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更新于：2026-04-28

Vandetanib

凡德他尼

更新于：2026-04-28

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

N-(4-Bromo-2-fluorophenyl)-6-methoxy-7-((1-methyl-4-piperidinyl)methoxy)-4-quinazolinamine、N-(4-Bromo-2-fluorophenyl)-6-methoxy-7-((1-methylpiperidin-4-yl)methoxy)quinazolin-4-amine、Vandetanib (JAN/USAN/INN)

+ [18]

靶点

BRK x Eph x RET x Tie-2

作用方式

抑制剂、拮抗剂

作用机制

BRK抑制剂(酪氨酸蛋白激酶BRK抑制剂)、Eph抑制剂(配蛋白受体家族抑制剂)、RET抑制剂(酪氨酸蛋白激酶受体RET抑制剂)

治疗领域

肿瘤内分泌与代谢疾病其他疾病+ [1]

在研适应症

RET突变阳性甲状腺髓样癌晚期甲状腺髓样癌转移性甲状腺髓样癌+ [3]

非在研适应症

晚期胆道癌晚期乳腺癌晚期结直肠腺癌+ [62]

原研机构

阿斯利康制药有限公司

在研机构

Genzyme Corp.AstraZeneca AB

川北医学院

+ [6]

非在研机构

AstraZeneca PLC

Celgene Corp.

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

权益机构

AstraZeneca PLC

Esteve Pharmaceuticals SA

Genzyme Corp.

+ [1]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2011-04-06),

甲状腺髓样癌

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)

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结构/序列

分子式C22H24BrFN4O2

InChIKeyUHTHHESEBZOYNR-UHFFFAOYSA-N

CAS号443913-73-3

关联

118

项与凡德他尼相关的临床试验

IRCT20130313012810N51

/ CompletedN/AIIT

Comparative bioequivalence study of the Vandetanib 300mg tablet manufactured by Noavaran Daroui Kimia Company vs Caprelsa ® tablets manufactured by Sanofi Pharmaceutical Company in healthy volunteers.

开始日期2025-02-15

申办/合作机构-

NCT06482086

/ Recruiting临床2期IIT

Precision Medicine Applied to Locally Advanced Thyroid Cancer Using Tumor-derived Organoids and In-vitro Sensitivity Testing: a Phase 2a, Single-center, Open-label, and Non-comparative Study

The current study aims to explore the potential advantages of anti-cancer therapy that is implemented based on drug sensitivity testing. This pertains to individuals with locally advanced thyroid cancer who have undergone conventional therapy in the past or unresectable patients .

开始日期2021-06-01

申办/合作机构

四川大学华西医院（四川省国际医院）

NCT03630120

/ Terminated临床2期IIT

Adaptive Tyrosine Kinase Inhibitor Therapy In Patients With Advanced Progressive Thyroid Cancer

Participants will have been diagnosed with advanced progressive thyroid cancer and are about to start treatment with a tyrosine kinase inhibitor (TKI).
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and tolerability of tyrosine kinase inhibitor therapy (Lenvatinib or Sorafenib for differentiated thyroid cancer [which includes papillary thyroid cancer, follicular thyroid cancer, and poorly differentiated thyroid cancer]; and Cabozantinib or Vandetanib for medullary thyroid cancer) through adaptive (intermittent) versus conventional (continuous) regimen.

开始日期2018-08-06

申办/合作机构

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.

100 项与凡德他尼相关的临床结果

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100 项与凡德他尼相关的转化医学

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100 项与凡德他尼相关的专利（医药）

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1,285

项与凡德他尼相关的文献（医药）

2026-05-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACEUTICAL SCIENCES

Calpain inhibition preserves myofilament integrity and prevents vandetanib–induced cardiac dysfunction

Article

作者: Huang, Jie ; Yan, Jie ; Lu, Jian ; Wu, Lin ; Lu, Lin ; Lv, Si ; Liao, Bin ; Ji, Fang ; Gu, Yinshan ; Xie, Bingbin ; Wen, Hu ; Li, Miaoling ; Yuan, Huan

Vandetanib is a novel multi-targeted tyrosine kinase inhibitor (TKI) that has demonstrated clinical efficacy in the long-term treatment of medullary thyroid carcinoma. However, its use is frequently associated with cardiovascular side effects, some of which may be life-threatening. Notably, multi-targeted TKIs have been increasingly implicated in the risk of cardiotoxicity. Among these, cardiac contractile dysfunction has emerged as a critical concern, yet the underlying mechanisms remain incompletely elucidated-particularly the phenomenon of excitation-contraction uncoupling. This study aims to investigate how vandetanib affects cardiac contractility, with a specific focus on sarcomeric protein degradation, and to identify potential molecular targets for reversing myofilament degradation. Chronic treatment with vandetanib led to a significant reduction in myocardial contractile function, the disruption of cardiac troponin T (cTnT), cardiac troponin I (cTnI) organization and downregulation of essential myofilament proteins, including cTnT (42.3% ± 5.6% protein loss)and MYOM1 (32.7% ± 4.9% protein loss), without notable suppression of calcium-handling proteins such as JPH2, p-PLN, and p-CaMKII. Calcium imaging revealed preserved sarcoplasmic reticulum (SR) calcium release, suggesting contractile dysfunction was not primarily calcium-driven. Instead, reduced myofilament calcium sensitivity and partial sarcomere disassembly were observed. Mechanistically, we identified upregulation of calpain expression and enzymatic overactivation as key mediators of sarcomeric protein degradation. Inhibition of calpain activity partially rescued vandetanib-induced loss of contractile proteins and preserved myofilament structure. Calpain1 overexpression aggravated, while calpain1 knockdown partially rescued, vandetanib-induced cTnT degradation. Our findings uncover a novel mechanism underlying TKI-induced cardiotoxicity, involving calpain-dependent degradation of cardiac myofilament proteins and independent of calcium dysregulation. This study highlights the critical role of sarcomere stability in maintaining cardiac function during TKI therapy and identifies calpain as a promising therapeutic target for cardioprotection, with calpain activation rather than calcium dysregulation being the key driver of vandetanib-induced cardiac dysfunction.

2026-03-01·ESMO Open

Real-world external control arm for the single-arm LIBRETTO-001 trial of selpercatinib in RET-mutation-positive medullary thyroid cancer: RECALIB-RET

Article

作者: Khanal, M ; Schneegans, O ; Illouz, F ; Borget, I ; Benisvy, D ; Varnier, R ; Hernando, J ; Do Cao, C ; Li, X ; Buffet, C ; Zheng, S ; Nascimento, C ; Hadoux, J ; Singh, R ; Lasolle, H ; Tian, W ; Houot, B ; Segall, G ; Hescot, S ; Afonso, A S ; Muller, M ; Wong, K H ; Zanetta, S ; Drui, D ; Roudaut, N

BACKGROUND:

The single-arm phase I/II LIBRETTO-001 trial demonstrated durable efficacy with selpercatinib in patients with rearranged during transfection (RET)-mutation-positive medullary thyroid cancer (MTC). RECALIB-RET compared effectiveness outcomes using a real-world external control (EC) arm of patients with RET-mutation-positive MTC treated with standard of care (SoC) versus selpercatinib (LIBRETTO-001).

PATIENTS AND METHODS:

In this retrospective study, the selpercatinib arm comprised first-line (1L) or second-and-later-line (≥2L) patients from LIBRETTO-001. The EC arm comprised SoC-treated patients, pooled across (i) the French ENDOCAN-TUTHYREF (Refractory Thyroid Tumours) database (1L and ≥2L); (ii) a chart review of European patient medical records (1L and ≥2L) and (iii) a published United States chart review (≥2L). Index treatment was cabozantinib or vandetanib (1L) and any SoC (≥2L; including multikinase inhibitor, chemotherapy or immunotherapy). The primary endpoint was progression-free survival (PFS). The safety profile of SoC in the EC arm was a secondary endpoint. Propensity score matching (PSM) balanced baseline characteristics between treatment arms.

RESULTS:

Baseline characteristics of the 1L selpercatinib (n = 116) and EC (n = 107) arms were balanced; PSM reduced the sample size by <30% across arms (n = 84 per arm after PSM). 1L selpercatinib conferred statistically significant PFS benefit over SoC both pre-PSM [median: not reached (NR) versus 24.0 months; P < 0.001] and post-PSM (median: NR versus 26.1 months; P < 0.001). In ≥2L (selpercatinib, n = 179; EC, n = 51), PSM increased attrition, reducing sample sizes by 78.8% (selpercatinib) and 25.5% (EC), to n = 38 per arm. The unadjusted median PFS was significantly longer with ≥2L selpercatinib versus SoC (35.6 months versus 11.6 months; P = 0.005); the difference did not reach significance after PSM. Safety findings were consistent with previously reported findings for SoC.

CONCLUSION:

Selpercatinib conferred significant PFS benefit over SoC in treatment-naïve (1L) patients with RET-mutation-positive MTC, with inconclusive results in the ≥2L setting. Matching retrospective real-world data to prospective trial data is feasible. EC arms to single-arm trials may provide evidence supporting the evaluation of comparative effectiveness.

2026-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF MEDICINAL CHEMISTRY

Medicinal chemistry perspective on quinazoline derivatives: Sustainable synthetic routes, anticancer evaluation, and SAR analysis

Review

作者: Dasgupta, Aryadipto ; Rajesh, R ; Paik, Arghya ; Pavani, Gajjala ; Gurubasavaraja Swamy, P M ; Dutta, Sudarshini ; Kushal, J ; Pal, Rohit

Cancer remains a leading cause of global mortality, demanding safer and more effective therapies. Quinazoline and its derivatives have gained significant interest due to their versatile biological activity and ability to modulate multiple oncogenic pathways. Among these, EGFR and VEGFR are the primary targets, with many quinazoline derivatives showing strong inhibition at nanomolar IC₅₀ levels through hydrogen bonding and hydrophobic interactions within ATP-binding pockets. FDA-approved drugs like Gefitinib, Erlotinib, Afatinib, Dacomitinib, and Vandetanib validate the therapeutic significance of the quinazoline framework in modulating different cancer pathways. Additionally, derivatives acting on BRAF, HER2, PARP-1, COX-2, and PI3K/Akt/mTOR pathways have shown notable cytotoxic and apoptosis-inducing effects. Different synthetic strategies, including metal-catalysed, microwave-assisted, and solvent mediated methods, have been used to develop diverse quinazoline frameworks fused with rings like triazole, thiazole, oxadiazole, and pyrimidine. Structure activity relationship (SAR) analyses reveal that adding halogen, methoxy, or heteroaryl groups at specific ring positions enhance kinase affinity and cytotoxic efficacy. Overall, this review highlights recent progress linking synthetic design, molecular docking, and biological response, establishing quinazoline derivatives as promising multitargeted scaffolds for the design of next-generation anticancer agents.

项与凡德他尼相关的新闻（医药）

2026-04-27

·CCMTV肿瘤频道

RET变异甲状腺癌：靶向治疗时代的全程管理新格局

甲状腺癌（TC）是内分泌系统及头颈部最常见的恶性肿瘤，全球发病率持续攀升[1]。RET基因变异是重要的肿瘤驱动因素，在甲状腺髓样癌（MTC）和甲状腺乳头状癌（PTC）的发生发展中起到关键作用。过往传统的多靶点激酶抑制剂（MKI）疗效有限，脱靶毒性显著，已难以满足临床需求[2]。高选择性RET抑制剂的问世后，凭借更优的疗效与安全性，迅速成为临床主流，并被国内外指南一致列为首选方案[3,4]，彻底重塑了RET变异甲状腺癌的治疗格局。为此，CCMTV特邀福建省肿瘤医院吴宇教授系统阐述RET基因异常甲状腺癌的全程管理策略，为临床规范化诊治、改善患者生活质量和生存预后提供参考，也为广大患者理清精准治疗的核心思路。知己知彼：RET基因变异甲状腺癌的致癌机制与分子特征 RET基因位于10号染色体长臂，编码具有酪氨酸激酶活性的跨膜受体蛋白。其致癌机制主要分为两类：（1）RET基因突变：直接或间接激活RET激酶活性；（2）RET染色体重排/融合：RET融合变异的断裂点常发生在第11号内含子，导致下游包含激酶域的3'端序列（12-18号外显子）与伴侣基因5‘端序列融合，融合蛋白形成二聚体，使得RET激酶域发生自磷酸化，持续激活下游MAPK等信号通路，驱动细胞增殖与凋亡抵抗[5]。（一）RET突变型MTC RET突变分为体细胞突变和胚系突变。约50%～55%的散发性MTC存在RET体细胞突变，在远处转移的晚期患者中该比例可高达85%[6]，M918T是最常见的位点，其次为C634、A883F等，与肿瘤侵袭性息息相关。胚系RET突变是遗传性MTC的分子基础，几乎所有遗传性MTC均伴有RET胚系突变。散发性MTC中约50.0%伴有RET体细胞基因突变；另有1.0%~7.0%虽无家族特征，但实际仍属遗传性病例[3]。（二）RET融合甲状腺癌 RET基因融合主要发生在PTC，其在甲状腺乳头状癌中的发生率为6%~10%；在晚期分化型甲状腺癌中，RET融合发生率为10%~30%[7-8]。其中，CCDC6是RET融合中最常见的伴侣基因，常与电离辐射暴露相关，多见于年轻患者。RET融合基因会激活MAPK信号通路，抑制碘摄取相关基因（尤其是碘转运体基因）的表达，导致碘摄取障碍，使患者对放射性碘治疗产生耐药，最终进展为放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC），预后不良[9]。分层施治：基于分期与分子分型的个体化治疗策略 RET基因异常甲状腺癌的治疗需严格结合病理类型、肿瘤分期、分子分型及患者个体情况，实施分层、精准的个体化治疗策略，兼顾根治性与安全性，最大化改善患者预后。（一）早期/局限性病变：手术为主，辅助治疗为辅，筑牢根治基础对于早期、局限性的RET融合TC及RET突变MTC，外科手术仍是根治性治疗的基石。规范的甲状腺切除术联合中央区及颈淋巴结清扫有望实现R0切除，从根源上降低复发风险。辅助治疗方面，对分化型甲状腺癌（DTC）患者术后可根据复发风险分层，术后辅助放射性碘（131I）治疗，清除术后残留组织及微小转移灶进一步巩固治疗效果[5]。此外，RET基因突变对MTC的肿瘤侵袭性和预后具有预测价值，一项Meta分析显示，RET基因突变与淋巴结转移、远处转移、较晚分期、肿瘤复发及死亡风险显著升高相关[10]。同时，RET基因突变可用于指导手术时机，风险越高，手术干预应越早[11]，避免病情进展。（二）晚期/转移性病变：靶向优先，精准破局当甲状腺癌进展至晚期或出现远处转移时，单纯手术难以根治，靶向治疗成为核心手段。高选择性RET抑制剂成为靶向治疗核心，彻底改变了晚期患者的治疗困境。塞普替尼：是一种强效、高选择性的RET抑制剂，已在全球多个地区获批用于RET突变MTC和RET融合阳性甲状腺癌的治疗[10]。凭借明确疗效和良好耐受性，成为临床一线首选。关键临床数据： LIBRETTO-001研究是一项开放标签、全球多中心、多队列的I/II期临床试验，研究分为I期剂量爬坡和II期剂量扩展两个阶段，评估塞普替尼在晚期RET变异实体瘤中有效性和安全性研究于2017年5月正式启动[12]，2024年长期随访结果发表于《JCO》。 LIBRETTO-001研究的长期随访数据，样本量再创新高，晚期RET突变MTC患者达324例，晚期RET融合阳性TC患者达66例。数据显示：晚期RET突变MTC初治患者（n=143），客观缓解率（ORR）达82.5%，中位无进展生存期（mPFS）未达到；晚期RET突变MTC经治患者（n=152例）ORR达77.6%，mPFS达41.4个月。晚期RET融合阳性TC初治患者（n=24）ORR达95.8%，mPFS未达到；晚期RET融合阳性TC经治患者（n=41）ORR达85.4%，mPFS达27.4个月[13]。上述结果表明，无论是晚期RET突变MTC还是RET融合阳性TC患者（放射性碘难治，如果放射性碘适用），无论初治或经治患者，塞普替尼均展现出深度持久获益。图 (A)既往未经卡博替尼/凡德他尼治疗RET 突变型MTC组[yw1] [杨光(Ellay2] ，图(B) 既往接受过任何 MKI 治疗RET 突变型 MTC 患者，图(C) 既往未接受治疗RET融合阳性TC治疗组，图(D) 既往接受治疗 RET融合阳性TC组。MTC：甲状腺髓样癌； PFS ：无进展生存期；RET：转染期间发生基因重排；TC：甲状腺癌 LIBRETTO-531研究是一项Ⅲ期随机对照试验，头对头比较了塞普替尼与卡博替尼/凡德他尼一线治疗局部晚期或转移性RET突变MTC（≥12岁）的疗效与安全性，且全文同步发表于《NEJM》。研究达到PFS主要终点，经BICR评估，塞普替尼组mPFS未达到，而对照组为16.8个月（HR=0.28，P<0.0001），疾病进展或死亡风险显著降低72%；塞普替尼组ORR达69.4%，对照组仅为38.8%，缓解率近乎翻倍[14]。另一个高选择性RET抑制剂普拉替尼，在ARROW研究[15]中治疗初治RET突变MTC患者（n=23）的ORR为71%，经治RET突变MTC患者（n=61）的ORR为60%。基于此，2020年FDA批准普拉替尼用于RET突变MTC和RET融合TC的适应症。但需特别说明的是，2023年FDA验证性试验未达到主要终点，撤回普拉替尼治疗RET突变MTC的适应症（其国内适应症未受影响）。基于上述高级别循证证据，结合 NCCN（2025.V1）甲状腺癌指南权威推荐，塞普替尼以 1 类循证证据成为晚期 RET 突变 MTC 一线首选；普拉替尼循证等级为 2B 类，为临床一线备选方案。对于前线治疗失败或接受其他治疗方案的晚期MTC患者，建议明确RET基因突变后，后续优先推荐使用塞普替尼；对于进展期放射性碘难治RET基因融合阳性分化型甲状腺癌患者，塞普替尼同样以 1 类证据成为指南优先推荐的核心治疗选择[5]。全程管理：不良反应防控与耐药应对（一）RET抑制剂不良事件管理目前已上市的高选择性RET抑制剂相比传统多激酶抑制剂具有更好的安全性，其共性常见不良事件（AE）主要为口干、腹泻、转氨酶升高、高血压等，绝大多数为1-2级，≥3级AE主要为高血压和转氨酶升高为主，整体耐受性良好，且绝大多数不良事件可通过规范对症治疗得到有效管理，不影响治疗持续进行[13,14]。靶向治疗期间应遵循“早发现、早诊断、早处理”的全程安全管理原则，适用于所有高选择性 RET 抑制剂的临床应用：用药前完善基线评估（肝肾功能、血压等），用药期间规律监测相关指标，及时识别并妥善处理不良反应，保障患者治疗持续平稳进行。常见不良事件通用管理要点如下：高血压：血压控制不佳的高血压患者不建议使用靶向治疗；出现3级及以上高血压，应暂停靶向药物治疗，待血压降至正常或1~2级后，可减量重启靶向治疗。腹泻：避免服用容易引起或加重腹泻的食物，记录每天的排便次数和性状；严重腹泻（3/4级）应立即停药，补液以预防或治疗脱水，并密切监测电解质平衡。转氨酶升高：高选择性RET抑制剂主要通过肝脏代谢，ALT/AST升高常见，多数为1~2级且具有自限性，通常不影响治疗；若升至3级及以上，建议暂停用药，待转氨酶水平恢复至基线或正常水平后减量重启靶向治疗；若升至4级，需立即永久停药。（二）RET抑制剂耐药机制与后续策略高选择性 RET 抑制剂的耐药是临床全程管理的核心难点，其耐药模式主要分为在靶耐药（on-target）与脱靶耐药（off-target）两类，相关机制已有具体临床研究数据可予以佐证。目前针对塞普替尼的耐药机制探索已逐步开展，一项发表于《Nature Communications》的研究[16]，纳入了 LIBRETTO-001 研究中 72 例接受塞普替尼治疗的晚期肺癌与甲状腺癌（TC）患者，通过肿瘤组织活检及血浆 cfDNA 样本系统分析了塞普替尼的耐药演变规律。在 18 例治疗后进展且可评估的患者中，3 例出现 on-target 耐药突变，其中 2 例检出 G810C/S 溶剂前沿突变；7 例发生 off-target 耐药突变，涉及 KRAS、NRAS、BRAF 激活突变及 MET 扩增、FGFR1 扩增等。该研究提示塞普替尼经治后耐药以脱靶机制更为多见，但由于研究纳入主体为肺腺癌患者，其结果尚无法完全代表 RET 变异甲状腺癌的耐药特征，不同癌种的耐药谱存在明显异质性。另一项发表于《JCO Precision Oncology》的小样本研究[17]，针对接受高选择性 RET 抑制剂治疗的甲状腺髓样癌（MTC）患者展开耐药机制探索，数据初步揭示了甲状腺癌领域的耐药特点：MTC 患者经 RET 抑制剂治疗后，脱靶耐药占比高达 75%，主要包括 RAS 基因突变（50%）、FGFR2 融合、ALK 融合及 MYC p.P44L 等；在靶耐药占比 25%，以溶剂前沿与铰链区 RET 耐药突变为主。RETgistry全球联盟分析RET异常实体瘤对选择性RET抑制剂耐药的基因组机制图谱，观察到RET异常甲状腺癌脱靶耐药占比为66.6%（10/15）[18]。值得注意的是，非小细胞肺癌中常见的 MET 扩增介导的耐药，在该研究的 MTC 人群中并未被发现，提示 RET 变异甲状腺癌具备独立的耐药分子特征。综合现有证据可见，RET 变异甲状腺癌经塞普替尼等抑制剂治疗后，脱靶旁路激活为主要耐药模式，在靶 RET 耐药突变占比相对更低，且不同癌种间耐药谱差异显著，该领域仍需更大样本、针对性的甲状腺癌专属研究予以完善。结合《RET基因变异甲状腺癌诊疗中国专家共识（2024版）》推荐，临床中患者发生疾病进展后应再次活检并进行分子检测，明确耐药机制后选择合适的后续治疗方案[5]：针对在靶耐药者可尝试下一代RET抑制剂或参与临床试验；针对脱靶耐药者可探索RET抑制剂联合相应通路抑制剂（如MET抑制剂）的联合治疗策略；目前，新一代RET抑制剂通过结构优化在克服G810经典溶剂前沿耐药中展现出初步优势，但相关数据仍来自早期临床试验，其长期疗效与安全性需更大规模、长期随访研究进一步验证。医保利好：从“有药可用”到“有药可及” 2025年发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》[19]已正式将塞普替尼等RET抑制剂纳入医保范围，并于2026年1月1日起在全国正式执行，意味着RET融合阳性甲状腺癌和RET突变MTC患者，在符合医保适应症的条件下，可享受国家医保报销待遇，彻底打破了昔日 RET 抑制剂 “天价药” 的壁垒，大幅减轻患者用药经济负担，真正实现从 “有药可用” 到 “有药可及、有药能用” 的跨越。回望 RET 异常甲状腺癌的治疗历程，曾长期陷入 “传统治疗疗效欠佳、不良反应沉重，精准靶向药价格高昂、多数患者望而却步” 的困境。如今，随着高选择性 RET 抑制剂的临床普及，加之医保政策兜底，我国RET异常甲状腺癌的精准治疗已迈入用得上、用得起、用的久的新阶段，这不仅让更多患者能够长期规范使用高效低毒的靶向药物，更助力患者实现长期稳定生存、提升生活质量，为 RET 异常甲状腺癌患者的治疗之路注入坚实保障，也进一步推动我国甲状腺癌精准治疗领域的规范化、普惠化发展。结语 RET基因异常甲状腺癌的治疗已迈入精准靶向全程管理新时代，从早期手术的规范治疗，到晚期患者依托分子分型优选高选择性 RET 抑制剂的精准布局，再到进展后基于耐药机制开展个体化后续治疗，规范化、全周期的管理思路已成为临床核心原则。以塞普替尼为代表的高选择性 RET 抑制剂，凭借 LIBRETTO系列研究的高级别循证证据，获得 NCCN 指南最高级别推荐，在 RET 突变甲状腺髓样癌与RET融合阳性甲状腺癌中展现出显著且持久的疗效与可控的安全性，真正突破了传统治疗的局限。而塞普替尼成功纳入2025版国家医保目录并于2026年正式落地执行，更是从药物可及性层面解决了患者的用药负担，实现了从 “有药可用” 到 “用得上、用得起、用得久” 的重要跨越。当前针对 RET 抑制剂的耐药机制探索已逐步揭示甲状腺癌特异的分子特征，为后续精准应对提供了重要方向。未来，随着更多新型药物研发、联合治疗方案的深入探索及临床规范化诊疗水平持续提升，我国 RET 基因异常甲状腺癌患者将获得更优的生存获益与生活质量，精准治疗的价值也将进一步惠及更广泛人群。参考文献： [1] 苏未,顼禹同,王一诺,等.1990至2019年中国与全球甲状腺癌疾病负担比较分析[J].中国医学科学院学报,2023,45(6):940-948. 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2026-04-25

·大懒的学习笔记

肿瘤学基础——2026年肿瘤放射治疗学（343）主治理论考试备考笔记

1、肿瘤流行病学的研究目的:研究肿瘤在人群中的分布规律、流行原因和预防措施 2、肿瘤流行病学的研究对象:临床显性肿瘤患者、临床隐性肿瘤患者、处于癌前状态的人和肿瘤的易感人群——分析肿瘤的发生情况 3、肿瘤发病率:一定时间内，某特定人群中某种恶性肿瘤新发病例出现的频率 4、肿瘤患病率:一定时间内，特定人群中某种肿瘤新旧病例数群占的比例 5、患病率的影响因素:发病率和病程 6、流行病学研究方法——不包括Meta分析 a) 描述性流行病学研究 b) 分析流行病学研究 c) 实验流行病学研究 d) 理论性流行病学研究 7、目前宫颈癌、胃癌、食管癌的患病率呈下降趋势 8、肿瘤死亡率:某人群在一定时间内死于某种肿瘤的人数在该人群中所占的比例 9、肿瘤构成比是说明肿瘤内部各种肿瘤所占的比重或分布 10、蛋白激酶与细胞的增殖和分化密切相关，在人原发性肝癌中活性明显增强的是——PKC蛋白激酶C 11、乳酸脱氢酶（LDH,酶合同工酶）属于淋巴瘤、生殖细胞肿瘤预后评价指标，是肿瘤标志物 12、乳酸脱氢酶是属于同工酶的肿瘤标志物 13、 NCCN指南推荐可以用CEA来检测结直肠腺癌术后复发 14、 AFP升高的疾病：原发性肝癌、重症肝炎、生殖细胞瘤、肝硬化 15、黑色素瘤抗原属于肿瘤特异性抗原 16、 CEA在胃肠道肿瘤及肺腺癌中均有表达 17、 CA199在胆管癌、胰腺癌、胃肠道肿瘤中均可表达 18、 NK细胞是抗肿瘤效应的第一道防线——作用机制：直接接触发挥作用，而非释放一系列细胞因子发挥杀瘤作用 19、 CD20是B细胞淋巴瘤的特异性抗原，约95%的B细胞淋巴瘤可表达CD20 20、 B细胞淋巴瘤的分子靶向药物利妥昔单抗即为CD20单抗 21、对于抗原性极弱的肿瘤细胞，机体主要通过（树突细胞）抗原呈递细胞的呈递作用，促进肿瘤细胞特异性的细胞免疫。 22、 NK细胞、巨噬细胞、中性粒细胞等在抗肿瘤体液免疫中发挥作用的共同机制：借ADCC效应杀伤IgG包裹的肿瘤细胞 23、体液免疫是通过抗体发挥作用，而直接吞噬、消化细胞只是巨噬细胞的功能 24、巨噬细胞在肿瘤免疫中的作用是MHC II类限制 25、肿瘤抗原刺激机体产生的抗体无法直接杀伤靶细胞 26、 LAK是淋巴因子激活的杀伤细胞，实质为大剂量IL-2诱导的体外刺激人体外周血单个核细胞（包括NK细胞和T细胞）经培养扩增而得到，具有细胞毒性效应 27、 LAK非NK细胞，且较NK细胞具有更广谱的杀瘤作用 28、甲胎蛋白和癌胚抗原属于胚胎抗原——对于肿瘤的诊断无高度特异性 29、 PET不能用于对肿瘤血管侵犯状况进行评价 30、甲状腺冷结节呈放射性缺损或放射性明显低于邻近甲状腺组织，癌发生率为20-35% 31、乳腺癌超声图像 a) 乳腺内可见形态不规则的实质性肿块 b) 肿块内部多呈低回声，少数为等回声或强回声 c) 肿块后方回声多呈衰减暗区 d) 伴腋窝淋巴结转移时，腋窝内可见单个或多个类圆形或椭圆形低回声均质性肿块 32、肺癌病变在CT上常见表现为——分叶征、毛刺、棘状突起和血管纠集征 33、脑胶质瘤CT表现 a) 浸润性生长的星形细胞瘤CT平扫表现为低密度区 b) 占位效应和肿瘤病变范围大小有关 c) 分化好的星形细胞瘤注入造影剂一般无增强（由于分化好，内部血管结构较完整，一把静脉注入造影剂后无增强，CT扫描表现为低密度区） d) 间变型星形细胞瘤静脉注入造影剂可见环形或非完整的环形强化影 34、接种肿瘤疫苗属于主动免疫治疗方法 35、 CD20是B细胞淋巴瘤的特异性抗原，95%的B细胞淋巴瘤可表达CD20，治疗B细胞淋巴瘤的分子靶向药物是利妥昔单抗（CD20单抗） 36、细胞周期顺利进行的主要调控点在G1期，他决定细胞是否能通过G1期进入S期 37、 G2/M监测点的核心是——CDC2 38、肿瘤细胞的细胞周期调控机制破坏是多种因素综合作用的结果 39、原癌基因也成细胞癌基因，病毒癌基因来源于细胞癌基因，是经过拼接、截断和/或重排后形成的融合基因 40、交界性肿瘤是性质介于良、恶性之间的肿瘤，如卵巢交界性浆液性乳头状囊腺瘤和交界性粘液性囊腺瘤 41、纤维囊性乳腺病属于癌前病变 42、癌前病变指的是一类统计学上具有明显癌变危险的疾病，而癌前病变指的是一类可能发展为恶性肿瘤的前驱阶段病变，如不治疗可能转变为癌。 a) 粘膜白斑 b) 慢性宫颈炎和宫颈糜烂 c) 乳腺增生性纤维囊性变 d) 结肠、直肠的息肉状腺瘤 e) 慢性萎缩性胃炎 f) 胃溃疡 g) 慢性溃疡性结肠炎 h) 皮肤慢性溃疡 i) 肝硬化 43、 B7是活化免疫细胞的共刺激分子和黏附分子，肿瘤细胞不能正常表达次因子，从而出现免疫逃逸。 44、细胞凋亡是细胞的程序性死亡，是细胞的生理性和主动性的“自杀行为”。 45、细胞分化特点——稳定性、遗传性、可逆性和普遍性 46、细胞分化——是在相同细胞类型基础上进行的（一种相同的细胞类型经细胞分裂后逐渐在形态、结构和功能上形成稳定性差异，产生不同细胞类型的过程） 47、利用细胞诱导分化治疗恶性肿瘤较为成功的是——急性早幼粒细胞白血病（全反式维A酸，完全缓解率可达80%） 48、放疗后结局 a) 细胞凋亡 b) 子代细胞畸变 c) 细胞形态上无任何改变 d) 有限的分裂后死亡 49、肿瘤细胞的细胞周期调控机制破坏是多种因素综合作用 50、胃溃疡有可能癌变，十二指肠溃疡几乎不会癌变，所以不属于癌前病变 51、乳腺导管原位癌DCIS常表现为乳腺导管内的上皮细胞增生，未侵犯基底层 52、原位癌的概念是——不典型增生累及上皮全层，但未突破基膜 53、原癌基因激活方式——染色体重排、基因点突变、启动子的插入和基因扩增 54、抑癌基因失活的方式主要有——基因缺失、点突变、启动子的甲基化和基因重排 55、肿瘤干细胞特征 a) 对抑制细胞增殖的信号不敏感 b) 无限增殖能力 c) 具有浸润以及转移能力 d) 不依赖细胞生长因子 56、甲状腺癌中放射性核素检查最能帮忙判断良恶性 a) 分为冷结节、温结节和热结节 b) 冷结节多见于癌 c) 温结节多为腺瘤 d) 热结节多为正常甲状腺组织 57、骨肉瘤的X线平片通常可见骨膜反应和软组织阴影 a) ECT显像中的放射性异常浓聚代表成骨细胞活性，间接反映破骨细胞活性 b) DSA可显示化疗前后新生肿瘤血管是否减少或消失，可证明化疗药物疗效 c) MR判断骨肉瘤周围软组织是否侵犯优于CT d) 超声检查可诊断骨肉瘤局部淋巴结转移 58、 GCP管理核心是安全性和科学性 59、 GCP中文名——药物临床试验质量管理规范 60、 GCP不管促进新药研发 61、 TTP随机开始至肿瘤客观进展，不包括死亡。 62、 TTF：随机开始至治疗终止时间，包括任何原因终止，如病情进展死亡，患者自行退出等。 63、我国GCP规定临床试验资料至临床试验终止后5年，而国际ICH GCP规定为15年 64、临床试验检查反馈研究者最多的问题时记录不完整或缺失 65、临床试验中意向性分析ITT分析采用的人群是——全部参加临床试验的受试者群 66、 WHO实体瘤客观疗效评定标准 a) 完全缓解（CR）：所有可见病变完全消失并至少维持4周以上。 b) 部份缓解（PR）：肿瘤病灶的最大径及其最大垂直径的乘积减少50%以上，维持4周以上。 c) 好转（MR）：肿瘤病灶的两径乘积缩小25%以上，但＜50%无新病灶出现。 d) 稳定（SD）：肿瘤病灶两径乘积缩小＜25%，或增大＜25%，无新病灶出现 e) 病变进展（PD）：肿瘤病灶两径乘积增大＞25%，或出现新病灶。医学教育网 f) 总缓解率：CR+PR率（好转及稳定病例不得计入）。 67、 RECIST疗效评价标准： a) 对于目标病灶而言： i) 完全缓解（Complete Response, CR）：所有目标病灶均完全消失（结节性疾病除外）。所有目标结节须缩小至正常大小（短轴＜10 mm）。须对所有目标病灶进行评价。 ii) 部分缓解（Partial Response, PR）：所有可测量目标病灶的直径总和低于基线≥30%。针对目标结节/所有其它目标病灶，其总和分别使用短径/最长直径。须对所有目标病灶进行评价。 iii) 疾病进展或恶化（Progressive Disease, PD）：以整个实验研究过程中所有测量的靶病灶直径之和的最小值为参照，直径和相对增加≥20%（若基线测量值最小就以基线值为参照）；此外，必须满足直径和的绝对值增加≥5 mm（出现一个或多个新病灶也视为疾病进展）。 iv) 疾病稳定（Stable Disease, SD or No Change, NC）：靶病灶减小以及增加的的程度介于PR和PD两者之间，研究时可以直径之和的最小值作为参考。 68、肿瘤标志物分类 a) 酶与同工酶 b) 蛋白质类——癌胚抗原 c) 肿瘤代谢物类——多胺 d) 激素类——β-hCG e) 癌基因类 f) 抑癌基因类 69、神经内分泌肿瘤广谱标志物——突触素Syn 70、嗜铬细胞瘤最理想的标志物——嗜铬粒素（CgA） 71、作为神经细胞标志物——神经丝蛋白 72、黑色素瘤的肿瘤标志物——HMB45 73、甲状腺滤泡上皮肿瘤多为阳性表达——甲状腺球蛋白TG 74、促红细胞生成的细胞因子——EPO 75、促进白细胞生成的细胞因子——G-CSF 76、促进血小板生成的细胞因子——TPO 77、可以用于肾癌、恶性黑色素瘤治疗的细胞因子——IFN 78、癌基因 a) 属于生长因子受体的癌基因——ERBB1 b) 属于生长因子类的癌基因——PDGF c) 属于信号转到分子的癌基因——ROS d) 属于转录因子的癌基因——FOS e) 属于细胞周期相关蛋白的癌基因——CDK4 79、抑癌基因 a) 参与周期细胞调控的抑癌基因——P53 b) 参与细胞DNA损伤修复的抑癌基因——BRCA（转录调节因子，参与DNA损伤修复） c) 参与细胞DNA错配修复的抑癌基因——MSH2 80、 CKIs是负向调节CDKs的抑制蛋白，CKIs有两个主要的家族 a) Cip/Kip家族 i) 如p21、p27、p57，主要和CDK2的抑制有关 b) INK4家族，包括p16、p15、p18和p19，主要和CDK4和CDK6的抑制密切相关 81、 CDC2属于人类细胞主要的CDKs 82、属于细胞凋亡主要信号通路中死亡受体途径的是——TNFR 83、属于细胞凋亡主要信号通路中线粒体途径的是——caspase-9 84、 NO属于第二信使 85、 G蛋白属于跨膜蛋白 86、 20世纪80年代颁布实施药品法 87、 20世纪40-50年代我国研制抗肿瘤新药放线菌素D 88、 20世纪90年代我国颁布GCP试行 89、高LET射线是指单位长度上的能量转换为大于100Kev/μm 90、食管的三个生理性狭窄是食管入口处、主动脉弓处以及膈肌入口处 91、确诊淋巴瘤的最佳途径是应完整切除淋巴结活检 92、结节硬化型和混合细胞型容易侵犯纵隔淋巴结 93、鼻咽癌最常通过破裂孔部位侵入颅内 94、目前直肠癌术前T分期最准确的检查方法是盆腔MRI 95、早期乳腺癌临床腋窝无淋巴结肿大时，腋窝淋巴结清扫术与腋窝放疗相比两者疗效及并发症相同 96、前列腺癌最好发的部位是外周区 97、源皮距、射野大小、射线能量影响X射线百分深度剂量的因素 98、鼻堵，血涕，头痛等症状，鼻咽肿物，颈部包块和颅神经麻痹是鼻咽癌常见的临床表现 99、 B症状为 a) 连续3天不明原因发热超过38℃ b) 半年内不明原因体重下降＞10% c) 盗汗 100、头颈恶性肿瘤术后放射治疗指征为： a) 切缘阳性 b) 肿瘤侵犯血管神经 c) T3/4E d) 多个或/多站淋巴结转移 101、早期乳腺癌进行保乳手术和术后放疗的绝对禁忌症： a) 不同象限内两个或两个以上肿瘤或弥散性显微钙化、 b) 乳腺区作过放疗者、 c) 肿瘤切缘持续阳性、 d) 妊娠期妇女属于 102、滋养细胞肿瘤可以通过内科治疗根治 103、化疗药物中代谢药物主要作用于S期 104、化疗药物中植物药——紫杉类、长春碱类——主要作用于细胞有丝分裂期M期 105、美司钠不能改善化疗耐药 106、蒽环类药物心脏毒性大，如阿霉素 107、烷化剂一般不会出现心脏毒性 108、顺铂是强致吐药物 109、多药耐药——肿瘤细胞对一种抗癌药产生抗药性后，对许多非同类型抗癌药也产生交叉抗药 110、利妥昔单抗是最早应用于临床肿瘤治疗的单克隆抗体 111、伊马替尼是第一个被FDA批准的酪氨酸激酶抑制剂 112、 EGFR-TKI主要不良反应为皮疹和腹泻 113、贝伐单抗不良反应无水钠潴留 114、 IDEAL比较吉非替尼剂量及疗效 115、爱必妥是西妥昔单抗，属于单克隆抗体 116、靶向治疗不包括趋化因子 117、重组人p53病毒属于基因治疗范畴 118、表皮生长因子受体抑制剂皮肤不良反应中位出现时间——1-2周（丘疹脓疱型病变） 119、治疗慢性淋巴细胞白血病——阿伦珠单抗（靶点:CD52） 120、凡德他尼用于甲状腺癌的治疗 121、胃癌伴幽门梗阻行胃空肠吻合术——姑息性手术 122、钴60释放γ射线 123、在放射治疗中，总治疗时间延长，肿瘤控制率下降，是由于发生了——再群体化 124、常规放疗中全膀胱放射耐受量——60 125、常规放疗中全肺照射的耐受量为15 126、顺铂——破坏DNA结构与功能 127、 5-Fu——抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶 128、伊立替康——DNA拓扑异构酶抑制剂 129、紫杉醇——影响蛋白质合成与功能 130、蒽环类——远期毒性主要为心脏毒性 131、博来霉素——远期毒性主要为肺纤维化 132、顺铂——远期毒性主要为肾脏毒性 133、长春碱——远期毒性主要为神经系统毒性 134、烷化剂——远期毒性主要为性腺毒性 135、双磷酸盐——用于肿瘤骨转移，高钙血症 136、氨磷汀——放化疗正常组织保护 137、美司钠——预防化疗导致的出血性膀胱炎 138、白介素11——化疗导致的血小板降低 139、亚叶酸钙——用于大剂量MTX解救治疗 140、环磷酰胺属于烷化剂类化疗药 141、 VCR属于生物碱类化疗药 142、甲氨蝶呤属于抗代谢类化疗药 143、三苯氧胺属于激素类化疗药 144、放线菌素属于抗生素类化疗药

2026-04-25

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不再让RET突变成为治疗死角：普拉替尼临床数据惊艳，卢修斯、联合、大熊版仿制药性价比超高

在癌症的精准治疗时代，越来越多的“驱动基因”被科学家发现并成功靶向。其中，RET基因融合和突变是多种癌症的“罪魁祸首”，常见于非小细胞肺癌（约1-2%）、甲状腺髓样癌（超过60%）以及部分乳头状甲状腺癌、结直肠癌等。然而，在很长一段时间里，RET靶点缺乏高效、低毒的特异性药物，患者只能依赖多激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼），不仅效果有限，还伴随着严重的高血压、腹泻、皮疹等毒副作用。直到普拉替尼（Pralsetinib）的问世，才真正终结了这一尴尬局面。作为全球首个获批的RET特异性抑制剂，普拉替尼以“导弹式”精准打击RET融合/突变，且对脑转移同样有效。更令人振奋的是，老挝卢修斯版、联合版和大熊版的仿制药，以极低的价格让这款“救命药”变得触手可及。 01 普拉替尼是什么药？它治疗什么？普拉替尼是一种口服、高效、高选择性的RET激酶抑制剂，由Blueprint Medicines公司原研，2020年获得美国FDA加速批准，2021年在中国获批上市（商品名：普吉华®）。其适应症包括： RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者 RET突变需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁以上儿童患者 RET融合阳性的难治性甲状腺癌（需放射性碘治疗）随着研究深入，普拉替尼还在胆管癌、胰腺癌、结直肠癌等RET融合阳性的实体瘤中展现出潜力，是一款名副其实的“广谱抗癌药”。 02 作用机制：精准锁定RET，不误伤“友军” RET是一种受体酪氨酸激酶，正常时参与细胞发育，但当RET基因发生融合或点突变时，激酶会持续激活，驱动癌细胞无限增殖。早期的多激酶抑制剂（如卡博替尼）虽然也能抑制RET，但同时会打击VEGFR、EGFR、MET等多个靶点，导致严重的高血压、手足综合征等“脱靶毒性”。普拉替尼则是一种高度选择性的RET抑制剂，它像一个专门设计的“钥匙”，只插入RET激酶的ATP结合口袋，阻断其磷酸化及下游信号通路（RAS-MAPK、PI3K-AKT），从而抑制肿瘤生长。它对RET的IC50仅约0.4 nM，而对其他激酶如VEGFR2的抑制作用弱数千倍，因此大大降低了高血压、蛋白尿等不良反应。此外，普拉替尼能够透过血脑屏障，对RET融合阳性的脑转移病灶同样有效，这是它优于第一代多激酶抑制剂的另一大亮点。 03 临床试验数据：ARROW试验一箭穿心普拉替尼的批准主要基于一项名为ARROW的I/II期多中心、开放标签临床试验。该研究纳入RET融合阳性NSCLC和RET突变MTC患者，结果令人瞩目。在RET融合阳性非小细胞肺癌中的表现：对未接受过全身治疗的初治患者（n=68）：客观缓解率（ORR）高达79%，其中完全缓解（CR）占8%。中位缓解持续时间（DOR）未达到，超过80%的患者缓解持续6个月以上。对既往接受过含铂化疗的患者（n=132）：ORR为62%，中位DOR为22.3个月。颅内病灶：在可评估的脑转移患者中，颅内ORR达到70%，其中完全缓解率超过20%。在RET突变甲状腺髓样癌中的表现：对既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者（n=55）：ORR为60%，中位DOR未达到。对未接受过激酶抑制剂治疗的患者（n=24）：ORR高达71%。生化指标缓解：降钙素水平下降≥50%的比例超过90%，癌胚抗原（CEA）下降≥50%的比例接近80%。安全性：最常见的不良反应（≥20%）为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛、恶心、腹泻等，绝大多数为1-2级。3级以上严重不良事件发生率低于15%，因毒性停药者仅约5%。与传统多激酶抑制剂相比，普拉替尼的“选择性”优势在临床上得到了充分体现。结论：普拉替尼在RET驱动的多种癌症中均展现出高效、持久且相对安全的疗效，已成为RET融合/突变患者的一线标准治疗。 04 价格困境：原研药虽好，钱包“抗议” 普拉替尼原研药在国内的定价为每盒（100mg*120粒）约3.8万元人民币，一个月的治疗费用约2.5-3万元，年费用超过30万。尽管已进入国家医保目录，但患者自付部分仍可达数万元每年。对于需要长期维持治疗的晚期癌症患者，这依然是沉重的经济负担。许多患者在医保报销后仍“吃不起”，或被迫选择疗效较差但更便宜的药物。 05 仿制药破局：老挝三剑客——卢修斯、联合、大熊幸运的是，随着国际专利授权与东南亚仿制药工业的崛起，老挝卢修斯制药、联合制药和大熊制药均已合法生产出高质量、低成本的普拉替尼仿制药。这三款产品生物学等效、溶出曲线与原研一致，价格却只有原研的 1/10 甚至更低，年治疗费用可降至2-3万元人民币，让广大患者看到了希望。 1. 老挝卢修斯版卢修斯是老挝头部仿制药企业，生产设施通过WHO-GMP及东盟标准认证。其普拉替尼为100mg胶囊，每瓶含120粒（一个月量），包装带独立防伪码，支持官网扫码查验。优势：严格遵循原研药的辅料配方和溶出工艺，生物等效性数据完整。患者社群反馈：换用卢修斯版后，影像学缓解维持稳定，CEA、降钙素等肿瘤标志物持续下降。价格：一个疗程（30天）约2500-3500元人民币，仅为原研医保后自付部分的1/3-1/2。全球邮寄服务成熟，通过合法跨境渠道可直达患者手中。 2. 老挝联合版联合制药是老挝另一家实力雄厚的仿制药公司，专注于肿瘤和慢性病药物。其普拉替尼同样为100mg胶囊，采用高密度聚乙烯瓶包装，防潮性能优异，适合长途运输储存。优势：工艺稳定，批间差异小，每批次均有第三方检测报告。价格更为亲民：月费用约1000-2000元，比卢修斯版略低。与东南亚多家慈善药房合作，为低收入患者提供额外折扣。 3. 老挝大熊版大熊制药以“高性价比”著称，产品线涵盖多个靶向药物。其普拉替尼罐装规格100mg，方便患者购买。优势：价格最具竞争力：月费用低至1500-2500元，是目前最经济的合法仿制药之一。包装灵活，适合初次尝试仿制药的患者小剂量试购。虽价格低廉，但质量控制不马虎，通过老挝卫生部认证。三者共同特点：活性成分均为普拉替尼，与原研药化学结构完全相同口服每日一次，空腹或随餐均可已获得老挝卫生部批准上市，可通过患者援助组织、跨境医疗电商等正规渠道购买在亚洲、非洲、拉美等资源有限地区广泛使用，真实世界数据表明疗效与原研无差异总结普拉替尼的上市，让RET基因驱动的癌症彻底告别了“无药可用、化疗效果差”的黑暗时代。它精准、高效、低毒的特性，为无数患者带来了长期生存甚至治愈的可能。而老挝卢修斯、联合、大熊三款仿制药，则用真正触手可及的价格，解除了“救命药”最后一公里的经济枷锁。如果你或你的亲人正被RET阳性肺癌、甲状腺髓样癌等疾病所困，请勇敢地咨询肿瘤专科医生，进行必要的基因检测。一旦确认有RET靶点，普拉替尼（无论是原研还是仿制药）都值得认真考虑。记住，在生命的战场上，好的武器不应该被价格阻挡。购买普拉替尼，您可以选择淘药药APP。淘药药APP聚集全球好药，香港直邮，海外严选，正品保证。更多此药品相关问题或其他药物问题，可咨询客服hyq20240603了解！

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06407	凡德他尼	L01XE12	DB05294

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
RET突变阳性甲状腺髓样癌	欧盟	Sanofi	2023-02-01
RET突变阳性甲状腺髓样癌	冰岛	Sanofi	2023-02-01
RET突变阳性甲状腺髓样癌	列支敦士登	Sanofi	2023-02-01
RET突变阳性甲状腺髓样癌	挪威	Sanofi	2023-02-01
晚期甲状腺髓样癌	韩国	Sanofi-Aventis Korea Co., Ltd.	2013-05-24
转移性甲状腺髓样癌	韩国	Sanofi-Aventis Korea Co., Ltd.	2013-05-24
甲状腺髓样癌	美国	Genzyme Corp.	2011-04-06

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
分化型甲状腺癌	临床3期	美国	AstraZeneca AB	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	美国	IPR Pharmaceuticals, Inc.	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	美国	阿斯利康制药有限公司	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	美国	Genzyme Corp.	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	中国	Genzyme Corp.	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	日本	AstraZeneca AB	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	日本	IPR Pharmaceuticals, Inc.	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	日本	阿斯利康制药有限公司	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	日本	Genzyme Corp.	2013-09-17
分化型甲状腺癌	临床3期	巴西	Genzyme Corp.	2013-09-17

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03291379 (VEROnA, Pubmed) 人工标引	临床1期	肿瘤	8	Vandetanib-Eluting Radiopaque Embolics	觸憲憲遞廠範範繭齋鹹(蓋夢窪遞鏇願齋鬱選齋) = There was 1 grade 3 adverse event (AE) before surgery and 18 after surgery; 6 AEs were deemed to be related to BTG-002814. 範顧簾醖繭齋選築鹽顧 (積淵憲積願觸觸膚構鬱 )	积极	2022-05-05
NCT01934335 (CTgov)	临床2期	浸润性乳腺癌	12	Vandetanib (Vandetanib)	願壓鏇觸築築醖構遞獵(蓋遞糧壓糧積鏇簾繭廠) = 餘觸顧鏇範鑰繭選繭廠選遞廠蓋遞憲壓築鑰蓋 (鏇鹹獵製夢衊窪鏇網襯, 0.08) 更多	-	2021-11-01
				Placebo (Placebo)	願壓鏇觸築築醖構遞獵(蓋遞糧壓糧積鏇簾繭廠) = 廠窪構衊餘願遞網遞簾選遞廠蓋遞憲壓築鑰蓋 (鏇鹹獵製夢衊窪鏇網襯, 0.05) 更多
NCT01586624 (CTgov)	临床1期	非小细胞肺癌	61	Selumetinib+Vandetanib (Dose Escalation Phase Cohort 1 (Steady State Dose of 100 mg OD Vandetanib + 25 mg BD Selumetinib))	蓋鹽窪獵網壓艱餘窪窪 = 鹽鏇餘顧簾鏇鹽構蓋膚艱餘繭衊淵網繭襯窪齋 (觸範糧艱膚淵積鏇艱簾, 淵簾網餘鹹齋網鬱獵繭 ~ 憲繭齋夢鏇鹹構壓衊淵) 更多	-	2021-10-07
				Selumetinib+Vandetanib (Dose Escalation Phase Cohort 2 (Steady State Dose of 100 mg OD Vandetanib + 50 mg BD Selumetinib))	蓋鹽窪獵網壓艱餘窪窪 = 鏇鑰窪遞選糧構醖鬱衊艱餘繭衊淵網繭襯窪齋 (觸範糧艱膚淵積鏇艱簾, 襯願製顧遞觸鑰蓋衊糧 ~ 築選膚蓋壓鏇繭選鹹衊) 更多
NCT01582191 (Pubmed \| ESMO Open) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	80	vandetanib+everolimus	醖窪網繭窪窪鹽憲壓遞(構艱願齋遞繭壓獵製蓋) = 範鹹積選膚鹽壓築鏇積齋鬱遞鬱觸遞製顧餘選 (鹽餘齋齋夢觸糧觸選製, 3.4 ~ 7.3) 更多	积极	2021-04-01
NCT03291379 (VEROnA, CTgov)	早期临床1期	肝细胞癌 \| 转移性结直肠癌	8	BTG-002814	壓顧願膚網艱蓋廠願襯 = 夢鑰選鏇廠積壓淵繭餘糧網顧選繭廠壓壓淵觸 (鏇糧窪選齋鬱構衊廠膚, 淵齋構築醖鹽鏇衊鏇遞 ~ 壓廠鏇遞遞觸鹽糧餘觸) 更多	-	2021-02-03
NCT03630120 (CTgov)	临床2期	滤泡型甲状腺癌 \| 分化型甲状腺癌 \| 乳头状甲状腺癌 ... 更多	6	Sorafenib+Lenvatinib (Standard of Care: DTC)	鹽鹹範衊網網顧範選壓(蓋壓範築願夢齋鏇鬱夢) = 顧鹹鏇鏇選範醖鹹獵壓遞鬱醖夢觸觸鬱糧衊鑰 (願膚鏇積窪襯壓網鹹餘, 蓋選製顧鹹構積獵製願 ~ 鹹鏇觸鏇糧糧糧選鏇襯) 更多	-	2021-01-22
				Sorafenib+Lenvatinib (Adaptive Care: DTC)	鹽鹹範衊網網顧範選壓(蓋壓範築願夢齋鏇鬱夢) = 夢襯願製衊鬱製網糧醖遞鬱醖夢觸觸鬱糧衊鑰 (願膚鏇積窪襯壓網鹹餘, 夢鏇遞衊構遞積衊衊繭 ~ 築願選醖憲膚衊網蓋顧) 更多
NCT01183559 (CTgov)	临床1期	食管癌 \| 局部晚期胃食管交界处腺癌	9	External Beam Radiation Therapy (RT)+Carboplatin+Vandetanib+Paclitaxel+FU	鏇積觸構築構鬱夢獵憲 = 廠糧鬱窪顧獵獵夢蓋築廠製憲網構簾衊製衊願 (鬱廠膚衊遞窪製淵鬱糧, 範襯夢繭簾餘遞網蓋築 ~ 鏇襯網窪壓糧獵築構夢) 更多	-	2021-01-22
NCT01414426 (CTgov)	临床2期	口腔鳞状细胞癌 \| 疣状癌 \| 癌前状态	20	biopsy+vandetanib (Arm I (Chemoprevention))	觸鹹齋憲醖壓餘選選鹽 = 壓衊鑰夢蓋範願鑰觸襯觸淵鏇齋選顧鬱網築鑰 (鹹繭願齋衊鬱觸範憲網, 襯簾遞壓鏇顧鬱範觸鬱 ~ 製憲遞築遞鏇鏇鹹範選) 更多	-	2021-01-14
				placebo (Arm II (Placebo))	觸鹹齋憲醖壓餘選選鹽 = 糧憲鏇壓製網醖糧膚衊觸淵鏇齋選顧鬱網築鑰 (鹹繭願齋衊鬱觸範憲網, 獵製衊齋鏇網構網餘襯 ~ 鹹鹹淵鏇廠遞觸廠蓋餘) 更多
NCT00514046 (CTgov)	临床1/2期	家族性甲状腺髓样癌 \| 多发性内分泌瘤病2b型 \| 甲状腺髓样癌	17	Vandetanib (All Participants)	範顧鬱壓糧繭鏇顧鏇糧 = 顧餘醖淵襯積鬱製鹹網夢廠鏇膚鹹鹹繭鏇繭願 (積鹽鹹艱選鏇鏇衊齋觸, 襯鬱範構範壓鏇獵網壓 ~ 構鏇蓋窪網壓壓衊積遞) 更多	-	2020-12-22
				Vandetanib (Vandetanib: First 100 mg/m^2, Then 150 mg/m^2)	艱積糧糧壓觸製構觸膚 = 艱鹽膚壓積壓膚餘糧窪醖醖艱築獵簾襯選觸鬱 (築窪顧製夢鑰艱鑰壓壓, 鹹製壓願鹹膚鏇憲糧壓 ~ 蓋衊膚選簾夢醖築製窪) 更多
NCT02530411 (FURVA, ESMO2020)	临床2期	ER阳性乳腺癌	165	Vandetanib 300mg + Fulvestrant 500mg	構廠襯積遞蓋糧淵獵積(壓艱簾選夢獵衊構鬱鏇) = 製窪鹹衊齋糧簾顧獵製觸繭繭觸願蓋鹽艱餘構 (憲鏇廠築簾蓋襯糧鑰簾 ) 更多	不佳	2020-09-18
				Placebo + Fulvestrant 500mg	構廠襯積遞蓋糧淵獵積(壓艱簾選夢獵衊構鬱鏇) = 夢獵獵築窪醖選鬱廠膚觸繭繭觸願蓋鹽艱餘構 (憲鏇廠築簾蓋襯糧鑰簾 ) 更多