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与
FDA
达成协议!基因疗法将递送上市申请,寻加速批准
2024-06-15
·
药事纵横
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。 2024年6月12日 ,
Ultragenyx
公司宣布与美国食品和药物管理局(FDA)达成一致意见,认为脑脊液(CSF)中的硫酸乙酰肝素(HS)是一个合理的替代终点,可以支持加速批准其在研AAV基因疗法
UX111
(
ABO-102
) 治疗IIIA型黏多糖贮积症(MPS IIIA)的生物制品许可申请(BLA)。该公司需要在BLA前会议上与该机构敲定BLA的细节,以便在今年年底或明年年初提交申请。 正如与
FDA
所讨论的那样,BLA申请将以现有数据为基础,包括正在进行的 Transpher A关键性研究的数据,该研究评估了
UX111
对
MPS IIIA
儿童的安全性和有效性。2024年2月初,该公司公布了Transpher A临床1/2期研究新的积极数据,该研究评估了
UX111
在患有
MPS IIIA
的儿童中的安全性和有效性,显示单次输注
UX111
可以显著纠正潜在的
代谢疾病
,并维持几乎所有患者的认知功能。此外,观察到的脑脊液中硫酸乙酰肝素暴露的减少可以预测
UX111
治疗后
MPS IIIA
患者的长期认知功能的改善。
UX111
是一种新型体内基因疗法,目前正处于针对
MPS IIIA
的1/2/3期临床开发阶段。
UX111
旨在使用AAV9载体,递送SGSH基因的功能性拷贝到中枢神经系统和外周器官,从而弥补SGSH酶的缺失。SGSH酶的缺失导致硫酸乙酰肝素在大脑和身体其它部位累积,从而导致渐进性细胞损伤和神经退行性变的问题。
UX111
项目在美国获得了再生医学高级疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药称号,在欧盟获得了 PRIME和孤儿药称号。
MPS IIIA
是一种常染色体隐性遗传病,由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶(SGSH)的基因发生突变所引起。
SGSH
酶可分解并回收HS。HS调控着一系列重要的生理过程,但是当编码SGSH的基因发生突变而导致酶失活时,HS会在器官中积聚并破坏器官的正常功能,特别是造成中枢神经系统的功能损伤,患者可能出现发育迟缓、行为障碍、
癫痫发作
等认知或生理异常状况。
Ultragenyx
公司首席执行官兼总裁、医学博士Emil D. Kakkis博士说:"美国FDA认定
CSF HS
是一种相关的生物标记物,从而加快了Sanfilippo综合征的审批速度,这对社区来说是一个关键时刻,为治疗所有致命类型的神经病理粘多糖病铺平了道路。我们感谢患者和护理人员的支持者、科学家和行业领导者的分享与合作,他们提供了支持这一重要决定所需的全面证据。" 关于Ultragenyx Pharmaceutical
Ultragenyx Pharmaceutical
(纳斯达克股票代码:RARE)于2010年在硅谷成立,是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。经过2轮融资后,于2014年成功在纳斯达克上市。(截至2024年3月8日,该公司股价50.53美元/股,市值约41.6亿美元。3月26日,市值为37.43亿美元。)其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在Harbour-UCLA医疗中心工作,并开发一种针对罕见疾病MPS I 的酶替代疗法。
Ultragenyx
目前批准的疗法和临床阶段的产品线包括四个产品类别:生物制剂、小分子、AAV基因疗法和核酸候选药物,有四种已获商业上市批准的产品:用于治疗
X-连锁低磷血症(XLH)
和
肿瘤
诱导的
骨软化症(TiO)
的
Crysvita
®(
burosumab
)、用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(
MPSVII
)或SLY综合征的
Mepsevii
®(
vestronidase Alfa
)、用于治疗
长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)
的
Dojolvi
®(
triheptanoin
)和用于治疗
家族性高胆固醇血症(HoFH)
的
Evkeeza
®(
evinacumab
)。 总结 腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的首选递送载体,也被公认为目前最有前景的递送载体,截止目前,全球已获批上市的AAV基因疗法共有8款。 国内布局AAV基因疗法的公司有
中因科技
、
方拓生物
、
天泽云泰
、
至善唯新
、
康弘药业
、
嘉因生物
、
锦篮基因
、
朗信生物
、
信念医药
、
纽福斯
、
九天生物
、
瑞宏迪医药
、
克睿基因
、
瑞吉康
、
凌意生物
等。国内有30余款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中今年获批的产品有:
瑞吉康
的
RJK002注射液
用于
渐冻症
、
天泽云泰
VGN-R09b
用于治疗
原发性帕金森病
和
芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
、
凌意生物
LY-M001
用于治疗
I型或III型戈谢病
。 参考资料:公司官网
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