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独特吸入技术傍身，仿制与创新并进，这家biotech不一般

2024-07-04

交易

并购上市批准

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。肺动脉高压（PAH）PAH）是一种罕见且危及生命的慢性进行性疾病，其会导致肺动脉压升高和局部高血压，从而导致心力衰竭并最终死亡。Mordor Intelligence预测，2024年到2029年肺动脉高压市场的年均复合增长率为5.0%，由于医疗保健行业高度发达，以及传染病和慢性病患病率不断上升，北美在肺动脉高压市场中处于领先地位。肺动脉高压的治疗可以通过使用前列环素和前列环素类似物、钙通道阻滞剂、磷酸二酯酶5、内皮素受体拮抗剂等药物来治疗，前列环素及其类似物是最早用于PAH的靶向治疗药物。曲前列尼尔是由UnitedTherapeutics研发的一款人工合成前列环素药品，可以促进血管舒张，同时可抑制血小板的聚集，用于肺动脉高压的症状治疗。2005年，曲前列尼尔注射液获得FDA批准上市，商品名为Remodulin（瑞莫杜林），但其零售价极高，曾一度成为美国药房零售价最贵的20个药物之一。2019年3月，Sandoz宣布FDA批准其曲前列尼尔注射液上市，可完全替代Remodulin，同时还宣布其将与RareGen公司合作进行曲前列尼尔注射液的商业推广和销售。图源：Mordor Intelligence 从药融云数据库获悉，主要为罕见病药品提供商业化服务的RareGen于2020年被Liquidia Technologies收购，Liquidia Technologies是2004年由Joe DeSimone和Ed Samulski从北卡罗来纳大学教堂山分校分离出来的，并于当年在特拉华州注册成立，随着上述合并交易的完成，以上的两家公司均成为Liquidia Corporation的全资运营子公司。目前的Liquidia Corporation（以下简称Liquidia）是一家生物制药公司，主要专注于肺动脉高压产品的开发以及PRINT技术的其他应用，通过两家全资子公司Liquidia Technologies和Liquidia PAH作为单一实体运营。其中，Liquidia Technologies主要负责肺动脉高压相关产品的开发，Liquidia PAH负责治疗肺部疾病药品的商业化。药融云数据库：公司信息 Liquidia专有的PRINT颗粒工程技术使其能够设计和制造高度均匀的药物颗粒，并对颗粒的尺寸、三维几何形状和化学成分进行精确控制，通过控制颗粒的这些物理和化学参数，PRINT能够将所需的药理学益处设计到开发产品中，包括延长药物释放的持续时间、增加药物负载、设计更方便的给药途径、创造新的组合产品的能力、增强储存和稳定性以及减少副作用的潜力。专攻PAH和PH-ILD Liquidia旗下Liquidia PAH主要负责仿制药曲前列尼尔注射液的商业化，Liquidia Technologies负责治疗肺动脉高压（PAH）PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）相关疾病的产品研发，肺动脉高压市场的主要领导者有拜耳、吉利德、强生、辉瑞和United Therapeutics等。当前公司管线的具体进展情况如下：一仿制药曲前列尼尔注射液（仿制药）通过收购RareGen获得，由Liquidia PAH与Sandoz合作进行曲前列尼尔注射液的商业化。2019年，Sandoz宣布FDA批准曲前列尼尔注射液上市，用于治疗肺动脉高压，可完全替代United Therapeutics公司2002年获批上市的原研药Remodulin。截图来自：国家药品监督管理局 2010年7月，李氏大药厂与United Therapeutics公司达成独家协议，获得Remodulin在中国的独家分销代理权和定价许可权。2020年，李氏大药厂子公司兆科药业按新4类申报的曲前列尼尔注射液获得国家药监局批准上市，视同通过一致性评价。2023年3月，江苏众强药业有限公司的曲前列尼尔注射液仿制药获批上市，同时也是继兆科药业之后获批的国产第二家曲前列尼尔注射液企业。二在研管线 1、YUTREPIA（曲前列尼尔吸入粉剂） YUTREPIA是一种研究性吸入干粉制剂，使用Liquidia的PRINT技术设计，通过方便、省力、手掌大小的装置给药。2021年11月，FDA发布了YUTREPIA用于PAH患者的暂定批准。2023年7月，Liquidia提交了对其YUTREPIA新药申请的修正案，寻求在标签中添加PH-ILD适应症。 Liquidia在505(b)(2)监管途径下开发了YUTREPIA，使用雾化形式的曲前列尼尔（Tyvaso，美国唯一一个被批准治疗PH-ILD的疗法）作为参考上市药物。2020年1月Liquidia提交了YUTREPIA的新药上市申请，FDA分别于2021年8月和2021年10月对公司的两家美国生产工厂进行了现场批准前检查，2021年11月，FDA发布了YUTREPIA的初步批准，表明该NDA已满足最终批准的所有要求，但尚不能上市。2023年7月，Liquidia提交了NDA修正案，将PH-ILD添加到YUTREPIA的标签中。FDA的最终批准和YUTREPIA的推出直接受到United Therapeutics于2020年6月4日提起的Hatch-Waxman诉讼以及United Therapeutics授予PH-ILD的监管排他性（于2024年3月31日到期）的影响。2024年3月下旬，法官撤销了在最初的Hatch-Waxman诉讼中发布的禁令，该禁令阻止FDA批准YUTREPIA的新药上市申请，截止2024年4月1日，没有进一步的法律阻碍FDA批准YUTREPIA用于PAH和PH-ILD。 Liquidia提交的新药上市申请基于已经完成的INSPIRE试验，即曲前列尼尔干粉吸入的安全性和药理学研究，这是一项开放标签、多中心临床试验3期研究，用于在未吸入曲前列尼尔或正在从Tyvaso（雾化曲前列尼尔）过渡的PAH患者，该试验的主要目的是评估YUTEREPIA的长期安全性，主要终点是评估第2个月的安全性和耐受性。目前正在进行ASCENT试验，这是一项开放标签前瞻性多中心研究，旨在评估干粉吸入曲前列尼尔治疗肺动脉高压的安全性和耐受性，目的是告知YUTEREPIA在PH-ILD患者中的剂量和耐受性特征。 2、L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬液 L606混悬液是一种吸入式、持续释放的研究性曲前列尼尔缓释制剂，使用Pharmosa Biopharm专有的脂质体配方来封装曲前列尼尔，曲前列尼尔可以以受控速率缓慢释放到肺部，在很长一段时间内增强药物暴露，并减轻对上呼吸道的局部刺激。药融云数据库：药品信息 2023年6月28日，Liquidia与Pharmosa Biopharm宣布已就L606在北美的开发和商业化达成一项独家许可协议，根据协议条款，Liquidia将负责L606在北美的开发、监管和商业活动，Pharmosa Biopharm将生产L606的临床和商业用品，并支持Liquidia建立一个全球供应链。作为这些独家权利的对价，Liquidia将向Pharmosa Biopharm支付1000万美元预付款，与PAH和PH-ILD适应症相关的高达2.15亿美元的潜在开发和销售里程碑付款，以及L606净销售额的特许权使用费。Pharmosa Biopharm还将获得1000万美元的里程碑付款，用于批准每个额外的适应症和额外的产品。如果Pharmosa Biopharm寻求合作伙伴，Liquidia保留在欧洲和其他地区就L606的开发和商业化进行谈判的优先权，但须满足许可协议中规定的某些条件。 Liquidia打算根据505(b)(2)监管途径在美国寻求L606的首次监管批准。计划中的NDA预计将包括：（1）已完成的临床试验1期研究，证明其耐受性和与Tyvaso相当的药代动力学；（2）在美国的PAH和PH-ILD患者正在进行的开放标签临床试验3期研究数据；（3）来自一项双盲、随机、安慰剂对照研究的临床数据。L606目前正在美国进行一项用于治疗PAH和PH-ILD的开放标签研究，并计划进行一项治疗PH-ILD的全球关键性安慰剂对照疗效研究，计划在2024年上半年启动PH-ILD试验。财务状况 Liquidia Corporation 2023年度收入1750万美元，上年同期收入1590万美元，总的收入主要与Sandoz公司的推广协议销售曲前列尼注射液有关，160万美元的增加主要是由于有利的总退款、回扣和管理式医疗调整，但与上一年相比，销售数量下降的影响抵消了这些调整。2023年度收入成本与上年同期差别不大。研发费用4320万美元，与上年同期相比增长了122%，主要是由于向Pharmosa Biopharm支付了1000万美元的预付款许可费，以获得L606在北美的独家许可。一般及行政费用4470万美元，上年同期3240万美元，增加了38%，主要是由于人事和咨询费用（包括股票薪酬）增加了980万美元，以及为YUTREPIA的潜在商业化做准备而增加的140万美元。2023年度净亏损7850万美元，或每股基本和摊薄亏损1.21美元，上年同期净亏损为4100万美元，或每股基本和摊薄亏损0.67美元。截止2024年3月31日，2024年第一季度的收入为300万美元，而上年同期为450万美元，与上年同期相比，本年度销售数量减少的影响；收入成本为150万美元，上年同期的收入成本为70万美元，与上一年相比的增长主要是由于公司在2023年第四季度扩大了销售队伍；研发费用为1010万美元，上年同期的研发费用为530万美元，增加了91%，主要是由于与员工人数增加相关的人事费用（包括股票薪酬）增加了200万美元，以及与L606计划相关的临床费用增加了170万美元。此外，与YUTREPIA计划相关的费用增加了130万美元，原因是与2023年下半年启动的ASCENT研究相关的临床和供应费用增加；一般及行政费用为2020万美元，上年同期只有780万美元，增加了1240万美元（160%），主要是由于与正在进行的YUTEREPIA诉讼相关的法律费用增加了310万美元，人事费用（包括股票薪酬）增加了590万美元，以及为YUTREPIA的潜在商业化做准备的商业和咨询费用增加了220万美元；净亏损为4090万美元或每股基本和摊薄亏损0.54美元，上年同期净亏损为1170万美元，或每股基本和摊薄亏损0.18美元。 2024年1月，Liquidia宣布获得1亿美元的新融资，主要与公司在当月第一周完成的两笔交易有关。其中，和Patient Square Capital（医疗保健投资公司）的一家附属公司签订了普通股私募购买协议，总收益为7500万美元；同一周，与HealthCare Royalty Partners（HCRx）对收入利息融资协议（RIFA）进行了第四次修订，HCRx额外资助2500万美元，该公司已先投资了6750万美元的非稀释性资本，而最初计划在RIBA下分四批投资1亿美元。第四次修订将2500万美元从第三部分转移到第二部分，因此HCRx在第二部分下总共提供了3500万美元，剩余的第三笔1000万美元和第四笔2250万美元将在未来经HCRx和Liquidia双方同意后提供资金。2024年3月31日，公司的现金和现金等价物总额为1.58亿美元。截止2024年5月30日，Liquidia公司市值还不到10亿美元。截止发稿前为9.14亿美元。参考： NMPA/CDE；药融云数据，www.pharnexcloud.com FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网）； https://liquidia.com/； https://mp.weixin.qq.com/s/owUXdtUVUE5Cq6aMki-a6A； https://www.mordorintelligence.com/zh-CN/industry-reports/pulmonary-arterial-hypertension-market；等等。 [ 重磅苏州新药峰会推荐 ] 8月15日论坛1：新药创始人峰会 09:00-09:20复星医药如何应对复杂的生物医药产业环境 09:20-09:40跨越周期，承压下的中国Biotech公司还有哪些机会把握？ 09:40-10:00绕不开的商业化，Biotech公司该怎么看待商业化 10:00-10:20齐鲁制药如何应对复杂的生物医药产业环境 10:20-10:40华东医药如何应对复杂的生物医药产业环境 1040-11:002024中国医药企业综合实力排行榜系列榜单发布 11:00-1120勃林格殷格翰的研发战略及项目需求 11:20-11:40洞察未来：中国生物医药产业发展未来还有哪些机会 11:40-12:20圆桌：中国Biotech公司未来突破点有哪些？ 12:20-13:30午餐 13:30-13:50创新药是选FIC还是BIC？解决临床未满足需要是关键！ 13:50-14:10计算加速新药研发：多肽GPCR药物发现新机遇 14:10-14:30细胞治疗产品动物药效评价 14:30-14:50从AI赛道杀出来，给予CRO和Biotech的发展启发 14:50-15:10和誉医药 FGFR抑制剂开发进展 15:10-15:30 富龙康泰 BIC多激酶抑制剂开发进展 15:30-15:50YAP/TEAD抑制剂的开发 15:50-16:10浅谈“前药”的前世今生-长乘医药的前药研发 16:10-16:30 慢乙肝功能性治愈创新药物的研究与开发初步确认嘉宾排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡学钧，前 BMS，全球研发副总裁曹保红，美迪西，药理部副总裁陈椎，和誉医药，联合创始人兼CSO 邓永奇，凯复医药，CEO 党群，真实生物，总裁杜镇建，北京富龙康泰，副总经理刘谦，阿斯利康中国，副总裁金方，健康元，首席科学家毛化，沙利文，大中华区合伙人兼董事总经理王兴利，复星医药，执行总裁&创新药事业部联席CEO 王中健，药融云，总经理&CTO 许茗彦，长乘医药，CEO 朱继东，奕拓医药，CEO 张弛，新通药物，项目负责人钟文革，齐鲁锐格，CTO 恒瑞医药（嘉宾行程确定中）勃林格殷格翰外部创新合作中心齐鲁制药（嘉宾行程确定中）扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。