Buparlisib

北京时间2024年8月8日——阿诺医药集团有限公司（纳斯达克股票代码：ANL）（以下简称“阿诺医药”），一家专注于肿瘤治疗领域的创新型全球生物制药公司，今日公布了其近期业务亮点以及截至2024年6月30日的上半年财务业绩。 阿诺医药董事长兼首席执行官路杨先生表示： 很高兴看到我们团队在创新靶向和免疫疗法领域取得了显著进展，并展现出卓越的运营能力。在团队建设方面，我们热烈欢迎谢毅钊博士担任我们的研发负责人，他在肿瘤药物开发领域为我们带来了宝贵的专业知识和行业经验。同时，我们也非常高兴Roger Sawhney博士成为我们董事会的新成员。此外，我们还分享了口服 PD-L1 抑制剂AN4005在I期研究观察到了一例完全缓解病例，并成功将具备T细胞和抗原呈递细胞调节作用的多功能融合蛋白AN8025推进至临床前研究阶段。 展望2024 年下半年及未来，我们计划发布AN4005 的进一步临床进展，相比于静脉给药的抗PD-L1疗法，AN4005有望为患者带来更为便捷的治疗选择。更为重要的是，我们仍高度关注核心候选药物buparlisib的研发进展，该产品计划于2025年第一季度发布临床III期总生存期数据，将有望用于治疗抗PD(L)1治疗后复发或转移性头颈鳞癌（HNSCC）患者。 公司近期进展与业务亮点 公司情况 谢毅钊博士被任命为研发负责人 3月29日，公司宣布任命谢毅钊博士为研发负责人。谢博士拥有逾25年研发经验，在肿瘤药物开发领域拥有丰富的专业知识和行业经验。谢博士于美国南加州大学获得了医学博士学位，同时还获得了生物化学与分子生物学博士学位。 Roger Sawhney博士被任命为公司董事 8月8日，公司宣布Sawhney博士加入董事会。Sawhney博士拥有近30年的生物制药行业金融和战略规划经验。Sawhney博士于哈佛医学院获得了医学博士学位，还拥有斯坦福大学的经济学学士学位。 管线进展   AN2025 (Buparlisib) 正在进行的BURAN试验（NCT04338399）是一项随机、开放的临床III期研究，旨在评估每日一次的 buparlisib 联合每周一次的紫杉醇治疗复发性或转移性 HNSCC 患者（这些患者在接受抗 PD(L)1 治疗后病情出现进展）与每周一次的紫杉醇单独治疗相比的疗效。 公司预计于2025 年第一季度公布总体生存期 (OS) 数据。   AN4005 在一项正在进行的 I期研究 (NCT04999384) 中，公司正在研究其口服小分子PD-L1抑制剂AN4005 的安全性。 公司计划于2024年下半年更新临床进展。 2024年7月，针对未接受过免疫治疗患者的拓展试验正式启动。   AN8025 AN8025是一款我们自研的多功能抗体融合蛋白，可作为 T 细胞和抗原呈递细胞（APC）的调节剂。预计将于2025年年中递交该产品的新药临床试验申请（IND）。   AN9025 AN9025 是一款我们自研的口服小分子泛RAS抑制剂。预计将于 2025 年下半年提交 IND。 截至2024年6月30日止六个月财务亮点 本公司依据国际会计准则理事会（IASB）颁布的《国际财务报告准则》（IFRS）编制了合并财务报表，所有金额均以美元为单位呈现，作为本公司的报告本位币。 至2024年6月30日，公司现金及现金等价物总额达到9800万美元，相较于2023年12月31日的9150万美元有所增加。基于当前运营规划，我们认为当前的现金及现金等价物储备足以覆盖当前的运营资金需求、预期开支以及至少未来12个月的资本性支出。 2024年上半年公司经营活动所用现金净额为2840万美元，2023年同期为1830万美元。 2024年上半年研发费用为2600万美元，较2023年同期的2720万美元下降了4.5%，这一变化主要归因于研发技术服务费减少，从而降低了与临床阶段项目开发相关的费用。 2024年上半年管理费用为470万美元，较2023年同期的520万美元下降了9.8%。这一变化主要归因于2024年归属的期权相较往期有所减少，导致股份薪酬支出有所减少。 2024年上半年其他收入和收益为260万美元，较2023年同期的40万美元增长了852.4%，这一变化主要得益于公司2024年获得的政府补助。 截至2024年6月30日的六个月内，公司未发生按公允价值计量且其变动计入当期损益的金融负债公允价值损失，而去年同期为4590万美元。去年同期由于公司上市前赋予股东回购权，故将股东的投资额计入金融负债中，其公允价值的变动被计入当期损益，该变动主要由公司首次公开募股（IPO）前估值波动所致。自公司成功IPO后，回购条款自动失效，所有此类金融负债均转换为普通股，因此不再产生相关公允价值变动损失。 基于上述变化，本公司2024年上半年净亏损大幅收窄，从去年同期的7860万美元减少至2770万美元，降幅高达64.8%。 关于Buparlisib (AN2025) Buparlisib(AN2025) 是一款口服泛 PI3K 抑制剂，靶向所有I类PI3K亚型，在恶性血液病和实体瘤中均有活性。 在此前全球临床 II 期试验中，Buparlisib治疗HNSCC的中位总生存期高达 10.4 个月。目前，该产品已获得FDA 快速通道资格和启动临床 III 期研究的批准。BURAN试验也是由阿诺医药主导发起的首个全球III期临床试验。 关于BURAN试验 BURAN 试验 (NCT04338399) 是一项随机、开放、多中心 III 期研究，旨在评估每日一次Buparlisib联合每周一次紫杉醇与每周一次紫杉醇单药相比，在既往抗PD-1/抗PD-L1单药治疗或，抗PD-1/抗PD-L1联合铂类治疗或，在铂类治疗前或后序贯抗PD-1/抗PD-L1治疗后出现进展的难治性、复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)患者中的治疗效果。 关于AN4005 AN4005 是一种口服小分子 PD-L1 抑制剂，通过阻断 PD-1/PD-L1 相互作用而显示抗肿瘤活性。在非临床研究中，AN4005 被证明具有显著的药理活性，靶接合作用和可接受的安全性数据，因此支持其作为治疗晚期恶性肿瘤的潜在方法在临床上的开发。在药理学研究中，AN4005被证明在报告细胞功能实验和人类外周血单核细胞(hPBMC)细胞功能实验中显示出功能上克服由 PD-1/L1 相互作用产生的抑制作用。与单克隆抗体相比，小分子PD-(L)1 抑制剂有望提供多种获益，例如:可口服、降低生产成本、改善肿瘤渗透和无免疫原性。 关于阿诺医药 阿诺医药（纳斯达克股票代码：ANL）是一家临床阶段的全球性生物制药公司，专注于开发创新靶向和免疫调节癌症疗法，在中美两地均设有全球研发中心。公司正在推进强大的肿瘤产品管线，其中我们的主要候选药物Buparlisib (AN2025) 是一种泛PI3K抑制剂，目前正在针对抗PD(L)1治疗后的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者进行注册性III期试验（NCT04338399）。此外，公司还在推进多个候选药物，包括口服小分子 PD-L1 抑制剂 AN4005，多功能融合蛋白AN8025（作为T细胞和抗原呈递细胞（APC）调节剂）以及口服小分子泛RAS抑制剂AN9025。 免责声明 本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述涉及未来（而非过去）事件，通常可凭借“预计”、“预期”、“有意”、“计划”、“认为”、“寻求”、“将会”等词语以及这些词语或类似表述的变体加以辨别，但其并非是识别此类陈述的唯一方法。因其性质使然，前瞻性陈述所述及的事项存在风险和不确定性，且程度各不相同。特定的风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述述及的内容存在重大差异，这包括潜在产品研发及商业化的固有风险，临床试验结果、监管机构审批或清关的不确定性，未来的资本需求，对合作方的依赖性，以及对知识产权的维护情况等。更多有关可能影响结果的潜在因素以及其他风险与不确定性的信息不时会在公司的定期报告中详细阐述。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，我们概不承担更新或修订本新闻稿所含前瞻性陈述的义务。

回望2023年，虽然市场依然趋于客观理性，但一些新的机会也在暗流涌动。比如在细分领域上，“中国式医疗创新”仍是未来投资方向，“投早投小投创新”已成行业共识；而在商业化方面，出海潮、并购潮、BD潮一浪接着一浪，尤其是BD，据医药魔方数据显示，2023年中国创新药企业通过项目BD获得的首付款总额达210.21亿元，首次超过IPO渠道募资总额，并且还是后者的近两倍。因此，虽然过去一年面临多重挑战，但不少机构仍然实现了逆势发展。这其中就包括经纬创投，作为资本市场和整个医疗生态圈的关键一环，经纬创投在医疗领域深耕多年，并已成功投资孵化多个明星项目，包括沛嘉医疗、益方生物、科美诊断、阿诺生物、荃信生物、手回科技、太美医疗、华昊中天、三迭纪、英赛斯、赛桥生物、沙砾生物等，其中自免疾病药物的研发公司荃信生物、互联网医疗保险服务商手回科技、生命科学研发数字化解决方案供应商太美医疗和肿瘤创新药研发商华昊中天都在近期向港交所发起了冲击。而在充满诸多不确定性的2023年，经纬在医疗领域仍然保持了谨慎乐观的投资节奏，全年完成多起投资，并且基金整体100%都助力在硬科技创新之中。另外在退出端，经纬也有突出表现，多个被投医疗项目通过上市或并购的方式成功退出。那么，当我们再走近看，在充满变化的2023年，经纬到底做对了什么？面向全新的2024年，经纬又有哪些新的期许？为找到关键性答案，动脉网与经纬创投在农历新年前夕进行了一场深度对话。 如何定义2023年：破立之间，不疾而速动脉网：从经纬对行业的观察视角来看，2023年医疗领域发生了哪些显著变化？经纬创投：2023年作为后疫情时代的第一年，也是变化繁多的一年。一方面，国家重拳打击医疗流通及销售环节腐败；另一方面，医疗集采加速、医保谈判更为高效，扶持创新成为医疗改革的主旋律。而在快速变化的监管环境之下，整个医疗行业也在高度重视从研发到销售每一环节的突破与效率提升。所以，我们也用了“破立之间，不疾而速”来总结这一年，一方面当然是感受到了整个市场的寒冷和细分行业的起伏，但另一方面，我们也认为当下是最好的布局时刻，在医疗行业的产品创新和产业链升级，都在出现系统性的全球机会，所以我们还是按照自己对各个领域的研究，在自己具有认知的领域有节奏的投资早期和成长期的优质公司动脉网：2023年，经纬在医疗领域最核心的关注点是什么？经纬创投：在医疗健康领域，我们在2023年最核心的关注点是：有哪些全球领先的突破性技术。首先在生物技术领域，我们重点关注下一代细胞与基因治疗领域、AI驱动的药物发现、多肽类药物和偶联系统四个细分方向。而在这些方向中，我们投资布局了Ambrx、信念医药、阿诺医药、荃信生物、清普生物等，其中基于非天然氨基酸定点偶联的下一代技术的Ambrx，目前在多个产品上已展现出了出色的临床效果，今年1月已被强生收购；阿诺医药的核心产品AN2025，已于2023年11月成功完成临床三期试验全部483名患者入组，公司也于2023年9月在纳斯达克成功IPO。其次，随着众多生物医药创新和医疗器械从实验室走向产业化，对生产工艺和科研服务的需求不断增长，我们的投资布局也已经扩展到医疗产业的上游环节，专注于那些为产品研发和生产提供关键设备、耗材和高端原料的领先企业。2023年，我们的被投企业镁伽、英赛斯、赛桥生物等都取得了良好进展，其中镁伽的医疗质粒大提自动化系统、LC-MS样品前处理解决方案、液体工作站等产品相继发布。最后在医疗器械领域，我们特别关注在传统大领域的新“玩家”，它们在商业化上存在代际超越的机会。因此，我们投资布局了瑞龙诺赋、微光医疗、新光维等，在过去一年里，他们都取得了迅猛发展，例如中国首个模块化手术机器人瑞龙诺赋的海山一®完成了首例人体临床试验，公司已迅速在多个科室完成注册临床试验。在行业快速变化背后，经纬如何调整与重塑？动脉网：不可否认，2023年的医疗市场仍然是低迷的，但即便如此，经纬还是有很多亮眼表现。对此，你认为经纬做对了什么？经纬创投：2023年，全球经济经历了一系列宏观层面的深刻变革，这些变化不仅重塑了市场，也在一定程度上对企业路径提出了重塑要求。在这个过程中，我们发现有三种核心策略在这一年中被证明是有效的：一是进行产业整合，以优化资源配置；二是让技术平台化，以扩展新的覆盖范围；三是将人工智能技术，融入业务流程中。比如构建平台化技术，以镁伽为例，作为上游设备供应商，在原本专注的生命科学领域、大医疗行业增长放缓和市场萎缩的双重压力下，其迅速调整战略，利用其在生命科学领域的实验室自动化和机器视觉技术，结合AI技术平台，迅速进入新赛道，成功地将这些技术应用于半导体领域，开发了晶圆切割、激光加工、封装检测和晶圆量检测等产品。而在AI结合方面，众所周知，AI无疑是2023年市场的焦点，众多企业都在积极探索能够深度改造工作流程的大规模应用。以深势科技为例，其展示了AI在科学研发领域的应用潜力，尤其是在新药和新材料领域，深势通过预训练模型，让AI学习微观粒子之间的相互作用规律，预测微观粒子相互作用的现象，从而帮助研发分子或材料的微观结构。当然，面向未来，AI在医疗领域的应用还会发生各种各样的变化，而这些变化将在之后3至5年内为整个医疗行业带来新的机遇和挑战。动脉网：过去几年，受市场环境影响，行业里关于“投后能力”的讨论越来越多，这也逐渐被看做是投资机构当下很重要的指标。对此，经纬如何看待这一趋势？在“投后能力”上，经纬有哪些独到之处？经纬创投：我们深知创业的艰难，与此同时，我们也明白应该将主动权交给创业者，因此在创业公司努力狂奔的过程中，我们始终秉承“帮忙但不添乱，为公司提供业务外的保驾护航”理念，尽一切可能赋能，关键时刻鼎力相助。2023年，我们延续了“投后3.0”的理念，希望授人以渔，做长期的、深入的、体系化的赋能，依托经纬每年看公司的数量、投资已建立的生态，以及对法务、招聘、GR、PR、股权架构等等创业公司常遇到问题的系统化梳理，更为前置地帮助被投公司。具体而言，可以归纳为五个方面：战略与竞争、组织与管理、业务增长、深度融资、健康生活。比如业务增长，基于不同行业、不同类型的公司对于增长内涵的定义不同，经纬创投的“投后服务”自然也是不同的。以某创新药公司为例，我们医疗投资团队协助公司对接了一直难以突破的国内顶尖医院相关科室，促成了在底层研究方面具有里程碑意义的合作。再以某合成生物学公司为例，2023年整个行业都在转向业务落地，标杆客户成为重中之重，我们帮其对接了全球最大的食品巨头与全球前三的原材料巨头，可以直接走向万吨级别的合作。而在经纬被投生态圈内的互相合作方面，在过去一年里也产生了很多案例。沙砾生物在TIL先进制备工艺方面有很多先进的研究成果，而赛桥生物在细胞处理工具和自动化设备方面则有技术优势，双方达成战略合作，共建“TIL细胞疗法先进制备技术联合实验室”，通过双方工艺-工具的深度融合创新，可以提高TIL制品的生产和检测效率，缩短TIL制品的制备时间，大幅度降低成本。2024：医疗行业迈入关键一年，经纬创投的下一站在哪？动脉网：从2023年开始，医疗行业的出海潮、并购潮、BD潮一浪接着一浪，而进入2024年，这些浪潮还在延续。对此，经纬创投认为今年还会发生怎样的变化？经纬创投：我们认为出海会是今年非常重要的浪潮。一方面，经过多年积累，中国医疗企业的部分创新产品在全球已经具备竞争力；另一方面，也有一批具备海外业务经验的人才加入到国内企业，开始发挥越来越重要的作用。这个出海，不仅仅是业务的出海，也包括在资本市场上融入全球的体系。事实上，在2023年，我们核心团队已经去了欧洲和美国等地，拜访了很多大型企业和初创公司，帮助我们的被投企业寻求海外业务合作、投资和并购的机会。而在2024年，我们仍然会坚持这一战略，希望推动一批中国细分领域的头部公司能够在更广阔的海外市场真正引领行业发展。动脉网：2024年，基于医疗行业，经纬会重点关注哪些细分赛道？经纬创投：新的一年，我们仍然会重点关注三个细分领域：一在生物技术方向，我们持续看好下一代细胞与基因治疗领域、AI驱动的药物发现、多肽类药物和偶联系统会在疾病治疗上带来更好的效果；二是在医疗器械与诊断方向，我们在关注结合机械、电子、材料等多学科交叉的创新产品以及成熟行业的产品代际升级的投资机会；三是在医疗产业链方向，我们基于之前的布局会继续看好具有创新性的生命科学工具与产业链升级机会。动脉网：2024年被认为是医疗行业转型和变革的关键一年，对此，经纬能否给站在这一领域的创业者一些建议？经纬创投：2024年依然会是挑战重重的一年，但中国人的古老智慧，一直说的都是如果你想拥有一个事物，你就要从它的反面开始。比如你想快，就要从慢开始；想高，就要从低开始；想强，就从弱开始；如果你想得到，那就从适应失去开始，过去我们一直如此，所以并没有什么好惧怕的。就比如在今年年终盘点，我们提到的Adaptability is the key to thriving in the entrepreneurial journey，创业之路，钥匙在适应性。一路升级打怪，也意味着这一路，我们终将对怪脱敏，见怪不怪。当然，如何打怪，借用我们创始管理合伙人张颖的分享，如今是良币驱逐劣币的时代，首先是创始人要保证自己在行业里是良币而不是劣币，何为良币呢？医疗行业有一系列客观指标，包括营收增长率、盈利水平、产品临床数据与进展等等。第二，在自己是良币的基础上，我们觉得公司尤其是CEO应当有优秀的财务预算能力，数据驱动来推动企业的精细化管理。第三，在融资中平衡好投资机构的品牌与估值，选择真正具有行业认知和产业思考的投资机构，能够做到兼听则明、持续迭代。最后，我们还是坚信，在当下这个时代会更加凸显优秀企业的长久生命力，即能够经历周期、穿越周期并超越周期。*封面图片来源：pixabay文|牟磊微信|mllove7777777添加时请注明：姓名-公司-职位网站、公众号等转载请联系授权：Rekkiiie近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台