2025年9月6日，BioMarin制药公司在第15届国际先天代谢异常大会（ICIEM）上，公开了PALYNZIQ®（pegvaliase-pqpz）在青少年苯丙酮尿症（PKU）患者中的新疗效和安全性数据。这次大会于2025年9月2日至6日在日本京都举行。  在被称为PEGASUS的三期临床研究中，12至17岁的PKU青少年患者经过PA

当地时间9月7日，在2025年世界肺癌大会（WCLC）上，第一三共和默沙东通过口头报告的方式公布了治疗广泛期小细胞肺癌的二期IDeate-Lung01研究主要分析结果。这项研究涉及Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd），一个对B7-H3靶点有潜力的新型抗体偶联药物（ADC）。 根据企业官网公布的信息，Ifinatama

赛诺菲公司股价在9月4日盘前出现显著下滑，跌幅达到10%，市值蒸发了120亿美元。此次股价下跌的主要原因是其实验性炎症药物Amlitelimab未能在后期临床试验中完全达到市场的预期。 Amlitelimab在三期临床研究中，特别是COAST 1试验中，虽然显示出显著改善中重度特应性皮炎患者皮肤清除度和疾病严重程度的效果，但整体疗效仍不

武汉禾元生物科技股份有限公司（简称“禾元生物”）在9月5日举办的重组蛋白技术突破与融合发展论坛上，正式发布其创新产品——稻米重组人白蛋白注射液。这款由“稻米造血”技术研发的全球首创新药，目前已在我国多家医院应用，已有数十名患者受益。 据悉，人血清白蛋白被广泛应用于肝硬化腹水、烧伤、脑水肿、放化疗等多种医疗领域。然而，传统上该药品需要从血

2025年9月5日，礼来公司正式在Clinicaltrials.gov网站上注册了一项关于小分子Lpa抑制剂Muvalaplin的三期临床试验。该试验旨在验证Muvalaplin能否有效降低血浆中Lp(a)水平升高患者发生主要不良心血管事件（MACE）风险。该试验计划招募10450名Lp(a)升高的受试者，预计在2031年完成这一重要的研

2025年9月3日，瑞宏迪医药宣布，其首个自主研发的细胞治疗产品——RGL-305 注射液，已正式获得中国药品审评中心（CDE）的临床默示许可。这一产品主要针对恶性肿瘤，标志着瑞宏迪医药在细胞治疗领域迈出了关键一步。 RGL-305 是基于瑞宏迪医药自主创新的细胞治疗平台研发而成。该平台的核心优势在于将全链条工艺开发与生产质控融为一体，

近日，齐鲁制药研发的新药QLS1410片在中国国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）官方网站上显示获得了临床试验默示许可，这意味着这一化药1类新药可以进入临床试验阶段，主要用于治疗未受控制的高血压。根据相关数据，预测2024年中国三大终端在六大市场中的高血压药物销售额将突破630亿元。这段时间内，齐鲁制药已成功让一款改良型新药首次

2025年8月27日，全球血液干细胞扩增领域的领军企业之一ExCellThera Inc.及其全资子公司Cordex Biologics，今日宣布欧盟委员会已为其开发的Zemcelpro®授予有条件上市许可。此产品专门用于治疗成人血液系统恶性肿瘤患者，这些患者在接受清髓调节后需要进行同种异体造血干细胞移植，却没有其他类型的合适供体细胞可供

2025年9月5日，来自国家药品监督管理局药品审评中心的消息显示，长春金赛药业有限责任公司提交的注射用GenSci140已成功申报并获临床受理，其受理号为CXSL2500763。 据了解，GenSci140是一种针对FRα的双表位抗体偶联药物（ADC）。该药物采用易裂解的连接子，并携带拓扑异构酶I（TOPOI）抑制剂载荷，能够同时结合肿

近日，诺华公司公布了一项名为V-DIFFERENCE的研究成果，该研究首次揭示了在他汀类药物治疗之后优先使用英克司兰，能够帮助更多患者更快达到指南所规定的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标，同时缓解肌肉疼痛。这项研究不仅在全球范围内具有重要意义，同时也是在欧洲心脏病学会（ESC）年度大会上的热点课题之一，该大会于2025年8月29日至9

2025年9月5日，药捷安康（南京）科技股份有限公司（简称“药捷安康”）隆重宣布，公司核心产品替恩戈替尼（Tinengotinib, TT-00420）在一项重要的开放性、多中心II期临床研究中完成了首例患者给药。本次研究旨在评估康方生物（開曼）有限公司的開坦尼®（卡度尼利，PD-1/CTLA-4）和依達方®（依沃西，PD-1/VEGF）

在9月4日，艾伯维在Clinicaltrials.gov网站更新了两项关于抗体偶联药物（ADC）的临床试验信息。这些试验分别针对两种不同类型的肺癌患者，旨在探索新疗法的安全性和有效性。 首先，SEZ6 ADC药物ABBV-706与PD-L1抑制剂阿替利珠单抗联合，用于既往未治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的II/III期临床