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礼来
达成超5亿美元合作,
安斯泰来
引进新一代基因疗法 | CGT周报
2023-06-18
·
医药观澜
引进/卖出
基因疗法
临床1期
临床2期
细胞疗法
▎
药明康德
内容团队报道本周,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。例如:
礼来
达成超5亿美元合作,
安斯泰来
引进新一代基因疗法;
锦篮基因
等基因治疗新锐获新一轮融资;瑷格干细胞公司、
赛德特生物
、
拓弘康恒医药
、
兴瑞生物
等公司的创新细胞疗法在中国获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦授权合作 & 新锐融资✦———
Verve Therapeutics
宣布与
礼来(Eli Lilly and Company)
建立全球合作,推进
Verve
公司针对脂蛋白(a)(Lp[a])的体内基因编辑项目,用于治疗
动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)
。根据协议,
Verve
公司将获得6000万美元预付款和股权投资,并有资格获得高达4.65亿美元的研究、开发和商业里程碑,以及全球净销售额的分级特许权使用费。该项目1期临床试验的研究费用将由
礼来
资助;在完成1期临床试验后,
Verve
公司有权选择就Lp(a)项目在全球范围内共同资助和分享利润。
安斯泰来(Astellas)
与KateTx公司宣布就开发和商业化
KT430
达成独家许可协议。
KT430
是一种临床前新一代研究性基因治疗产品,通过一种新型MyoAAV衣壳递送
MTM1
基因的功能性拷贝,治疗
罕见神经肌肉疾病X连锁肌管性肌病(XLMTM)
。根据协议条款,
安斯泰来
将向KateTx公司支付一笔未公开的预付款,后者还有资格获得开发、监管和商业里程碑付款,外加全球销售的特许权使用费;
安斯泰来
将获得
KT430
开发、生产和商业化的全球独家许可。
锦篮基因
宣布实现对
五加和基因
的战略重组合并,并完成近亿元Pre-B轮融资用于提升AAV制品生产规模和商业化能力,支持该公司新药产品注册上市。本轮融资由乾道基金领投,原有股东东方富海持续加持。
锦篮基因
核心业务是开发以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物,目前在研管线中针对
脊髓性肌萎缩症
、
庞贝病
和
高甘油三酯血症伴急性胰腺炎
等适应症的基因治疗产品已进入临床阶段。
Beacon Therapeutics
宣布正式成立,同时获得Syncona Limited、
Oxford Science Enterprises
等投资方9600万英镑(约合1.2亿美元)的资金支持,从而为
Beacon Therapeutics
的各项候选研发项目提供资金。
Beacon Therapeutics
主要目标是研发新型基因疗法,用以治疗一系列罕见并常常导致
失明
的
视网膜疾病
,其主要临床资产是一个正在进行2期临床试验的基因治疗项目
AGTC-501
。下一代基因治疗新锐
Kate Therapeutics
(下称KateTx)宣布以5100万美元的A轮融资走出隐匿模式,由创始投资者
Westlake Village BioPartners
和Versant Ventures共同领投。KateTx公司专注于开发基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,以治疗遗传
性肌肉和心脏病
。该公司正在应用新的技术平台直接解决当前基因疗法的关键局限性,包括组织特异性递送和基因调控。图片来源:123RF———✦新药进展✦———
Intellia Therapeutics
公布体内CRISPR基因编辑疗法
NTLA-2002
治疗
遗传性血管性水肿(HAE)
的1/2期临床试验最新结果。试验结果显示,在所有患者中,经过单剂
NTLA-2002
治疗后,每月
HAE
疾病发作率平均降低95%,中位随访持续时间为9.0个月。
NTLA-2002
旨在对激肽释放酶B1基因(KLKB1)进行基因组编辑,该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让
KLKB1
失活,NTLA-2002有望永久性降低
激肽释放酶
活性,以期达到治疗疾病的目的。恩凯赛药宣布,其研发的非基因修饰外周血来源NK细胞NK010注射液在铂不耐受或铂耐药的
晚期难治性卵巢癌
和
难治/复发性急性髓系白血病(AML)
的临床试验中取得重要成果。最新数据显示,该产品在
AML
的治疗中安全性良好,经输注NK010治疗后获益患者多伴有自体NK细胞活化型受体及功能的恢复,且NK细胞可进入中枢神经系统,无明显不良反应。中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,多款CGT产品获得临床试验默示许可,例如:瑷格干细胞公司的人脂肪间充质干细胞注射液,拟用于治疗
系统性硬化症
手
部皮肤纤维化
导致的手功能障碍;
赛德特生物
的SDT-T002细胞注射液,拟用于治疗经标准治疗失败的
晚期肝细胞癌
;
拓弘康恒医药
的
人源TH-SC01细胞注射液
TH
-SC01细胞注射液,拟用于治疗
慢性放射性直肠炎
;
兴瑞生物
的
新邦干细胞注射液
,拟用于治疗
膝骨关节炎
;
九芝堂美科
的人骨髓间充质干细胞注射液,拟用于治疗
自身免疫性肺泡蛋白沉积症
等。除了上述动态,本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
Verve Therapeutics, Inc.
WestLake Village Dental
山东兴瑞生物科技有限公司
[+13]
适应症
复发性急性髓细胞白血病
急性髓性白血病
肺泡蛋白沉积症
[+15]
靶点
MTM1
KLKB1
Kallikreins
[+1]
药物
KT-430
Laruparetigene zosaparvovec
NTLA-2002
[+2]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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