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更新于：2026-02-27

Tagraxofusp-ERZS

更新于：2026-02-27

概要

概要

基本信息

药物类型

融合蛋白

别名

Diphtheria toxin-il-3 fusion protein targeting IL-3 receptor、Diphtheria-toxin-interleukin-3-fusion-protein、Tagraxofusp

+ [10]

靶点

CD123

作用方式

抑制剂

作用机制

CD123抑制剂(白细胞介素-3受体α亚基抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [1]

在研适应症

Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤CD123阳性急性髓性白血病急性髓性白血病+ [7]

非在研适应症

急性早幼粒细胞白血病淋巴母细胞淋巴瘤多发性骨髓瘤+ [6]

原研机构

Texas A&M University

在研机构

Stemline Therapeutics, Inc.

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

+ [1]

非在研机构

The University of Texas Southwestern Medical Center

权益机构

A. Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite Srl

Nippon Shinyaku Co., Ltd.Menarini Von Heyden GmbH

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2018-12-21),

Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤

最高研发阶段(中国)-

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

Sequence Code 453129448

来源: *****

关联

项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的临床试验

NCT07148180

/ Recruiting临床1/2期IIT

A Multi-Site Break Through Cancer Trial: Targeting Measurable Residual Disease in Patients With Acute Myeloid Leukemia: A Phase 1/2 Study of Tagraxofusp, Azacitidine, and Venetoclax

The purpose of this research study is to test the safety and efficacy of a new drug combination with three agents, azacitidine, venetoclax and tagraxofusp. Leftover (residual) leukemia disease that is not visible by eye can be increase the chance of disease recurrence. This research study is to determine if the combination therapy can safely help to control residual Acute Myeloid Leukemia (AML) and to prevent disease recurrence.
The names of the study drugs involved in this study are:
* Tagraxofusp (a type of CD123-directed cytotoxin)
* Azacitidine (a type of standard of care cytidine nucleoside analog)
* Venetoclax (a type of standard of care BCL-2 inhibitor)

开始日期2026-02-02

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+1]

NCT07007052

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Open Label Phase II Study Evaluating the Efficacy and Safety of the Combination of Tagraxofusp and Venetoclax in Treatment-naive Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm Patients

The goal of this clinical trial is to study the efficacy of the tagraxofusp + venetoclax combination in treatment-naive blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm adult patients.
The main question is to verify the response in patients after 3 cycles of tagraxofusp+venetolax and to demonstrate if the combination of tagraxofusp + venetoclax increases the rate of complete remission, assessed after 3 months of treatment.
Patients will receive a ramp-up phase of venetoclax during 3 days and at least 3 cycles of venetoclax. After, the investigators will evaluate the response, and depending on the response observed, patients may receive additional cycles of treatment for a maximum of 24 cycles, or receive an allograft or discontinue the treatment in the case of therapeutic failure.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Stemline Therapeutics, Inc.

[+1]

CTIS2024-511102-22-00

/ Recruiting临床2期

Phase II study of standard of care therapy azacitidine (AZA) combined with venetoclax (VEN) and Tagraxofusp (TAG) in patients with higher-Risk chronic myelomonocytic Leukemia (CMML): the PATROL Study

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

GCP Service International Ltd & Co KG

100 项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的临床结果

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100 项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的转化医学

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100 项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的专利（医药）

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200

项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的文献（医药）

2026-03-01·International Journal of Clinical Oncology

PMDA regulatory update on approval and revision of the precautions for use of anticancer drugs in Japan; imlunestrant for breast cancer, tafasitamab for follicular lymphoma, atezolizumab for thymic carcinoma, retifanlimab for anal canal squamous cell carcinoma, and tagraxofusp for blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm

作者: Matsumura, Noriomi

2026-03-01·THORACIC AND CARDIOVASCULAR SURGEON

Is Total Arterial Grafting Superior to Multiarterial Grafting in Coronary Bypass?

Article

作者: Witberg, Guy ; Yishai, Yaron ; Abraham, Dana ; Puskas, John D. ; Leviner, Dror B. ; Erez, Ely ; Sharoni, Erez ; Ronai, Tom ; Stein, Nili

Abstract:

Multiple arterial grafting (MAG) is associated with improved long-term outcomes. However, there are limited data on the benefit of total arterial revascularization (TAR).Retrospective study of adult patients with multivessel disease undergoing isolated coronary artery bypass grafting (CABG) in three centers between January 1, 2009, and December 31, 2023. Patients were grouped according to the revascularization strategy (TAR vs. MAG). The primary outcome was a composite of major adverse cardiac and cerebrovascular events (MACCE). The cumulative incidence of MACCE was plotted using Kaplan Meier (KM) curves. The hazard ratio (HR) for TAG versus MAG was calculated using multivariate Cox models.Our cohort included 2,791 patients. About 1,048 (37.55%) underwent TAR and 1,743 (62.45%) underwent MAG, of whom 2,434 (87.21%) were male. Mean age was 61.6 ± 9.8 years in the TAR and 62.1 ± 9.1 years in the MAG. Median follow-up time was 101 months. The cumulative incidence of the primary outcome was 48.57% in the TAR and 42.4% in the MAG group. After multivariable adjustment, TAR had an HR of 1.05, 95% CI (0.93–1.18) for the primary outcome (p = 0.25). The mortality rate was 28.72% in the TAR and 23.06% in the MAG group.TAR showed no benefit over MAG at midterm follow-up.

2026-02-01·CANCER

Correction to “Hematopoietic effects of tagraxofusp in treatment‐naive patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm”

项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的新闻（医药）

2026-01-16

·崔兴医生

淋巴瘤最新文献

01 文献1. 白血病与实体瘤中染色质改变的治疗靶向策略摘要染色质构象改变与组蛋白翻译后修饰已被日益视为癌症发生、发展及治疗抵抗的关键驱动因素。药物研发的最新进展催生了多种高选择性小分子抑制剂，其中数种已进入临床试验阶段。这些化合物能够精准探究特定染色质特征与功能，推动表观遗传癌症治疗领域从非选择性策略（如组蛋白去乙酰化酶抑制剂或去甲基化药物）转向真正的靶向治疗。近期，多种改变组蛋白甲基化的化合物已在临床前及临床试验中得到研究。本文综述了针对Menin-KMT2A、DOT1L、KDM1A、Polycomb复合物以及精氨酸甲基转移酶PRMT5的抑制剂在治疗髓系恶性肿瘤、淋巴瘤及各类实体瘤中的研发现状。IDH1/2抑制剂作用于表观遗传与代谢易损性的交汇点，已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗IDH突变型胶质瘤、胆管癌及髓系恶性肿瘤。目前多项探索有效联合治疗方案的临床试验正在进行中，本文亦对此进行了总结。靶向SWI/SNF染色质重塑复合物组分（如SMARCA4抑制剂）的药物已进入临床阶段。SWI/SNF复合物成员是所有癌症类型中最常发生突变的基因之一，新型选择性抑制剂首次为异常染色质重塑的药理学研究提供了可能。总体而言，染色质相关过程的治疗性研究在癌症治疗中正发挥日益重要的作用。本章回顾了表观遗传癌症治疗领域的最新进展与未来方向。 02 文献2. 靶向Cbl-b的小分子抑制剂可增强T细胞受体信号传导，并提出合理的联合治疗策略摘要 Casitas B系淋巴瘤-b（Cbl-b）作为一种E3泛素连接酶，是新兴的癌症免疫治疗靶点，负向调控T细胞反应，但其药理学抑制对T细胞活化的影响尚未明确。本研究采用直接靶向Cbl-b的选择性小分子抑制剂（Cbl-bi），系统分析了Cbl-b抑制在T细胞中的药理学效应。在Jurkat细胞和原代小鼠T细胞中，Cbl-bi能增强T细胞受体（TCR）信号传导，表现为抗CD3/CD28刺激后磷脂酶Cγ1（PLCγ1）和细胞外信号调节激酶（Erk）磷酸化水平升高，以及白细胞介素-2产量增加。对Cbl-b抑制后T细胞的转录组分析显示显著的活化与炎症特征，核因子κB（NF-κB）、丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）及Janus激酶-信号转导与转录激活因子（JAK-STAT）通路均显著富集。下游信号通路的药理学验证表明，MAPK通路活性是Cbl-b抑制增强T细胞活化的关键机制。此外，联合抑制自噬或造血祖细胞激酶1（HPK1）能协同放大Cbl-b抑制的促活化效应。综上，本研究揭示了Cbl-b免疫抑制作用的分子机制，并提出靶向Cbl-b、自噬或HPK1的联合治疗策略，为增强T细胞功能以促进癌症免疫治疗提供了理论依据。 03 文献3. 老年淋巴瘤患者：在临床争议与创新障碍的迷局中前行摘要老年淋巴瘤患者群体日益庞大且异质性显著，其临床管理面临多重挑战：治疗结局差异大、循证依据有限、年龄定义单一化。传统上，治疗决策常依赖武断的年龄界限（如≥60岁或≥80岁），但这些标准无法反映衰老过程中的生物学与功能异质性，可能限制治愈机会与治疗进展。当前临床实践常基于经验性剂量调整（如RminiCHOP方案），但针对老年患者的最佳治疗强度与风险获益平衡的数据仍显不足。新型药物与联合疗法在不同年龄群体中常呈现疗效与安全性的显著差异，但针对老年患者的系统性剂量优化研究仍未被优先重视。在临床试验领域，老年患者的高背景死亡率使总生存期和无进展生存期的解读复杂化，导致新疗法获益证据难以确证，试验效能可能不足。此外，基于年轻群体开发的预后模型在老年患者中适用性有限，因其未涵盖老年患者特有的临床相关结局指标，包括治疗相关死亡率、功能衰退及生活质量。治疗前老年综合评估虽具预后价值，但其作为治疗决策支持工具的预测能力仍需前瞻性试验验证。应对这些挑战需重构“老年”的多维定义，整合老年综合评估、患者意愿与生物学年龄。推进包容性试验设计、开展老年患者专属剂量探索、构建整体性预测模型，对提升诊疗水平至关重要。若无此变革，针对这一日益庞大的患者群体的治疗进展恐将停滞不前。 04 文献4. T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及其他疾病中的新增强子摘要 T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种罕见的侵袭性血液系统恶性肿瘤，其特征为未成熟T细胞前体的克隆性扩增。该病占儿童ALL的15%及成人ALL的25%。T-ALL与主要转录因子（TLX1/3、TAL1、HOXA）的过度表达相关，这些因子驱动特定的转录程序并构成T-ALL的分子分类亚群。尽管转录因子癌基因的失调常与T-ALL中的染色体易位相关，但研究亦报道了导致组蛋白翻译后修饰改变的表观遗传失调现象，包括形成致癌性新增强子的非编码基因间区突变。本综述将聚焦于T-ALL中已报道的表观遗传激活型基因间区突变，并探讨新增强子突变在癌症中的更广泛意义。 05 文献5. DNA甲基转移酶抑制剂在血液系统恶性肿瘤及实体瘤中的应用摘要 DNA甲基化等表观遗传修饰在肿瘤发生和进展中起着基础性作用。DNA甲基转移酶抑制剂（DNMTi）是一类通过阻碍胞嘧啶核苷酸5位点甲基化，从而调控抑癌基因、癌基因及其他关键调控基因表观遗传修饰的治疗药物。第一代DNMTi药物阿扎胞苷和地西他滨因其良好的安全性，在治疗不适合强化化疗的老年急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中显示出显著疗效。然而，尽管取得这些临床成就，DNMTi单药治疗仍面临缓解率有限且不持久、继发性耐药等挑战。这些局限性推动了寻找更有效联合治疗方案的广泛探索，例如目前已实现的DNMTi与BCL-2（B细胞淋巴瘤2）抑制剂联合疗法。本综述旨在全面概述和分析过去40年间DNMTi在髓系恶性肿瘤单药及联合治疗中的关键作用，同时探讨其在淋巴系统恶性肿瘤中的潜在适用性。此外，本文还评估了DNMTi在实体瘤治疗中的潜力。通过这些讨论，我们期望增进对DNMTi在多种恶性肿瘤中作用机制及治疗意义的理解。 06 文献6. 全外显子组测序在一个中国霍奇金淋巴瘤家族中发现CD38基因变异摘要霍奇金淋巴瘤（HL）具有遗传易感性，但对其相关致病基因知之甚少。本文报告一例来自中国近亲家庭的兄妹病例，两人均被诊断为结节硬化型经典霍奇金淋巴瘤。女童与男童分别在22岁和29岁时确诊，均表现为颈部及纵隔淋巴结受累，且在一线治疗后反应不佳或短期内复发。对四名家庭成员进行全外显子组测序，发现CD38基因存在一种新的致病性错义突变（c. 418 C > T, p. Arg140Trp），该突变以常染色体隐性方式遗传。本研究鉴定出一种可能与HL相关的推定致病变异，将有助于增进对该疾病遗传分子机制的理解。 07 文献7. 靶向副半胱天冬酶1（MALT1）用于癌症治疗：最新进展及构效关系研究摘要作为副半胱天冬酶，黏膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1（MALT1）在NF-κB信号通路中发挥着关键作用。它通常通过与CARMA和BCL形成三元复合物来行使功能。MALT1的结构赋予其蛋白酶和支架蛋白的双重角色，这两者对于信号通路的调控均具有重要意义。活化B细胞样弥漫性大B细胞淋巴瘤（ABC-DLBCL）具有高并发症发生率和死亡率的特点。研究表明，其发病机制依赖于CBM复合物（CARMA-Bcl10-MALT1复合物）介导的NF-κB通路。作为CBM复合物中唯一的人源半胱氨酸-天冬氨酸蛋白酶（类半胱天冬酶），MALT1因此成为关键靶点，使得针对MALT1抑制剂的研究具有重要价值。本文综述了MALT1抑制剂的研究进展及构效关系，涵盖共价抑制剂、变构抑制剂、蛋白降解靶向嵌合体以及基于活性的探针。同时，探讨了该领域未来的机遇与挑战，旨在为未来靶向MALT1的药物开发提供参考。 08 文献8. 揭示血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤的多重面貌：临床、病理与分子异质性摘要关键词：血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤；临床；异质性；分子；病理；个体化治疗。 09 文献9. 评估重整汽油计划对儿童及青年淋巴瘤发病率影响的异质性：一项贝叶斯因果推断分析摘要关于交通相关空气污染与儿童血液系统癌症之间关系的观察性研究虽具提示性但尚无定论。然而，最近的准实验研究发现，美国针对减少交通相关空气污染的环境政策（包括20世纪90年代的改良汽油计划）降低了受影响地区儿童及青年淋巴瘤的发病率。但迄今为止，尚无研究评估这些效应中可能存在的异质性。本研究探讨了改良汽油计划对不同疾病类型和人口学层面的儿童及青年淋巴瘤发病率的异质性影响。我们采用最新提出的贝叶斯因果高斯过程模型，结合人口癌症登记数据，评估了该计划对按癌症类型、性别、种族、西班牙裔身份及年龄组划分的各层面儿童及青年淋巴瘤发病率的影响。我们的分析框架通过跨空间、时间和层面的数据驱动信息共享，实现了对特定层面效应的稳定估计。研究结果以绝对尺度和相对尺度呈现。我们发现证据表明，改良汽油计划带来的淋巴瘤发病率下降幅度最大的是霍奇金淋巴瘤，且在男性、白种人和/或20-29岁年龄组人群中最为显著。霍奇金淋巴瘤发病率下降幅度更大的发现值得关注，因为此前关于交通相关空气污染的研究主要聚焦于非霍奇金淋巴瘤。 10 文献10. 一名患有母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤和晚期慢性肾病的患者对最小剂量tagraxofusp持续产生反应摘要母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）是一种极为罕见的血液系统恶性肿瘤，病程侵袭性强，预后不良。对于因对传统化疗耐药而不适合进行干细胞移植的患者，治疗尤其具有挑战性。CD123靶向细胞毒素tagraxofusp的引入显著拓宽了BPDCN患者的治疗选择并改善了其预后。然而，该药物的使用可能伴随显著的不良事件，尤其是毛细血管渗漏综合征，这凸显了谨慎选择患者和加强监测的必要性。迄今为止，尚无关于tagraxofusp在慢性肾功能衰竭和心血管合并症患者中安全性的数据。我们报告一例79岁男性患者，其下背部出现一处孤立、快速进展的皮肤病变。该病变是BPDCN合并骨髓浸润及伴随骨髓增生异常综合征（MDS）的首发表现。分子分析检测到CBL、TET2、ZRSR2和KRAS基因突变。由于不适合干细胞移植，且伴有慢性肾脏病（CKD），该患者接受了减量方案的tagraxofusp治疗。在第一周期使用三剂药物后，因出现慢加急性肾衰竭，治疗被迫中止。治疗中断后，肾功能完全恢复至治疗前水平。值得注意的是，皮肤和骨髓活检显示皮肤病损达到完全缓解，骨髓浸润达到部分缓解。随后采取了观察等待策略，获得了长达8个月的持续治疗反应，之后疾病复发。据我们所知，这是首例报道的tagraxofusp用于治疗BPDCN合并晚期慢性肾脏病的病例，表明即使是最低耐受剂量的治疗也能诱导持续缓解。尽管存在不良事件风险，对于体能状态差、合并症严重且不适合强化化疗或干细胞移植的老年患者，tagraxofusp仍应被视为一种可行的治疗选择，因为即使有限的药物暴露也可能获得有意义的临床缓解。崔兴医生山东中医药大学第二附属医院肿瘤中心主任，主任医师、教授、医学博士后、博士生导师、泰山学者青年专家、美国艾奥瓦大学访问学者。中华中医药学会血液病创新研究与转化平台副主任，中华中医药学会血液病分会常务委员，中华中医药学会肿瘤分会常务委员，山东中医药学会肿瘤精准医学专委会主任委员，中国抗癌协会中西整合多发性骨髓瘤专委会常务委员。研究方向与专长：中西医结合治疗血液和肿瘤疾病临床及实验研究。擅长多发性骨髓瘤、肺癌、结直肠癌、白血病、淋巴瘤、乳腺癌及胃癌等多种血液病及实体肿瘤的诊断与化疗、消融及中西医结合治疗，精于造血干细胞移植技术。门诊时间：周二上午，周三下午咨询电话：0531-58261302

免疫疗法细胞疗法

2025-12-11

·PRNewswire

Five Leading Cancer Centers Unite to Target CD123 and Eradicate Hidden Leukemia Cells

A multi-site trial pairs targeted therapy with next-generation MRD testing to track residual disease and uncover vulnerabilities in leukemia cells CAMBRIDGE, Mass., Dec. 11, 2025 /PRNewswire/ -- Acute myeloid leukemia (AML) is an aggressive blood cancer, with overall survival remaining approximately 30% at five years despite advances in therapy. Even when patients achieve remission, the disease often returns, fueled by a small number of leukemia cells that survive initial treatment, known as measurable residual disease (MRD). These remaining cells are major drivers of relapse and are linked with poorer outcomes, yet no standard therapy exists to eliminate them. Addressing MRD has become one of the most urgent clinical challenges in AML, and the focus of the 'Eradicating Measurable Residual Disease in AML' Break Through Cancer TeamLab. Continue Reading "MRD is like the bulk of an iceberg hidden beneath the surface. We can treat the disease we see, but the real challenge is determining how much remains unseen" said Jacqueline Garcia, assistant professor of medicine at Harvard Medical School and medical oncologist at Dana-Farber Cancer Institute and lead investigator on the trial. "We have billions of blood cells in our body, and the questions are: How much disease is truly left over? How do we measure it? And how do we quantify our patient's risk?" Five cancer centers unite to target CD123 and eliminate residual leukemia cells driving relapse in AML patients Post this Why Target CD123 CD123, a leukemia cell-surface marker present in more than 80% of cases, is involved in cancer cell growth and survival and is especially elevated in high-risk subtypes. "We wanted a study that could have broad reach across more subgroups of patients," said Garcia. "CD123 is present on the surface of AML cells and early leukemia stem cells which makes it a meaningful way to target residual disease." This multi-site study will evaluate targeting CD123 in combination with two established AML therapies. Tagraxofusp (Stemline), a CD123-directed immunotoxin already FDA-approved for another blood cancer, "binds to cells expressing CD123, and delivers a diptheria toxin payload directly into the cell," Garcia explained. Work led by fellow TeamLab investigator Dr. Andrew Lane, co-leader of the Dana-Farber/Harvard Cancer Center Leukemia Program, showed that azacitidine and venetoclax can boost sensitivity and enhance anti-leukemic activity in this combination, forming the scientific rationale for combining all three therapies. "By adding two approved treatments for active AML, we're testing if this combination can safely eradicate leftover disease and convert patients from MRD positive to negative" Garcia noted. Early clinical signals reinforce this strategy. In a recent phase 1b study in patients with newly diagnosed AML, this combination achieved a 69% response rate, and among patients in remission, nearly 71% achieved MRD-negativity. A Trial Designed to Learn as well as Treat This phase 1/2 trial (NCT07148180) is now active at Dana-Farber Cancer Institute and will be jointly conducted across four of Break Through Cancer's clinical centers including Memorial Sloan Kettering Cancer Center, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, and the Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins. Harnessing the deep expertise within the Eradicating Measurable Residual Disease in AML TeamLab across the four clinical sites and MIT's Koch Institute for Integrative Cancer Research, this study will generate an unusually rich scientific dataset. Blood and bone marrow samples collected throughout treatment will be analyzed using state-of-the-art approaches such as circulating tumor DNA profiling, single-cell sequencing and immunophenotyping, and advanced proteomic analyses. "Alongside routine clinical tests, we are also developing new ultrasensitive assays to detect low levels of residual disease and running research assays to learn why certain leukemia cells persist," added Garcia. Together, these integrated analyses are designed to monitor how patients respond, reveal why MRD occurs, how it evolves, and which vulnerabilities may be exploited to improve future treatment strategies. By pairing deep biological discovery with clinical testing, the TeamLab aims to both eradicate MRD today and reshape how residual disease is detected and addressed in AML going forward. "This study is part of Break Through Cancer's broader work addressing minimal residual disease," said Tyler Jacks, PhD, president of Break Through Cancer. "Eliminating every last cancer cell is a formidable challenge, but one we can meaningfully advance when apply to best of science and work together." About Break Through Cancer Founded in 2021, Break Through Cancer empowers outstanding researchers and physicians to both intercept and find cures for several of the deadliest cancers by stimulating radical collaboration among outstanding cancer research institutions, including its founding partners: Dana-Farber Cancer Institute, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MIT's Koch Institute for Integrative Cancer Research, and The University of Texas MD Anderson Cancer Center. The Foundation is supported by a Board of Directors from the five partner institutions and a Scientific Advisory Board of U.S. cancer experts. The Foundation was launched with an extraordinary challenge pledge of $250 million from Mr. and Mrs. William H. Goodwin, Jr. and their family, and the estate of William Hunter Goodwin III. For further information, please visit the Foundation's website at . Media Contact: Soracha Ward [email protected] SOURCE Break Through Cancer 21% more press release views with Request a Demo

临床结果临床1期免疫疗法

2025-12-10

·美通社

美纳里尼公布Elacestrant 2期数据

美纳里尼集团在2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会公布ER+、HER2-转移性乳腺癌(mBC)患者的Elacestrant (ORSERDU ®) 2期联合用药治疗数据此外，广泛的 elacestrant 临床开发项目最新进展进一步凸显了其在联合治疗中，以及在转移性和早期乳腺癌中作为骨干内分泌治疗手段的潜力。意大利佛罗伦萨和纽约 2025年12月11日 /美通社/ -- 领先的国际制药与诊断公司美纳里尼集团（简称美纳里尼）及其全资子公司Stemline Therapeutics, Inc.（简称Stemline，致力于为癌症患者提供突破性肿瘤治疗方案），将发布面向雌激素受体阳性（ER+）、HER2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌（mBC）患者的2期ELEVATE研究中两种联合用药方案有意义中位无进展生存期（mPFS）的最新有效性结果。 ELEVATE研究旨在评估口服药物联合治疗方案的安全性和有效性，以应对ER+/HER2- mBC患者中观察到的不同耐药机制，从而改善患者预后。这些数据将于2025年12月9日至12日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上发布。 "这些令人鼓舞的无进展生存期数据增强了我们对elacestrant在联合用药中作为内分泌治疗骨干作用的信心，" UT Health San Antonio血液学/肿瘤学系医学教授、UT Health San Antonio MD Anderson癌症中心乳腺癌项目负责人、医学博士、理学博士Virginia Kaklamani表示， "elacestrant与依维莫司或阿贝西利联合用药的安全性与各自已知的安全性一致，未观察到新的安全信号。" 即将在SABCS公布的ELEVATE数据显示，对于在内分泌治疗（ET）中出现疾病进展、且无论既往是否接受过CDK4/6抑制剂的ER+/HER2- mBC患者，无论其 ESR1 突变状态如何，elacestrant与依维莫司或阿贝西利联合用药在无进展生存期（PFS）方面均显示出一致获益。这些最新结果还显示，联合用药治疗方案的安全性与各靶向药物联合标准内分泌治疗的既知安全性特征一致。所有患者及各亚组的 2 期 mPFS （月数）（ 95% 可信区间）患者人群 Elacestrant 345 mg QD + 依维莫司 7.5mg QD (n=50) Elacestrant 345 mg QD + 阿贝西利 150 mg BID (n=60) 所有患者 8.3 [4.0 – 10.2] 14.3 [7.3-16.6] 内脏疾病 7.7 [3.8 – 9.4] 14.3 [7.4-16.6] 先前无氟维司群 8.3 [4.2 – 12.9] 14.8 [8.7-NR] 无原发性内分泌耐药性 8.3 [4.0-12.9] 14.3 [7.3-16.6] ESR1 突变 8.7 [3.5 – 12.9] * ESR1 野生型 9.0 [4.2 – 12.7] * PIK3CA 突变 8.3 [3.6 - 10.2] * PIK3CA 野生型 9.6 [5.6 - NR] * *elacestrant + 阿贝西利队列中基因组亚组（ ESR1/PIK3CA ）的 PFS （ 95% 可信区间）尚未成熟。 "有关elacestrant的广泛证据覆盖了我们关键的EMERALD研究中的单药治疗情景，并得到了近期两项真实世界数据出版物 [1], [2] 的支持；此外，正如在SABCS公布的数据所强调的，其在联合用药方案中的潜力也在不断提升，"美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示， "我们将继续坚定致力于通过针对早期和转移性乳腺癌的多项正在进行的试验，充分探索elacestrant可能带来的潜在益处。" 此外，有关elacestrant的其他最新消息也将在SABCS公布，以探讨其在整个乳腺癌领域的潜力：报告标题： Elacestrant联合依维莫司或阿贝西利治疗ER+/HER2局部晚期或转移性乳腺癌(mBC)：来自开放性、伞式研究ELEVATE的2期结果摘要编号： 1255 报告日期和时间： 2025年12月11日星期四下午1:00 – 2:00 地点： Hemisfair1-2 报告作者： Hope S. Rugo 报告标题： Elacestrant单独或联合曲普瑞林治疗ER+/HER2-早期乳腺癌绝经前女性：2期SOLTI-2104-PremiÈRe试验的主要分析摘要编号： 1123 报告日期和时间： 2025年12月12日星期五上午7:30 – 7:33 地点： 301 ABC 报告作者： Mertixell Bellet 报告标题： ELEGANT：Elacestrant对比标准内分泌治疗（ET）用于治疗淋巴结阳性、雌激素受体阳性（ER+）、HER2阴性（HER2-）、高复发风险早期乳腺癌（eBC）患者的全球多中心随机开放性3期研究。摘要编号： 1276 报告日期和时间： 2025年12月11日星期四下午12:30 – 2:00 地点： Henry B.会议中心报告作者： Aditya Bardia 报告标题： ADELA研究：Elacestrant (ELA)+ 依维莫司(EVE)对比ELA + 安慰剂(PBO)治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌(aBC)伴随在内分泌治疗(ET)中发生进展的ESR1突变肿瘤 + CDK4/6i 摘要编号： 1141 报告日期和时间： 2025年12月10日星期三下午12:30 – 2:00 地点： Henry B.会议中心报告作者： Antonio Llombart-Cussac 报告标题： ERADICATE： elacestrant联合曲妥珠单抗deruxtecan治疗具有CDK4/6抑制剂和内分泌耐药性的HR+/HER2-低或HER2-超低转移性乳腺癌患者的Ib/II期研究摘要编号： 2119 报告日期和时间： 2025年12月12日星期五下午12:30 – 2:00 地点： Henry B.会议中心报告作者： Sara L. Sammons 报告标题：接受术前Elacestrant和PULSAR适应性放疗的激素受体(HR)阳性HER2阴性乳腺癌患者：II期研究（HELP试验）摘要编号： 1071 报告日期和时间： 2025年12月12日星期五下午12:30 – 2:00 地点： Henry B.会议中心报告作者： Luca Visani 关于 Elacestrant 临床开发项目目前在多项公司资助的转移性乳腺癌临床试验中研究elacestrant，包括单独用药或与其他疗法联合用药。 ELEVATE ( NCT05563220 )是一项1b/2期临床试验，旨在评估elacestrant与阿培利司、依维莫司、卡匹萨替尼、帕博西尼、瑞博西利或阿贝西利联合用药的安全性和疗效。 ELECTRA ( NCT05386108 )是一项开放性、多中心1b/2期研究，旨在评估elacestrant与阿贝西利联合治疗ER+、HER2- 乳腺癌患者。 2期部分针对脑转移患者评估该治疗方案。 ELCIN ( NCT05596409 )是一项2期试验，旨在评估elacestrant对于既往接受过一种或两种激素治疗且在癌症转移情况下既往未接受过CDK4/6抑制剂治疗的ER+、HER2- 晚期/转移性乳腺癌患者的疗效。 ADELA ( NCT06382948 )是一项3期随机双盲试验，旨在评估elacestrant与依维莫司联合用于ER+、HER2- mBC伴ESR1突变肿瘤患者的疗效。由研究者主导的其他试验、与其他公司合作开展的转移性乳腺癌和早期疾病试验中也在对Elacestrant进行评估。关于 ORSERDU (elacestrant) 美国适应症： ORSERDU (elacestrant)，345 mg片剂，适用于治疗患雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、 ESR1 突变晚期或转移性乳腺癌且接受过至少一种内分泌疗法后疾病发生进展的绝经后女性或成年男性。有关美国的完整处方信息，请访问 www.orserdu.com 。重要安全信息警告和注意事项血脂异常：服用ORSERDU的患者中高胆固醇血症和高甘油三酯血症的发生率分别为30%和27%。 3级和4级高胆固醇血症和高甘油三酯血症的发生率分别为0.9%和2.2%。在开始服用ORSERDU之前及服用期间定期监测血脂。胚胎毒性：根据动物试验结果及其作用机制，对孕妇使用ORSERDU可能对胎儿造成伤害。向孕妇和育龄女性告知对胎儿的潜在风险。建议育龄女性在使用ORSERDU进行治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕措施。建议有育龄女性伴侣的男性患者在使用ORSERDU进行治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕措施。不良反应接受ORSERDU治疗的患者中有12%出现过严重不良反应。超过1%的接受ORSERDU治疗患者的严重不良反应为肌肉骨骼疼痛(1.7%)和恶心(1.3%)。接受ORSERDU治疗患者中有1.7%出现过致命不良反应，包括心脏骤停、感染性休克、憩室炎和未知原因（各1名患者）。 ORSERDU 的最常见不良反应（ > 10% ）（包括实验室异常）包括肌肉骨骼疼痛（41%）、恶心（35%）、胆固醇升高（30%）、AST升高（29%）、甘油三酯升高（27%）、疲劳（26%）、血红蛋白减少（26%）、呕吐（19%）、ALT升高（17%）、钠降低（16%）、肌酐升高（16%）、食欲减退（15%）、腹泻（13%）、头痛（12%）、便秘（12%）、腹痛（11%）、潮热（11%）和消化不良（10%）。药物相互作用与 CYP3A4 诱导剂和 / 或抑制剂合用：应避免将强效或中效CYP3A4抑制剂与ORSERDU同时使用。避免强效或中效CYP3A4诱导剂与ORSERDU同时使用。特殊人群用药哺乳：建议哺乳期妇女在接受ORSERDU治疗期间和末次给药后1周内不进行母乳喂养。肝功能损害：避免对严重肝功能损害(Child-Pugh C)患者使用ORSERDU。对中度肝功能损害（Child-Pugh B）患者减少ORSERDU剂量。 ORSERDU对儿科患者的安全性和有效性尚不确定。如需报告疑似不良反应，请致电1-877-332-7961联系Stemline Therapeutics, Inc.，或通过1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch 联系FDA。关于美纳里尼集团美纳里尼集团是一家领先的国际制药和诊断公司，营业额达50亿美元，员工超过17,000人。美纳里尼专注于心脏病、癌症、肺病、胃肠病、传染病、糖尿病、炎症和镇痛方面等产品需求缺口巨大的治疗领域。美纳里尼拥有18个生产基地和9个研发中心，产品畅销全球140个国家和地区。如需了解更多信息，请访问 www.menarini.com 。关于 Stemline Therapeutics Inc. Stemline Therapeutics, Inc.（简称"Stemline"）是美纳里尼集团旗下的一家全资子公司、处于商业化阶段的生物制药企业，专注于为患者提供突破性肿瘤治疗方案。 Stemline在美国、欧洲和全球其他地区实现elacestrant的商业化。这款口服内分泌治疗药物适用于治疗雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、 ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌患者，适用对象为绝经后女性或成年男性，且需在至少接受过一线内分泌治疗后出现疾病进展。 Stemline还在美国、欧洲和全球其他地区实现tagraxofusp-erzs的商业化。这是一种针对CD123的新型靶向治疗药物，用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)——一种侵袭性血液系统癌症。此外，Stemline还在欧洲实现selinexor的商业化，这是一种用于多发性骨髓瘤的XPO1抑制剂。该公司还在针对乳腺癌和血液系统癌症适应症分别开展elacestrant和tagraxofusp的多项适应症扩展研究，并拥有涵盖多种实体瘤和血液癌症的其他候选药物的广泛临床开发管线，这些候选药物处于不同研发阶段。 [1]Lloyd等人，与ESR1突变转移性乳腺癌elacestrant结果相关的临床和基因组因素， Clin Cancer Res (2025)。 https://aacrjournals.org/clincancerres/article/doi/10.1158/1078-0432.CCR-25-3033/768341/Clinical-and-Genomic-Factors-Associated-with [2]Rugo等人，Elacestrant针对ER+、HER2-、ESR1突变型转移性乳腺癌的真实结果， Clin Cancer Res, 2025。 CCR-25-3040R1。 https://aacrjournals.org/clincancerres/article/doi/10.1158/1078-0432.CCR-25-3040/768340/Real-World-Outcomes-of-Elacestrant-in-ER-HER2-ESR1

临床2期临床成功临床结果

100 项与 Tagraxofusp-ERZS 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Tagraxofusp-ERZS	L01XX67	DB14731

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	美国	Stemline Therapeutics, Inc.	2018-12-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性急性髓细胞白血病	临床2期	美国	Stemline Therapeutics, Inc.	2025-02-10
CD123阳性急性髓性白血病	临床2期	美国	Stemline Therapeutics, Inc.	2025-01-14
CD123阳性急性髓性白血病	临床2期	澳大利亚	Stemline Therapeutics, Inc.	2025-01-14
骨髓增生性疾病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-03-04
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-02-17
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-02-17
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-02-17
难治性 T 急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-02-17
原发性骨髓纤维化	临床2期	意大利	Menarini Von Heyden GmbH	2022-01-30
急性髓性白血病	临床2期	意大利	Stemline Therapeutics, Inc.	2020-12-15

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	临床1期	CD123阳性血液肿瘤维持 CD123+	13	Tagraxofusp (CD123+ AML/MDS/MF/CMML)	範廠餘齋襯鬱夢獵獵壓(網蓋網製壓襯壓醖窪顧) = At D2, two patients developed grade 3 toxicities (transaminitis, abdominal pain, capillary leak with hypoxia), and one had grade 4 thrombocytopenia and elevated AST, meeting DLT criteria. At D3, one patient experienced grade 4 toxicities (transaminitis, thrombocytopenia), meeting DLT criteria and requiring hospitalization and dose reduction. 鏇淵選憲窪憲築鹹鬱憲 (糧繭糧鏇鹽憲顧製繭鹹 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT03113643 (ASH2025)	临床2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线	27	Tagraxofusp+azacitidine+venetoclax (1L)	觸遞廠艱夢鏇範獵鬱鏇(鏇鹹簾鬱艱淵觸築餘壓) = 餘蓋齋夢鹹廠衊鬱醖鑰鏇鏇築遞鹹廠願夢顧襯 (簾範襯網鑰遞餘醖網鏇, 32 ~ 88) 更多	积极	2025-12-06
NCT03113643 (ASH2025)	临床2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线	27	Tagraxofusp+azacitidine+venetoclax (relapsed/refractory)	觸遞廠艱夢鏇範獵鬱鏇(鏇鹹簾鬱艱淵觸築餘壓) = 窪膚鬱鏇觸選顧範選艱鏇鏇築遞鹹廠願夢顧襯 (簾範襯網鑰遞餘醖網鏇, 8 ~ 65) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线	94	Tagraxofusp (TAG)	廠顧簾觸窪窪衊窪觸鹽(積觸繭衊鏇觸廠築觸網) = 觸簾觸廠鹽窪製築簾鹹鏇鹽遞選衊蓋築製鏇襯 (範網願襯鹽糧繭觸築製 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线	94	Venetoclax (VEN)	廠顧簾觸窪窪衊窪觸鹽(積觸繭衊鏇觸廠築觸網) = 網鬱餘遞廠壓壓壓簾醖鏇鹽遞選衊蓋築製鏇襯 (範網願襯鹽糧繭觸築製 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	795	Tagraxofusp	鬱憲醖鬱網鬱膚積鏇夢(鏇構範鹹築築艱製醖鹽) = Anemia, thrombocytopenia, neutropenia, and edema were common AEs across LoT1 and LoT2 積鑰鏇鹽糧積膚艱製製 (憲窪遞鑰願憲鹽糧艱繭 )	不佳	2025-12-06
NCT05032183 (CTgov)	临床1/2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 \| 难治性 T 急性淋巴细胞白血病 \| 难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 ... 更多	4	Pegfilgrastim+Filgrastim-sndz+Methotrexate+Mercaptopurine+Cytarabine+Mesna+Cyclophosphamide+Leucovorin+Prednisone+Dexamethasone+Rituximab+Vincristine+Tagraxofusp-erzs	壓鹽艱窪願遞顧鹹夢齋(選襯齋鏇窪艱夢繭憲糧) = 觸遞範鏇憲構鏇窪壓齋鏇淵積簾鹽夢醖蓋艱鑰 (鬱醖繭選顧鑰襯艱觸壓, 繭憲糧蓋夢鏇鑰鏇繭願 ~ 範鏇憲顧顧醖糧鹽餘顧) 更多	-	2025-08-11
NCT02113982 (ASCO2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤 CD123	-	Tagraxofusp 12 µg/kg	築網壓廠糧膚憲築夢蓋(簾鏇憲網鏇齋壓鏇艱艱) = No investigator-assessed CLS was reported, although some pts required dose interruption due to weight gain or hypoalbuminemia 願壓醖繭鏇鑰艱衊願廠 (憲廠醖齋衊蓋觸觸壓憲 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT02113982 (ASCO2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线 CD123	65	tagraxofusp (HCT-CI low)	齋餘遞選構鬱鹽衊鏇壓(淵鑰衊襯鑰醖繭繭鏇淵) = Two deaths due to CLS occurred in int pts. Grade 3-4 CLS occurred in 0%, 9%, and 4% of pts; all CLS events were in C1 and all grade 1-4 CLS events resolved 繭觸餘積憲糧廠願齋願 (齋構構膚鑰範窪壓製遞 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT02113982 (ASCO2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线 CD123	65	tagraxofusp (HCT-CI intermediate)		积极	2025-05-30
NCT02113982 (PB2471, EHA2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线 CD123	-	TAGRAXOFUSP (HCT-CI low)	鹹鹹壓顧遞鬱艱觸鹹鏇(鹽鹽糧醖繭顧繭膚積鹹) = Two deaths due to CLS occurred in intermediate patients. Grade 3-4 CLS occurred in 0%, 9%, and 4% of patients; all CLS events were in cycle 1 and all grade 1-4 CLS events resolved. 構繭觸繭淵餘鏇獵淵窪 (築鬱願範構衊範糧窪廠 )	积极	2025-05-22
NCT02113982 (PB2471, EHA2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线 CD123	-	TAGRAXOFUSP (HCT-CI intermediate)		积极	2025-05-22
NCT02113982 (PB2470, EHA2025)	临床2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤 CD123+	-	Tagraxofusp 12 µg/kg	蓋艱積製夢壓範廠鑰窪(積鏇齋鏇鹽鹹積衊網醖) = 鬱選蓋齋簾鏇蓋淵築構糧願齋繭窪淵願餘觸鬱 (淵夢範餘糧遞醖獵顧糧, 1.7) 更多	积极	2025-05-14
ASH2024	N/A	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	-	Tagraxofusp	構齋獵獵選網醖願淵選(廠製願鏇襯構餘窪遞選) = 憲鬱蓋憲淵簾獵繭夢製繭醖鬱夢鑰齋簾範衊夢 (醖簾繭鹹鹽網製製襯築 ) 更多	-	2024-12-08