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新药 | 国产ASO药物创新疗法获FDA临床批准 旨在
慢性乙肝
功能性治愈
2023-08-31
·
CPHI制药在线
寡核苷酸
信使RNA
上市批准
核酸药物
临床研究
关注并星标CPHI制药在线 ——线上·智药研习会·即将开讲——近日,
浩博医药
宣布,旗下在研反义寡核苷酸(ASO)药物
AHB-137
已获得了美国FDA的临床试验批准,拟用于
慢性乙肝
患者。
AHB-137
反义寡核苷酸 反义寡核苷酸ASO是一个单链分子,在 RNase H1(核糖核苷酸酶 H1)催化下,通过碱基互补配对原则与标靶 mRNA 结合,进而诱导 mRNA 降解,最终抑制蛋白的表达。
AHB-137
是裸露反义寡核苷酸(ASO),也是
浩博医药
基于自主研发平台Med-Oligo 的首个进入临床试验的创新药物,旨在实现
慢性乙型肝炎
的功能性治愈。在2023年度的欧洲肝病学会年会(EASL)上,
浩博医药
公布了其临床前数据。 目前,
AHB-137
正在新西兰、中国同步进行临床试验。此次FDA的临床批准是作为
AHB-137
多地区、随机、双盲、安慰剂对照临床试验的一部分,旨在评价该药在
慢性乙肝
患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步药效。 全球已获批上市的ASO药物 就全球而言,2018年上市了首款ASO 药物
fomivirsen
,用于
巨细胞病毒视网膜炎
的治疗。在此之后,全球市场又陆续上市了8款ASO 药物,适应症主要集中于罕见病治疗领域。其中,
fomivirsen
、
mipomersen
先后退市。 在售的这些ASO药物,比较畅销的是 Lonis/
Biogen
旗下的
Nusinersen(诺西那生钠)
,用于治疗
脊髓型肌萎缩症
,年销售额可达 20 亿美金。 2018年,
Nusinersen
进入了国家药监局的首批40个临床急需境外新药名单,随后取得了临床豁免资格;2019年,
Nusinersen
在我国获批上市。 资料来源:公开资料整理
乙型肝炎
治疗现状 据统计,2022 年中国的
乙肝
患者人数约为1800 万,其中由
HBV病毒感染
引起的
原发性肝癌
和
肝硬化
患者比例分别高达 80%和 60%。 主流的
乙肝
治疗药物包括了核苷酸/核苷逆转录酶抑制剂(NRTI)及
干扰素
这两类。NRTI停药后,患者会出现反弹,因此需要
乙肝
患者终身服药来抑制病毒复制;同时与NRTI 治疗伴随而来的肾毒性和骨毒性不可避免。普通干扰素半衰期短,需要频繁注射;同时也存在患者无法耐受的问题。 概括来讲,上述两类主流药物很少可以实现
乙肝
的功能性治愈,患者基本需要终身服用药物,临床迫切需要能实现
乙肝
功能性治愈的创新性疗法。 小核酸药物为
乙肝
功能性治愈带来了希望 HBV的基因结构中,部分组成成分松弛的环状双链 DNA 基因组,可以转录成为不同长度的 RNA;其中,
DR1
和 DR2 是 HBV 基因组中高度保守的两个片段。现有的研究成果表明,针对
DR1
和 DR2 这两个片段针对性设计的小核酸药物,可以诱导 mRNA 的降解。 开篇提到的反义寡核苷酸(ASO)药物
AHB-137
即属于上述创新疗法的范畴。除了
AHB-137
之外,目前的临床数据已经验证小核酸药物对降低 HBsAg 有效,联合疗法效果更佳。
GSK
/Lonis联合开发的ASO药物
Bepirovirsen
目前处于Ⅱb期临床阶段;另一类创新疗法的代表为RNAi药物,其中处于Ⅱ期临床阶段的有
强生
公司的
JNJ-3989
、
Vir/
Alnylam
的
VIR-2218
、
Arbutus
的
AB-729
以及
罗氏
的
RO7445482
。 这些在研创新疗法目前的临床结果显示,单药治疗对于
乙肝
的功能性治愈存在着一定的挑战,可行的疗法更加偏向于联合治疗。例如, VIR 利用小核酸药物
VIR-2218
联用中和抗体
VIR-3434
的Ⅱ期临床显示绝大多数患者在治疗结束时 HBsAg 的绝对值不超过 10 IU/mL,这个结果的疗效明显优于
VIR-2218
的单药治疗效果。 智药研习社近期直播报名▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
杭州浩博医药有限公司
Biogen, Inc.
GSK Plc
[+5]
适应症
慢性乙型肝炎
巨细胞病毒视网膜炎
肌肉萎缩
[+4]
靶点
DR1
药物
AHB-137
福米韦生钠
米泊美生钠
[+8]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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