2023年8月新药事件盘点

2023-09-26

临床3期上市批准加速审批

首先给大家带来的是8月全球获批新药的概况，据CPM新药研发监测数据库中的全球药品研发信息板块统计，在2023年8月份，美国食品药品监督管理局FDA批准13款药品的上市申请，其中8款为化药，有2款药物为新分子实体，5款为生物制品。欧洲药品管理局（EMA）批准1款药品的上市申请，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准14款药品的上市申请。相比于2023年7月份，FDA批准8款药品的上市申请、EMA批准4款和PMDA批准了0款药品的上市申请，8月FDA批准的药物数量与上个月相比小幅上升，EMA批准的药物数量轻微下降，而PMDA批准的药物数量有所上升。表1：FDA/EMA/PMDA批准药品数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对全球药品研发的概况，据CPM数据库统计，2023年8月份，全球进入注册前阶段的新药有6个，进入III期临床试验阶段的新药有12个。这18款新药中，包含4款新化学实体、5款生物制品、6款制剂、2款生物类似物以及1款化学合成肽。表2：全球提交上市申请新药及全球进入III期临床新药数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心相比于2023年7月份，全球进入注册前阶段的新药数量没变，进入III期临床试验阶段的新药少了1个。图1：与7月份药物类型分布的对比（左：8月右：7月）数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心8月全球重磅获批药物分析在8月份获批的药物中，我们在这里选择其中4款重磅药物向大家介绍。● Talvey（talquetamab）第1个药物是全球首款获FDA批准上市的治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的GPRC5D/CD3双抗talquetamab。8月10日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen Pharmaceutical Companies）公司宣布，美国FDA已加速批准塔奎妥单抗Talvey（talquetamab）用于既往接受过至少4种以上前期疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗。这是强生针对多发性骨髓瘤推出的第5种创新疗法，也是第2款上市的用于治疗多发性骨髓瘤的双抗。多发性骨髓瘤是第三大常见血癌，目前虽然有很多药可以用以缓解病情，但是都无法完全治愈并最终会走向复发，随着用药种类的增多，复发复发的间隙会越来越短，恶性程度越来越严重，预后越来越差，并演变成复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）。GPRC5D是继BCMA后下一个成功的复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）靶点，根据CPM数据库统计，截至到目前，全球范围内已公布的靶向GPRC5D的药物共有20款左右。图2：Talvey（talquetamab）简介数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心● ELREXFIO (elranatamab)第2个药物是全球第二款获FDA批准上市的CD3/BCMA双抗elranatamab，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。8月14日，辉瑞宣布其研发的CD3/BCMA双抗ELREXFIO（elranatamab）获FDA加速批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），这些患者既往至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。这也是继强生特立妥单抗Tecvayli（teclistamab-cqyv）后，第二款获FDA批准上市的CD3/BCMA双抗。B细胞成熟抗原BCMA是TNF受体超家族中的一员，主要表达在多发性骨髓瘤细胞系及多发性骨髓瘤患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。图3：ELREXFIO (elranatamab)简介数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心● IZERVAY(avacincaptad pegol) 第3个药物是全球第二款获批上市治疗地理萎缩(GA)的C5抑制剂IZERVAY。8月5日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，美国FDA批准Izervay （avacincaptad pegol）玻璃体内注射液用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。Izervay是Iveric Bio旗下的一款补体C5蛋白抑制剂。借由靶向C5蛋白，Izervay具潜力抑制补体系统活化，进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。2023年7月11日，安斯泰来完成了对Iveric Bio的收购。黄斑是眼球视网膜的一小块区域，处于人眼的光学中心区，为视力轴线的投影点。而黄斑地图状萎缩（Geographic Atrophy，GA）是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，随着黄斑变性恶化，黄斑中视网膜细胞及其下方血管丧失导致视网膜组织萎缩，随着时间的推移，这些病变区域会扩大，引发视觉功能进行性和不可逆性衰退，最终会导致患者失明。随着全球人口老龄化的加剧，GA 将成为影响老年人群视力的首要因素。图4：IZERVAY(avacincaptad pegol)简介数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心●Veopoz (pozelimab)第4个药物是首款获FDA批准专门用于治疗成人和1岁以上的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）的C5补体抑制剂pozelimab。8月18日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美国FDA已经批准单克隆抗体疗法帕泽利单抗Veopoz（pozelimab）上市。CHAPLE是一种极度罕见的遗传性免疫疾病，全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人，目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动，CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质，如果没有适当的CD55调控，补体系统可能会攻击正常细胞，造成上消化道的血管和淋巴管的损害，并导致蛋白质和血细胞的损失。pozelimab是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。图5：Veopoz(pozelimab)简介数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心鉴于补体系统对多种疾病的产生具有重大影响，补体系统逐渐成为新药研发布局的热门方向。而补体蛋白C5处于级联反应末端，靶向其可以调控所有3种不同通路激活的补体信号，因此C5成为补体药物研发的热门靶点。我们根据CPM数据库统计了目前临床上进展较快的C5补体抑制剂。目前已有4款药物获批上市，其中，全球第三款、第四款C5靶向药Izervay(Avacincaptad pegol)和Veopoz（Pozelimab）在8月先后获FDA批准上市。表3：临床上在研的C5补体抑制剂数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心8月主要临床试验与结果下表列举了8月部分重点的临床试验结果，想获取更多的临床试验信息可以通过中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台进行查询哦。表4：重点临床试验结果（部分）数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心在这些临床试验中，我们关注到来自拜耳的干细胞疗法bemdaneprocel (BRT-DA01) 治疗帕金森病临床 I 期试验达到主要终点。8月28日，拜耳及其全资子公司 Bluerock Therapeutics 宣布：干细胞疗法 bemdaneprocel (BRT-DA01) 治疗帕金森病临床 I 期试验达到主要终点，安全且耐受性良好。基于这些结果，bemdaneprocel 2期临床研究的计划正在进行中，预计2024年上半年开始招募患者。帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响全球超过1000万人。它是由大脑中的神经细胞损伤引起的，导致大脑中多巴胺水平下降。这种病通常开始表现为单手震颤，其他症状包括肌肉僵硬、痉挛和运动障碍。常用多巴胺替代疗法减轻疾病症状。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成，通过手术植入帕金森病患者的大脑，重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，借此恢复患者的运动和非运动功能。BRT-DA01试验就是在此基础上，通过将人源多能肝细胞转化为产生多巴胺的脑细胞。再利用改装后的MSK-DA01细胞递送仪器将脑细胞递送到大脑对应部位，通过检测后续患者不良事件和运动功能改善等指标，评估该疗法的安全性和有效性的。在主要终点评价中，bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的所有12名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件，达到了预设的主要终点。次要终点包括细胞移植后的存活情况、接受治疗的帕金森患者运动功能的改变、患者处于“关闭”状态的时间的改变和治疗方案持续的安全性和耐受性。图6：BRT-DA01的临床试验数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心根据CPM数据库的统计，中国目前有70种治疗帕金森病的药物，全球共有1021种。帕金森药物在中国市场的年销售总额可达将近4000百万人民币，而在全球的销售额可达5000百万美元左右。目前全球有超1000家公司参与治疗帕金森病的药物开发，中国有超300家企业在该适应症上布局。图7：关于治疗帕金森的药物统计数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，Pharma ONE智能大数据平台，中国医药工业信息中心除了上文提到的一些积极的临床试验结果，在这里我们还总结了一部分终止的临床试验。表5：几大终止的临床试验（部分）数据来源：医药地理8月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心8月中国新药分析针对申报临床研究的药品情况，据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计，在2023年8月份，按受理号计，国家药品审评中心（CDE）新受理临床申请209件，包括国产药174件，进口药35件。按药品通用名计，共涉及97个品种，国产药临床申请中，包括36个化药、42个生物制品和2个中药；进口药临床申请中，包括7个进口化药和10个进口生物制品。按照新药申报临床（CDE）的注册分类统计，1类新药高达87个。图8：CDE新药申报临床研究情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对国内上市申请药品，据CPM新药研发监测数据库统计，在2023年8月份，按受理号计，国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请药品，其中心血管系统用药最多34件，消化系统用药排名第二31件，抗肿瘤药并列第二也是31件。按照药品国产进口类别统计，国产化药248件，国产生物制品8件，进口化药13件，进口生物制品6件。按照国产进口药品创新程度分类，国产仿制药239件，国产新药21件，进口仿制药9件，进口新药10件。图9：CDE申报生产/上市注册情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对药物获批情况，据CPM新药研发监测数据库中的中国上市药品目录板块统计，2023年8月，国家药品监督管理局（NMPA）共批准药品上市申请85件。其中，国产药品79件，涉及18种治疗大类，抗感染药物类最多，有14个已获批上市的药品；进口药品6件，分布在心血管系统用药、神经系统用药、泌尿系统用药和免疫调节剂。相比于2023年7月份，NMPA获批新药数量有所上升，增加了19件。图10：NMPA获批情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心以上为本次医药地理直播间8月新药事件盘点的部分内容展示，想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每月新药事件盘点是医药地理今年的新栏目，将在每个月15号左右以直播的形式分享给大家，对新药研发感兴趣的小伙伴也请关注我们医药地理视频号，期待在直播间与大家相遇！< 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