在刚刚过去的2月份,已有杨森(Janssen)和传奇生物联合开发的Carvykti获得FDA批准,今年还有3种基因疗法可能获得FDA批准,另外8种预计在年底前提交生物制品许可申请(BLA)。 1. 疗法名称:Betibeglogene autotemcel
2022年蓝鸟生物公司有两种基因疗法预计将获得FDA批准。Betibeglogene autotemcel(beti-cel)是一种造血干细胞体外基因疗法,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。该疗法从患者体内分离出造血干细胞,并利用病毒载体引入经过修饰、能行使正常功能的β球蛋白基因,是一种潜在的一次性治疗基因疗法。目前该BLA申请正在接受FDA审评,PDUFA目标日期设定为2022年8月19日。蓝鸟生物预计FDA外部专家委员会将在2022年6月召开会议讨论这一申请。目前该疗法已获FDA优先审评资格,如果获得FDA的批准,预计该疗法会成为潜在的美国首个针对β地中海贫血患者的慢病毒载体基因疗法。 PTC Therapeutics的eladocagene exuparvovec(PTC-AADC)是一种基因替代疗法,单剂量将人类多巴脱羧酶(DDC)基因递送到大脑的壳核中,用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD),一种影响大脑的罕见遗传疾病。来自三个1期和2期临床试验的5年结果分析表明,AADCD儿童的运动功能和认知能力持续得到改善。公司计划在2022年第二季度提交BLA。如果获得批准,这将是AADCD患者潜在的第一个上市治疗方式。目前,根据公开领域信息,在该疾病领域尚未有其他基因疗法处于后期临床试验中。