Osimertinib mesylate

在中国发病率、死亡率居首的肺癌领域，患者追求长期生存的目标，正变得不再遥不可及。 9月，一年一度的世界肺癌大会（WCLC）如期召开，在持续关注肺癌这一“头号癌种”的同时，进一步将焦点锁定在总生存期（OS）获益这一抗癌疗效“金标准”上。 要知道，中国是肺癌大国，根据国家癌症中心2025年发布的全国癌症报告，2022年中国肺癌新发人数为106.06万，死亡人数为73.33万，均位居癌症首位，成为威胁国民健康的“头号杀手”，形势严峻可见一斑。 然而，肺癌因早期症状隐匿、侵袭性强且易转移、病理类型复杂等原因，其临床意义上的5年相对生存率仍明显低于所有肿瘤的平均水平，根据《健康中国行动——癌症防治实施方案（2019—2022年）》，2015年中国肺癌5年相对生存率为19.7%，而所有肿瘤的平均水平为40.5%。最新的《健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）》更是进一步明确了防治工作目标：到2030年总体癌症5年生存率达到46.6%。 因此，延长肺癌患者生存期、实现临床治愈或成为推动实现国家癌症防治目标的关键助力，提高肺癌总生存期（OS）获益也相应成为整个医药行业长期努力的目标，诸多国内外药企在该领域前赴后继投入研发。 值得振奋的是，在今年的WCLC舞台上，OS相关的肺癌研究成果大放异彩，比如奥西替尼（泰瑞莎）联合化疗治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的FLAURA2研究显示中位OS提升至4年，PD-1抑制剂替雷利珠单抗（百泽安）的RATIONALE-315研究显示其联合化疗用于早中期NSCLC的围术期治疗的4年OS率可达72.3%。 更关键的是，大会揭示的核心趋势令人振奋：借助创新的治疗方案，肺癌患者追求长期生存的目标，正变得前所未有地触手可及。 01 肺癌长生存之道：OS获益是金标准 在包括肺癌在内的肿瘤药物研发领域，“OS获益”已成为业界反复强调的核心概念，其重要性正形成广泛共识。这一概念之所以被高度重视，根源在于它直指抗癌治疗的终极目标——让患者活得更久、活得更好。 作为衡量药物价值的“金标准”，OS定义为患者从接受治疗开始到因任何原因死亡的时间。这个看似简单的指标，却能最真实、最全面地反映一种疗法的最终效果：它不仅涵盖药物本身的抗肿瘤疗效，还包含了药物安全性、患者耐受性对生存的综合影响。对患者而言，OS代表着宝贵的生命时长；对医生而言，OS是制定临床治疗决策的根本依据；对监管机构而言，OS更是药物获批上市的坚实基石。 正因为OS的不可替代性，近年来全球监管机构对OS证据的要求愈发严格。尤其是通过“加速批准”途径上市的药物，必须在后续确证性试验中证明OS获益，否则将面临撤市风险。这种“去伪存真”的机制，能确保医疗资源集中投入到真正改善患者生存的治疗方案中。 尤其值得一提的是，2025年8月，美国FDA发布《癌症临床试验中总生存期评估新指南草案》，首次以系统性框架明确要求：在可行情况下，OS应作为临床试验的主要终点；即便OS未被设为主要终点，药企也必须收集并提交完整的生存数据。业内普遍认为，若该草案正式通过，将标志着抗癌药审批逻辑发生关键转变——审批门槛将显著抬高，OS指标在评估中的权重会进一步加大。 事实上，不仅FDA、EMA等全球主要药监机构，在评估肿瘤药物时均将OS视为最可靠的疗效指标之一，优先认可基于OS数据获批的药物。近年来，国家药监局亦对OS数据的重视程度不断提升，推动中国肿瘤药物研发向国际高标准看齐。2021年，CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，明确指出“肿瘤药物提高疗效、延长患者生存时间仍是当前的主要目标”，因此通常会优先选择可反映生存获益的临床终点，如OS。 尤其在发病率居全球恶性肿瘤首位的肺癌领域，OS获益的重要性显得更为突出。晚期肺癌的核心治疗目标就是延长患者生命，而免疫治疗等创新疗法展现出的“长拖尾效应”，使部分患者实现长期生存甚至临床治愈，这一效果更需要通过“五年OS率”等长期数据来证实。这些数据不仅是药物价值的直接证明，更为无数肺癌患者带来了活下去的希望。 近年来，多项肺癌临床研究以OS获益为核心终点，陆续取得显著成果，如PD-1免疫治疗药物替雷利珠单抗，通过多项III期临床研究证实了明确的OS获益，已被纳入2025版《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》和《CSCO小细胞肺癌诊疗指南》，推荐为肺癌全人群的Ⅰ级治疗策略。 之所以拿替雷利珠单抗举例，主要在于它还是比较有代表性意义的：其一，肺癌适应症覆盖最全面。替雷利珠单抗已在中国获批5项肺癌适应症，覆盖晚期NSCLC一线、二/三线、围术期治疗，以及广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）一线治疗，是国内肺癌适应症最广的PD-1抑制剂之一；且晚期NSCLC和ES-SCLC适应症均已纳入医保，兼顾可及性与可负担性。 其二，疗效金标准“OS”贯穿全程。RATIONALE-315研究结果公布后，替雷利珠单抗所有获批肺癌适应症均具备OS获益数据支持，且自2021年首个肺癌适应症上市以来，已经过5年真实世界验证其临床疗效和安全性。作为肺癌治疗领域的代表性药物，它算是同时实现了“获批广度”与“疗效深度”的双重领先，为不同阶段的肺癌患者搭建起从“长生存”到“临床治愈”的希望桥梁。 02 百泽安成肺癌“长生存”破局者 在本届WCLC大会上，除了围术期RATIONALE-315研究，替雷利珠单抗还公布了其用于二线/三线局部晚期或转移性NSCLC 患者治疗的RATIONALE-303研究最新OS随访数据，5年生存率达到20.1%。这一数据有力支持了替雷利珠单抗有望成为此类患者的标准治疗方案，助力晚期肺癌治疗突破了五年生存率瓶颈，实现临床意义上的长期生存。  由此，百济神州为替雷利珠单抗在肺癌领域规划的“全阶段覆盖”策略已十分清晰：基本上覆盖肺癌早中晚期全线的PD-1免疫治疗。早中期肺癌以“治愈”为目标，晚期则聚焦“延长生存”，且在不同阶段均交出亮眼数据。 尽管获取OS数据需要更长的随访时间、更大的样本量，且会增加研发成本，但百济神州对OS获益的追求并不妥协——它始终是肺癌药物研发的终极目标，也是评价治疗价值的最高标准。 此前已公布的RATIONALE-304与RATIONALE-307两项研究数据，在晚期NSCLC一线治疗中，替雷利珠单抗联合化疗的方案同样表现出色，无论是鳞癌还是非鳞癌患者，都能从这一方案中获得显著的长生存获益。 RATIONALE-307研究显示，替雷利珠单抗联合化疗用于晚期肺鳞癌一线治疗时，中位总生存期（mOS）显著提升至26.1个月，死亡风险降低47%，4年OS率达32.2%；RATIONALE-304研究也得出相似结论，针对晚期非鳞NSCLC患者，4年OS率达到32.8%。这两项研究共同证明，晚期NSCLC一线使用替雷利珠单抗联合化疗，能让三分之一的患者活过4年，为晚期患者带来了更长久的生存希望。 在晚期NSCLC经治领域，RATIONALE-303研究5年随访数据显示，意向性治疗（ITT）人群死亡风险降低33%，5 年生存率达20.1%——这意味着超五分之一患者突破5年生存瓶颈，实现了临床意义上的长期生存，且是同类研究中首个且唯一5年OS率破20%的方案，其16.9个月的中位OS（mOS）还不受PD-L1表达和肿瘤类型限制，适用人群更广。 即便是被称为“肺癌治疗硬骨头”的ES-SCLC，替雷利珠单抗也刷新了相关疾病的OS纪录。RATIONALE-312研究中25%的3年OS率，看似数字不高，却要放在SCLC的治疗背景下审视——此前这类患者的3年生存率不足10%，替雷利珠单抗将其提升至25%，相当于为患者争取了翻倍的长期生存机会。 如果说晚期治疗的突破是“雪中送炭”，那么替雷利珠单抗在早中期肺癌领域的表现，就是推动疾病向“治愈”目标迈进的“关键一步”。 RATIONALE-315研究评估了替雷利珠单抗用于可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者新辅助/辅助治疗的效果。最终分析结果显示，替雷利珠单抗新辅助联合化疗序贯辅助治疗方案与对照组相比，不仅可以显著降低死亡风险35%，并带来了具有统计学显著性和临床意义的OS获益，4年OS率达72.3%。同时，无事件生存期（EFS）在更长期的随访中获益继续维持，4年EFS率达到61.2%。此外，替雷利珠单抗联合化疗组的病理完全缓解（pCR）率高达41%，较既往同类Ⅲ期研究20%左右的pCR实现了翻倍提升，或为手术NSCLC患者提供了围术期免疫治疗最佳解决方案，展现出了早中期肺癌免疫治疗迈向治愈的潜力。 从行业视角来看，替雷利珠单抗的意义不仅在于为患者带来了更好的生存获益，更在于它为肺癌免疫治疗树立了新的标准：一款优秀的抗癌药，不仅要在单一领域有突破，更要能覆盖全周期需求；不仅要在临床试验中表现出色，更要在真实世界中经得起检验；不仅要追求疗效，更要兼顾可及性。 某种程度上，替雷利珠单抗正在用实际数据改写肺癌治疗的“生存剧本”——晚期患者从“勉强续命”到“长期生存”，早中期患者从“担心复发”到“有望临床治愈”。这种改变，或许正是当下肺癌治疗领域最值得关注的进步之一。 03 打一场有准备之仗 观察2025年WCLC大会披露的研究进展及近年行业动态，全球肺癌治疗已形成明确的发展方向：精准化、联合化、个体化成为核心主线，ADC药物、双特异性抗体、免疫联合治疗构成赛道核心探索领域，而生物标志物的深度应用，则持续推动治疗方案从“泛用型”向“精准匹配型”升级。 从具体方向看，双抗领域中，PD-L1/TGF-β、PD-1/CTLA-4等靶点药物凭借更强的抗肿瘤活性，成为研发热点，中国企业在该领域的研发进度已处于全球第一梯队，部分药物已进入临床试验阶段；免疫联合策略方面，“免疫+化疗”“免疫+抗血管生成”仍是晚期肺癌的标准治疗方案，如帕博利珠单抗联合化疗的方案已被证实可显著延长患者生存期，未来行业将进一步优化联合方案，聚焦更精准的适用人群筛选；“免疫+靶向”的组合则瞄准ROS1融合/RET融合、MET扩增等患者的耐药问题，试图突破传统治疗瓶颈。 在这条竞争激烈的赛道上，百济神州的布局策略可视为行业趋势的典型实践样本之一，它早已一一提前落子。 作为全球发病率最高的癌种，肺癌不仅发病机制复杂、耐药问题突出，市场竞争也最为激烈，传统治疗在驱动基因耐药、肿瘤异质性面前已逐渐显现局限。而百济神州此前凭借替雷利珠单抗的广泛适用性和高可及性，已在肺癌领域建立了基础优势。随着其全部肺癌适应症也在欧盟获批，全球范围的竞争优势将进一步扩大。 而从未来管线布局来看，百济神州的策略基本上是聚焦痛点，从而呈现出技术多元的特点。 比如在靶点选择上，其一方面持续关注EGFR、KRAS等肺癌核心驱动基因，另一方面瞄准MTAP缺失（占NSCLC患者比例约13%）这类临床需求未被满足的难治性亚型，据公开数据，针对MTAP缺失肺癌，百济神州是目前全球唯一同时拥有临床阶段PRMT5抑制剂和MAT2A抑制剂的企业，且两者存在协同治疗潜力，其联用方案预计2026年推进概念验证（PoC）；针对EGFR突变患者的三代TKI耐药问题（尤其是C797S突变这一尚无获批药物的领域），其研发的EGFR CDAC药物采用差异化作用机制，拟与三代TKI联用，该联合方案计划于2025年下半年启动相关研究，市场稀缺性显著。 在技术路线上，百济神州通过自主研发与外部引进结合，布局了CDAC、单靶点/多靶点ADC、双抗/三抗等前沿技术类型，以适配肺癌复杂的分型需求。如其靶向B7-H3的ADC药物BGB-C354已获得临床试验默示许可，拟与替雷利珠单抗联合用于晚期实体瘤治疗，试图通过“靶向杀伤+免疫激活”的双重机制提升疗效，这类组合策略与行业“联合化”的发展方向高度契合。 在肺癌领域的布局呈现出“全周期覆盖、难治性突破、多技术协同、全球化推进”的特征——从早期到晚期、从NSCLC到SCLC的全阶段覆盖，聚焦耐药难题开发新型疗法，再甫以替雷利珠单抗构建联合体系，同时通过国际多中心临床试验推动海外市场拓展。这种布局逻辑，既贴合了肺癌治疗“精准化、联合化”的行业趋势，也试图通过差异化优势在激烈竞争中建立壁垒。 从行业发展规律来看，未来肺癌药物的价值验证将更强调OS这一硬终点，FDA已明确OS在随机对照试验中的核心地位；同时，治疗关口前移至辅助、新辅助阶段，以“追求治愈”为目标，也成为行业重要趋势。在此背景下，提前布局硬终点验证、聚焦早期治疗与难治性领域的企业，或将在未来的竞争中占据更有利位置，而百济神州的现有布局与这类趋势的契合度，也值得持续关注。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

2025年第三季度，中美抗癌药研发均获显著进展，尤其在肺癌、血液肿瘤及部分实体瘤的精准治疗领域成果突出。中国在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）与铂耐药卵巢癌领域实现关键突破，美国则在EGFR20号外显子插入突变（exon20ins）肺癌、复发难治性多发性骨髓瘤及H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤（DMG，罕见脑瘤）等领域推出创新疗法。 总之，本季度中美获批抗癌新药既填补了多个治疗领域空白，也推动肿瘤治疗向精准化、个体化深化；为帮助癌友们增强抗癌信心，下文将全面盘点2025年前三季度中美获批抗癌新药（注：以下信息仅供参考，具体用药方案请务必遵医嘱）。 速览：2025第三季度中美已获批上市的抗癌新药 从获批药物特征看，2025年第三季度获批的抗癌新药核心趋势有三： 一是 重度耐药患者获新希望 ，多款新药对经多线治疗后耐药进展的患者疗效明确，既能控制肿瘤进展、延长生存期，也填补了耐药阶段治疗空白； 二是 精准医学导向明确 ，几乎所有新药均围绕肿瘤特定基因突变或蛋白标志物开发（如EGFRexon20ins、HER2激活突变），通过基因检测精准识别后，可为患者匹配个体化方案； 三是 监管加速响应临床需求 ，加速审批成为抗癌药上市重要通道，美国FDA尤为突出，通过该通道推动多款药物落地，这既体现癌症患者未被满足的用药需求，也印证全球抗癌药研发水平提升——药物临床价值更明确、研发成功率更高。 全面盘点：中国2025Q3获批上市的四款抗癌新药 （一）瑞康曲妥珠单抗 药物简介 ① 药物名称 ：瑞康曲妥珠单抗（商品名：艾维达®）。 ② 研发公司 ：恒瑞医药。 ③ 获批时间 ：2025年5月29日。 ④ 适应证 ：局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 瑞康曲妥珠单抗是一款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265巧妙组合而成。2025年5月29日，该药获得国家药监局批准，单药用于成人存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。 临床研究数据 瑞康曲妥珠单抗1/2期SHR-A1811-I-103临床研究第1期阶段临床研究数据显示，全剂量组经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）为90.5%，中位无进展生存期（PFS）为9.5个月，中位反应持续时间（DOR）为10.3个月。 （二）苏维西塔单抗 药物简介 ① 药物名称 ：苏维西塔单抗（suvemcitug，恩泽舒®）。 ② 研发公司 ：先声药业。 ③ 获批时间 ：2025年7月3日。 ④ 适应证 ：含铂化疗治疗失败的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。 药物详情 苏维西塔单抗（suvemcitug，商品名：恩泽舒®）是新一代重组人源化抗VEGF兔单克隆抗体，可高度选择性结合人体VEGF，阻断其生物活性，从根源减少肿瘤血管生成，进而抑制肿瘤生长。 2025年7月3日，该药获中国国家药品监督管理局批准上市，适应症为与紫杉醇、多柔比星脂质体或拓扑替康联合，治疗铂耐药后接受过不超过1种系统治疗的成人复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。作为 国内首个覆盖铂耐药卵巢癌全人群的靶向疗法 ，填补了该领域的临床空白。 临床研究数据 2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，苏维西塔单抗Ⅲ期SCORES临床试验（NCT04908787）数据得以公布。 结果显示，经盲态独立审查委员会（BIRC）评估，苏维西塔单抗组中位无进展生存期（PFS）达5.49个月，显著长于安慰剂组的2.73个月（HR=0.46，P＜0.0001）；客观缓解率（ORR）方面，BIRC评估显示两组分别为26.0% vs 12.1%，研究者评估则为23.1% vs 8.6%。该数据证实，苏维西塔单抗对含铂化疗失败的复发性卵巢癌等疗效显著。 （三）埃万妥单抗+拉泽替尼 药物简介 ① 药物名称 ：埃万妥单抗注射液（Rybrevant，amivantamab-vmjw，锐珂®，JNJ6372）。 ② 研发公司 ：强生（埃万妥单抗）、再鼎医药（兰泽替尼）。 ③ 获批时间 ：2025年8月8日。 ④ 适应证 ：局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 埃万妥单抗是 全球首款获批上市的EGFR/MET双特异性抗体 ，作为新型靶向药物，其可精准作用于激活及耐药相关的EGFR、MET突变与扩增。 2025年8月8日，强生宣布该药在中国获批一项新适应症：联合拉泽替尼（LAZCLUZE），用于携带EGFR（表皮生长因子受体）19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是 埃万妥单抗在中国获批的第三个肺癌适应症 ，也标志着EGFR经典突变NSCLC一线治疗正式进入“双抗+TKI”联合时代。 临床研究数据 埃万妥单抗新适应症获批，主要基于III期临床试验MARIPOSA（NCT04487080）的积极结果——该试验旨在评估埃万妥单抗联合兰泽替尼，对比奥希替尼、兰泽替尼（均为三代EGFRTKI单药）一线治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效与安全性。 中位随访37.8个月（范围0-48.1个月；数据截止2024年12月4日）时，埃万妥单抗联合兰泽替尼的中位总生存期（OS）尚未达到（NE；95%置信区间[CI]：42.9-NE），奥希替尼组中位OS为36.7个月（95%CI：33.4-41），风险比（HR）为0.75（95%CI：0.61-0.92；P=0.005，详见下图）。因联合组未达中位OS，基于OS指数分布假设，以奥希替尼组中位OS除以HR预测其OS；据此计算，联合组预计中位OS为48.9个月（36.7个月÷0.75），较奥希替尼组延长12.2个月，明确体现生存获益。 （四）宗格替尼 药物简介 ① 药物名称 ：宗格替尼（Zongertinib，BI 1810631，圣赫途®、Hernexeos®）。 ② 研发公司 ：勃林格殷格翰公司。 ③ 获批时间 ：2025年8月29日。 ④ 适应证 ：不可切除或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 宗格替尼（Zongertinib）是一款新型、口服的HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可与HER2酪氨酸激酶结构域（含外显子20插入突变）共价结合，且不影响野生型表皮生长因子受体。 2025年8月29日，该药获中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市！用于存在HER2（ERBB2）激活突变，且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。作为 全球首个口服HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂 ，为HER2突变肺癌患者提供了新的靶向治疗选择。 全面盘点：美国2025Q3获批上市的八款抗癌新药 （一）宗格替尼（Zongertinib） 药物简介 ① 药物名称 ：宗格替尼（Zongertinib，BI 1810631，圣赫途®、Hernexeos®）。 ② 研发公司 ：勃林格殷格翰公司。 ③ 获批时间 ：2025年8月29日。 ④ 适应证 ：不可切除或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 宗格替尼于2025年8月8日率先获美国FDA加速批准，用于治疗经FDA批准检测证实存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者——该药既是 首个口服HER2肺癌靶向药 ，也是 全球首个针对该突变类型的口服小分子抑制剂 。 仅7天后（2025年8月15日），美国国家综合癌症网络（NCCN）便更新NSCLC临床实践指南，将宗格替尼片剂（Hernexeos）列为“已接受全身治疗的晚期/转移性HER2突变型NSCLC患者”的首选后续治疗方案；从FDA获批到纳入NCCN指南仅间隔11天，充分印证其临床价值。2025年8月29日，该药进一步获中国批准上市。 临床研究数据 宗格替尼本次获批主要基于BeamionLUNG-1（NCT04886804）Ⅰa/Ⅰb期研究的优异数据。 结果显示：截至数据截止时：队列1确认客观缓解率（ORR）为71%（95%CI：60-80），中位缓解持续时间14.1个月（95%CI：6.9-无法评估），中位无进展生存期（PFS）12.4个月（95%CI：8.2-无法评估）；队列5确认ORR为48%（95%CI：32-65）；队列3确认ORR为30%（95%CI：15-52）（详见下图）。 ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （二）他雷替尼（Taletrectinib） 药物简介 ① 药物名称 ：他雷替尼（Taletrectinib，DS-6051b，AB106，达伯乐®，Ibtrozi）。 ② 研发公司 ：葆元生物。 ③ 获批时间 ：2025年6月11日。 ④ 适应证 ：ROS1阳性非小细胞肺癌。 药物详情 他雷替尼是一种口服、强效的、中枢神经系统活性的全新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）抑制剂。2025年6月11日，获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。 临床研究数据 2024年ASCO大会公布他雷替尼关键TRUST-I研究（NCT04395677）的振奋数据： 在初治（未接受TKI治疗）队列（106例）中，客观缓解率（cORR）达90.6%（95%CI：83.33~95.38），即超90%患者治疗后肿瘤缩小超30%或完全消失；疾病控制率（DCR）达95.3%（95%CI：89.33~98.45），其中4例完全缓解（CR），24个月无进展生存率（PFS）为70.5%（95%CI：59.17~79.16）。 在接受过1种ROS1抑制剂（未化疗）的队列中，客观缓解率（cORR）达51.5%（95%CI：38.88~64.01），疾病控制率（DCR）达83.3%（95%CI：72.13~91.38），中位无进展生存期（PFS）达7.6个月（95%CI：5.52~11.96）。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （三）舒沃替尼（Sunvozertinib） 药物简介 ① 药物名称 ：舒沃替尼（Sunvozertinib，DZD9008，舒沃哲®，Zegfrovy®）。 ② 研发公司 ：迪哲医药。 ③ 获批时间 ：2025年7月2日。 ④ 适应证 ：EGFR exon20ins非小细胞肺癌。 药物详情 舒沃替尼是一款口服、不可逆、高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可针对多种EGFR突变亚型，它是 中国上市的首款国研EGFR靶向药 。 2025年7月2日，该药获美国FDA批准，用于经含铂化疗进展、确认存在EGFR exon20ins的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，成为 全球首款在美国获批该适应证的中国创新药 。 临床研究数据 舒沃替尼获FDA批准，主要基于1/2期WU-KONG1B部分（WU-KONG1B）试验（NCT03974022）的振奋数据。 结果显示：在主要疗效人群中，总体缓解率（ORR）达46%（95%CI,35%-57%），缓解持续时间（DOR）为11.1个月（95%CI,8.2-无法评估）。 （四）Teliso-V 药物简介 ① 药物名称 ：Teliso-V（Telisotuzumab vedotin，ABBV-399，Emrelis）。 ② 研发公司 ：艾伯维（AbbVie）。 ③ 获批时间 ：2025年5月14日。 ④ 适应证 ：高c-Met表达的非小细胞肺癌。 药物详情 Telisotuzumab vedotin（Teliso-V，ABBV-399）是艾伯维（AbbVie）研发的靶向c-Met抗体-药物偶联物（ADC），搭载单甲基奥瑞他汀E（MMAE）细胞毒性载荷，可精准靶向高c-Met表达的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 2025年5月14日，该药获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性、高c-Met蛋白过表达（OE）非鳞状NSCLC成人患者，同时成为 全球首款c-Met靶向ADC药物 。 作为 全球唯一获批该适应症的创新疗法 ，Teliso-V凭借“精准靶向+c-Met过表达”的双重优势，既开启该领域“专属治疗”新时代、填补临床空白，更让无数曾陷治疗困境的患者迎来从“无药可治”到“精准破局”的全新生存希望。 临床研究数据 Teliso-V的获批基于在2024年ASCO大会上公布的Ⅱ期LUMINOSITY试验（NCT03539536）的重磅数据支持。研究共纳入172例Ⅰ/Ⅱ期非鳞状EGFR野生型非小细胞肺癌（NSCLC）患者，接受Teliso-V治疗。 结果显示：全组患者的客观缓解率（ORR）达28.6%。其中，c-Met高表达亚组的ORR提升至34.6%（95%CI：24.2~46.2），c-Met中表达亚组的ORR为22.9%（95%CI：14.4~33.4）。由此可见，多数患者肿瘤体积呈现不同程度的缩小。 （五）Dato-DXd 药物简介 ① 药物名称 ：Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan，Datroway）。 ② 研发公司 ：第一三共株式会社。 ③ 获批时间 ：2025年6月23日（非小细胞肺癌）、2025年1月17日（乳腺癌）。 ④ 适应证 ：非小细胞肺癌、乳腺癌。 药物详情 Dato-DXd是Trop-2靶向抗体-拓扑异构酶抑制剂偶联物。2025年1月17日，该药获美国FDA批准，用于治疗无法切除或转移性、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-）的成年乳腺癌患者，此类患者此前已接受过针对该转移性或不可切除疾病的内分泌治疗与化疗。 2025年6月23日，Dato-DXd再获FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，此类患者此前已接受过EGFR靶向治疗与铂类化疗。 临床研究数据 Dato-DXd治疗非小细胞肺癌的研究结果显示：既往接受奥希替尼（Tagrisso；n=96）治疗的患者，客观缓解率（ORR）达44.8%，其中4.2%患者肿瘤靶病灶完全消失，达完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）为85.4%；中位无进展生存期（PFS）5.7个月，总生存期（OS）14.7个月。 其治疗乳腺癌的TROPION-Breast01研究则显示：半数患者肿瘤控制时间至少6.9个月（化疗组为4.9个月），36%患者肿瘤大幅缩小或消失（化疗组为23%）。 （六）阿伐替尼+地法替尼联合疗法 药物简介 ① 药物名称 ：阿伐替尼（Avutometinib）+地法替尼（Defactinib）。 ② 研发公司 ：Avmapki Fakzynja Co-pack，Verastem，Inc。 ③ 获批时间 ：2025年5月8日。 ④ 适应证 ：KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌。 药物详情 阿伐替尼（Avutometinib）与地法替尼（Defactinib）均为靶向治疗药物：阿伐替尼可阻断MEK与RAF两条促癌生长通路，地法替尼则靶向抑制FAK通路。 2025年5月8日，该联合疗法获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，也是 首个用于治疗该罕见难治性卵巢癌亚型的药物 。 临床研究数据 该联合疗法本次获批，主要基于2025年3月妇科肿瘤学会年会上公布的2期临床试验结果。该试验入组患者均曾接受过至少一种化疗，且患有复发性可测量疾病。结果显示：44%携带KRAS突变的患者实现肿瘤缩小。 （七）多达维普龙（Dordaviprone） 药物简介 ① 药物名称 ：多达维普龙（Dordaviprone，Modeyso®）。 ② 研发公司 ：Jazz Pharmaceuticals。 ③ 获批时间 ：2025年8月6日。 ④ 适应证 ：H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤（DMG）。 药物详情 多达维普龙（Dordaviprone，商品名：Modeyso®）是一款可穿透血脑屏障的小分子亚胺吡啶酮。2025年8月6日，该药获美国FDA加速批准上市，适用于1岁及以上、既往治疗后病情进展的H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤（DMG）成人与儿科患者，同时也是 首个针对该突变类型DMG的系统性疗法 ，为该罕见脑瘤患者带来新的希望与选择。阅读原文了解详情：全球首个靶向全身疗法来了！First-in-class新药获FDA批准，这款致命肿瘤从无药可医到多点救赎！ 临床研究数据 多达维普龙获批主要基于《临床肿瘤学杂志》发表的5 项非随机临床试验汇总分析数据。 结果显示：客观缓解率（ORR）20%（95% CI：10.0-33.7），疾病控制率（DCR）40%（95% CI：26.4-54.8），其中1 例完全缓解（CR）、9 例部分缓解（PR）、10 例达疾病稳定（SD）（详见下图）。中位缓解持续时间（DOR）11.2 个月（95% CI：3.8 - 未达到）。中位总生存期（OS）13.7 个月（95% CI：8.0-20.3），12 个月、24 个月总生存率分别为 57.3%（95% CI：41.4-70.3）、34.7%（95% CI：20.7-49.2）。 （八）派安普利单抗（Penpulimab-kcqx） 药物简介 ① 药物名称 ：派安普利单抗（AK105，Penpulimab-kcqx，Anike®，安尼可®）。 ② 研发公司 ：正大天晴康方生物医药。 ③ 获批时间 ：2025年4月24日（美国）、2025年3月14日（中国）。 ④ 适应证 ：复发或转移性鼻咽癌（NPC）。 药物详情 派安普利单抗（AK105，Penpulimab-kcqx，Anike®，安尼可®）是由正大天晴康方生物医药研发的一款抗程序性细胞死亡-1(PD-1)IgG1抗体。 2025年4月24日，该药获美国FDA批准两项适应症：一是联合顺铂或卡铂与吉西他滨，用于复发或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；二是单药治疗转移性非角化性鼻咽癌成人患者，此类患者需在铂基化疗及至少一种其他既往治疗后疾病进展。 此前于2025年3月14日，派安普利单抗已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合化疗用于复发或转移性鼻咽癌的一线治疗。 临床研究数据 AK105-304研究显示，派安普利单抗联合化疗方案治疗后，半数患者的肿瘤控制时间至少9.6个月，单纯化疗的对照组则为7.0个月。 小编寄语 除上文提到的这些2025年第三季度已获批上市的抗癌新药外，还有诸多抗癌新药/新技术正在蓄势待发。我们期待2025年下半年有更多新药与技术突破审批关卡，为癌友带来翘首以盼的曙光。令人振奋的是，部分抗癌新药与前沿技术已率先在中国启动临床试验，这意味着国内患者有望获得免费试用最新药物的宝贵机会，在抗癌中抢占先机。想了解更多抗癌新药/新技术的患者，可将治疗经历、近期病理报告等资料，提交至 全球肿瘤医生网医学部 ，进行初步评估。 参考资料 [1]Arrillaga-Romany I,et al.ONC201 (Dordaviprone) in Recurrent H3 K27M-Mutant Diffuse Midline Glioma. J Clin Oncol. 2024 May 1;42(13):1542-1552. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.23.01134 #方舟基因宝藏计划#