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如何看到中国医药产业的确定性?
2024-01-20
·
药智网
抗体药物偶联物
ASCO会议
临床2期
临床结果
上市批准
进入2024年,中国创新药行业市场仍比较低迷,预期中与美国生科强劲的共振没有到来。不过,这并不能抹杀创新药行业过去几年的进步。去年以来,持续重磅BD的出现,论证了国内药企的创新实力并不差。当然,创新实力得到验证,依然不能与成长轻松划等号。市场本身的周期性波动等问题,都会给药企带来考验。但相信,这也不会难倒国内药企。过去几年,包括
百济神州
、
荣昌生物
在内深耕创新的头部选手们,大都已经找到了一条属于自己的突围路径。尽管外部环境风声鹤唳,但它们在下行压力大的环境下,依然保持健康、稳健的发展节奏。我们对于国内医药行业信心,也来自于此。头部选手们正在证明,在追逐创新梦想的道路上,只管努力,其他的交给时间。01优与快,勾勒增长叙事在如今的时代语境中,创新药竞争向来讲究“人无我有、人有我优”,这是大部分药企在勾勒的增长叙事。这其中,
荣昌生物
是典型。截至目前,基于抗体和融合蛋白平台、抗体药物偶联物(ADC)平台和双功能抗体平台三大技术平台,
荣昌生物
构建了覆盖自身免疫、
肿瘤
和眼科三大疾病领域的产品管线。管线储备上,
荣昌生物
开发了20余款候选生物药产品,包括以RC18为代表的自免药物,以
RC48
、
RC88
、
RC118
等为代表的抗
肿瘤
药物,以及RC28、
RC218
等眼科药物,覆盖
PD-L1
、ADC和融合蛋白等多种药物类型,ADC管线占比超50%。梳理这些管线,不难发现,大部分管线都具有“快”或是“优”的特点。在
肿瘤
领域,
荣昌生物
大部分管线都足够“快”。大家耳熟能详的
RC48(维迪西妥单抗)
,是首个上市的国创
HER-2
ADC,已有
胃癌
、
尿路上皮癌
两大适应症获批上市且均已进入国家医保目录,另外还有多项关键/3期临床研究正在进行中。进度优势,让
荣昌生物
的管线布局,拥有更高的确定性。当然,一款成功的创新药,既要追求速度,也要追求质量。这也是
荣昌生物
所追求的“优”。具体到
维迪西妥单抗
上,其治疗
HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌
HER2
阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌的两项2期临床研究汇总分析结果显示,患者客观缓解率50.5%,中位持续缓解时间(DoR)为7.3个月,总生存期(OS)为14.2个月。该研究结果已经于2023年11月获国际肿瘤学期刊《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology,JCO)在线发表。
维迪西妥单抗
联合
特瑞普利单抗
治疗一线或二线
尿路上皮癌
的研究在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)上发表,客观缓解率高达73.2%,无进展生存期为9.2个月,两年生存率为63.2%。另外,
维迪西妥单抗
治疗
宫颈癌
2期临床研究的初步数据显示,客观缓解率(ORR)为43.8%,可大幅提高治疗有效率,并且安全性可控。同时,
维迪西妥单抗
联合
赛帕利单抗
治疗
晚期宫颈癌
的2期临床研究已经启动。作为国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一,
荣昌生物
在ADC领域的布局不只是RC48。靶向
MSLN
的RC88、靶向
c-MET ADC
的RC108、靶向Claudin18.2的ADC RC118等在研ADC管线均在快速推进中。最引人瞩目的是
RC88
,这一项目于2023年12月获得美国FDA许可开展国际多中心2期临床研究,紧接着又于2024年1月获得FDA授予的快速通道资格,其联合
信迪利单抗
治疗
晚期恶性实体瘤
1/2期临床研究也已获得
CDE
批准。而
RC118
则是全球临床进度领先的
Claudin18.2 ADC
Claudin18.2
ADC之一,且在
胃癌
、
胰腺癌
领域,接连获得了美国FDA的孤儿药资格认定。“快”与“优”,在自免管线布局上也得到体现。作为全球自免赛道一颗冉冉升起的新星,
泰它西普
是全球首个靶向BLyS(B细胞刺激因子)和APRIL(增殖诱导配体)的双融合蛋白,也是该领域的FIC(First in class)药物。在诸多疾病领域,
泰它西普
又具备巨大的BIC(Best in class)潜力。据临床数据,
泰它西普
作为全球首款双靶点治疗
系统性红斑狼疮(SLE)
生物新药,其高剂量组反应指数(SRI)显著高于安慰剂对照组(82.6%vs 38.1%),对SRI的改善程度明显好于目前已上市的生物新药,是
SLE
治疗的一个重大突破。
泰它西普
的竞争力还体现在治疗
视神经脊髓炎
、
类风湿关节炎
、
干燥综合征
、
IgA肾病
等多个领域,不仅进度快,且疗效潜力巨大。目前,
泰它西普
有8个中国或全球多中心3期临床研究正在进行,其中
原发性干燥综合征
、
重症肌无力
的3期临床已获FDA批准。值得一提的是,在
IgA肾病
领域,当前疗法效果有限,存在未被满足的临床需求,
泰它西普
研发进度处在第一梯队;在重症肌无力适应症方面,
泰它西普
收获了美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格,以及中国药监局药品审评中心(CDE)的突破性疗法认定,实力得到肯定。
肿瘤
和自免之外,
荣昌生物
的眼科战略打法也是类似。眼科领域,
荣昌生物
进展最快的管线,是
RC28-E
。作为全球首创
VEGF
/FGF双靶标融合蛋白药物,RC28-E可同时阻断
VEGF
和FGF家族的血管生成因子,从而更有效地抑制血管异常生长。相比于单靶
VEGF
抑制剂,
RC28-E
独特的结构设计展现出优异的临床疗效。而且,
RC28-E
的人源化设计,可以有效延长其半衰期、减少给药频率、减轻患者不适。
荣昌生物
对
RC28-E
寄予厚望。2023年3月,
RC28-E
头对头
阿柏西普
治疗
wAMD
的3期研究已经启动,结果有望于2025年揭晓。
阿柏西普
由
拜耳
开发,2011年获得FDA批准上市,为首个
VEGF
融合蛋白药物,2018年获得NMPA批准,商品名为
艾力雅
,是AMD和
DME
的标准疗法,2022年收入96亿美元。倘若
RC28-E
真能在头对头临床试验中击败对方,证明自己BIC(Best in class)的潜力,那么,它想要在全球眼科市场占据有利地位,成为下一个眼科超级重磅产品也未尝不可。考虑到治疗
糖尿病黄斑水肿
和
糖尿病视网膜病变
等适应症的临床研究也在如期推进,
RC28-E
或有希望加速
荣昌生物
在眼科领域的卡位,成为公司下一款重磅产品。医药产业的发展,根植于创新属性。
荣昌生物
基于核心能力,一步一步向增量市场外扩管线,储备多个优与快的大单品,为后续的增长埋下了诸多伏笔。02谋与略,打开更大空间当然,只有好产品并不足以支撑药企长远发展。药企要想最终成为顶流,不仅需要技术支撑,更要有足够的谋略,才能打开更高的空间。
荣昌生物
是一家有抱负的公司。董事长王威东接受媒体采访时曾说:“
荣昌生物
的目标是成为中国领先、国际一流的生物制药公司。”基于此,
荣昌生物
针对全球尚未被满足的重大临床需求,持续推出原创性生物药物产品。战略制定有定力,战略执行有谋略。在具体业务战略特别是产品路径选择上,
荣昌生物
注重以差异化“淬炼”管线竞争力,在国内早早就布局B细胞介导的自免赛道和ADC赛道,从而形成了在国内乃至全球范围内的比较竞争优势。具体看一看管线适应症的推进,
荣昌生物
并非盲目出击,而是合理筹谋布局。以
泰它西普
为例,作为一款靶向B细胞的
自身免疫疾病
药物,
泰它西普
一大特点是适应症范围极广:B细胞异常诱发的多种自免疾病,包括
系统性红斑狼疮
、
类风湿性关节炎
、
干燥综合征
、
多发性硬化症
等诸多大适应症。很显然,面对如此众多的适应症,如何选定并推进
泰它西普
的研发并非易事。对此,
荣昌生物
选择的策略是:遵循临床未满足需求的急切程度推进。例如,其首发的
红斑狼疮(SLE)
适应症,便对新疗法极为急切。根据平安证券研报,现有疗法反应率不足、复发风险高、副作用明显等风险导致:病程≤4年的
SLE
患者中,仅约25%的患者经过治疗可达临床缓解,45%的患者将出现器官损害,此外,
SLE
患者4年内总复发风险高达60%。因此,
SLE
适应症仍然亟需更为有效的治疗方式。这些现有疗法的临床痛点,既是一款新疗法研发过程中的挑战,也是希望所在。因为,对于真正具备实力的创新药来说,现有疗法的不足,只会减少其后续临床和商业化的阻力,提高药物的成功率。海外的
Argenx
便依靠这一策略,收获近300亿美金市值。或许,
荣昌生物
也在复制这一路径。除了
红斑狼疮
,
泰它西普
其它进度领先的适应症,包括
IgA肾病
、
重症肌无力
等,均存在现有疗法远远得不到满足的特点。行之有效的临床策略,不仅能够大幅提高一款药物研发的确定性,还可以让企业在竞争激烈的市场中能抢占份额。在
HER-2
ADC领域,
荣昌生物
在推进
维迪西妥单抗
核心大适应症研发的同时,也在进行差异化布局。当前,
维迪西妥单抗
针对
肝转移的乳腺癌
患者临床研究已进入III期阶段,是国内该适应症布局最为领先的ADC新药,且获得了中国药监局授予的突破性疗法认定。与此同时,
荣昌生物
还在尝试将其适应症不断前移,前瞻性布局了
乳腺癌
的新辅助治疗适应症。这无疑将会为
维迪西妥单抗
带来更大的想象空间。一方面,其针对的患者群体规模将会显著增加。所谓新辅助治疗,是指在手术切除
肿瘤
前,先使用化疗、放疗、靶向治疗等方法对患者进行治疗,目标群体主要是2/3期
肿瘤
患者。不管是美国还是中国,新确诊的
乳腺癌
患者中,2/3期
肿瘤
患者比例最高。另一方面,
乳腺癌
的新辅助治疗领域,尚未有
HER-2
ADC完成突围。若
维迪西妥单抗
能够取得先发优势,必然会迎来新的增长引擎。综合来看,
荣昌生物
的增长,不是简单的技术突围旧故事,而是在技术与谋略相得益彰下,实现快速增长的新典范。03出与立,交出提气答卷在出海成为必答题的背景下,如何完成这道题,是大部分药企需要考虑的。但面对完全不同的环境,中国药企出海的探索必然困难重重。毕竟,在海外临床,不仅需要更高的临床成本,更要有极强的临床资源整合能力。
百济神州
的大力出奇迹注定只是个例,不具备复制性。那么,如何才能出海,并在海外立足?这一点,或许
荣昌生物
可以给我们参考。从根本来说,
荣昌生物
的全球化基因或许在诞生的那一刻就已经具备了。毕竟,公司CEO房健民,加拿大戴豪斯大学博士、哈佛大学博士后,先后有多项研究成果发表于Nature Biotechnology等国际顶尖杂志,在海外有着多年的生物创新药研发经验,是国内为数不多的具有新药发现、开发和商业化完整经验的生物制药企业创始人;首席医学官何如意博士,是原
CDE
首席科学家,在加盟
荣昌生物
之前曾在美国FDA任职17年,熟知中国、美国及其他国家和地区的监管审查规定及审批程序。换句话说,不管是研发还是临床、注册,
荣昌生物
都拥有丰富的全球化能力。不过,公司并没有盲目出海,而是按部就班成体系稳步推进国际化。逐鹿全球,
荣昌生物
先后在中国烟台、上海和美国加利福尼亚州建立3个研发中心,在中国北京设立了境内临床及注册申报中心,并在美国首都华盛顿市附近建立了全球临床及注册分支机构,统筹安排、系统推进国内外注册进程,确保IND申请递交、新药上市申请等关键环节的快速推进。至此,
荣昌生物
完成了从药物的早期发现、临床前研究直到临床开发、注册的全球化布局。先来看看国际临床注册。早在2019年,
泰它西普
尚未在国内获批上市,就已在美国获批开展II期临床试验,并于2020年、2022年批准开展治疗
SLE
和
IgA肾病
的3期试验,目前III期试验正在顺利推进。这也为
泰它西普
埋下对外BD的伏笔。此前,摩根大通十分看好该药品在美国的前景,并提高了
荣昌生物
的市场评级。国际商业合作上,2021年8月,公司与
Seagen
就
维迪西妥单抗
的全球化开发及商业化达成合作。基于这一合作,公司收获了2亿美金首付款,以及24亿美金潜在里程碑款。目前来看,公司有望解锁后续的里程碑条款。
Seagen
曾在财报中表示,
维迪西妥单抗
的研发已经属于优先级别。前不久,
荣昌生物
CEO房健民博士在JPM年会上的演讲中表示,公司正在与
Seagen
公司合作推进
维迪西妥单抗
的全球研发进程,包括该产品单药或联合抗
PD-1
单抗一线治疗
尿路上皮癌
、二线治疗
尿路上皮癌
(包含
HER2
阳性、
HER2
低表达)的关键/3期临床研究。上文提及,
维迪西妥单抗
与
PD-1
联合疗法治疗
尿路上皮癌
的客观缓解率数据,在全球Ⅱ期临床研究中位居前列。若后续临床继续保持这一优势,那么
荣昌生物
无疑能够收获丰厚的里程碑款。这无疑将帮助公司的出海之路走得更顺、更快。相比难以复制的氪金模式,
荣昌生物
或许更能够给予大多数药企出海启示。因此,当我们谈及
荣昌生物
出海布局稳中向好的时候,实际上是在谈论药企出海的一个真实样本,而这也是中国药企走向全球化、国际化的重要风向标。04总结基于
荣昌生物
的发展来看,具有战略眼光、技术实力的创新药企,韧性和潜力超乎市场想象,其在未来,势必会不断带给我们惊喜。而在当下,类似于
荣昌生物
这样的中国创新药企不在少数。或许,这也是中国创新药持续向上的最大底气。注:以上图片来自氨基观察来源 | 氨基观察(药智网获取授权转载)撰稿 | 蔡九责任编辑 | 八角声明:本文系药智网转载内容,图片、文字版权归原作者所有,转载目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请在本平台留言,我们将在第一时间删除。商务合作 | 张武龙 13368443108(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
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机构
BeiGene Ltd.
荣昌生物制药(烟台)股份有限公司
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[+3]
适应症
肿瘤
胃癌
尿路上皮癌
[+18]
靶点
PDL1
HER2
MSLN
[+4]
药物
维迪西妥单抗
RC-88
RC-118
[+8]
标准版
¥
16800
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