11.14《Chat CGT》第6期开播｜AAV技术的昨天，今天，明天......

2023-11-11

基因疗法高管变更上市批准

基因治疗是目前最火热的治疗领域之一，近些年多个基因疗法已经获得监管机构的批准，一批已经进入后期临床研究的管线也正在接近获批上市。目前大多数基因治疗应用的仍是病毒载体，这些病毒载体经过改造后，已经不具有致病性。其中以AAV（腺相关病毒载体）是目前在研基因疗法项目中应用最为广泛的。目前，AAV治疗疾病的种类从最初的针对于单基因遗传病，发展到眼部疾病、关节炎、肿瘤、肌营养不良症、神经性疾病以及血液性疾病等一系列基因缺陷病。根据clinicaltrials的数据，全球已经开展了200多项利用AAV递送蛋白质基因的研究。E药经理人、微解药新栏目《Chat CGT》11月14日20:00迎来【第6期】直播，话题内容聚焦“基因治疗AAV技术的发展"来展开，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员刘肖深度对话诺洁贝生物联合创始人、首席运营官曲光，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸，他们将共同探讨AAV技术的前世今生、研发进展、以及未来商业化的发展之路，欢迎各位同仁观看。AAV的昨天，今天，明天曲光｜诺洁贝生物联合创始人、首席运营官肖啸｜信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家主持人：刘肖｜E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员本期探讨内容• 美国AAV基因疗法的前世今生，给我们带来哪些启示？• 目前我国AAV基因治疗药物面临的挑战和机遇，未来前景如何？• AAV基因治疗药物在中国商业化的突破口在哪里？• AAV基因治疗药物的CMC开发策略。👆扫描“海报”二维码或点击“原文链接”即可观看嘉宾介绍刘肖 E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员行诚生物物商务和市场副总裁，前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人，曾Cytivaa，GE生命科学珀金埃尔默默赛默飞世尔科技技等公司亚太区市场总监，大中华区市场总监，耗材销售管理，业务拓展经理，产品经理等职位。法国蒙彼利埃大学战略博士南开大学学EMBA曼彻斯特大学学生物学硕士香港大学学金融学研究生，在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授GDAA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师，香港大学商学院工作坊特聘讲师，南开大学商学院工作坊特聘讲师北京大学医学部部生物药高级领导力培训班讲师，亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员。曲光诺洁贝生物物联合创始人、首席运营官曲光博士现诺洁贝生物物联合创始人、首席运营官。曲光博士于美国俄亥俄州立大学获得博士学位，并在基因治疗著名专家James Wilson教授实验室开展博士后相关工作，拥有30多年的基因治疗药物的开发经验。曲光博士曾先后在美国最早的基因治疗公Avigenn 和CHOP（费城儿童医院）病毒载体中心任职、负责病毒载体大规模制备的工艺与新技术开发（尤其是AAV病毒载体的工艺开发）。2013年Spark Therapeuticc成立，曲光博士作为该公司负责病毒载体制备工艺与新技术开发的Head负责其所有产品的工艺开发，主导了全球第一个眼科用基因治疗产Luxturnaa（2018年FDA批准）从实验室到获批上市销售的全过程的生产工艺开发与建立，同时制备了全球最早开展的由宾西法尼亚大学的Car June博士主导的CAR-T疗法中使用的慢病毒载体。截至目前，曲光博士主导工艺开发的基因治疗产品中1个已经获批上市，2个目前正处于临床III期试验、3个处于临床I期试验。肖啸信念医药药联合创始人、董事长兼首席科学家曾任美AskbiooBamboo Therapeuticss等基因治疗公司创始⼈；曾任美国北卡罗莱纳⼤学教堂⼭分校杰出讲席教授；曾美国国⽴卫⽣研究院（NIH））基⾦评委；曾任美国基因与细胞治疗学会董事会成员；肖啸博⼠近40年⼀直深耕于病毒递送载体和基因治疗药物的开发与临床转化：他在基因载体的研发方面取得多项科研成果并被广泛应用，包括但不限于生产重组腺相关病毒（rAAV）的“三质粒转染”技术的发明、临床级rAAV生产体系的建立、组织靶向性工程化新载体（Capsid）的开发；他亦专注多个治疗领域的基因疗法研究，拥有丰富的专业知识和实战经验。他开发杜⽒肌营养不良（DMD））肢体带肌营养不良（LGMD2i））基因治疗药物分别辉瑞瑞拜耳耳进⾏临床转化；他主持科研课题20余项，发表学术论文200余篇，申请国内外发明专利100余项。2018年，肖啸博士联合创立了集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业信念医药，产品管线在罕见病和常见病领域均有广泛布局。其中，公司自主研发和生产BBM-H901注射液液，已于2023年4月成功完成三期注册性临床试验的受试者给药，有望成为国内首个获批上市的适用血友病BB的AAV基因疗法。该款药物的相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并且获得中国突破性疗法和美国孤⼉药认证。扫描下方二维码观看直播扫码预约观看ChatCGT交流群往期回放第一期｜从IIT到IND的路有多难？第二期｜CGT商业化面临的困局第三期｜当资本遇到苛求的CMC专家第四期｜理性化国产替代与细胞治疗药物可及性的对话第五期｜细胞治疗中培养基的中国芯（扫描上方二维码观看回放）点击原文链接「报名」进入此活动直播间！