科济药业 BCMA CAR-T BCMA CAR-T疗法上市，市场关注的两个问题

2024-03-03

细胞疗法免疫疗法孤儿药优先审批上市批准

3月1日，科济药业宣布，NMPA已经正式批准其BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液的新药上市申请。根据官方信息，此次获批的适应症为：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。这是国内第二款BCMA CAR-T BCMA CAR-T疗法，至此，国内已有五款CAR-T疗法获批上市。这也意味着又有一家药企，将加入破解“天价”CAR-T疗法商业化难题的阵营。而对于科济药业来说，获批上市只是一个新挑战的开端。接下来，如何在国内市场打开商业化局面，以及如何加速出海，是泽沃基奥仑赛必须回答的两个问题。/ 01 /国内如何打开局面BCMA CAR-T疗法注定会越来越热闹。泽沃基奥仑赛获批之前，去年6月30日，驯鹿生物的伊基奥仑赛已获批相同适应症；传奇生物的西达基奥仑赛也已申报上市，并被纳入优先审评。除此之外，还有包括恒润达生的HR003、亘喜生物的GC012F、西比曼生物的C-CAR088以及精准生物的C-4-29等多款BCMA CAR-T BCMA CAR-T/双靶点BCMA CAR-T BCMA CAR-T产品处于临床阶段。随着产品越来越多，疗效和安全性问题是所有选手需要考虑的问题。当然，更重要的商业化策略，也是一个非常值得思考的问题。毕竟，生产成本高，叠加研发投入大，CAR-T疗法的费用始终居高不下，超百万的定价使得CAR-T疗法一直无缘国家医保目录。这也要求，所有CAR-T疗法需要在商业化方面做更多探索。在销售层面，科济药业已经给出了答案：联手华东医药。2023年1月，科济药业与华东医药就赛恺泽®达成战略合作，中国地区的商业化工作由华东医药全权负责。接下来，市场关心的或许是定价问题。CAR-T疗法如何定价是一门学问。而泽沃基奥仑赛或许还要考虑竞争对手的定价。此前，驯鹿生物的伊基奥仑赛定价为116.6万元。那么，沃基奥仑赛的价格将会是多少呢？又会怎样的销售策略打开国内市场局面呢？/ 02 /海外如何追赶出海，是CAR-T疗法破解商业化难题一大抓手。而这对药企产品实力与商业化策略均提出了更高的要求。在推进国内上市的同时，泽沃基奥仑赛早已踏上出海之路。2019年，泽沃基奥仑赛便获得美国FDA的再生医学先进疗法及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局的优先药物及孤儿药产品称号。科济药业在2023半年报中提到，泽沃基奥仑赛在美国及加拿大进行的2期临床试验的入组正在进行中。不过，海外进展也有波折。2023年12月，因CMC问题，科济药业美国子公司收到FDA通知，要求暂停CT053、CT041和CT071的临床试验，等待位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。其中，CT053便是泽沃基奥仑赛。对此，公司表示有信心很快完成，会尽快将整改方案提供给FDA，并落实整改。但一个客观事实是，其在出海方面，已然落后。在多发性骨髓瘤末线疗法领域，Abecma、西达基奥仑赛已经获批在美国等国家上市；就进展来看，Abecma、西达基奥仑赛将会在今年完成治疗“顺位”的前移。就表现来看，西达基奥仑赛也足够强势。强生预计，西达基奥仑塞今年的销售额将超过10亿美元。面对这一强敌，泽沃基奥仑赛如何推进出海工作，值得国内选手关注。文／武月

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构