数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
FDA
拒批9款药物 | 2024 Q1
2024-04-02
·
药融圈
临床3期
申请上市
临床2期
上市批准
▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
FDA
是全世界最权威、审核及管理最严格的食品及药品管理机构,
FDA
审评的考量因素纷繁复杂,从
FDA
这里拿到获批上市的通行证门槛极高。2024年第一季度又有很多创新药被
FDA
拒之门外,小编整理如下。Regeneron:
Odronextamab
3月25日,再生元Regeneron宣布,
FDA
拒绝其
CD3
/
CD20
双抗Odronextamab治疗
复发性或转移性滤泡淋巴瘤(FL)
和
弥漫大B细胞淋巴瘤
的上市申请,
再生元
表示唯一原因是确证临床的入组状态问题,
FDA
在完整的回复函(CRL)中没有发现任何与有效性、安全性、试验设计、标签或制造有关的问题。这款
CD3
/
CD20
双抗已在
复发/难治性滤泡性淋巴瘤
复发/难治性滤泡性淋巴瘤
以及
复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤( DLBCL )
中获得批准,均经过2线或2线以上的系统治疗。在12月的ASH上,Regeneron报告了
DLBCL
的2期数据,显示52%的反应率。如果上市成功,
Odronextamab
将是继
基因泰克(Genentech)
的
Lunsumio
和Genmab/
艾伯维(AbbVie)
的
Epkinly
之后,市场上第三种CD20xCD3双特异性抗体。Viatris/Mapi Pharma:GA Depot3月11日,
晖致(Viatris)
和
Mapi Pharma
共同宣布收到
FDA
就
GA Depot
(
醋酸格拉替雷
,40mg)用于治疗
复发型多发性硬化症
的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL)。关于
FDA
拒绝的具体细节很少,这两家公司仅表示,他们目前正在审查完整回复函,以更好地确定
GA Depot 40
的“适当下一步”。GA Depot 40的活性成分
醋酸格拉替雷
是一种免疫调节剂,1996年在美国获批用于治疗
多发性硬化症(MS)
,商品名为
Copaxone
。2023年6月,
格拉替雷
在中国获批上市。GA Depot的NDA主要是基于一项III期研究的积极结果。该研究评估了
GA Depot
对比安慰剂治疗
RMS
患者的有效性、安全性和耐受性。结果显示,
GA Depot
组患者的年复发率相比安慰剂组降低了30.1%(P=0.0066)。
Venatorx
/
Melinta
:cefepime-taniborbactam2月23日,
Venatorx Pharmaceuticals
和
Melinta Therapeutics
宣布,
FDA
发布了关于头孢吡肟-他尼波巴坦(
cefepime-taniborbactam
)新药申请(NDA)的完整回应函(CRL),头孢吡肟-塔尼波巴坦是一种β-内酰胺/
β -内酰胺酶抑制剂
β -内酰胺酶
抑制剂(BL/BLI)联合抗生素,正在审查中,作为成人复杂
尿路感染
(cUTI)的潜在治疗方法,包括由敏感的革兰氏阴性微生物引起的
急性肾盂肾炎
。头孢吡肟-他尼波巴坦是一种实验性静脉注射(IV) β-内酰胺/
β-内酰胺酶抑制剂
β-内酰胺酶
抑制剂(BL/BLI)抗生素组合,用于治疗成人
复杂尿路感染(cUTIs)
,包括
肾盂肾炎
、医院
获得性细菌性肺炎
和
呼吸机相关细菌性肺炎(HABP/VABP)
。
CRL
没有发现NDA中的临床安全性或有效性问题,
FDA
也没有要求任何新的临床试验来支持头孢吡肟-他尼波巴坦的批准。
FDA
要求提供额外的化学、生产和控制(CMC)以及有关药物、测试方法和生产工艺的相关数据。
Vanda Pharmaceuticals
:Hetlioz3月6日,
Vanda Pharmaceuticals
宣布,已经收到
FDA
就
Hetlioz(他司美琼)
治疗
失眠
补充新药申请(sNDA)发出的完整回应函。
FDA
表示发现了标签和上市后要求/保证之外的缺陷,不能批准目前的sNDA。
Vanda
正在对其进行审查,并评估下一步行动。
Hetlioz
是一款褪黑素受体激动剂,2014年1月在美国获批治疗非24小时
睡眠觉醒障碍
。2020年12月,该产品拓展新适应症,获
FDA
批准治疗
史密斯-马吉利综合征 (SMS)
SMS
)
夜间睡眠障碍
。
Minerva Neurosciences
:Roluperidone2月27日,
Minerva Neurosciences
宣布收到
FDA
就
Roluperidone
用于治疗
精神分裂症
阴性症状的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL),表示拒批其
精神分裂症
新药。受此消息影响,
Minerva
股价大跌59%。在CRL中,
FDA
指出了以下四点拒批理由:虽然MIN-101C03研究在主要疗效终点上显示出统计学意义,但其本身不足以确立实质性的有效性证据;提交的NDA缺乏有关同时服用抗
精神病
药物的数据;NDA材料缺乏证明
Roluperidone
对改善
精神分裂症
阴性症状具有临床意义的必要数据;在已提交的安全性数据中,至少服用12个月拟议剂量(64mg)
Roluperidone
的患者数量不足。为了解决这些缺陷,
FDA
规定Minerva必须至少再提交一项积极、充分和对照良好的研究,以支持
Roluperidone
治疗阴性症状的安全性和有效性。Minerva还必须提供额外的数据来证明
Roluperidone
与其它抗
精神病
药物联合用药的安全性和有效性,以进一步支持
Roluperidone
的有效性并证明拟议剂量的长期安全性。总结尽管这些新药遭遇挫折,但
FDA
一次的拒批并不代表这些药物的研发不成功,
FDA
拒批的部分药物在欧洲或其他医药市场获批,比如
安斯泰来
Claudin18.2
抗体Zolbetuximab在日本获批上市,
默克
公司口服、选择性的P2X3受体拮抗剂吉非匹生( gefapixant)在日本和欧盟获批上市。研发者也会吸取经验教训,会不断改进和优化药物的性能,以期在未来成功闯关
FDA
。参考资料:各公司官网往期文章:
FDA
拒批5款新药|1-2月汇总版权声明:本文转自生物药大时代,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词: 小分子,XDC,多肽及GLP-1热点话题,80+行业专家(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
US Food & Drug Administration
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Genentech, Inc.
[+11]
适应症
淋巴瘤
弥漫性大B细胞淋巴瘤
难治性滤泡性淋巴瘤
[+15]
靶点
CD3
CD20
β-lactamase
[+2]
药物
Odronextamab
莫妥珠单抗
Epcoritamab
[+5]
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
热门报告
2024年3月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
THR-β 激动剂药物进展及专利调研报告
智慧芽生物医药
2024年2月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务