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2024年首批裁员!
Intellia
将裁员约15% 附CRISPR前沿企业在研进展
2024-01-05
·
药研网
基因疗法
临床3期
临床1期
信使RNA
临床结果
1月4日,
Intellia
宣布将进行“组织精简”,计划将资源重点集中在优先药物项目上,而伴随调整的是约15%的裁员 。这一消息的宣布,
Intellia
成为首批宣布在2024年裁员的生物技术公司之一。
Intellia
是首批将基因编辑技术转化为药物的公司之一,三个多月前该公司一款先进的候选药物
NTLA-2001
获得FDA的批准,进行后期临床试验阶段。
NTLA-2001
是首款进入临床试验的全身性给药CRISPR基因编辑疗法,用于治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性伴心肌病。NTLA-2001NTLA-2001是一种开创性、基于体内CRISPR/Cas9的基因组编辑治疗方法,目前正在作为转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的单次给药疗法进行研究。这种基于CRISPR的疗法是
Intellia
与再生元公司合作开发,
NTLA-2001
的设计是通过CRISPR/Cas9 基因编辑技术将ATTRv和ATTRwt基因全部敲除,通过LNP递送技术将gRNA和Cas9 mRNA递送到病人的肝脏,相比之前的疗法需要终身服药,此疗法有望一次“治愈”病人。
NTLA-2001
在 临床1期试验最新中期研究结果。更新的结果包括超过60例受试者的数据,分析显示
NTLA-2001
单次给药后血清转甲状腺素(TTR)蛋白水平一致、显著和持续降低。预计这些持续的低
TTR
水平将减少进一步的淀粉样蛋白蓄积,并可能促进淀粉样蛋白消退,从而逆转疾病表现。
NTLA-2001
3期试验已开始招募患者。截至 2023 年,财务状况强劲,
Intellia
在2023年底拥有现金和现金等价物约10 亿美元,现金跑道可延长至2026年年中。然而,Intellia还是遇到了挫折,包括中断与
Novartis
在镰状细胞病(
SCD
)项目的合作以及在去年11月进行战略转变放弃了
NTLA-2003
用于
AATD
相关
肝病
项目。在此次“组织精简”后,
Intellia
将集中精力推进其两个优先药物项目,即
NTLA-2001
和
NTLA-2002
。
NTLA-2001
的关键性3期试验已经启动,预计首例患者将于2024年第一季度给药。该公司还计划今年启动第二项3期试验,评估
NTLA-2001
在
ATTR淀粉样变性伴多发性神经病
患者中的疗效。
CRISPR
公司人员走上“减速带”这一消息的宣布,
Intellia
成为首批宣布在2024年裁员的生物技术公司之一,加入了去年同样缩小规模的其他基因编辑生物技术公司的行列。包括
Beam Therapeutics
,
Editas Medicine
和
CRISPR Therapeutics
等。无独有偶,
Intellia
的这些竞争对手的人员也纷纷“走上减速带”。
CRISPR Therapeutics
也是股价市场表现最好的基因编辑公司,但目前仍在降本。在2023年12月获得了美国首个基于CRISPR的药物批准,用于治疗镰状细胞病(
SCD
)和
输血依赖性β地中海贫血(TDT)
的
Casgevy
有条件上市,成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。尽管如此,该公司近期仍裁员约10%并调整管线,首席医疗官也宣告离职。另一家早期的CRISPR公司
Editas Medicine
在经历了一系列挫折和高管离职后,于一年前裁员。当裁员频繁发生在看似获得不小突破的CGT领域,不得不让人担忧此赛道前景。CRISPR公司们的主动收缩是一个值得关注的信号。
CRISPR
在研公司进展据Allied Market Research以及
Global Market Research
机构统计,2021年至2022年,全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元,2022年同比增速为12.49%。行业增速较快,市场规模仍有较大的增长空间。据Statista统计,2023年至2030年,全球基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长,2023年市场规模约为66.19亿美元,到2030年,预计达到360.61亿美元。同时,全球还有多款CRISPR基因编辑疗法正处于活跃研发状态。国内进展较快的企业有
博雅辑因
、
瑞风生物
、
本导基因
等公司,部分候选产品已迈入临床研究阶段。领先企业的核心管线的最新动态如下: 资料来源:医麦客,统计截至2023年11月博雅辑因研究在稳步推进,目前进展最快的是体外疗法的针对
输血依赖型β地中海贫血
的
ET-01
和针对
癌症
的异体CAR-T
ET-02
。
博雅辑因
产品管线2023年12月7日,
瑞风生物
公布地贫基因编辑药物
RM-001
临床一期进展,计划在2024年开展临床二期试验,该疗法的成功应用为β-地贫患者提供了新的治疗选择。
瑞风生物
CRISPR管线就在前天,1月3日国家药品监督管理局官网显示,
本导基因
的
BD211注射液
临床试验申请已获得默示许可,标志
本导
在基因编辑与基因补偿两大基因治疗路线上均有管线进入注册临床试验阶段。展望未来10年2023年1月,CRISPR技术先驱,诺贝尔化学奖得主Jennifer A. Doudna教授团队在《科学》杂志上发表综述文章,在总结过去10年进展的同时,展望了未来10年CRISPR技术需要克服的挑战及未来发展方向。图源:science未来10年,随着CRISPR技术的不断发展,更多临床试验将为设计新一代细胞和基因疗法体提供数据,在确立治疗疾病的安全性和效力前提下,为患者带来一次性长久的治愈希望。 通过CRISPR改造产生的产品,将不断开拓新的适用领域,不管是用于人类移植的猪器官、耐旱高产的农作物、还是利用CRISPR编辑改善人类健康的微生物组,都将变得更为常见。基因编辑领域将可能在机器学习、活细胞成像、更快速的DNA测序等多样化技术的推动下,在企业间合作中,探索更广阔的蓝海。相关阅读 完整版:2023 全年药企裁员汇总参考资料https://doi.org/10.1126/science.add8643参考CDE、各公司官网资料细胞系产品查询投稿丨商务合作转载丨加交流群往期推荐
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机构
Intellia Therapeutics, Inc.
Novartis AG
CRISPR Therapeutics AG
[+8]
适应症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症
肝病
多发性神经病
[+2]
靶点
TTR
SCD1
药物
Nexiguran ziclumeran
NTLA-2003
Lonvoguran
[+5]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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