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全球4亿患者,管线占全行业1/3!罕见病疗法研发有哪些机遇?
2023-07-18
·
药明康德
孤儿药
基因疗法
核酸药物
罕见病影响全球约4亿患者,致病机制复杂多样,且超过90%的罕见病尚无治疗方法,是科学探索和疗法研发的重点领域。过去3年,美国FDA药物评估与研究中心(CDER)批准新药中超过50%为孤儿药,今年以来这一比例也保持在相近水平。放眼全球研发管线,当前有超过1800款临床在研疗法针对罕见病,在全部临床期管线中占比高达30%。这一领域的持续投入也彰显了医药人矢志前行,为患者创造更多治疗选择。致敬大胆开拓的先锋,洞察创新前沿,2023年7月27日-28日,
药明康德
将在线带来“BOLD:创新引领,勇赴未来”系列第3期活动,聚焦罕见病、
癌症
和
中枢神经系统疾病
三大疾病领域前沿疗法。在罕见病研发专题中,
赛诺菲
合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人Brian Bronk博士、
Prilenia
首席执行官Michael Hayden博士将共同探讨罕见病疗法研发策略变革趋势。Bronk博士在职业生涯早期曾参与20余款候选疗法的发现,其中多款获批上市。Hayden博士曾任
梯瓦
全球研发总裁兼首席科学官,率领团队推动了35款疗法的获批。此外,来自北美、欧洲、亚洲多个国家,新近完成融资的多家新锐将带来管线展示,呈现解决方案的多元化创新。文末附上完整议程,欢迎免费注册观看! ▲本次论坛面向全球观众免费开放,长按识别上方二维码,即可申请观看。为满足全球不同地区的观看需求,本次活动将分设中英版本及多个适宜的播出时间。超过80%的罕见病都有已知的单基因病因。基因相关治疗直击根源,有望为罕见病治疗开启新纪元。而新技术和新方法的涌现也正在解决初代疗法的固有挑战。递送是实现基因疗法疗效的关键之一。
Code Biotherapeutics
的非病毒、合成DNA递送平台能够将基因治疗递送到靶细胞,并克服病毒类载体的多重局限,包括免疫原性、载荷大小和递送限制、无法重复给药以及制造复杂性等问题。该公司针对
杜氏肌营养不良症(DMD)
的候选疗法已获得积极的临床前数据,针对肺、胰腺和肝脏疾病也设立了研究项目。该公司CEO Brian McVeigh先生曾任
GSK
全球业务发展交易和投资管理副总裁。RNA激活(RNAa)可靶向广泛的基因,有潜力干预传统难以成药的靶点。
中美瑞康(Ractigen Therapeutics)
使用小激活RNA(saRNA)靶向基因启动子,激活内源性基因的转录与表达,从而恢复蛋白质的天然功能,其核心技术源于加州大学旧金山分校的研究成果。此外,该公司也开发了针对中枢神经系统、肝脏、肌肉和心脏等不同组织的智能递送系统。该公司建立了包含近20个早期项目的管线,针对
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
的候选疗法
RAG-17
近期率先迈入临床研发阶段并已获得FDA的孤儿药认定。在罕见病领域,蛋白/多肽药物和新型抗体当前仍是小分子之外的主力治疗模式。在目前近500项罕见病3期临床试验中,超过1/3为新型抗体与蛋白/多肽药物。在这一领域,技术创新也持续活跃。分泌蛋白参与调节组织修复和再生、器官发育,以及机体对疾病的免疫反应,有潜力成为广泛疾病的候选药物。
Juvena Therapeutics
公司的技术平台可系统研究并识别具有治疗潜力的干细胞分泌蛋白。该公司针对
1型强直性肌营养不良症
的在研疗法
JUV-161
正在推进IND申请相关研究。
AB2 Bio
公司针对
炎症性疾病
的根本原因,开发主要
炎症
细胞因子
IL-18
的结合蛋白,以恢复患者体内的
IL-18
水平,进而减少
炎症
。其核心候选疗法
IL-18BP
正在针对
IL-18
单基因驱动原发性HLH(噬血细胞性淋巴组织细胞增多症)开展关键3期临床试验。
IL-18BP
IL-18
BP针对继发性HLH和成人Still病的研究也即将迈入3期临床。该公司CEO Djordje Filipovic博士曾在
诺华
领导细胞与基因疗法、
肿瘤
疗法等多类业务。
TargED Biopharmaceuticals
公司的目标是开发“通用”的溶栓疗法。其核心理念是使用小抗体(VhH)靶向
血管性血友病因子(vWF)
,从而递送纤溶酶至血栓部位,vWF存在于所有血栓中。其核心在研疗法Microlyse正在探索用于
血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)
和
急性缺血性中风(AIS)
。其中,
aTTP
患者的血栓中没有纤维蛋白,现有疗法均难以起效。该公司CEO Kristof Vercruysse先生曾在
赛诺菲
旗下
Ablynx
公司推动aTTP疗法获批上市。改良大分子药物的细胞内递送效率也至关重要,在所有致病靶标中,大约75%位于细胞内部。
Entrada Therapeutics
公司的核心技术是EEV(内体逃逸载体)平台,可促进蛋白质、肽和核酸等大分子药物进入细胞,从而作用于传统难以靶向的细胞内靶点。该公司正在针对
DMD
、
1型强直性肌营养不良症(DM1)
、
庞贝病
开发多款疗法,在免疫疾病和
眼科疾病
也有布局,目前
DMD
候选疗法
ENTR-601-44
即将迈入临床,
ENTR-601-45
正在推进IND相关研究。图片来源:123RF2023年7月27日-28日,执掌这些新锐的资深专家将齐聚这一专场,分享他们对当前罕见病领域创新机遇的独到见解。同时,另两场专题讨论也将关注
癌症
、中枢神经系统疾病疗法研发的挑战与应对策略,本次活动将云集30位行业领袖和先锋,共同呈现精彩探讨。扫描文中二维码,即可免费注册观看。致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破,
药明康德
“BOLD”系列线上活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。我们深信,科学的引领、生态圈的融合、平台的力量,将为患者带来真正具有深远影响力的变革。
药明康德
“BOLD”系列第3期活动议程10:00 欢迎致辞蔡辉 论坛主席,
药明康德
副总裁10:05 突破
癌症
研发障碍Jorge Conde Andreessen Horowitz普通合伙人Sara Tolaney 丹娜-法伯
癌症
研究所乳腺肿瘤中心主任;
哈佛医学院
医学副教授10:20 聚焦:下一波
癌症
疗法浪潮Jake Becraft Strand Therapeutics首席执行官兼联合创始人Gina Chapman CARGO Therapeutics总裁兼首席执行官Neil Dhawan Totus Medicines首席执行官兼联合创始人Brian Gladsden Mosaic Therapeutics首席执行官Roberto Iacone Alentis Therapeutics首席执行官Bent Jakobsen Accession Therapeutics首席执行官、创始人兼董事会主席Lori Lyons-Williams Abdera Therapeutics总裁兼首席执行官Richard Markus Dantari总裁兼首席执行官Szabolcs Nagy Turbine联合创始人兼首席执行官邹斌
Axcynsis Therapeutics
创始人兼首席执行官;
新加坡国立大学
兼职副教授10:50 克服中枢神经系统领域挑战Rudolph Tanzi 哈佛大学约瑟夫和罗斯-肯尼迪神经病学教授;美国麻省总医院神经病学副主席杨青
药明康德
联席首席执行官11:05 聚焦:下一波中枢神经系统疾病疗法浪潮Stewart Campbell Axial Therapeutics首席执行官陈功 神曦生物创始人Dee Datta Switch Therapeutics联合创始人兼首席执行官Cuong Do BioVie首席执行官;
M6P Therapeutics
董事长Amit Etkin Alto Neuroscience创始人兼首席执行官Carmine Stengone Pipeline Therapeutics总裁兼首席执行官Cedric Ververken Confo Therapeutics首席执行官11:25 引领罕见病干预策略新变革Brian Bronk
赛诺菲
合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人Michael Hayden Prilenia首席执行官11:40 聚焦:下一波罕见病疗法浪潮Djordje Filipovic AB2 Bio首席执行官Harri Järveläinen Ractigen Therapeutics首席运营官Nerissa Kreher Entrada Therapeutics首席医学官
Brian McVeigh Code Biotherapeutics
董事长、首席执行官兼联合创始人Kristof Vercruysse TargED Biopharmaceuticals首席执行官Hanadie Yousef Juvena Therapeutics首席执行官兼联合创始人12:00 闭幕致辞Richard Soll
药明康德
波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问*罕见病治疗新分子模式数据分析方法:对ClinicalTrials.gov网站上收录的治疗罕见病的3期临床试验进行了分析。该网站纳入了2000多种罕见病种类的标签(见参考资料[1]),根据这些标签,我们收集了处于活跃状态的干预性临床试验的试验信息(截至2023年2月6日)。活跃状态包含正在招募患者,活跃但不再招募患者,以及通过邀请招募患者。参考资料[1] Rare diseases. Retrieved February 27, 2023, from https://www.clinicaltrials.gov/ct2/search/browse?brwse=ord_alpha_all[2] Global Trends in R&D 2023. Retrieved July 1, 2023, from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/global-trends-in-r-and-d-2023[3] Genetic Therapies for Rare Diseases. Retrieved July 1, 2023 from https://ncats.nih.gov/trnd/projects/gene-therapy免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「
药明康德
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
赛诺菲(中国)投资有限公司
Prilenia Therapeutics Development Ltd.
[+14]
适应症
癌症
中枢神经系统疾病
杜氏肌营养不良症
[+8]
靶点
IL-18
IL-18BP
vWF
药物
JUV-161
Tadekinig alfa(AB2 Bio SA)
ENTR-601-45
[+2]
标准版
¥
16800
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