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独特吸入技术傍身,仿制与创新并进,这家biotech不一般
2024-07-04
·
药融圈
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
肺动脉高压(PAH)
PAH
)是一种罕见且危及生命的慢性进行性疾病,其会导致肺动脉压升高和
局部高血压
,从而导致
心力衰竭
并最终死亡。Mordor Intelligence预测,2024年到2029年肺动脉高压市场的年均复合增长率为5.0%,由于医疗保健行业高度发达,以及
传染病
和
慢性病
患病率不断上升,北美在肺动脉高压市场中处于领先地位。
肺动脉高压
的治疗可以通过使用
前列环素
和前列环素类似物、钙通道阻滞剂、磷酸二酯酶5、
内皮素受体
拮抗剂等药物来治疗,
前列环素
及其类似物是最早用于PAH的靶向治疗药物。
曲前列尼尔
是由UnitedTherapeutics研发的一款人工合成前列环素药品,可以促进血管舒张,同时可抑制血小板的聚集,用于
肺动脉高压
的症状治疗。2005年,
曲前列尼尔注射液
获得
FDA
批准上市,商品名为
Remodulin(瑞莫杜林)
,但其零售价极高,曾一度成为美国药房零售价最贵的20个药物之一。2019年3月,
Sandoz
宣布
FDA
批准其
曲前列尼尔注射液
上市,可完全替代
Remodulin
,同时还宣布其将与RareGen公司合作进行
曲前列尼尔注射液
的商业推广和销售。 图源:Mordor Intelligence 从药融云数据库获悉,主要为罕见病药品提供商业化服务的RareGen于2020年被Liquidia Technologies收购,
Liquidia
Technologies是2004年由
Joe
DeSimone和Ed Samulski从
北卡罗来纳大学教堂山分校
分离出来的,并于当年在特拉华州注册成立,随着上述合并交易的完成,以上的两家公司均成为
Liquidia
Corporation的全资运营子公司。目前的Liquidia Corporation(以下简称
Liquidia
)是一家生物制药公司,主要专注于
肺动脉高压
产品的开发以及PRINT技术的其他应用,通过两家全资子公司
Liquidia
Technologies和Liquidia PAH作为单一实体运营。其中,Liquidia Technologies主要负责
肺动脉高压
相关产品的开发,Liquidia PAH负责治疗肺部疾病药品的商业化。 药融云数据库:公司信息
Liquidia
专有的PRINT颗粒工程技术使其能够设计和制造高度均匀的药物颗粒,并对颗粒的尺寸、三维几何形状和化学成分进行精确控制,通过控制颗粒的这些物理和化学参数,
PRINT
能够将所需的药理学益处设计到开发产品中,包括延长药物释放的持续时间、增加药物负载、设计更方便的给药途径、创造新的组合产品的能力、增强储存和稳定性以及减少副作用的潜力。 专攻PAH和PH-ILD
Liquidia
旗下
Liquidia
PAH主要负责仿制药曲
前列尼尔注射液
的商业化,Liquidia Technologies负责治疗
肺动脉高压(PAH)
PAH
)和
间质性肺病
相关
肺动脉高压(PH-ILD)
相关疾病的产品研发,
肺动脉高压
市场的主要领导者有
拜耳
、
吉利德
、
强生
、
辉瑞
和
United
Therapeutics等。当前公司管线的具体进展情况如下: 一 仿制药
曲前列尼尔注射液
(仿制药)通过收购RareGen获得,由
Liquidia
PAH与
Sandoz
合作进行曲
前列尼尔注射液
的商业化。2019年,
Sandoz
宣布
FDA
批准
曲前列尼尔注射液
上市,用于治疗
肺动脉高压
,可完全替代United
Therapeutics
公司2002年获批上市的原研药
Remodulin
。 截图来自:国家药品监督管理局 2010年7月,
李氏大药厂
与
United
Therapeutics
公司达成独家协议,获得Remodulin在中国的独家分销代理权和定价许可权。2020年,
李氏大药厂
子公司
兆科药业
按新4类申报的
曲前列尼尔注射液
获得国家药监局批准上市,视同通过一致性评价。2023年3月,
江苏众强药业有限公司
的
曲前列尼尔注射液
仿制药获批上市,同时也是继
兆科药业
之后获批的国产第二家
曲前列尼尔注射液
企业。 二 在研管线 1、
YUTREPIA(曲前列尼尔吸入粉剂)
YUTREPIA
是一种研究性吸入干粉制剂,使用
Liquidia
的PRINT技术设计,通过方便、省力、手掌大小的装置给药。2021年11月,
FDA
发布了
YUTREPIA
用于
PAH
患者的暂定批准。2023年7月,
Liquidia
提交了对其
YUTREPIA
新药申请的修正案,寻求在标签中添加PH-ILD适应症。
Liquidia
在505(b)(2)监管途径下开发了
YUTREPIA
,使用雾化形式的
曲前列尼尔
(
Tyvaso
,美国唯一一个被批准治疗
PH-ILD
的疗法)作为参考上市药物。2020年1月
Liquidia
提交了
YUTREPIA
的新药上市申请,
FDA
分别于2021年8月和2021年10月对公司的两家美国生产工厂进行了现场批准前检查,2021年11月,
FDA
发布了
YUTREPIA
的初步批准,表明该NDA已满足最终批准的所有要求,但尚不能上市。2023年7月,
Liquidia
提交了NDA修正案,将PH-ILD添加到YUTREPIA的标签中。
FDA
的最终批准和
YUTREPIA
的推出直接受到United
Therapeutics
于2020年6月4日提起的Hatch-Waxman诉讼以及United
Therapeutics
授予PH-ILD的监管排他性(于2024年3月31日到期)的影响。2024年3月下旬,法官撤销了在最初的Hatch-Waxman诉讼中发布的禁令,该禁令阻止
FDA
批准
YUTREPIA
的新药上市申请,截止2024年4月1日,没有进一步的法律阻碍
FDA
批准
YUTREPIA
用于PAH和PH-ILD。
Liquidia
提交的新药上市申请基于已经完成的INSPIRE试验,即曲前列尼尔干粉吸入的安全性和药理学研究,这是一项开放标签、多中心临床试验3期研究,用于在未吸入曲前列尼尔或正在从Tyvaso(雾化曲前列尼尔)过渡的PAH患者,该试验的主要目的是评估YUTEREPIA的长期安全性,主要终点是评估第2个月的安全性和耐受性。目前正在进行ASCENT试验,这是一项开放标签前瞻性多中心研究,旨在评估干粉吸入曲前列尼尔治疗
肺动脉高压
的安全性和耐受性,目的是告知YUTEREPIA在
PH-ILD
患者中的剂量和耐受性特征。 2、
L606
(脂质体曲前列尼尔)吸入混悬液
L606
混悬液是一种吸入式、持续释放的研究性曲前列尼尔缓释制剂,使用Pharmosa Biopharm专有的脂质体配方来封装曲前列尼尔,曲前列尼尔可以以受控速率缓慢释放到肺部,在很长一段时间内增强药物暴露,并减轻对上呼吸道的局部刺激。 药融云数据库:药品信息 2023年6月28日,Liquidia与Pharmosa
Biopharm
宣布已就
L606
在北美的开发和商业化达成一项独家许可协议,根据协议条款,
Liquidia
将负责
L606
在北美的开发、监管和商业活动,
Pharmosa
Biopharm
将生产
L606
的临床和商业用品,并支持
Liquidia
建立一个全球供应链。作为这些独家权利的对价,Liquidia将向Pharmosa
Biopharm
支付1000万美元预付款,与PAH和PH-ILD适应症相关的高达2.15亿美元的潜在开发和销售里程碑付款,以及
L606
净销售额的特许权使用费。Pharmosa
Biopharm
还将获得1000万美元的里程碑付款,用于批准每个额外的适应症和额外的产品。如果Pharmosa
Biopharm
寻求合作伙伴,
Liquidia
保留在欧洲和其他地区就
L606
的开发和商业化进行谈判的优先权,但须满足许可协议中规定的某些条件。
Liquidia
打算根据505(b)(2)监管途径在美国寻求
L606
的首次监管批准。计划中的NDA预计将包括:(1)已完成的临床试验1期研究,证明其耐受性和与
Tyvaso
相当的药代动力学;(2)在美国的PAH和PH-
ILD
患者正在进行的开放标签临床试验3期研究数据;(3)来自一项双盲、随机、安慰剂对照研究的临床数据。
L606
目前正在美国进行一项用于治疗
PAH
和
PH-ILD
的开放标签研究,并计划进行一项治疗
PH-ILD
的全球关键性安慰剂对照疗效研究,计划在2024年上半年启动
PH-ILD
试验。 财务状况 Liquidia Corporation 2023年度收入1750万美元,上年同期收入1590万美元,总的收入主要与
Sandoz
公司的推广协议销售曲前列尼注射液有关,160万美元的增加主要是由于有利的总退款、回扣和管理式医疗调整,但与上一年相比,销售数量下降的影响抵消了这些调整。2023年度收入成本与上年同期差别不大。研发费用4320万美元,与上年同期相比增长了122%,主要是由于向Pharmosa
Biopharm
支付了1000万美元的预付款许可费,以获得
L606
在北美的独家许可。一般及行政费用4470万美元,上年同期3240万美元,增加了38%,主要是由于人事和咨询费用(包括股票薪酬)增加了980万美元,以及为
YUTREPIA
的潜在商业化做准备而增加的140万美元。2023年度净亏损7850万美元,或每股基本和摊薄亏损1.21美元,上年同期净亏损为4100万美元,或每股基本和摊薄亏损0.67美元。 截止2024年3月31日,2024年第一季度的收入为300万美元,而上年同期为450万美元,与上年同期相比,本年度销售数量减少的影响;收入成本为150万美元,上年同期的收入成本为70万美元,与上一年相比的增长主要是由于公司在2023年第四季度扩大了销售队伍;研发费用为1010万美元,上年同期的研发费用为530万美元,增加了91%,主要是由于与员工人数增加相关的人事费用(包括股票薪酬)增加了200万美元,以及与
L606
计划相关的临床费用增加了170万美元。此外,与
YUTREPIA
计划相关的费用增加了130万美元,原因是与2023年下半年启动的ASCENT研究相关的临床和供应费用增加;一般及行政费用为2020万美元,上年同期只有780万美元,增加了1240万美元(160%),主要是由于与正在进行的YUTEREPIA诉讼相关的法律费用增加了310万美元,人事费用(包括股票薪酬)增加了590万美元,以及为
YUTREPIA
的潜在商业化做准备的商业和咨询费用增加了220万美元;净亏损为4090万美元或每股基本和摊薄亏损0.54美元,上年同期净亏损为1170万美元,或每股基本和摊薄亏损0.18美元。 2024年1月,
Liquidia
宣布获得1亿美元的新融资,主要与公司在当月第一周完成的两笔交易有关。其中,和Patient Square Capital(医疗保健投资公司)的一家附属公司签订了普通股私募购买协议,总收益为7500万美元;同一周,与
HealthCare
Royalty Partners(HCRx)对收入利息融资协议(RIFA)进行了第四次修订,HCRx额外资助2500万美元,该公司已先投资了6750万美元的非稀释性资本,而最初计划在RIBA下分四批投资1亿美元。第四次修订将2500万美元从第三部分转移到第二部分,因此HCRx在第二部分下总共提供了3500万美元,剩余的第三笔1000万美元和第四笔2250万美元将在未来经HCRx和
Liquidia
双方同意后提供资金。2024年3月31日,公司的现金和现金等价物总额为1.58亿美元。截止2024年5月30日,
Liquidia
公司市值还不到10亿美元。截止发稿前为9.14亿美元。 参考: NMPA/CDE; 药融云数据,www.pharnexcloud.com
FDA
/
EMA
/
PMDA
; 相关公司公开披露(除标注外,正文图片均来自企业官网); https://liquidia.com/; https://mp.weixin.qq.com/s/owUXdtUVUE5Cq6aMki-a6A; https://www.mordorintelligence.com/zh-CN/industry-reports/pulmonary-arterial-hypertension-market;等等。 [ 重磅苏州新药峰会推荐 ] 8月15日论坛1:新药创始人峰会 09:00-09:20
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,全球研发副总裁 曹保红,美迪西,药理部副总裁 陈 椎,和誉医药,联合创始人兼CSO 邓永奇,
凯复医药
,CEO 党 群,
真实生物
,总裁 杜镇建,
北京富龙康泰
,副总经理 刘 谦,
阿斯利康
中国,副总裁
金 方
,
健康元
,首席科学家 毛 化,
沙利文
,大中华区合伙人兼董事总经理 王兴利,
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,执行总裁&创新药事业部联席CEO 王中健,药融云,总经理&CTO 许茗彦,
长乘医药
,CEO 朱继东,
奕拓医药
,CEO 张 弛 ,
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,项目负责人 钟文革,
齐鲁锐格
,CTO
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(嘉宾行程确定中) 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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