Delandistrogene moxeparvovec是FDA批准的首个治疗DMD的基因疗法。该药物在研发过程中获得多项特殊审评认证。

通过Bio生物序列库轻松搞定工作中序列信息的储存、分析和管理。

在JAK家族中，JAK3是仅调控γc细胞因子的窄谱成员，因此成为一个潜在的理想靶点。

Efgartigimod是FDA批准的治疗这类患者群体的首款皮下注射疗法。这一剂型改良可将静脉输注所需的1个小时缩短为皮下注射的30-90秒。

从申报资料内容、国内外指南要求角度来介绍药品原料药工艺验证内容与特点，并基于此分析讨论实施过程中遇到的问题，从而为QbD理念要求下的药品研发铺垫理论与实践基础。

PI3Kα是一种重要的脂质激酶，是癌症中最常发生突变的激酶之一。

伏罗尼布是具有全新化学结构的新一代多靶点激酶抑制剂，也是中国第一个用于治疗肾细胞癌的国产1类靶向新药。

6月份全球所有首批及特殊评审药物达72个。挑选了5个首批药物和6个特殊评审药物进行深入阐释。

CSF-1R是一种酪氨酸激酶跨膜受体，属于生长因子CSF-1/血小板衍生生长因子（PDGF）受体家族。该受体家族具有固有的酪氨酸特异性蛋白激酶活性。

Bio生物序列库，涵盖7.1亿+序列和6.5亿+专利与序列关系数据，支持抗体CDRs片段、Motif、序列片段等多种特定场景搜素入口、多维度序列信息筛选方式

高度选择性地化学消融包含TRPV1的外周神经元末梢或全部表达TRPV1的神经元，能有效地控制慢性疼痛。

Y220C靶点突变是一种常见的致癌错义突变，与位于DNA结合表面的R249S和G245S相比，Y220C的突变频率稍低（仅占p53错义突变的1.4%）。