普治疗 PLA2R 相关性膜性肾病的疗效和安全性研究

注册号： Registration number： ChiCTR2500112773 最近更新日期： Date of Last Refreshed on： 2025-11-19 14:34:37 注册时间： Date of Registration： 2025-11-19 00:00:00 注册号状态：预注册Registration Status： Prospective registration注册题目：他克莫司联合泰它西普治疗 PLA2R 相关性膜性肾病的疗效和安全性研究Public title： Efficacy and Safety of Tacrolimus and Telitacicept in PLA2R-Associated Membranous Nephropathy注册题目简写：English Acronym：研究课题的正式科学名称：他克莫司联合泰它西普治疗 PLA2R 相关性膜性肾病的有效性和安全性的多中心、开放标签、随机对照临床试验Scientific title： A Multicenter, Open-Label, Randomized Controlled Trial of Tacrolimus Combined with Telitacicept for Efficacy and Safety in PLA2R-Associated Membranous Nephropathy研究课题代号(代码)： Study subject ID：在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：申请注册联系人：姜明伟研究负责人：孙世仁 Applicant： Mingwei Jiang Study leader： Shiren Sun 申请注册联系人电话： Applicant telephone： +86 176 9567 0709 研究负责人电话： Study leader's telephone： +86 29 8966 1609申请注册联系人传真： Applicant Fax：研究负责人传真： Study leader's fax：申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail： 794480087@qq.com 研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail： sunsrsun@163.com申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：申请注册联系人通讯地址：中国陕西省西安市新城区长乐西路街道127号研究负责人通讯地址：中国陕西省西安市新城区长乐西路街道127号Applicant address： No.127 Chang le West Road, Xincheng District, Xi’an, Shaanxi Province, China Study leader's address： No.127 Chang le West Road, Xincheng District, Xi’an, Shaanxi Province, China申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode： 710032 研究负责人邮政编码： Study leader's postcode： 710032申请人所在单位：空军军医大学第一附属医院Applicant's institution： The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University研究负责人所在单位：空军军医大学第一附属医院Affiliation of the Leader： The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University是否获伦理委员会批准：是Approved by ethic committee： Yes伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee： KY20252391-F-1号伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：查看附件View批准本研究的伦理委员会名称：空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会Name of the ethic committee： The Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee： 2025-11-06 00:00:00伦理委员会联系人：程梁华Contact Name of the ethic committee： Lianghua Cheng伦理委员会联系地址：中国陕西省西安市新城区长乐西路街道127号Contact Address of the ethic committee： No.127 Chang le West Road, Xincheng District, Xi’an, Shaanxi Province, China伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee： +86 29 8477 1794 伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee： XJYYLLWYH@163.com研究实施负责（组长）单位：空军军医大学第一附属医院Primary sponsor： The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University研究实施负责（组长）单位地址：中国陕西省西安市新城区长乐西路127号Primary sponsor's address： No.127 Chang le West Road, Xincheng District, Xi’an, Shaanxi Province, China试验主办单位(项目批准或申办者)： Secondary sponsor：国家：中国省(直辖市)：陕西市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：空军军医大学第一附属医院具体地址：陕西省西安市新城区长乐西路127号 Institution hospital： The First Affiliated Hospital of the Air Force Medical University Address： No.127 Chang le West Road, Xincheng District, Xi’an, Shaanxi Province经费或物资来源：自选课题（自筹）Source(s) of funding： Self selected topic (self funded)研究疾病：原发性膜性肾病 Target disease： primary membranous nephropathy研究疾病代码：Target disease code：研究类型：干预性研究Study type： Interventional study研究所处阶段：上市后药物 Study phase： 4研究设计：随机平行对照 Study design： Parallel 研究目的：评估他克莫司联合泰它西普治疗PLA2R相关性膜性肾病患者的有效性和安全性 Objectives of Study： The objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of the combination therapy of tacrolimus and telitacicept for the treatment of PLA2R-associated membranous nephropathy药物成份或治疗方案详述： Description for medicine or protocol of treatment in detail：纳入标准： 1.入组时年龄18-80岁；2.经肾活检确诊为原发性膜性肾病的患者；3.PLA2R抗体阳性；4. 24小时尿蛋白＞3.5g/24h且血清白蛋白＜30g/L；5.以CKD-EPI公式估算的肾小球滤过率≥60mL/min/1.73m²；6.受试者同意在整个研究期间与其伴侣采取有效的避孕措施；7.自愿签署知情同意书。Inclusion criteria 1. Aged 18 to 80 years at enrollment; 2. Patients diagnosed with primary membranous nephropathy by renal biopsy; 3. Positive for anti-PLA2R antibody; 4. 24-hour urinary protein>3.5g/24h and serum albumin<30g/L; 5. eGFR>=60mL/min/1.73m^2 calculated by the CKD-EPI formula; 6. Subjects agree to use effective contraceptive measures with their partners throughout the study period; 7. Voluntarily sign the informed consent form.排除标准： 1.继发性膜性肾病（由自身免疫性或感染性疾病、药物、肿瘤等引起）；2.已知对研究药物的活性成分或任何所列赋形剂存在过敏或超敏反应的患者；3.筛选期开始前24周内发生心肌梗死、急性冠脉综合征、卒中、癫痫发作或血栓栓塞事件（如深静脉血栓形成或肺栓塞）的患者；4.筛选前24周内行大手术（含关节手术），或入组后24周内计划行手术；5.HIV感染、梅毒、活动性结核、未治疗的潜伏期结核者；6.筛选期有未得到控制的活动性感染（单纯尿路感染、细菌性咽炎除外）者；7.活动性乙型肝炎或丙型肝炎病毒感染者；8.筛选期有活动性肝病（定义为：ALT/AST/胆红素水平超过正常上限的3倍）或严重肝脏疾病（如肝硬化）的患者；9.筛选期内eGFR快速下降（＞15mL/min/1.73m²）的患者；10.实验室检查结果存在严重异常者（如血红蛋白<70g/L、血小板计数<50,000/mm³、中性粒细胞计数<1,000/mm³等）；11.接受过肾移植或其他器官移植者；12.既往存在恶性肿瘤病史的患者，但除外：确定已治愈或已缓解≥5年的肿瘤、已根治性切除的皮肤基底细胞或鳞状细胞癌或任何部位的原位癌；13.过去12周内使用B细胞靶向药物（如利妥昔单抗、奥托珠单抗、贝利尤单抗、阿仑单抗、硼替佐米、CD38单抗）或其他生物制剂；14.过去12周内曾使用全身性糖皮质激素或免疫抑制剂，包括但不限于：环磷酰胺、硫唑嘌呤、麦考酚酯、来氟米特、他克莫司、环孢素、雷公藤等；15.筛选前28天内使用过任何试验药物，或在试验药物的5个半衰期（以较长者为准）；16.筛选前24周内接种活疫苗者；17.受试者在过去24周内有酒精或药物滥用史；18.怀孕或哺乳期或试验完成6个月内有生育计划者；19.研究者判断存在其他不适合参加本次临床试验的原因。Exclusion criteria： 1. Secondary membranous nephropathy(caused by autoimmune diseases, infectious diseases, drugs, tumors, etc.);2. Patients with known allergy or hypersensitivity to the active ingredients of the study drugs or any listed excipients;3. Patients who had myocardial infarction, acute coronary syndrome, stroke, seizure, or thromboembolic events within 24 weeks prior to the start of the screening period;4. Patients who underwent major surgery(including joint surgery) within 24 weeks prior to screening, or plan to undergo surgery within 24 weeks after enrollment;5. Patients with HIV infection, syphilis, active tuberculosis, or untreated latent tuberculosis;6. Patients with uncontrolled active infection at screening(excluding uncomplicated urinary tract infection and bacterial pharyngitis);7. Patients with active HBV or HCV infection;8. Patients with active liver disease(defined as: ALT/AST/bilirubin levels exceeding 3 times the upper limit of normal) or severe liver disease(e.g., cirrhosis) at screening;9. Patients with a rapid decline in eGFR(>15mL/min/1.73m^2) during the screening period;10. Patients with severe abnormalities in laboratory test results (e.g., hemoglobin<70g/L, platelet count<50,000/mm^3, neutrophil count<1,000/mm^3, etc.);11. Patients who have undergone kidney transplantation or other organ transplantation;12. Patients with a history of malignant tumors, except for: tumors confirmed to be cured or in remission for >=5 years, skin basal cell or squamous cell carcinoma that has been radically resected, or carcinoma in situ at any site;13. Patients who have used B-cell targeted drugs(e.g., rituximab, ocrelizumab, belimumab, alemtuzumab, bortezomib, CD38 monoclonal antibody) or other biological agents within the past 12 weeks;14. Patients who have used systemic glucocorticoids or immunosuppressants within the past 12 weeks, including but not limited to: cyclophosphamide, azathioprine, mycophenolate mofetil, leflunomide, tacrolimus, cyclosporine, tripterygium wilfordii, etc.;15. Patients who have used any investigational drug within 28 days prior to screening, or within 5 half-lives of the investigational drug(whichever is longer);16. Patients who have received live vaccines within 24 weeks prior to screening;17. Patients with a history of alcohol or drug abuse within the past 24 weeks;18. Patients who are pregnant, lactating, or have plans for childbearing within 6 months after the completion of the trial;19. Patients deemed by the investigator to have other reasons unsuitable for participating in this clinical trial.研究实施时间： Study execute time：从 From 2025-11-06 00:00:00至 To 2027-06-30 00:00:00 征募观察对象时间： Recruiting time：从 From 2025-11-26 00:00:00 至 To 2026-08-31 00:00:00干预措施： Interventions：组别：试验组样本量： 60 Group： Test Group Sample size：干预措施：他克莫司+泰它西普干预措施代码： Intervention： Tacrolimus+Telitacicept Intervention code：组别：对照组样本量： 60 Group： Control Group Sample size：干预措施：他克莫司干预措施代码： Intervention： Tacrolimus Intervention code：研究实施地点： Countries of recruitment and research settings：国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：空军军医大学第二附属医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： The Second Affiliated Hospital of the Air Force Medical University Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：陕西省中医医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Shaanxi Provincial Hospital of Traditional Chinese Medicine Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：西安交通大学第二附属医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：甘肃省市(区县)： Country： China Province： Gansu City：单位(医院)：兰州大学第二医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： The Second Hospital & Clinical Medical School, Lanzhou University Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：宁夏回族自治区市(区县)： Country： China Province： Ningxia Hui Autonomous Region City：单位(医院)：宁夏医科大学总医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： The General Hospital of Ningxia Medical University Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：宁夏回族自治区市(区县)： Country： China Province： Ningxia Hui Autonomous Region City：单位(医院)：宁夏回族自治区人民医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Ningxia Hui Autonomous Region People's Hospital Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：河北省市(区县)： Country： China Province： Hebei City：单位(医院)：中国人民解放军白求恩国际和平医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Bethune International Peace Hospital of the People's Liberation Army of China Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：陕西省人民医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Shaanxi Provincial People's Hospital Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：咸阳市中心医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Xianyang Central Hospital Level of the institution： Tertiary A 国家：中国省(直辖市)：陕西省市(区县)： Country： China Province： Shaanxi City：单位(医院)：咸阳市第一人民医院单位级别：三级甲等 Institution hospital： Xianyang First People's Hospital Level of the institution： Tertiary A测量指标： Outcomes：指标中文名：达到完全缓解患者的比例指标类型：主要指标 Outcome： Complete remission rate Type： Primary indicator 测量时间点：治疗24周时测量方法： Measure time point of outcome： At week 24 of treatment Measure method：指标中文名：达到临床缓解（包括完全缓解+部分缓解）患者的比例指标类型：次要指标 Outcome： Clinical remission rate (including complete remission + partial remission) Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗12和24周时测量方法： Measure time point of outcome： At weeks 12 and 24 of treatment Measure method：指标中文名：免疫学缓解率（PLA2R抗体转阴患者的比例）指标类型：次要指标 Outcome： Immunological remission rate (the proportion of patients with seronegative conversion of PLA2R antibody) Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗12和24周时测量方法： Measure time point of outcome： At weeks 12 and 24 of treatment Measure method：指标中文名： PLA2R抗体水平较基线的变化指标类型：次要指标 Outcome： Change in anti-PLA2R antibody level from baseline Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗12和24周时测量方法： Measure time point of outcome： At weeks 12 and 24 of treatment Measure method：指标中文名： 24小时尿蛋白与基线的比值指标类型：次要指标 Outcome： Ratio of 24-hour urine protein to baseline Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗4、8、12、18、24周时测量方法： Measure time point of outcome： at weeks 4, 8, 12, 18 and 24 of treatment Measure method：指标中文名： eGFR相对于基线的变化情况指标类型：次要指标 Outcome： Change in eGFR from baseline Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗12和24周时测量方法： Measure time point of outcome： At weeks 12 and 24 of treatment Measure method：指标中文名：血清白蛋白相对于基线的变化指标类型：次要指标 Outcome： Change in serum albumin from baseline Type： Secondary indicator 测量时间点：治疗12和24周时测量方法： Measure time point of outcome： At weeks 12 and 24 of treatment Measure method：指标中文名：治疗过程中不良事件或严重不良事件的发生率和严重程度指标类型：次要指标 Outcome： Incidence rate and severity grade of adverse events or serious adverse events during treatment Type： Secondary indicator 测量时间点：测量方法： Measure time point of outcome： Measure method：采集人体标本： Collecting sample(s) from participants：标本中文名：血液组织： Sample Name： Blood Tissue：人体标本去向使用后销毁说明 Fate of sample： Destruction after use Note：标本中文名：尿液组织： Sample Name： Urine Tissue：人体标本去向使用后销毁说明 Fate of sample： Destruction after use Note：征募研究对象情况： Recruiting status：尚未开始 Not yet recruiting 年龄范围： Participant age：最小 Min age 18 岁 years 最大 Max age 80 岁 years性别：男女均可 Gender： Both随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：申办方采用中央随机系统生成Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)： The applicant uses a central randomization system.是否公开试验完成后的统计结果: Calculated Results after the Study Completed public access: 公开/Public盲法：开放标签Blinding： Open-label study试验完成后的统计结果（上传文件）：点击下载Calculated Results after the Study Completed(upload file)： download是否共享原始数据： IPD sharing 否No共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：无The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)： None数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：病例记录表和电子采集和管理系统Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture： Case Record Form and Electronic Data Capture数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：有/Yes注册人： Name of Registration： 2025-11-19 14:34:24

临床1期

2025-11-11

·新浪医药

针对多发性硬化症！罗氏三代BTK抑制剂III期成功

11月10日，罗氏宣布三代BTK抑制剂Fenebrutinib治疗复发性多发性硬化症（RMS）的两项III期研究（FENhance 2和FENtrepid）达到了主要终点。 Fenebrutinib是罗氏开发的一款具有中枢神经系统（CNS）渗透性的可逆且非共价BTK C481S抑制剂，对BTK的选择性是其他激酶的130倍。Fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞活化的抑制剂，这种双重抑制可能能够减少多发性硬化症的活动和残疾进展，从而有可能解决多发性硬化症患者残疾进展这一未满足的关键医疗需求，并提供全面的多发性硬化症护理。 FENhance 2研究是一项多中心、随机、双盲、双模拟、平行组III期临床试验（n=736）。结果显示，治疗第96周时，Fenebrutinib组RMS患者的ARR较特立氟胺组显著降低。多发性硬化是免疫介导的中枢神经系统慢性、炎性脱髓鞘疾病。据相关研究显示，多发性硬化的发病率和患病率受地理分布和种族影响。我国是多发性硬化的低发区，发病率是每年0.235/10万人，目前全球大约有230万例多发性硬化患者。与此同时，多发性硬化好发于青壮年，特别是女性更为常见，患病率大约是男性的3倍，因此又被称为“美女病”。关于多发性硬化的发病机理，至今尚未有明确的结论，可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素相关。目前仅罗氏的奥美珠单抗获批用于原发进展型MS（PPMS），赛诺菲的阿仑单抗（Lemtrada）、TG Therapeutics, Inc.的乌妥昔单抗等获批适应症均为复发型MS。加入读者交流群： —精彩回顾— 我国启动全球最大规模尿液HPV筛查研究针对红斑狼疮！阿斯利康首创生物制剂 III 期成功恒瑞乙肝「突破性疗法」来袭 ADC之后，ABC来了全球首例！中国医生体内CAR-T成功治疗狼疮商务合作：杨小雨 15210041717

100 项与阿仑单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02802	阿仑单抗	L04AA34	DB00087

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
造血干细胞移植	日本	Sanofi KK	2014-09-26
复发-缓解型多发性硬化	欧盟	Sanofi	2013-09-12
复发-缓解型多发性硬化	冰岛	Sanofi	2013-09-12
复发-缓解型多发性硬化	列支敦士登	Sanofi	2013-09-12
复发-缓解型多发性硬化	挪威	Sanofi	2013-09-12
慢性淋巴细胞白血病	美国	Genzyme Corp.	2001-05-07
多发性硬化症	美国	Genzyme Corp.	2001-05-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性髓性白血病	临床3期	以色列	Bayer AG	2004-07-01
骨髓增生异常综合征	临床3期	以色列	Bayer AG	2004-07-01
B细胞白血病	临床3期	美国	Genzyme Corp.	2001-07-01
CD22阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Cellectis SA	2019-10-14
CD22阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	法国	Cellectis SA	2019-10-14
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2009-09-01
复发性成人急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2009-09-01
难治性急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2009-09-01
慢性移植物抗宿主病	临床2期	加拿大	Bayer AG	2008-10-01
血液肿瘤	临床2期	加拿大	Bayer AG	2008-10-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04150497 (BALLI-01, Company_Website) 人工标引	临床1/2期	前体B细胞急性淋巴细胞白血病 \| 难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病三线 CD22 Positive	40	UCART22 + Alemtuzumab	糧壓選衊衊鬱壓網艱鹹(鑰壓鬱簾蓋齋獵襯觸願) = 餘築製選鏇廠獵衊襯網觸衊淵獵鹽鏇鏇糧選選 (選鹽窪遞顧遞構廠衊簾 ) 更多	积极	2025-10-16
				UCART22 + Alemtuzumab (Process 1)	糧壓選衊衊鬱壓網艱鹹(鑰壓鬱簾蓋齋獵襯觸願) = 積衊淵鏇選衊憲鏇網簾觸衊淵獵鹽鏇鏇糧選選 (選鹽窪遞顧遞構廠衊簾 ) 更多
NCT00920972 \| NCT03128996 (Pubmed \| Transplant Cell Ther)	临床2期	难治性重度再生障碍性贫血	22	Alemtuzumab+fludarabine+melphalan±thiotepa (MSD/unrelated/haploidentical)	壓鬱鑰積繭製窪觸鏇壓(鬱積築獵鹹鑰鹹鹽鏇製) = Complications before day +180 were primarily transient viral reactivations. Thyroid and ovarian hypofunction were the commonest effects noted at long-term follow-up. 憲繭襯淵願鹽製製廠範 (壓鹽醖憲選廠鏇繭鹹衊 )	积极	2025-09-01
NCT02711202 (CTgov)	N/A	肿瘤	20	Remicade+Tacrolimus+Sirolimus+MabCampath, (Sirolimus)	淵積築蓋鬱築獵獵積構 = 艱憲鹽繭鑰鑰構艱淵網願餘鑰鏇簾窪鬱觸築鏇 (鬱襯鹹蓋襯顧製鹽鏇艱, 憲繭膚襯夢齋廠壓鏇夢 ~ 糧獵鬱廠網觸窪築蓋願) 更多	-	2025-06-04
				Remicade+Tacrolimus+MabCampath, (Tacrolimus)	淵積築蓋鬱築獵獵積構 = 積範鑰醖積齋顧範壓襯願餘鑰鏇簾窪鬱觸築鏇 (鬱襯鹹蓋襯顧製鹽鏇艱, 壓觸醖鑰顧遞範廠獵衊 ~ 衊鬱衊築網夢鬱繭鏇鏇) 更多
4075 (ASH2024)	N/A	再生障碍性贫血	20	Fludarabine	鏇鑰衊鹽選範簾蓋壓淵(衊鏇壓壓網憲蓋積鬱顧) = 構鏇襯選壓製夢鬱淵夢範選築艱夢繭廠鏇願積 (簾鬱衊繭鬱簾構窪範鑰 ) 更多	积极	2024-12-09
				Cyclophosphamide	鏇鑰衊鹽選範簾蓋壓淵(衊鏇壓壓網憲蓋積鬱顧) = 鏇網壓選醖鏇糧膚壓蓋範選築艱夢繭廠鏇願積 (簾鬱衊繭鬱簾構窪範鑰 )
ASN2024	N/A	-	170	Alemtuzumab	膚製膚製壓積遞衊憲壓(糧鹽衊醖鹹構鹽範製顧) = 簾製獵壓蓋製鹽遞襯觸憲淵觸蓋構壓廠積獵廠 (蓋壓壓蓋壓膚選選網遞 ) 更多	积极	2024-10-26
NCT02626715 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 治疗相关性急性髓系白血病 \| 造血干细胞移植 ... 更多	21	Reduced-Intensity Conditioning Regimen (Reduced-Intensity Conditioning)	餘淵鏇憲艱選糧醖膚壓 = 膚構顧願鑰窪襯製襯繭構膚積觸鹽鏇窪廠簾積 (蓋觸憲艱夢構廠鏇艱壓, 窪網鑰構觸夢鏇願窪衊 ~ 製鑰鏇膚艱簾遞繭糧鏇) 更多	-	2024-07-16
				Myeloablative Conditioning Regimen (Myeloablative Conditioning)	餘淵鏇憲艱選糧醖膚壓 = 鹹鹽糧願鑰繭製積觸鹹構膚積觸鹽鏇窪廠簾積 (蓋觸憲艱夢構廠鏇艱壓, 窪積觸繭願築膚遞醖積 ~ 壓鹹醖齋鬱膚鹽壓衊齋) 更多
EAN2024	N/A	多发性硬化症	138	Alemtuzumab	鏇獵觸蓋鑰艱構範齋構(鏇網築壓夢淵醖膚糧鹹) = Adverse events were reported in Figure 3 選蓋衊積鏇壓壓願積壓 (鹹繭遞蓋衊夢鑰鏇築齋 ) 更多	积极	2024-06-28
EHA2024	N/A	输血依赖性地中海贫血	10	Alemtuzumab-TBI conditioning	鹹艱窪餘鹹鏇鹹壓觸構(糧廠鑰獵壓襯鹹繭範構) = 範夢選範鏇襯鑰鹽壓鹹廠廠構簾觸艱壓簾願獵 (襯觸襯築齋艱願構鹽衊 ) 更多	积极	2024-05-14
				FluCyThiotepaATG-TBI conditioning	鹹艱窪餘鹹鏇鹹壓觸構(糧廠鑰獵壓襯鹹繭範構) = 範襯膚壓鹽顧繭壓蓋齋廠廠構簾觸艱壓簾願獵 (襯觸襯築齋艱願構鹽衊 )
EHA2024	N/A	再生障碍性贫血二线 CD52	57	Alemtuzumab	鏇網觸蓋膚繭鑰獵選餘(獵範鏇鹽廠壓選選築膚) = Adverse events were of low grade and infectious events were infrequent 膚淵壓鑰鹹糧遞糧積廠 (鬱窪鑰餘顧獵範鏇獵醖 )	积极	2024-05-14
NCT00520130 (Pubmed \| Blood Adv) 人工标引	临床1/2期	移植物抗宿主病	83	High-dose Alemtuzumab/Cyclosporine	鹽窪淵遞簾憲繭願壓廠(艱糧鑰衊範鏇鏇願窪簾) = 遞遞顧築築選獵鹽鏇壓鬱壓鏇鹽鏇廠繭鹹衊襯 (廠壓淵廠憲觸糧鬱襯衊 ) 更多	积极	2024-04-26
				Tacrolimus/Methotrexate/Sirolimus	鹽窪淵遞簾憲繭願壓廠(艱糧鑰衊範鏇鏇願窪簾) = 鬱餘壓構鹹製蓋糧襯艱鬱壓鏇鹽鏇廠繭鹹衊襯 (廠壓淵廠憲觸糧鬱襯衊 ) 更多