行研 | 2024年医药研发趋势（附白皮书PDF分享）

2024-07-10

近日，Citeline发布了《2024年医药研发年度回顾》, 一起来了解下最新药物研发领域的动态和趋势。（后台回复“2024年医药研发趋势”可获取PDF&PPT最全合集） 1 近几年研发管线总规模 2024年总计有22,825 款在开发药物，相较2023年21,292款增长7.20%，这与五年的平均增长率7.14%的数字较契合。总体管线数量再创新高，医药行业呈现持续增长的迹象。（注：本报告中“管线”即制药公司在研的各个阶段药物，包括已上市但还有其他在研适应症的药物，上市且完成开发的药物不包括在内，数据采集时间为2024 年1月）在过去一年，增加的新药总数为5428种，但期内有3,895 款候选药物退出了在研管线，最终净增1533种，相较之前2023年流失数字基本相同，说明这一年管线流失率虽然较高，但流失变化量比较稳定。从研发阶段来看，2023~2024年期间临床l期增长13.5%，临床ll期增长 7.8%，均比去年有较大增长。临床前增长5.5%，低于总体增幅但高于去年4.3%。而进入III 期的药物数量增长明显放缓，仅增长了1.5%，后期管线开发仍面临强大阻力。而事实上 III 期试验是药物开发中最费钱的阶段。行业分析机构数据显示，药物开发成本逐年递增，而投资回报率却在不断下降。 2 头部企业 2024 年按管线规模排名的前10家医药公司如下图。其中，罗氏蝉联两年首位，辉瑞、礼来、阿斯利康管线排名有所提高，这与2023年大型并购活动增多有关。辉瑞去年12月完成了对 Seagen的收购，产品组合比去年同期增长约 20%。阿斯利康在收购了Neogene Therapeutics 和CinCor Pharma之后跃居第 3 位礼来在收购Versanis Bio、DiCeTherapeutics 和Sigilon Therapeutics后排名由第10 位骤升至第 4 位，收获颇丰。据Pharmaprojects 报告，2023年完成了88项并购，较2022年记录的81项略有增加。总体而言，全行业的并购活动几乎较去年谷底略有上升。诺华由于管线缩减由第二位降至第六位，而江苏恒瑞医药凭借 38.7%的管线增长率成为首个有史以来进入前 10 位的总部位于中国的公司。其自主研发的药物比例近94% ！恒瑞排名的“大跃进”一定程度上彰显了中国医药行业的快速发展。从近十年的发展趋势来看，大型药企所占的管线份额在逐渐下降，而小公司（只有一种或两种药物的公司）份额有所上升。排名前10的药企仍对多种治疗领域表现出兴趣，前5的药企开发的药物涉及全部14个治疗领域。 3 治疗领域及适应症在所有在研管线中，主要领域为癌症（+7.8%）、神经病学（+7.5%）、消化/代谢（+13.1%）和抗感染（+0.8%）。癌症药物占比在逐年增长。消化/代谢类药物在2024管线增长率最高，高达13.1%！相比之下，在COVID-19期间大幅增长的抗感染类药物研发增长几乎完全停滞，增幅仅为0.8%。总之，热门药物增幅略降，去年制药公司产品组合的各治疗领域候选药物的分布变宽泛。就细分的适应症来说，主要癌种为乳腺癌（+6.8%）、NSCLC（+9.2%）、结直肠癌（+11.3%）、胰腺癌和卵巢癌。阿尔茨海默氏症依然是进入前 10 排行榜的唯一的另一种非肿瘤疾病，同时肝癌首次进入前10，大幅增长12.8%。值得注意的是，治疗肥胖的药物研发，增幅达30%！ 4 MOA及靶点在MOA排名中，免疫肿瘤学在首位（+15.9%），但其进入研发后期（预注册PR、注册R和上市L）的药物百分比仅为2.7%。在排名前25的靶点中，癌症相关靶点占65.3%，有明显增长趋势的靶点为EGFR（+15.1%）、PD-1和GLP1R。此外，受Wegovy推出和巨大成功以及肥胖和糖尿病领域正在进行的研究推动，GLP1R显著增长34.1%！ CAR-T 疗法广泛采用的CD3e取代另一种基于IO的靶点PD-L1回归榜首。传统抗癌靶点Her2升至第2位，另一种CAR-T采用的IO的靶点CD19也被降至第5位。 2023年新发现的药物靶点数量93种，与2022年差别不大。 5 个别领域发展趋势罕见病罕见病药物开发的数量持续上升，2024年初的达到7,191 款，较去年上升了 7.6%，占管线总药物的 31.5%。按各TA分析，消化/代谢疾病占罕见病的最大份额，为19% 。 CGT 过去十年，细胞与基因治疗呈持续上升趋势。使用的病毒载体方面，腺相关病毒 (AAV) 使用最为普遍，疗法最成熟，这种病毒载体最常用于体内基因治疗，AAV 似乎已成为首选武器。比较常用的细胞类型是T细胞、干细胞和NK细胞。 6 研发地区从研发地区分布来看，药物研发的风继续从西方吹向东方。总部设在美国的药物研发公司数量由去年的43%降至今年的39%，而设在中国的医药公司比例却由13%升至16%。目前在进行药物开发的地区，美国仍占主导地位，在所有在研药物中，49.1%的药物研发活动在美国，但低于去年的51.1%，并首次跌至 50%标志线以下。而中国的份额由23.6% 增至 26.7%。亚洲另一个国家韩国悄然升至第三位。注：仅统计在研药物比例为 5% 或更高的国家/地区，取前10展示 7 中国已成为第二大新药开发国家从2019年开始，中国医药开发在过去五年迎来了鼎盛时期，增幅高达200.9%，部分得益于政府在医药领域的投资剧增。从1997年才出现在医药市场中且仅有一款在研药物到如今占全球在研药物的26.7%，中国经历了惊人的增长，已然成为第二大新药开发国家。 2023~2024年期间，10大中国公司中有9 家公司的在研管线规模出现增长。中国管线药物排名前 10 的疾病中癌症占9种，前3分别为NSCLC、乳腺癌、胃肠道肿瘤。 8 2024年面临挑战 VS 迎来转折？ 2024年医药行业的预测结果又是怎样的呢？ BioMedtracker在2023年报告了2,218项医药交易，包括1,237项融资交易。这些数字与上一年的2,600项与1,340项相比有所下降，且下降趋势还在继续。英国生命科学风险投资公司 Start Codon 的投资总监Michael Salako特别指出:"有迹象表明，2024 年的融资环境将普遍面临困难。"预计2024年生物制药初创公司的融资环境普遍面临挑战，"日本初创公司Noile-lmmune Biotech 的CEO Koji Tamada对此表示同意。而部分行业人士态度比较乐观。“我确信2024 年是生物技术领域的转折点。"Adial Pharmaceuticals 的首席执行官Cary Claiborne说道。“低估值可能引发收购热潮，从而在逆境中变成机会。”安斯泰来制药集团业务开发负责人高级副总裁Issei Tsukamoto 对此表示同意。 End 声明：本公众号所有发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者。本公众号欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿 | 联系微信 wfj_GM 商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾 1 5月| 20家药企裁员（附名单） 2 18亿美元，ADC又出海! 宜联生物宣布新授权 3 2024 ASCO| 默沙东/科伦 TROP2 ADC、信达、礼新 CLDN18.2 ADC CLDN18.2 ADC数据公布