Isatuximab-IRFC

若您长期关注创新药企动态，或需深度解析特定企业的管线价值、发展逻辑与投资潜力，欢迎私信交流，我们将为您精准拆解核心信息、预判行业趋势。 在2026年摩根大通医疗健康大会（JPM2026）上，赛诺菲（Sanofi）的表现堪称“在挑战中谋突破”——一边应对美国疫苗政策调整、新药审批遇阻等外部压力，一边通过管线深耕、战略收购与中国市场加码，构建自免、神经、疫苗三大核心赛道的增长韧性。本文将从核心产品临床价值与商业前景、管线布局竞争力、2026-2027关键里程碑及中国市场战略落地四大维度，复盘赛诺菲的当前实力与未来潜力。 核心产品：临床价值夯实增长基石，商业潜力穿越市场波动 赛诺菲的核心产品矩阵兼具“压舱石”与“新引擎”，覆盖自免、疫苗、罕见病等关键领域，临床价值聚焦“解决未满足需求”，商业表现受政策影响但长期增长逻辑清晰。1. 度普利尤单抗（自免/呼吸领域）：“超级单品”持续拓界 作为全球首个靶向IL-4Rα的生物制剂，度普利尤单抗的临床价值在于覆盖2型炎症性疾病全场景——从特应性皮炎、哮喘，到慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP），再到2025年新增的慢性自发性荨麻疹（CSU）、大疱性类天疱疮（BP），甚至拓展至慢性阻塞性肺疾病（COPD）（2023年BOREAS等3期试验证实减少急性加重）。 商业前景上，该药2023年全球销售额已超100亿欧元，占赛诺菲总营收超1/3，且仍保持低双位数年复合增长（2023-2030E）。尽管活性成分专利2031年到期，但新适应症（如COPD、过敏性真菌性鼻窦炎AFRS）的持续获批，将进一步延长增长周期。2. 呼吸道合胞病毒（RSV）预防抗体：全球增长与美国政策博弈 这款用于婴幼儿RSV预防的抗体，临床价值已通过随机对照试验与真实世界研究验证——显著降低婴幼儿RSV相关住院率与感染率。 商业表现呈现“全球分化”：2025年第三季度，其在全球其他地区销售额同比激增228%，但美国市场因CDC政策调整（仅推荐高危儿童接种）同比下滑25%。不过，赛诺菲通过收购Vicebio获得的“分子钳”技术平台，正推进RSV+人偏肺病毒（hMPV）双价疫苗研发，未来有望覆盖成人市场，打开新增长空间。3. fitusiran（血友病A/B）与rilzabrutinib（ITP）：罕见病领域新增长点 fitusiran：全球首个RNAi抗凝血酶疗法，2025年3月获批用于血友病A/B的预防治疗，临床价值在于长效预防（减少注射频率），商业前景瞄准血友病治疗的“长效化”趋势。 rilzabrutinib：首个用于免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂，2025年已获美国批准，正接受欧盟、日本、中国审查；临床价值是“安全口服”，避免传统疗法的副作用，商业潜力还延伸至IgG4相关疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）等罕见病，2026年将启动多项3期试验。管线价值：多领域“Best-in-Class”布局，自免、神经、疫苗成核心战场 赛诺菲的管线策略聚焦“差异化创新”，通过内部研发与外部收购（2025年收购Blueprint、Dynavax、Vicebio等），构建覆盖自免、神经、疫苗、罕见病的多元化管线，多个资产具备“管线-in-a-product”潜力。 1. 自免领域：从“单靶点突破”到“多通路协同” amlitelimab（OX40L单抗）：针对特应性皮炎（AD）的3期试验（COAST 1）已达主要终点，临床价值是“低频给药”（每12周一次），减少患者负担；尽管在哮喘2期试验中高剂量组未达主要终点，但AD适应症仍有望2026年上市，峰值销售潜力曾被视为超50亿欧元。 duvakitug（TL1A单抗）：在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的2b期试验中展现“Best-in-Class”潜力，临床价值是同时抑制炎症与纤维化，弥补现有TNF抑制剂的不足；2026年将启动3期试验，瞄准IBD蓝海市场。 口服TNFR1抑制剂（SAR441566）：选择性阻断TNFR1信号，避免影响TNFR2的保护功能，2025年在类风湿关节炎（RA）和银屑病的2期试验中显示 nominal efficacy，2025年将发布关键2b期数据，有望成为“口服替代生物制剂”的核心选项。2. 神经领域：MS管线攻坚，兼顾安全性与疗效 tolebrutinib（BTK抑制剂）：在继发性进展型多发性硬化症（SPMS）的3期试验中，实现31%延缓6个月确认残疾进展（CDP），但因肝毒性问题，FDA于2026年初驳回其非复发性SPMS（nrSPMS）上市申请；赛诺菲计划通过“加强肝功能监测”应对，2026年H1将迎来SPMS的欧美监管决策，若获批将填补nrSPMS无获批疗法的空白。 frexalimab（CD40L单抗）：采用“非淋巴细胞耗竭”机制，在复发型MS（RMS）的2期试验中实现89%新病灶减少，2026年推进3期试验，2027年有望读出数据，瞄准高 efficacy且安全的MS治疗需求。3. 疫苗领域：收购补短板，剑指成人疫苗市场 通过2025年收购Dynavax，赛诺菲获得两大关键资产： 成人乙肝疫苗：两剂次方案（Heplisav-B），2024年销售额2.68亿美元（+26%），临床价值是提高接种依从性，避开美国婴儿乙肝疫苗政策调整的影响。 带状疱疹候选疫苗（Z-1018）：1/2期试验显示免疫原性不劣于GSK的Shingrix，且耐受性更优（全身不良反应发生率27.5% vs 63.2%），2026年将推进后期临床，有望挑战数十亿美元的带状疱疹疫苗市场。2026-2027关键里程碑：监管与临床密集兑现，决定增长成色 赛诺菲未来两年的里程碑高度集中在“监管审批”与“核心管线临床读数”，直接影响短期增长与长期管线价值。 2026年（H1为主）：监管大年，多款新药待上市 监管决策：tolebrutinib（SPMS，欧美H1）、Wayrilz（rilzabrutinib，EU、JP、CN）、amlitelimab（AD）、Dupixent（AFRS美国H1，BP的EU、JP、CN）、Sarclisa（皮下注射剂型，US、EU、JP）。 临床进展：duvakitug（IBD 3期启动）、frexalimab（MS 3期推进）、Z-1018（带状疱疹疫苗2期）。2027年：临床读数关键年，管线潜力验证 3期数据：frexalimab（RMS）、riliprubart（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病CIDP）、Z-1018（带状疱疹疫苗3期）。 上市申请：efdoralprin alfa（α-1抗胰蛋白酶缺乏症AATD，美国H2）、venglustat（戈谢病3型GD3、法布里病）。中国市场：从“同步研发”到“全球首发”，成战略核心支点 赛诺菲中国在施旺的领导下，已从“产品引入”转向“深度参与全球研发”，2025年的表现尤为亮眼，成为全球创新的重要节点。 创新药落地“中国速度”：2025年在华获批7款创新药，2020-2025累计获批34款，超额完成“引入25款”的目标；近3年引入21款，且实现“全球同步注册递交”——例如心血管领域的阿夫凯泰片（第二代心肌肌球蛋白抑制剂）用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），实现“中国全球首发”，早于欧美；普乐司兰钠注射液（APOC3 RNAi）获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），破解中国FCS“无药可控”困局。 研发与合作深耕本土：聚焦“健康中国2030”四大慢病（心血管、代谢、呼吸、肿瘤）及免疫、罕见病领域，2025年获26项临床试验批准；外部合作上，与中国AI药企Earendil（华深制药子公司）合作开发自免双抗（TL1A×α4β7、TL1A×IL-23），引进Arrowhead中国子公司Visirna的plozasiran（APOC3 RNAi）大中华区权益，加速本土创新布局。 可及性与数字化并举：通过四大在华生产基地保障供应，深度参与医保谈判与带量采购；与京东健康、腾讯等合作构建“患者服务闭环”，兼顾“用得上”与“用得好”。 免责声明：本文仅基于公开资料进行专业分析，不构成任何用药建议或投资推荐，具体用药请遵医嘱；若涉及内容侵权，请联系删除。 原始报告获取：本文为概览性分析，如需赛诺菲R&D Day、年报等原始报告，欢迎关注本公众号后留言获取。 检索词：#赛诺菲#JPM2026#创新药企管线#自免药物#疫苗研发#中国创新药 核心结论速览： 赛诺菲以度普利尤单抗、RSV疫苗为短期增长压舱石，fitusiran、rilzabrutinib等新获批药物为补充；   管线聚焦自免（duvakitug、amlitelimab）、神经（tolebrutinib、frexalimab）、疫苗（Z-1018），多资产具Best-in-Class潜力；   2026年H1为监管关键期，2027年临床数据决定管线成色；   中国市场实现“全球同步+首发”，成创新与商业化核心支点。

全球儿童免疫用药又迎来了一个新进展。 日前，日本厚生劳动省正式批准度普利尤单抗（Dupixent®，达必妥®）用于治疗6至11岁、患有重度或难治性支气管哮喘且现有疗法无法充分控制症状的儿童患者——标志着度普利尤单抗在全球第50个国家获批该年龄段哮喘适应症1。 这一次获批事件的背后，是度普利尤单抗在儿童及青少年适应症领域持续深耕的战略布局。 事实上，制药行业长期存在一个结构性难题——新药儿童适应症的获批时间往往滞后于成人。这种“滞后”有时甚至可长达近10年2，折射出新药研发在特殊人群中的科学挑战与监管审慎。 随着头部生物药企对低龄适应症市场的下探，这一局面正在逐渐改观。以度普利尤单抗为例，截至目前该药已在全球范围获批用于6个月及以上婴幼儿、儿童及青少年的多种2型炎症相关疾病，包括特应性皮炎、哮喘、嗜酸性食管炎、慢性自发性荨麻疹、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等（获批适应症年龄因市场而异）。 在儿童用药这一公认的科学与监管的“深水区”，度普利尤单抗为何能持续突破年龄和疾病的边界，通过严苛审评接连获批？商业突破背后又蕴藏着哪些底层的科学逻辑？ 困局与破局： 穿越低龄适应症的“深水区"？ 要理解创新疗法“下潜”低年龄段的突破意义，首先需正视儿童药物开发的特殊挑战。 长期以来，儿童（特别是婴幼儿）免疫性疾病的新药研发就像是在“走钢丝”，面临科学和监管等多维度的挑战： 首先是生理学挑战。儿童的免疫系统处于持续发育和成熟过程中，其免疫应答模式与成人存在显著差异。6个月至6岁的婴幼儿免疫系统尚未完全成熟，对外界刺激的反应更为敏感和不可预测。这意味着药物的药代动力学和药效学特征可能与成人完全不同，免疫调节药物可能对发育中的免疫系统产生长期影响，安全性评估需要更长的随访期和更严格的监测。 其次，临床试验设计也面临挑战。儿童的疾病临床表现、严重程度评估和疗效终点与成人存在差异。研究者需要开发和验证适合儿童的疾病评估工具，主观症状如瘙痒、呼吸困难的评估依赖于年龄相关的表达能力，生长发育指标需要纳入安全性评估，长期随访对于评估对生长发育的影响至关重要。这些特殊要求使得儿童临床试验的复杂性远超成人研究。 此外，监管机构对儿童用药的审批标准远高于成人。需要充分的成人数据支持才能启动儿童研究，剂量探索需要更为谨慎和系统化，安全性数据库要求更大的样本量和更长的随访期，不同年龄亚组可能需要独立的研究。这些严格的监管要求延长了研发周期，增加了研发成本。 上述因素，叠加商业运营成本效益考量，让许多制药公司对低龄市场望而却步。这可能导致一个非良性循环：临床缺乏充足儿童用药数据，导致监管审批谨慎，注册准入的阻力进一步降低药企研发投入意愿，最终限制了儿童的用药选择。 然而，儿童免疫疾病早期干预的临床需求就在那里—— 以特应性皮炎为例，超85%的患者在5岁前发病，其中50%的患者会持续至成年3，如不及时有效控制，不仅会影响患儿的睡眠质量、学习能力和社交发展，还可能为将来其它2型炎症性疾病的发展埋下伏笔4。及早干预的价值远不止于症状缓解：在改善特应性皮炎症状的同时，保障儿童正常的生长发育和学习机会，降低共病发生发展风险。 谁来开发这片“深水区”？需要既具备科学领导力，又愿意长期投入的领导者。 科学底色： 精准靶向2型炎症的核心 度普利尤单抗敢于挑战“低龄深水区”的勇气，源自于对疾病机制的深刻理解。 传统系统治疗模式（如糖皮质激素、免疫抑制剂）主要依靠“广谱抗炎”来缓解症状。这种类似于“地毯式轰炸“的方法在低龄患儿中疗效有限且安全性顾虑较多。 大量研究表明，IL-4（白介素-4）和IL-13（白介素-13）是2型炎症的"核心驱动因素"，通过共享的受体IL-4Rα发挥作用，在多种过敏性和炎症性疾病的发病机制中发挥关键作用。更重要的是，其在儿童2型炎症疾病中的作用与成人相似。这为度普利尤单抗在儿童人群中的应用提供了坚实的理论基础。 度普利尤单抗是一种靶向IL-4Rα 的全人源单克隆抗体，通过阻断IL-4和IL-13两条信号通路，精准抑制2型炎症反应。 图：度普利尤单抗精准阻断IL-4和IL-13信号传导 度普利尤单抗专一识别IL-4Rα受体亚基，不与其他细胞因子受体交叉反应，从而保证了其高度特异性和精准靶向性，相较于广谱免疫抑制剂，其引起广泛免疫抑制的风险显著降低。 此外，基于全人源抗体技术平台，度普利尤单抗实现了抗体100%全人源，其免疫原性显著降低，极大减少了抗药抗体产生的风险。这一特性不仅为其长期用药的安全性提供了保障，也使其在儿童这一需要长期管理的群体中，具备了独特的优势——稳定的疗效和可预测的安全性。 从科学视角审视，度普利尤单抗应用于低龄适应症体现出三重临床价值：其一，通过精准靶向2型炎症通路，降低广泛免疫抑制的风险，减少对幼儿免疫系统发育的干扰；其二，凭借低免疫原性与明确机制，为2型炎症疾病的长期管理奠定基础，避免疗效波动对成长造成干扰；其三，通过干预特应性进程，有望降低未来共病风险。 低龄拓展： 系统化、阶梯式的“年龄递减”策略 具体到低年龄段适应症的临床开发，度普利尤单抗采用了科学严谨的"年龄递减"策略。其在中国的特应性皮炎适应症开发路径，正是遵循了这一系统化策略： 2020年6月，度普利尤单抗在中国获批用于成人中重度特应性皮炎，这是在充分的全球临床试验数据支持下迈出的第一步。 2021年9月，适应症拓展至12岁及以上青少年中重度特应性皮炎，建立了从成人到青少年的桥接。 2022年2月，度普利尤单抗获批用于6岁及以上儿童中重度特应性皮炎，将治疗惠及更年幼的患者群体。 2023年5月，度普利尤单抗获批用于6个月至5岁婴幼儿中重度特应性皮炎，成为中国首个覆盖6个月及以上全年龄段特应性皮炎患者的生物制剂。 从成人到青少年，从儿童到婴幼儿，度普利尤单抗在中国仅用3年实现特应性皮炎全年龄段患者覆盖。每一次年龄段的拓展，都建立在前一年龄段充分的安全性和有效性数据基础之上，最大限度地保护年幼患者的用药安全。 这种严谨的科学态度，也延续到了适应症获批后的真实世界研究中。 2025年欧洲皮肤病与性病学会议（EADV Congress 2025）上展示了ADOPED-STAD研究24周的研究结果5。ADOPED-STAD研究是一项在中国进行的多中心、前瞻性研究，截至数据截止日期，共对580例特应性皮炎（AD）患者进行了筛选，其中563例患者成功入组（年龄分布：≥6个月至＜6岁75例[13.3%]，≥6岁至＜12岁366例[65.0%]，≥12岁至＜18岁122例[21.7%]。这是迄今为止中国最大规模的儿童和青少年特应性皮炎真实世界研究。 研究结果验证了度普利尤单抗在真实世界中的疗效和安全性。24周时，75.6%的患者达到EASI-75（湿疹面积和严重程度指数改善75%），各年龄组达标率均超过70%：6个月至6岁组为70.0%，6至12岁组为76.4%，12至18岁组为74.6%。受累体表面积平均减少27.5%，瘙痒评分平均改善4.5分，睡眠干扰评分改善3.8分，儿童皮肤病生活质量指数平均改善7.0分。 更令人欣喜的是，随着度普利尤单抗治疗的进行，患儿对外用药物的依赖显著降低。外用糖皮质激素的使用率从基线的69.1%降至24周时的43.9%，外用抗菌药物的使用率从31.1%降至21.0%。这一发现表明，度普利尤单抗不仅能够有效控制疾病症状，还能减少对外用药物的依赖，从而降低潜在风险。 安全性数据同样令人鼓舞。在563名患儿中，仅2.5%出现严重不良事件，且没有一例被认为与度普利尤单抗相关。最常见的不良事件为发热和上呼吸道感染，与既往临床试验结果一致。 研究还揭示了不同年龄段患儿的疾病特点。6个月至6岁幼儿虽然基线EASI评分和受累体表面积相对较低，但瘙痒评分和生活质量影响却更为严重。这提示临床医生在评估幼儿特应性皮炎严重程度时，不应仅关注皮损范围，还应充分考虑瘙痒等主观症状对患儿的影响。这些发现为临床医生提供了宝贵的年龄分层管理策略。 结语 儿童药物开发面临科学复杂性与监管审慎性的双重考验。度普利尤单抗的实践表明，基于对疾病机制的深刻洞察、系统化的“年龄递减”临床策略、持续的循证证据积累，儿童新药滞后的“10年之困”可以被打破。 当创新惠及儿童，科学的价值才有了更深刻的注解。 参考资料： 1.https://www.sanofi.com/assets/dotcom/pressreleases/2025/2025-12-23-06-00-00-3209661-en.pdf 2.Combined Pediatric and Adult Trials Submitted to the US Food and Drug Administration 2012-2018. Clin Pharmacol Ther. 2020 Nov;108(5):1018-1025. doi: 10.1002/cpt.1886. Epub 2020 Jun 22. PMID: 32394430; PMCID: PMC7572516. 3.Paller AS, et al. J Am Acad Dermatol. 2020; 83(5): 1282-1293 4.Nutten S. Ann Nutr Metab. 2015;66 Suppl 1:8-16. 5.Ma L, et al. ADOPED-STAD study. EADV Congress 2025, Poster#3961. 封面图/摘要图来源：即梦AI 文章来源：授权转载动脉网 赛诺菲艾沙妥昔单抗上市同年纳入医保，以中国速度提升一线治疗可及性 2025-12-12 度普利尤单抗大卖80亿美元！赛诺菲公布2025Q2财报 2025-07-31 点击这里，更多了解赛诺菲！