Isatuximab-IRFC

2026年6月9-10日 中国广州       近年来 ATMP2019-2026 汇聚了来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、帕克癌症免疫疗法研究所、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、MD 安德森癌症中心、美国费城儿童医院、哈佛大学医学院附属麻省总医院、加州大学圣地亚哥分校、美国国立癌症研究所、美国国立卫生研究院、英国伦敦大学圣乔治医院、新加坡科技研究局、日本京都大学iPS 细胞研究所、美国食品药品监督管理局以及德国埃尔朗根-纽伦堡大学等众多国际先进疗法先驱，中国顶尖学府、科研院所以及知名产业界嘉宾的共同参与。由迪易生命科学主办的第十一届先进疗法创新峰会(ATMP 2026)将于6月9-10日在广州瑞士酒店召开。 会议时间：2026年6月9-10日 会议地点：广州瑞士酒店 会议规模：约800-1000人 筹办单位：迪易生命科学 Deliver Life Sciences 扫码注册 全球细胞与基因治疗创新峰会2026        随着全球范围内学术、医疗、资本与产业的积极参与，ATMP相关在研产品数量呈现爆发式增长。与此同时，该领域也面临着法规监管、工艺开发、商业化生产、出海合作、患者可及性等诸多问题与挑战。为促进来源于中国的高质量研发创新，提速 in-vivo CAR-T 价值转化, 前沿技术创新, 促进细胞与基因治疗CGT产业发展，持续推进先进治疗产品的研发与商业化进程，探索合作新模式，第十一届先进疗法创新峰会 - 全球细胞与基因治疗创新峰会将于2026年 6月9-10日在广州瑞士酒店举办。 部分主要议题： • 细胞与基因治疗大湾区产业发展, 监管科学, 818号令, 临床转化与创新趋势展望 • In-vivo Cell Therapy 体内细胞治疗研发进展与前沿技术创新 ( mRNA-LNP, LVV, circRNA CAR-T & mRNA CAR-T )  • CRISPR基因编辑疗法, 体内基因编辑疗法( in-vivo Gene Editing ) 与工程化免疫细胞疗法的未来 • 创新细胞免疫疗法( CAR-T, TCR-T, CAR-NK, Treg, TIL ) 在恶性肿瘤, 自免与抗衰, 长寿与抗衰领域治疗的最新进展 • 细胞免疫治疗产品开发, CMC关键点考量, 分析方法, 质量控制与前沿工艺技术创新 • AAV基因治疗在眼科疾病, 罕见病与神经退行性疾病研究领域的最新突破进展 • mRNA肿瘤疫苗, DC细胞疫苗, RNA外泌体疫苗与先进疗法创新 Daniel Getts 首席执行官 CREATE Medicines 演讲主题: In Vivo immune cell programming Abstract & Bullet Points:  • CEATE is redefining cell therapy by shifting from ex vivo manufacturing to in vivo immune cell programming, enabling global scale, repeat dosing, and broad patient access. • In vivo programming works: using targeted mRNA-LNPs, we can selectively program T cells, NK cells, and myeloid cells directly in patients, with human data confirming delivery, safety, and biological activity. •Durability is programmable: transient CAR expression enables controlled, reversible immune modulation for autoimmune disease, while stable expression is required for oncology—both enabled on the same RNA-based platform. •Clinical validation sets CREATE apart: we have treated 50+ patients, demonstrated repeat dosing, and shown the first clinical responses with in vivo CARs in solid tumors. •RetroT represents the next evolution: an all-RNA, non-viral gene-writing system that enables precise, stable CAR integration without DNA templates or double-strand breaks—extending in vivo programming to durable cancer therapies. •The platform is the product: modular CARs, targeted LNPs, and RNA engineering allow rapid expansion across indications, immune cell types, and mechanisms, with timelines from concept to clinic measured in months. Speaker Bio:  Dr Getts is the CEO and cofounder of Create Medicines. Prior to Create Medicines, he was the VP of Research at TCR2 (NASDAQ, TCRR) and a member of the leadership team that successfully guided the company through a series B ($120M) financing and an IPO (~$80M). Dr Getts’s primary duties were to lead the company’s target discovery, preclinical, and translational research programs. These efforts resulted in numerous patent applications, a robust pipeline, and a successfully filed IND. Before TCR2, Dr Getts was the primary inventor, founder, and Chief Scientific Officer of Cour Pharmaceuticals Development Company—a nanotechnology platform company focused on autoimmunity and inflammation. As a member of the company’s leadership team, he assisted in negotiating several pharmaceutical company collaborations and licenses, including Takeda, which ultimately licensed TIMP-GLIA for $420M plus royalties. Prior to Cour, Dr Getts was the Director of Research & Development at Tolera Therapeutics. He served as the lead immunologist responsible for advancing the company’s monoclonal T cell antibody program from discovery to Phase 3. Dr Getts has received numerous honors and awards, over 10 issued patents, and many more pending patent applications. He is widely published, including over 45 peer-reviewed publications with seminal publications in Nature Biotechnology, Science Translational Medicine, and Nature Communications. Dr Getts completed his postdoctoral training at Northwestern University in Stephen D. Miller’s laboratory. He holds a PhD in medicine from the University of Sydney and an MBA from Western Michigan University. 回爱民 创始人, 董事长兼首席执行官 惠正奇医药 演讲主题: mRNA and Cancer Therapeutics Speaker Bio:  回爱民博士是惠正奇医药的创始人，董事长兼CEO；呼吸疾病全国重点实验室产业教授，中国生物医药产业链创新转化联合体副理事长。 回博士是前复星医药执行总裁，科学委员会主任，全球研发总裁兼CMO，复星全球合伙人。曾任赛诺菲全球副总裁，上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤委员会副主任,第5届中国肿瘤大会(CACA)学术委员会副主任。从事分子生物学，肿瘤临床诊疗，转化医学及药物/疫苗研发30年，直接领导了Ixazomib，Isatuximab等多个小分子及生物抗癌药的全球研发及上市，并主导了伊莎唑咪，阿发曲珀帕等多款创新药在中国的研发，上市。2013年首创“全球三期临床中国延展性试验”的临床注册模式，开辟了全球三期临床数据直接在中国注册上市的先河，大大缩短了创新药物在中国的上市时间。2017-2022年主导了复星医药研发转型，深化与国际化，实现公司历史上多个零的突破。2020年初新冠大流行伊始，与德国BioNTech合作，深度参与了人类历史上第一款mRNA产品（mRNA新冠疫苗）的研发，并主导了该疫苗（复必泰）在大中华区的研发及港澳台上市，带动了我国mRNA产业发展。曾获中国第四届转化医学-国际合作奖，国际消化道癌症青年科学家奖等国内外奖20余。 在国际顶级期刊包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等发表论文100余篇。主编，参编中、英、日文专著8部。 张永克 首席科学官兼高级副总裁 驯鹿生物 演讲主题: In Vivo CAR-T generation in patients using an engineered lentiviral vector platform targeting BCMA, CD19 and CD20 Abstract & Bullet Points:  •In vivo CAR-T platform developed by IASO bio •Preclinical development  •Building In vivo clinical success leveraging the IIT studies in China •Utilizing clinical insights to inform development strategy and accelerate global clinical development  顾海华 研发高级副总裁 复星凯瑞 演讲主题: CAR-T Cell Therapy: Opportunity, Challenges and Expande Speaker Bio:  顾海华医生， 具有临床医学，分子生物学，生物信息学和生物工程学多重背景，深耕于肿瘤免疫治疗，肿瘤代谢，免疫细胞治疗和合成生物学和基因编辑等领域。在中美多家新药开发及临床阶段生物公司担任项目、技术平台、早期研发团队及工艺开发负责人等管理岗位工作。参与/主导多款免疫肿瘤药物，免疫细胞药物开发及临床研究，其中数款产品为同系列首款进入临床阶段产品。 刘明耀 创始人 邦耀生物 演讲主题: 基因编辑与细胞治疗的前沿基础与临床转化研究 Speaker Bio:  刘明耀，华东师范大学生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任。 1992年，获美国马里兰大学(University of Maryland, College Park)细胞生物学博士学位；1993到1998年，先后在美国约翰-霍普金斯大学医学院(Johns Hopkins University School of Medicine)和加州理工学院(California Institute of Technology)生物学部做博士后研究。 1999 至 2007年，先后在美国德克萨斯农工大学生命科学与技术研究所(Texas A&M University Institutes of Biosciences and Technology)任助理教授、副教授及终身正教授、博士生导师；美国德州大学休斯顿医学院(University of Texas Houston Medical School)，美国德州大学MD Anderson癌症中心 (University of Texas MD Anderson Cancer Center) 博士生导师。 2007年，受聘回国加入华东师范大学，组建生命医学研究所并任所长；2011年，组建上海市调控生物学重点实验室并任主任。2012至2020年，担任华东师范大学生命科学学院院长，华东师大-以色列海发大学科学与技术转化研究院院长。2017至2023年担任中国细胞生物学会肿瘤细胞分会会长，2020年起任教育部科技委员会委员。 刘明耀教授致力于G 蛋白偶联受体（GPCR）在个体发育和重大疾病发生发展中的功能、机理及靶向药物研发，同时在基因编辑和细胞治疗的技术应用转化中做出卓越研究。回国后作为首席科学家先后主持国家973和重大科学研究计划多项、国家自然科学基金重点项目多项、国家重大新药创制课题等。已在 Science、Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell 等国际知名学术刊物上发表 SCI 论文 400 多篇，论文引用4万多次，H-Index 105，连续多年被评为高被引学者，申请专利 300 多项，授权 200 余项。 刘明耀教授分别获得国家科学技术进步一等奖（2012年）和上海市科技进步一等奖（2017年， 2025年），上海市白玉兰纪念奖（2014 年），华东师范大学首届杰出成就奖（2021年）。团队研发的异体通用型细胞治疗自身免疫疾病与徐沪济教授合作获得Nature十大人物，Cell杂志“2024年度最佳论文”及“2014-2024十年里程碑论文”，2024年度“中国生命科学十大进展”，2024年度“中国医药生物技术十大进展”，2024年“中国科学十大进展”等。 郑 彪 总裁 恒润达生 演讲主题: Evolution and Innovation in CAR-T Therapy Speaker Bio:  郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系；获上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学 (King’s College, University of London) 免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院 (University of Maryland School of Medicine) 及杜克大学医学中心 (Duke University Medical Center) 任教。随后任职于美国贝勒医学院 (Baylor College of Medicine), 为该校病理和免疫系终身教授。在葛兰索史克 (GlaxoSmithKline) 研发中心负责免疫学研究工作。任美国强生公司(Janssen Pharmaceuticals, Johnson & Johnson) 全球副总裁, 负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括免疫调节机制、肿瘤免疫、及自身免疫性疾病。曾担任GenFleet Therapertics和ISO Biotherapeutics首席科学官, BRL Medicine首席执行官。郑彪博士现为HRAIN Biotechnology 总裁。 郑彪教授学术著作丰厚，其中多篇发表在Cell, Nature和Science等世界顶尖杂志上。在马里兰大学、杜克大学及贝勒医学院工作期间获得多项重大科研基金，包括美国NIH科研基金、白血病与淋巴瘤协会基金、美国关节炎基金会、美国心脏研究协会基金、美国衰老研究联盟基金等。在药物研发方面，从新药筛选、靶点研究、疾病模型、临床前及临床试验等方面积累了重要的经验，对新药开发全过程有深刻的认识。在打造小分子药，大分子抗体药，细胞治疗管线均有丰富的经验。 宋相容 总经理兼科学创始人 威斯津生物 演讲主题: From mRNA Cancer Vaccines to In Vivo CAR-T: Delivery-Driven Innovation and Clinical Translation Abstract & Bullet Points:  • mRNA-based therapeutics, including cancer vaccines and in vivo CAR-T, are opening new opportunities for next-generation immunotherapy, with the potential to improve efficacy, flexibility, and accessibility. • This presentation will introduce WestGene’s proprietary LNP and tLNP delivery platforms, enabling both efficient antigen expression for cancer vaccines and targeted mRNA delivery for in vivo CAR-T cell generation. • Supported by multiple mRNA-LNP programs, we will share key insights into delivery optimization and clinical translation, and discuss the potential of these approaches in oncology and autoimmune. 张金晶 合伙人, 商务发展总监威斯津生物 圆桌讨论: In-vivo CAR-T细胞治疗研发进展与前沿技术创新 Speaker Bio:  张金晶先生是资深证券金融专家，拥有十余年投行从业经验，擅长企业并购重组、资本运作及上市规划。曾主导多项资本市场标志性案例:2007 年操盘中小板首例借壳上市(华孚色纺)，2008 年完成首单全面要约收购借壳项目(广州冷机)，2009年创新"产业园+资本"模式落地德豪润达定增。历任盛帮股份副总经理兼董秘，主导公司治理及新三板挂牌。近年在跨境重组领域持续突破主导西藏发展重组、海南免税股权置换等重大项目，并参与世运电路等多家企业IP0。凭借对政策法规的深刻理解及创新运作能力，在资产证券化、产业资本融合领域形成独特专业优势。 璩 良 复旦大学基础医学院研究员, 博士生导师 演讲主题: 基于circRNA的非抗体偶联in vivo CAR B细胞免疫重置技术治疗癌症和自身免疫病 Speaker Bio:  璩良, 复旦大学基础医学院研究员、博士生导师。2015年本科毕业于苏州大学医学部；2020年博士毕业于北京大学生命科学学院；2020-2022年在北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）进行博士后研究。2022年入职复旦大学基础医学院，组建RNA疫苗技术与免疫治疗实验室，致力于新型RNA疫苗及治疗技术开发与免疫治疗研究。璩良博士开发了不依赖CRISPR/Cas系统的RNA编辑技术—LEAPER（Nature Biotechnology，2019）及其迭代升级版LEAPER2.0（Nature Biotechnology，2022），入选《国家十三五科技创新成就展》；国际上率先报道circRNA疫苗技术平台、拓展了RNA治疗技术新领域（Cell，2022）; 开发了基于circRNA的体内原位CAR免疫疗法（Cell Reports Medicine, 2025；bioRxiv, 2025），有潜力解决现有CAR-T等细胞疗法中诸如异体移植排斥、治疗时间窗口、经济可及性、清淋等制约问题。获上海市东方英才青年（2025）、上海市启源青年学者（2025）、长三角G60科创走廊U30青年创业榜单（2025）、上海启明星计划（2024）、上海晨光计划（2023）、吴瑞天使基金奖（2023）、吴瑞奖（2020）、国家博新计划（2020）等荣誉。 徐 伟 首席科学官 剂泰科技 演讲主题: In vivo T Cell Engagers for Oncology and Autoimmunity Speaker Bio:  Dr. Wei Xu heads METiS’ Drug Discovery Department, responsible for advancing high-value mRNA-based therapeutic pipelines to the clinical stage. Dr. Xu possesses a strong academic background and extensive industry experience across immunology, oncology, and cell therapy. Prior to joining METiS, he served as CSO at Numab Therapeutics (Switzerland), where he drove and executed the overall research strategy while managing the discovery, CMC, and translational medicine teams. Before Numab, he was Vice President and Head of New Drug Biology & Translational Medicine at Innovent Biologics (Suzhou), where he established the Guoqing Academy, building teams in research biology, translational medicine, and cell therapy. He was instrumental in establishing innovative drug discovery capabilities, moving from a “Me-too” to a FIC/BIC approach. His earlier industry training was highlighted by his seven-year tenure at Roche (USA/Switzerland) in immunology and oncology discovery divisions, where he led four pipelines from early discovery into clinical development. 周 露 创始人兼首席执行官 神拓生物 演讲主题: AI powered in vivo CAR-T  Abstract & Bullet Points:  Santo is developing next generation in vivo CAR-T programs powered by AI The Platform:  A governed lentiviral system engineered for systemic safety and high-titer manufacturing. Key Achievement:  Demonstrated a favourable integration risk profile with no evidence of systemic dissemination in early clinical evaluation. The Value : A "Plug-and-Play" platform to accelerate collaborator's internal CAR-T pipeline into the in vivo era with minimized technical risk. 杜智诚 创始人兼首席执行官 朔溪生物 演讲主题: 非病毒性工程化膜结合IL-15 Anti-NKG2D CAR-T Cell Therapy Development Speaker Bio:  - 新加坡国立大学 博士、博士后 - 浙江省青年领军人才 - 浙江大学第四附属医院产业特聘专家 - 浙江大学良诸实验室双聘专家 - 专注于基因治疗、千细胞治疗、免疫治疗的转化研究。曾参与应用非病毒转座子基因成功转染制备CAR- NK、用iPS千细胞生成VST细胞、应用iPS千细胞生成NK细胞，均为全球首例报道曾就职于2家新加坡知名细胞治疗企业:TessaTherapeutics、Cytomed Thearapeutics(已上.市，纳斯达克GDTC) 新加坡企业重点研发项目1项、国家重大科研项目2项，发表15篇免疫治疗相关高影响力论文总引用量370次，个人H指数9。 章旭耀 复旦大学药学院生物药物学系青年研究员、博士生导师 演讲主题: Scarless circular mRNA-based CAR-T cell therapy Abstract & Bullet Points:  • Limitations of conventional linear mRNA in gene therapy and cell engineering • Advantages of circular RNA (circRNA) in stability, durability, and translational efficiency • Concept and definition of scarless circular mRNA • Emerging role of RNA engineering in next-generation cell therapies 刘明宇 研发总监, TIL项目负责人 百吉生物 演讲主题: Developing T cell therapy for solid tumors--challenges and strategies Abstract & Bullet Points:  • Currently limitation and challenges for solid tumor T cell therapies; • BioSyngen’s strategy for T cell therapy development on solid tumors; • BioSyngen’s Next-generation tumor infiltrating lymphocyte (TIL) platform; • Liver cancer TIL pipeline BST02 clinical trial progress. 秦 耘 首席医学官 天科雅 演讲主题: Innovation platforms development of TCR-T therapy in solid tumor Abstract & Bullet Points:  • Tackle the challenges for targeting solid tumors • Innovative platformS to solve the pain points of TCR-T • Clinical development of TCR-T therapy  • Promising case sharing  王婷婷 首席运营官和首席医学官 来恩生物 演讲主题: 破局慢乙肝功能性治愈: T细胞免疫疗法的创新策略与临床进展 Speaker Bio:  Dr. Wang received her PhD in Cancer Biology from National University of Singapore. She has over 20 years’ experience in the oncologic field of the biopharmaceutical industry, clinical practice, and translational medical research. She is a pioneer driving the clinical development of both TCR-T and CAR-T cell therapies for cancers. Recently, she led Lion TCR to obtain U.S. Food and Drug Administration (FDA) clearance for its Investigational New Drug (IND) Application and Fast Track Designation for LioCyx-M004, autologous T-cells transfected with mRNA encoding Hepatitis B surface antigen (HBsAg) specific TCR. Previously, she has driven autologous CD30 CAR-T cell therapy into Phase 1 clinical trials by leading the US FDA IND clearance to treat non-Hodgkin lymphoma at Tessa Therapeutics. She also accumulated plenty of expertise in commercializing medical products in the Asia Pacific market. At Roche Diagnostics APAC, she led the Asia Pacific Medical Team for the successful launch of oncology diagnostic products. She published more than 20 original works in SCI peer-reviewed international journals for translational medical research in oncology. 王 亮 妇三科(肿瘤妇科)主治医师 福建省妇幼保健院 演讲主题: CAR T 细胞治疗联合化疗在肿瘤中的应用模式探索 Abstract & Bullet Points:  CAR-T细胞在实体瘤治疗中仍面临疗效有限、肿瘤微环境抑制等瓶颈。化学治疗作为肿瘤传统治疗手段，不仅可直接杀伤肿瘤细胞，还能通过调节机体免疫微环境、改善免疫细胞功能，为CAR-T细胞治疗创造有利条件。在此，分析化疗对免疫细胞的调控作用、免疫细胞治疗对化疗的增效机制，梳理两者联合应用的临床试验进展，提出当前联合模式存在的问题及改进策略，为优化肿瘤综合治疗方案做出总结。 • 化学治疗对免疫细胞的影响 • 免疫细胞治疗对化学治疗的影响            • CAR-T细胞联合化学治疗的临床试验 • CAR-T细胞联合化学治疗的改进策略 宋建君 临床科学部医学高级经理 合源生物 圆桌讨论: ”818号文” 背景下细胞治疗的临床研究和转化机遇 黄伟洛 联合创始人兼董事总经理 优听生物 演讲主题: 遗传性耳聋基因治疗：投资价值与商业化路径分析 Abstract & Bullet Points:  有调查显示我国致残性(中度以上)听力障碍的患病率约有7000万人以上，到2050年，全球将有超过7亿人，即十分之一人口患有残疾性听力损失，遗传性相关耳聋约占60%，其中GJB2、SLC26A4、线粒体DNA12SrRNA和GJB3是我国四大致病基因，优听生物是一家专注于研发和应用基因疗法治疗遗传性耳聋的初创科技公司，致力于通过CRISPR-Cas9等前沿技术开发针对性治疗方案，为遗传性耳聋患者带来新的希望，目前我司遗传性耳聋基因治疗项目核心技术为完全自主研发的 “靶向耳蜗基因递送系统UG-series”，突破传统治疗瓶颈，通过重组腺相关病毒（rAAV）载体，精准将正常功能基因递送至耳蜗毛细胞及神经细胞，修复致病基因突变导致的听觉通路损伤，在新生儿遗传性耳聋确诊后的早期干预治疗、青少年及成人遗传性耳聋的功能修复的预防性基因调控方面具有广泛应用场景，同时也吸引了包括礼来、赛诺菲、复星等众多制药巨头纷纷对遗传性耳聋基因治疗进行大手笔投资，国家最新有关支持创新药和818文件政策都是为先进疗法基因治疗提供强劲动力和快速推进商业转化的路径。 曹光鑫 研究员 海南仁瑞生物科技有限公司 演讲主题: in vivo differentiation of stem cells Abstract & Bullet Points:  My research focuses on the in vivo differentiation of stem cells. Compared with expensive customized in vitro induction technologies based on iPS cells, this strategy directly employs small-molecule inducers in situ within the living organism. It enables the adjustment of inducers according to the individual’s in vivo microenvironment, thereby facilitating the industrialization and standardization of cell therapy. The core active component of this approach is kaempferol, which mediates gene repair through homologous recombination. Kaempferol functions as a multi-target regulator and a Notch signaling modulator. The Notch pathway does not directly drive gene expression; instead, it promotes the direct in vivo differentiation of stem cells into the ectoderm, mesoderm, and endoderm. The effective concentration of kaempferol is ≥10 μM. Furthermore, this technology provides a novel therapeutic strategy for diseases lacking well-defined targeted organs, including amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and depression. Regarding the application threshold, the approval process for stem cell drugs is highly stringent. In contrast, as a small-molecule inducer, kaempferol can be developed as an innovative pharmaceutical agent, which markedly reduces the regulatory and application barriers. In addition, kaempferol is naturally present in various fruits and vegetables, and its safety profile has been well-documented. Given that in vivo CAR-T has become a major investment hotspot, stem cell in vivo differentiation technology is also poised to embrace new development opportunities. 细胞外囊泡/外泌体与干细胞前沿创新专题        外泌体在疾病诊断和临床治疗等多个健康领域的巨大应用潜力，近年来学术界和产业届对外泌体的基础研究和产业发展都投入了越来越多的关注。此外, 间充质干细胞来源外泌体（MSC-Exos）是一种很有前途的治疗产品，临床前研究表明，已在神经相关疾病的动物模型中证明了MSC-Exos的有效性。MSC-Exos可以在自身免疫性疾病的动物模型中发挥免疫调节作用，此外，MSC-Exos也在心脏、肝脏和肾脏的再生中发挥作用。为共同探讨中国干细胞治疗以及外泌体药物研发挑战与机遇。第十一届先进疗法创新峰会 - 外泌体与干细胞前沿创新专题将于2026年 6月9-10日在广州瑞士酒店举办。 部分主要议题： • 干细胞产业化大潮下的细胞外囊泡 • iPSC衍生产品临床进展及iPSC建系和建库的关注点 • iPSC技术前沿：创新药物研发要点以及商业化挑战 • 构建临床级“ 即用型 ” iPSC细胞库，推动细胞治疗迈向规模化 • 干细胞疗法的商业化路径与创新研究 • 干细胞技术, 先进医疗与长寿医学及逆转衰老 • 干细胞在治疗膝骨关节炎,神经系统疾病与糖尿病临床转化方面的研究进展 • 外泌体整体工艺开发考量 • 工程化外泌体的设计、规模化纯化和应用研究 • 工程细胞囊泡用于肿瘤和1型糖尿病治疗研究 • 外泌体新药研发的前景与外泌体靶向治疗 • 双配体工程化外泌体调控WNT信号通路激活促进肝脏修复与再生 • 干细胞来源细胞外囊泡精准质量控制技术的开发 • 干细胞与干细胞外泌体在治疗脱发, 皮肤损伤修复, 肾脏疾病, 神经退行性疾病, 膝骨关节炎, 肿瘤，糖尿病, 肝衰竭, 抗衰-长寿, 医美等领域的临床研究 尹 航 清华大学药学院教授, 原副院长 《Journal of Extracellular Vesicle》主编 演讲主题: 干细胞产业化大潮下的细胞外囊泡 Speaker Bio:  尹航，清华大学药学院教授、原副院长，清华大学第十一届校学术委员会委员、第一届校科技伦理委员会委员。尹航教授团队在本领域一流期刊发表研究论文超过180篇，总引用超2.8万次；并有多项成果已经商业化。尹航教授先后获得中组部国家特聘专家和中国科协海智特聘专家称号、国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家项目、第二十三届吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、第十九届中国药学发展突出成就奖、美国化学学会大卫·W·罗伯特森杰出药物化学家奖、中国药学会科学技术一等奖、美国癌症研究学会格特魯德·B·埃利恩奖等多个奖项。尹航教授现任国际细胞外囊泡协会主席资深顾问，中国细胞外囊泡协会顾问、全国中药标准化技术委员会委员、广东东阳光独立董事、Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters主编、Journal of Extracellular Vesicles主编、Cell Chemical Biology等多家国际刊物编委。 张 宇 联席总裁 中源协和 演讲主题: Advancing Off-the-Shelf Cell Therapy: Establishment of a GMP-Compliant HLAh iPSC Library From Cord Blood Bank Abstract & Bullet Points:  Induced pluripotent stem cells (iPSCs) have garnered significant attention and experienced rapid development since their initial discovery. iPSC-derived cell therapies hold broad promise in the field of regenerative medicine. Recently, Japan's Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) officially approved two regenerative medicine products derived from iPSCs. However, key obstacles remain for clinical application: the scarcity of GMP-compliant human iPSC (hiPSC) lines and the risk of severe immune rejection from allogeneic hiPSCs. Therefore, allogeneic cell therapy utilizing GMP-compliant, HLA-homozygous (HLAh) hiPSCs represents a promising solution. VCANBIO is at the forefront of establishing a clinical-grade HLAh iPSC library to address these critical challenges. The company's approach centers on a robust iPSC library derived from ethically sourced cord blood, employing non-integrating reprogramming, GMP-compliant processes, and comprehensive quality controls to ensure pluripotency and genetic stability. In 2025, VCANBIO's HLAh iPSC line received certification from the International Register of Human Pluripotent Stem Cells (hPSCreg). More recently, the iPSC library was granted Drug Master File (DMF) registration by the FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) and Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) (under DMF 043224 and DMF 032360, respectively). These milestones collectively validate that VCANBIO's clinical-grade HLAh iPSC library meets international standards for clinical application. By sharing high-quality iPSC lines, VCANBIO aims to support global researchers and clinical developers, accelerating progress in regenerative medicine. 杨佳银 联合创始人兼首席技术官 三启生物 演讲主题: iPSC-Derived Products: Clinical Advances and Key Challenges in Clinical-Grade Derivation & Banking Abstract & Bullet Points:  • Global Clinical Landscape of iPSC-Derived Products • Key Considerations for iPSC Derivation and Banking • Pipeline Advances: iPSC-CAR-NK and iPSC-Hepatocytes based Therapies 范 靖 创始人兼首席执行官 霍德生物 演讲主题: The global clinical development strategy of ATMP - iPSC-derived hNPC01 Abstract & Bullet Points:  Chronic motor dysfunction post 6 months of ischemic stroke onset represents a severe, disabling condition with no or limited therapeutic options. The hNPC01 injection is a cell injection containing human forebrain neural progenitor cells derived from iPSC under GMP manufacturing conditions. This cell therapy received IND approval for chronic ischemic stroke human study with NMPA and FDA, as a potential regenerative solution to address this critical unmet medical need. The presentation will showcase the recent hNPC01 clinical finding and how to utilize IIT and IND phase I studies in China to support accelerated development in US. 陶 勇 首都医科大学附属北京朝阳医院眼科 主任医师, 教授, 博士生导师 演讲主题: Engineered Extracellular Vesicles for Management of Vitreoretinal Diseases Abstract & Bullet Points:  Inflammation is one of the main pathogenesis mechanisms underlying numerous ocular fundus diseases, including infectious endophthalmitis, diabetic retinopathy, and age-related macular degeneration. How to achieve early precise etiological diagnosis and targeted drug enrichment with multi-effect synergism in ocular fundus inflammation is crucial for improving the overall treatment prognosis of ocular fundus diseases. Through innovative development, constant temperature amplification gene chips can facilitate rapid diagnosis of 35 common causes of ocular fundus inflammation. Immunogenomics algorithms can identify rare pathogens, and engineered extracellular vesicles can achieve network regulation and lesion targeting of the pathological microenvironment in ocular fundus inflammation, thereby enhancing the control effect of ocular fundus inflammation. 陈红波 中山大学药学院（深圳） 副院长, 教授, 博士生导师 演讲主题: 工程化外泌体的设计、规模化纯化和应用研究 Speaker Bio:  中山大学药学院（深圳）副院长、教授、博导，中山大学“百人计划”学术带头人、“逸仙学者”优秀学者，深圳市海外高层次人才（孔雀计划）。清华大学博士，加拿大麦吉尔大学博士后，曾再清华大学任教，目前担任J Extracell Vesicles杂志编委、中国细胞外囊泡协会常务委员、中国遗传学会细胞遗传分会委员、中国医药生物技术协会移植技术分会委员、广东省免疫学会移植免疫分会常务委员、广州外泌体产学研技术创新联盟理事长、深圳市生物医药促进会副会长、深圳市药理学会副主任委员等。近年聚焦肿瘤免疫、移植免疫、自身免疫和外泌体药物研发领域，在Adv Mater，Adv Sci，ACS nano，JEV，PNAS，NC，JCR等期刊发表SCI论文80余篇（IF>10约30篇），被引约3500次，H-index 32。获批国家发明专利20项，主持获批三项药物IIT临床研究。主编《外泌体在生物通讯中的作用》等三部著作。承担包括国家重点研发计划、国家自然科学基金和深圳市重点和学科布局项目在内20余项科研基金。曾获得过清华大学深圳研究生院第五届“学术新秀”、中山大学优秀博士学位论文指导教师、广东医学科技奖二等奖、江苏省科学技术奖三等奖、中国商业联合会科技创新奖二等奖和深圳市自然科学奖二等奖等多项荣誉和奖励。 张旭东 中山大学医学院  教授, 博士生导师 演讲主题: 工程细胞囊泡用于肿瘤和1型糖尿病治疗研究 Speaker Bio:  • 现任中山大学医学院 “百人计划” 教授，博士生导师，逸仙学者，深圳市优青，深圳市海外高层次人才，深圳市生物医药促进会-细胞外囊泡专业委员会副主任委员，广州外泌体产学研技术创新联盟副理事长 • 2015年获得清华大学生命科学学院博士学位，2015~2018年在美国南加州大学医学院、北卡罗来纳大学教堂山分校、加州大学洛杉矶分校从事工程化细胞和细胞膜囊泡研究 • 通讯/第一作者在Cell Reports Physical Science, Diabetes, Journal of Extracellular Vesicles, Advanced Materials, Advanced Science，Nano Today, Nano Letters, ACS Nano, Bioactive Materials, Small Methods, Biomaterials等国际著名学术期刊发表SCI论文30余篇（IF>10，20余篇）,他引2000余次 • 现主持国家自然科学基金面上项目（2项），广东省自然科学基金面上项目，深圳市优青项目，深圳市重点实验室平台项目，深圳市基础研究重点项目、深圳市基础研究面上项目，中央高校青年教师重点培育项目等10余项 • 荣获Wiley中国开放科学高贡献作者奖（2023），华夏医学科技奖三等奖（2020）, 清华大学校级优秀学位论文奖（2015） • 受邀担任 Bioengineering期刊编委，BME Horizon 期刊编委，EVCNA期刊青年编委, BMEC期刊青年编委 杨令延 副研究员 广州国家实验室 演讲主题: Engineered Exosome for Efficient WNT Signaling Activation and Tissue Regeneration Abstract & Bullet Points:  依赖于干细胞的组织再生普遍受WNT信号通路调控，精准靶向体内WNT信号通路活性，有望实现促进组织再生和延缓器官衰老的目标。然而，WNT配体的疏水性导致其纯化困难、递送效率低，严重限制其基础研究与临床转化。外泌体是一类具有双层生物膜结构的纳米级细胞外囊泡，通过运输多种生物活性成分，在细胞与细胞之间的物质运输和信息传递中发挥重要作用，是一种天然的药物载体。我们在前期工作中，利用特定载体蛋白创新性的制备了19种人源WNT激活型外泌体，解决了WNT配体纯化、活性维持和靶向递送难题。结果显示WNT外泌体可高效激活人源干细胞、类器官和小鼠组织WNT信号通路，显著促进小鼠肝脏、小肠、肺、皮肤、毛囊等多组织再生，并延缓衰老相关病理表型。WNT外泌体为WNT蛋白成药性研究奠定了重要基础，为多器官组织损伤和衰老相关疾病的临床治疗提供了新思路。 周国瑛 创始人, 首席执行官 亦诺微医药 演讲主题: 程化外泌体新药研发的挑战与开发潜力 Speaker Bio:  周国瑛，中科院上海生化所博士，国家千人，2024年中国十大杰出创新女性, 2019年国际“抗病毒女科学家奖”唯一获得者，2021年中国十大杰出女企业家，2017年“科学中国人”、1998年“国务院特殊津贴”获得者。前芝加哥大学微生物系副教授，1999-2014年芝加哥大学从事疱疹病毒研究，在抗病毒感染与疱疹溶瘤病毒肿瘤免疫治疗研究领域深耕近30年。 周博士2015年创办亦诺微医药，迄今为止，公司建设了集完整的科学逻辑、研发技术及生产工艺为一体的 OVPENS®平台，并在此基础上发展出溶瘤病毒免疫治疗和工程化外泌体递送两大平台，用于支持Best in Class的单药管线与联合用药的早期研发，临床研究及商业化合作进程，满足肿瘤与非肿瘤领域的临床需求。溶瘤病毒新药产品覆盖各种实体瘤，给药途径涵盖瘤内、静脉和腔内，首批三款溶瘤病毒产品在中美两地进行I期、II单药及联合用药的多项临床研究；外泌体药物递送管线分为腔内核酸药物递送和外膜多功能多数量蛋白装载，产品覆盖大健康领域和复杂难治的代谢、免疫、呼吸、眼疾、肌肤等应用场景。 类器官-器官芯片与再生医学创新论坛  邓初夏 澳门大学健康科学学院 院长, 癌症中心主任, 讲座教授 演讲主题: Application of Drug Sensitive Platforms For Precision Oncology Abstract & Bullet Points:  Cancer is the leading cause of human death worldwide. In this talk, I will describe our efforts on cancer drug sensitive test for personalized therapy and strategies for predicting and overcoming cancer drug resistance with a focus on the following 3 aspects.  1. Strategies of drug identification for cancer patients at advanced stages 1) Patient-derived organoids (PDO) 2) 3D tumor slice culture (3D-TLC) 3) Miniaturized tumor culture (MTC)  2. Strategy for establishing live tumor bank 3. Protein Damage Response (PDR) and its application in prediction and treatment of cancer drug resistance  Our long-term goal is to establish effective cancer prevention and treatment systems through cooperation with hospitals in Macau and Greater Bay areas; and contribute to prolonging the healthy lifespan of people. 李 亮 南方科技大学医学院 药理学教研室副主任 演讲主题: 基于人源类器官的致病因素发现与治疗方案开发 Speaker Bio:  • 第六届、第九届新加坡生物医药工程科研大会金奖 • 深圳市分析测试协会类器官与器官芯片专委会主任委员 • 中国食品药品企业质量安全促进会细胞医药分会副主任委员 • 中国中医药研究促进会免疫疾病分会副秘书长 • 中国医药教育协会中医药教育促进工作委员会第二届副秘书长 • 中国人民解放军总医院国家感染性疾病临床医学研究中心客座教授 • 深圳市生物医药促进会理事 • Respiratory Research 期刊编委 • 战略性新兴领域“十四五”高等教育教材《器官芯片与生物 3D打印》编委 • 科学出版社《分子微生物学实验技术指南》教科书编委 • 国产高水平期刊hLife类器官专栏客座主编 • 《人成体干细胞来源呼吸系统类器官构建及应用操作指南》团体标准 • Journal of Biological Chemistry (JBC) 等期刊约稿作者 • Nature Microbiology等期刊审稿人 • 新加坡国立大学，工学院，生物医药工程，学士、博士 张冬卉 湖北大学党委常委, 副校长 教授、博士生导师 演讲主题: Engineering Standardized Organoids for Disease Modeling and Multi-Organ Abstract & Bullet Points:  Organoids are emerging as a promising in vitro platform for drug efficacy evaluation and disease modeling, offering a potential alternative to animal testing. However, a critical challenge remains: the scalable production of standardized organoids with quantifiable phenotypic readouts. In this presentation, we will focus on cardiac organoids as a model system, detailing our strategies for their generation, maturation, and functional characterization. We aim to provide practical insights and methodological frameworks that can inspire broader applications in the field. Beyond the heart, we will also discuss the engineering of tissue constructs representing cardiac valves, vasculature, skeletal muscle, and smooth muscle—key components for building integrated multi-organ organoid systems. As core elements of organ-on-a-chip platforms, these engineered tissues enable the development of physiologically relevant disease models. We will further outline our approach to establishing pathology-specific organoid models, emphasizing design principles, reproducibility, and quantitative assessment. This work underscores a roadmap for constructing robust, disease-informed organoid platforms that bridge regenerative medicine, drug discovery, and personalized therapeutics. 李 中 香港中文大学工程学院生物医学工程学系 助理教授, 博士生导师 演讲主题: Human Organs-on-chips for Modeling Joint Degeneration and Regeneration Abstract & Bullet Points:  Joint diseases such as osteoarthritis (OA) are highly prevalent and debilitating, yet currently, there are no drugs capable of halting or reversing OA progression. While conventional joint disease models have greatly advanced our understanding of disease mechanisms, there has been a lack of human cell-based, physiologically relevant models with high-throughput drug testing capabilities. Additionally, conventional joint disease models rarely address endotype-specific pathogenic mechanisms. Organ-on-a-chip (OoC) systems have emerged as highly promising in vitro platforms to study human-specific (patho)physiology. We have developed a series of joint-on-a-chip (JoC) systems using human stem cells and microfluidic technology to mimic the key functional and pathological features of synovial joints. We started by engineering an osteochondral tissue-mimicking OoC model to study bone-cartilage crosstalk under normal and inflammatory conditions. Building upon this model, we developed a human mesenchymal stem cell-derived, multi-tissue JoC to model inflammatory OA, one of the most common OA subtypes. We demonstrated that the different tissue components underwent active bidirectional crosstalk in the JoC under “healthy” and “OA” conditions; we also used our JoC-based disease models to test clinically used OA drugs and potential medications for joint regeneration. Moreover, by coupling JoCs to OoCs that mimic other organs, we studied the crosstalk between the joint and nerve/gut microbiota. For example, we found that metabolites from specific probiotics had chondroprotective effects and elucidated their molecular mechanisms. In conclusion, human OoCs hold promising potential in facilitating mechanistic studies on various joint conditions and accelerating the development of efficacious (personalized) regenerative medicine. 马少华 清华大学深圳国际研究生院（SIGS） 长聘副教授，博士生导师 生物医药与健康工程研究院副院长 演讲主题: Synthetic Organoid Technology for Human Disease Modeling and Therapeutic Intervention Abstract & Bullet Points:  Current organoid technologies face critical limitations, including low throughput, limited automation, and challenges in handling ultra-small sample volumes, all of which impede reproducibility and delay clinical translation. To overcome these bottlenecks, we developed an integrated and fully automated manufacturing platform that synchronizes microfluidics with 3D bioprinting for scalable production of patient-derived organoids. The system accommodates bioink volumes ranging from 5 µL to 5 mL, enabling the generation of 30 to 100,000 organoids per batch. Each organoid contains 1,000–10,000 cells and preserves key somatic components and microenvironmental cues, including hypoxia, fibroblasts, macrophages, and tumor-infiltrating lymphocytes. The resulting organoids are fully compatible with dynamic microfluidic culture, supporting their use as organoids-on-a-chip for high-throughput experimentation and physiological modeling. They can also be rapidly and deeply profiled using spatial transcriptomics, enabling high-resolution characterization of cellular states and spatial organization. Furthermore, the platform supports the assembly of multi-organoid circuits, such as gut–brain axis models, which serve as powerful tools to study aging, Alzheimer’s disease development, and metabolism-induced neurodevelopmental impairments. 戴建威 广州医科大学生科院 教授, 博士生导师 演讲主题: 慢阻肺类器官构建和应用 Speaker Bio:  广州医科大学生科院教授，博士生导师，发展规划处处长，呼吸疾病全国重点实验室PI，广东省生物化学与分子生物学学会副理事长，广东省精准医学会类器官与器官芯片分会副主委。主要研究方向为：肺泡再生修复异常和肺微血管损伤参与肺部疾病的机制研究，以及间充质干细胞来源外泌体和靶向药物对肺损伤修复疗效及机制研究。已搭建成熟的慢性肺阻塞疾病（COPD）研究平台，成功建立COPD动物和类器官模型，已申请多项专利且实现转化；同时，领衔建设单细胞多组学分析平台和药物研发系统，为阐明发病机制、药物筛选提供可靠研究模型。在肺疾病机制及药物疗效研究方面具有系列原创性科研成果，率先发现并报道Ⅱ型肺泡上皮细胞分化受阻所致肺泡再生修复异常参与COPD进程。在相关领域发表国际高水平文章20余篇；承担国自然重点、专项、面上项目和省自然面上项目等多项基金。 往届回顾  往期回顾  ATMP 2019 ATMP 2020 ATMP 2021 ATMP 2022 ATMP 2023 ATMP 2023 ATMP 2024 ATMP 2024 Carl June 美国宾夕法尼亚大学 帕克癌症免疫疗法研究所主任 Georg Schett德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Renier Brentjens 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心细胞治疗主任 Mickey Koh 圣乔治医学院干细胞移植科主任 Bruce Levine 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院荣誉教授 Michael Milone 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 Eric Smith 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心 Dan Kaufman 加州大学圣地亚哥健康中心医学部细胞治疗项目主任 Rafal Krol 日本京都大学iPS 细胞研究所研发部首席研究员 Steve Oh 新加坡A*STAR BTI研究所干细胞研究室主任 Round Table 1 Round Table 2 Round Table 3 Round Table 4 会议报名与合作联系 （会议演讲与合作） （会议参会与展位） 【会议演讲, 支持与战略合作】 Kevin Tan 谭先生Tel: (86) 13641961545 E-mail: Kevin.tan@deliver-consulting.com 【会议参会与展位合作】 David Xu 徐先生Tel: (86) 13776293901 E-mail: david.xu@deliver-consulting.com 【会议媒体合作】 Michelle Wang 王小姐Tel: (86 21) 5269-8916 E-mail: michelle.wang@deliver-consulting.com  END

创新加速。 撰文丨粽哥 踏入2026年，血液肿瘤治疗领域的创新浪潮依旧澎湃向前。而回望刚刚过去的2025年，这一赛道更是迎来了里程碑式的丰收之年。全球范围内新药密集获批、核心管线斩获重磅临床数据，新靶点、新机制的探索持续突破边界。中国原研创新药更是加速登上国际舞台，从license-out重磅交易，到多款首款自研产品落地，在多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病等核心细分领域实现关键突破。 今天，我们就来深度复盘过去一年血液肿瘤领域的硬核创新成果与核心发展脉络，解锁这场研发浪潮为患者带来的全新治疗可能。 血液肿瘤新药集体爆发 2025年，全球血液肿瘤领域迎来多元化发展的丰收年，多发性骨髓瘤、淋巴瘤和白血病板块全面开花，创新成果持续涌现。 在多发性骨髓瘤领域，赛诺菲的CD38单抗Sarclisa（艾沙妥昔单抗）于1月在中国获批两项适应症，完成了从新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）到复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的全覆盖。 在MM一线治疗领域，Sarclisa是全球首个获FDA批准与标准治疗VRd（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）联合，治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的NDMM的抗CD38单抗，也是中国首个且唯一获批该适应症的抗CD38单抗。 3月，辉瑞的CD3/BCMA双抗Elranatamab（埃纳妥单抗）在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少三线治疗（含一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的R/R MM成人患者。 7月，再生元CD3/BCMA双抗Lynozyfic（linvoseltamab）获FDA批准上市，用于治疗R/R MM成年患者，这些患者此前至少接受过四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗。linvoseltamab是首个获批可根据患者应答调整给药方案的BCMA/CD3双抗疗法，具备每月给药的差异化优势。 血液肿瘤分类/图源：血液瘤诊疗指南，中国银河证券研究院 在淋巴瘤领域，各类新药迎来上市浪潮： 5月，罗氏的CD3/CD20双抗Glofitamab（格菲妥单抗）在中国获批新适应症，联合吉西他滨与奥沙利铂（GemOx）用于治疗不适合自体造血干细胞移植（ASCT）的R/R弥漫大B细胞淋巴瘤非特指型（DLBCL NOS）成人患者（2L+ DLBCL）； 12月，百时美施贵宝的CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（liso-cel）获FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的R/R边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者，成为首个且唯一一个获批用于该患者群体的CAR-T细胞疗法。 2025年，中国药企在淋巴瘤领域也收获颇丰：诺诚健华坦昔妥单抗成为中国首个获批治疗R/R DLBCL的CD19单抗、恒润达生雷尼基奥仑赛成为中国首款完全自主研发的CD19 CAR-T产品、合源生物的纳基奥仑赛注射液成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T疗法。 另外，亚盛医药的利沙托克拉（APG-2575）于2025年7月获批上市，用于治疗既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者，成为全球第二款、国产首款获批上市的Bcl-2抑制剂。 在白血病领域，也有多款创新药物密集获批上市，包括诺华的盐酸阿思尼布片（Asciminib）、Syndax制药公司的Revumenib、Kura Oncology与协和麒麟联合研发的Ziftomenib、重庆精准生物的普基奥仑赛注射液。 血液肿瘤管线里程碑全览 2025年，全球有不少血液肿瘤管线取得里程碑进展，公布积极临床数据。 例如，艾伯维的艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）联合来那度胺和利妥昔单抗（R²方案），在头对头对比R²方案的EPCORE FL-1全球III期临床试验中显著改善ORR、CR率，并将疾病进展或死亡风险降低79%。 Epcoritamab成为了首个在随机III期研究中证实，在二线治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）患者中较传统治疗方案具有临床获益的CD20×CD3双抗，有望成为该类患者二线及以上治疗的新标准。 礼来公布了Jaypirca（匹妥布替尼）对比伊布替尼治疗初治及未接受过共价BTK抑制剂治疗的R/R CLL/SLL患者的III期临床试验BRUIN CLL-314结果：匹妥布替尼在ORR方面非劣效于伊布替尼，且PFS呈现更优趋势，安全性特征良好，有望重塑CLL/SLL一线治疗格局。 迪哲医药在2025 EHA年会和18-ICML上公布了全球首创新药戈利昔替尼针对经一线系统性治疗后缓解的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）维持治疗的长期随访数据，显示有望维持并增强抗肿瘤疗效，且安全性可控，临床易管理。 戈利昔替尼是全球首个且唯一靶向JAK-STAT通路治疗PTCL的全新机制药物，实现了PTCL全亚型覆盖，填补了淋巴瘤治疗领域的临床空白。 戈利昔替尼针对PTCL患者的临床数据/图源：迪哲医药公告 另外，迪哲医药还公布了DZD8586（Birelentinib）针对既往接受过共价或非共价BTK抑制剂及BTK降解剂治疗的CLL/SLL患者的一项I/II期临床研究结果，以及单药治疗r/r DLBCL的II期研究结果，均具有良好的抗肿瘤疗效和安全性。DZD8586是一款全球首创、可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，有望克服传统小分子药物在DLBCL治疗中的局限性。 在2025 ASH年会上，默沙东公布了新型CD19×CD3双抗MK-1045治疗成人R/R B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的1b/2期研究结果：MK-1045最高剂量（2/20/90mg）组呈现的92%的复合完全缓解率和91%的MRD转阴率，在现有R/R B-ALL治疗方案中处于领先水平。 值得注意的是，首款获批的CD19×CD3双抗贝林妥欧单抗，在OWER III期研究中针对成人R/R B-ALL的复合完全缓解率为44%，MRD转阴率约76%；而多款CAR-T产品治疗R/R B-ALL的缓解率约为80%-90%，MRD转阴率可达97%以上（接近100%）。 换言之，MK-1045凭借结构优化，在疗效与缓解质量上实现了对传统双抗的超越，且与CAR-T疗效高度接近，为R/R B-ALL患者提供了更具竞争力的免疫治疗选择。 不过，血液肿瘤赛道并非一帆风顺，临床试验折戟的案例也屡有发生。 2025年6月，艾伯维宣布Bcl-2抑制剂维奈克拉+阿扎胞苷联合一线治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的III期临床VERONA没有达到OS主要终点，HR为0.908，p值为0.3772。 MDS是一组异质性克隆性造血干细胞恶性肿瘤，在老年群体中高发。然而，在该适应症上折戟的管线，还有Aprea Therapeutics的P53突变抑制剂Eprenetapopt、诺华的TIM-3单抗、吉利德的CD47单抗Magrolimab等，可谓任重道远。 血液肿瘤的“高光时刻” 2025年，在新靶点、新机制、新治疗选择的探索方面，血液肿瘤新药研发涌现了许多令人热血沸腾的“高光时刻”： 2月，全球首款CD3×GPRC5D双抗塔奎妥单抗（Talquetamab）在中国获批上市，用于治疗R/R MM成人患者； 5月，阿斯利康的阿可替尼与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用在欧盟获得批准，用于治疗未接受过治疗且不适合接受自体干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者，成为欧盟首个且唯一一个获批用于该适应症的BTK抑制剂； 5月，诺华全球首个且唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物盐酸阿思尼布片（Asciminib）在中国获批上市，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者； 10月，葛兰素史克（GSK）的全球首款BCMA ADC玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin）获FDA批准上市，适应症为玛贝兰妥单抗+硼替佐米+地塞米松用于治疗R/R MM成人患者，这些患者既往至少接受过两线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMID）药物； 10月，Syndax制药公司的口服首创新型menin抑制剂Revumenib获FDA批准新适应症，用于治疗1岁及以上、无满意替代治疗方案的R/R NPM1突变型急性髓系白血病（AML）成人及儿童患者，成为全球首个且唯一一款获批用于该适应症和R/R KMT2A易位型急性白血病这两种高危急性白血病亚型的药物； 11月，FDA批准Ziftomenib（齐夫托美尼，Komzifti）用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变、患有R/R AML，并且没有满意替代治疗方案的成人患者，成为首个也是唯一获批用于R/R NPM1突变型（NPM1-m）AML的每日口服一次menin抑制剂，为这种治疗选择极为有限的恶性血液肿瘤带来了全新疗法。 另外，正在探索新靶点、新机制的后期管线还有不少，包括Schrödinger公司的口服MALT1抑制剂SGR-1505已获得FDA授予快速通道资格，用于治疗接受过至少2线既往治疗（包括BTK抑制剂）后疾病进展的成人华氏巨球蛋白血症患者，以及Corvus Pharmaceuticals的ITK抑制剂Soquelitinib为T细胞淋巴瘤治疗提供了新方向，1/1b期试验数据显示，在23例可评估患者中，9例（39%）达客观缓解，包括6例完全缓解和3例部分缓解。 艾伯维频繁押注三抗 除了创新成果和里程碑进展持续涌现，2025年血液肿瘤领域也达成了多笔重要BD交易。 例如，艾伯维在2025年1月以总额超10亿美元引进了先声药业旗下先声再明公司SIM0500（人源化GPRC5D/BCMA/CD3三抗）除大中华区以外的全球权益。SIM0500是一款为克服多发性骨髓瘤现有疗法耐药性而开发的具有同类最佳潜力的创新疗法，正在中美两国开展针对R/R MM的I期临床研究，并已获得FDA授予快速通道认定。 在临床前研究中，SIM0500显示出肿瘤杀伤效果显著，耐受性好，起效剂量低，停药后肿瘤不复发等多重优势，有望克服现有治疗手段所导致的耐药，具有成为多发性骨髓瘤治疗同类最佳候选药物的潜质。 此外，艾伯维还在2025年7月以总额近20亿美元引进IGI Therapeutics的ISB 2001在北美、欧洲、日本和大中华区的开发和商业化权利。ISB 2001是全球首个且目前唯一进入临床的BCMA/CD38/CD3三抗，已在多发性骨髓瘤治疗中显示出初步疗效。 凭借“三重”机制，ISB 2001能更有效地清除多发性骨髓瘤细胞，有望克服以往疗法面临的耐药问题，甚至可能为该疾病带来治愈机会。目前，ISB 2001已获得FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，有望加快其开发进程。 结语 回望2025年，血液肿瘤治疗领域硕果累累、迭代加速。创新药物覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤和白血病等主要类型，疗效与治疗模式持续优化。 一方面，CD38单抗、双抗、CAR-T疗法及Bcl-2抑制剂等多类新药密集获批，既填补了多项临床空白，也推动治疗选择日益多元化；另一方面，新药研发亮点纷呈，新靶点、新机制探索持续深入，BCMA ADC、STAMP创新机制、三抗等新型疗法进入布局。 在创新广度与深度上，血液肿瘤治疗均在迈向新高度，患者生存质量与治疗选择将不断迎来质的飞跃，2026年也会更加令人期待。 END 往期精彩内容 “重磅炸弹”是如何炼成的：从阴影中长出的灿烂之花 抗癫痫领域迎来王炸，新机制药物III期大捷 创新智变 首创领航丨医学界邀您共聚CMAC年会