Envafolimab

12月23日，康宁杰瑞宣布，其自主研发的恩沃利单抗（英文通用名：Envafolimab，康宁杰瑞研发代号：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胃癌和胃食管结合部癌（GC/GEJ）。这是继晚期胆道癌及软组织肉瘤之后，恩沃利单抗获得的第3项孤儿药资格认定。 恩沃利单抗是皮下注射PD-L1单域抗体Fc融合蛋白。由康宁杰瑞自主研发，2016年起与思路迪医药共同开发，2020年3月30日，康宁杰瑞、思路迪医药、先声药业三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，思路迪医药负责肿瘤领域的临床开发，先声药业负责产品在中国大陆的独家商业推广。恩沃利单抗于2021年11月在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）实体瘤。此前，已获国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性疗法认定，用于治疗高肿瘤突变载荷（TMB-H）不可切除或转移性实体瘤。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001 获取更多创新药情报 请关注【医药地理数据库】

2025年12月18日，北京，思路迪医药（3D Medicines Inc.，股票代码：1244.HK）宣布，旗下商业化产品恩维达®（恩沃利单抗注射液）针对胃癌和胃食管结合部癌适应症正式获得孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD), 恩维达®继胆管癌和软组织肉瘤适应症后成功获批的第三个孤儿药适应症。此次获批基于，本公司开展的恩维达®晚期胃/食管胃结合部腺癌的Ⅱ期临床研究中已展现出明确的抗肿瘤疗效，其联合FOLFOX方案的客观缓解率（ORR）达60%，疾病控制率（DCR）高达100%，且安全性与耐受性良好，无导致治疗终止或死亡的不良事件发生。 此次孤儿药资格认定是基于相关监管机构对罕见疾病治疗药物的严格评审标准。根据《孤儿药法案》定义，孤儿药是用于治疗、预防或诊断影响人数较少的罕见疾病的药物，对于胃癌和胃食管结合部癌适应症这一特定适应症，其适用的患者群体符合罕见疾病的界定要求。获得该资格认定后，恩维达®在后续的临床开发与商业化进程中将享有一系列政策支持，包括临床研究费用税收减免、药品获批后为期7年的市场独占权、免除新药申请相关费用等，这将显著加速其在该适应症领域的研发推进与市场落地效率。 从临床价值与市场意义来看，此次获批具有多重价值。一方面，胃癌作为全球范围内高发的恶性肿瘤之一，部分亚型患者治疗手段有限、预后较差，存在巨大的未被满足的医疗需求。此次孤儿药资格的获批，将推动这一联合治疗方案的进一步研发，为胃癌患者提供更有效的免疫治疗选择。另一方面，这一认定进一步丰富了恩维达®的适应症布局，为恩维达®的海外授权提供更多机会，销售预期提供上升空间 恩维达®作为全球首个上市的皮下注射PD-L1抑制剂，凭借其独特的分子设计与给药方式，在有效性、安全性、便利性及依从性上均展现出显著优势。与传统静脉注射PD-(L)1抗体药物不同，恩维达®采用皮下注射方式，30秒内即可完成给药，极大地简化了治疗流程，有效降低了患者就医频率与医疗成本，尤其适用于体弱、高龄及存在静脉输注反应风险的患者群体。 此次恩维达®胃癌和胃食管结合部癌适应症适应症孤儿药资格的获批，是公司在肿瘤治疗领域的又一重要里程碑。未来，公司将充分利用孤儿药相关政策支持，加速推进恩维达®在该适应症领域的临床研究与商业化进程，同时持续深耕创新药研发，探索更多肿瘤治疗的新方案，为全球肿瘤患者带来更多希望。   关于恩维达®（恩沃利单抗注射液） 恩维达®（恩沃利单抗注射液）由康宁杰瑞自主研发，2016年起与思路迪医药共同开发，2020年3月30日，康宁杰瑞、思路迪医药、先声药业三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，思路迪医药负责肿瘤领域的临床开发，先声药业负责产品在中国大陆的独家商业推广。 基于其独特设计，恩维达®在有效性、安全性、便利性、依从性方面具有优势，患者无需进行静脉滴注，同时有望降低医疗成本。目前在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，多个适应症已进入注册/Ⅲ期临床。恩维达®已被美国FDA授予晚期胆道癌孤儿药资格、软组织肉瘤孤儿药资格以及胃癌和胃食管结合部癌孤儿药资格。2021年11月，恩维达®正式在中国率先获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者的治疗，包括既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。    关于思路迪医药（3D Medicines Inc.） 思路迪医药（1244.HK）是一家处于商业化阶段的肿瘤创新药物研发公司，自主研发多款具有全球领先或临床价值的差异化创新候选药物及疫苗产品，已建立一支研发、生产和商业化的国际化专业团队，致力于帮助肿瘤患者活得更久更好。公司现有17条管线中8款进入临床阶段，首个商业化产品恩维达全球首个皮下注射PD-L1单域抗体）上市四年已惠及数万患者，奠定肿瘤免疫治疗差异化优势。公司目前依托三大自主研发平台驱动创新,包括创新的In vivo CAR-T/NK技术平台，多种自体生成CAR-T细胞的新一代产品，覆盖肿瘤、自免疾病等多元治疗场景，通过自主知识产权tLNP递送系统，突破传统体外CAR-T类产品限制，无需体外清淋，带来更安全、更具可及性的现货型免疫治疗解决方案；AI+mRNA肿瘤疫苗3D-preciseAG平台，并基于自建LNP递送系统突破专利壁垒，显著提升mRNA递送效率，降低毒性；以及核药偶联物RDC研发平台，聚焦开发具有Best-in-class潜力的放射性药物。思路迪医药坚持以患者获益为核心，通过科学创新与高效商业化并重的发展策略，持续提升产品全球竞争力，为股东创造长期价值，推动业绩可持续性增长。 更多信息请访问： http://www.3d-medicines.com       思路迪医药前瞻性声明 本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有关于或引用的本公司及董事的陈述、观点或意愿乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。