渤健/Ionis
渐冻症
疗法获批,罕见
贫血
基因疗法申报上市 | CGT周报

2023-04-30
基因疗法寡核苷酸信使RNA孤儿药快速通道
药明康德内容团队报道本周,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。例如:反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA批准;针对
镰状细胞贫血
的潜在治愈性基因疗法在美国申报上市;阿斯利康/IonisAlnylam/再生元等公布CGT产品积极临床数据;方拓生物本导基因安龙生物等基因治疗产品在中国获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦新药进展✦———FDA宣布,加速批准反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)上市,用于治疗具有
超氧化物歧化酶1(SOD1)
突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是一款基于生物标志物加速批准的
ALS
疗法,不但为具有
SOD1
突变的
ALS
患者带来了具有针对性的疗法,对基于生物标志物加速
神经退行性疾病
的疗法开发也具有重要意义。Tofersen渤健(Biogen)Ionis公司联合开发,它可以与编码
SOD1
的mRNA结合,造成其被核糖核酸酶RNase-H降解,进而减少突变的
SOD1
蛋白生成。bluebird bio宣布,已向FDA提交了治疗
镰状细胞贫血
患者的lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)
cel
)基因疗法的生物制品许可申请(BLA)。这项申请包括优先审评资格的请求。Lovo-cel
cel
是一种治疗
镰状细胞贫血
的潜在治愈性基因疗法,其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中。FDA此前已经授予该产品孤儿药资格、快速通道资格、再生医学先进疗法认定(RMAT)和罕见儿科疾病认定。阿斯利康(AstraZeneca)Ionis公司联合宣布,在研ASO疗法eplontersen在治疗转
甲状腺素蛋白(TTR)
介导的
淀粉样变性多发性神经病
患者的3期临床研究中,与外部安慰剂组相比,在66周时达到了所有共同主要终点和次要终点。这款疗法目前正在接受FDA的审评。Eplontersen采用的反义寡核苷酸配体偶联技术,可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起,可由患者自己皮下注射。Alnylam公司和再生元(Regeneron)宣布,其在研RNAi疗法ALN-APP
APP
在首个人体临床试验中获得积极中期结果。ALN-APP
APP
是一款应用C16偶联技术,靶向编码
APP
蛋白的mRNA的RNAi疗法,拟开发用于治疗
阿尔茨海默病
脑淀粉样血管病
。它可以通过降解mRNA,降低APP蛋白的表达。此次公布的试验结果显示,ALN-APP
APP
不但表现出良好的安全性和耐受性,而且单剂治疗可快速持久降低脑脊液中与
APP
相关的生物标志物,最高剂量治疗降低幅度可高达90%。专注于创新γ-δT细胞治疗的生物医药公司IN8bio宣布,γ-δT细胞疗法INB-100在治疗
白血病
患者的1期试验中取得积极数据。截至2023年4月21日,接受INB-100治疗的可评估患者100%存活,无进展,且获得持久完全缓解,表明INB-100对接受造血干细胞移植的
高危或复发急性髓系白血病(AML)
和其他血液系统恶性肿瘤的治疗潜力。IN8bio公司还宣布,FDA授予其自体基因细胞疗法INB-400和异基因细胞疗法INB-410孤儿药资格,涵盖广泛的
恶性胶质瘤
。根据中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,多款基因治疗产品获得临床试验默示许可。例如,方拓生物新型重组腺相关病毒(AAV)基因治疗产品FT-003注射液(治疗
新生血管性年龄相关性黄斑变性
)、安龙生物抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品AL-001眼用注射液(治疗
湿性年龄相关性黄斑变性
)、本导基因体内基因编辑眼用注射液BD111(治疗单纯
疱疹病毒型角膜炎
)等。图片来源:123RF———✦新锐融资 & 授权合作✦———Orbital Therapeutics公司宣布成功完成2.7亿美元的A轮融资。Orbital是由基因编辑明星公司Beam Therapeutics所组建而成的RNA疗法公司,其目标是汇集和整合已有和新兴RNA技术和递送机制,构建一个独特的RNA技术平台。这一平台的目标是延长创新RNA疗法的持久性和半衰期,并且将它们递送到多种不同的细胞和组织类型中。基于这一平台,Orbital公司的研发管线将包括疫苗、免疫调节药物、蛋白替代疗法等。瑞风生物(Reforgene Medicine)宣布完成由越秀产业基金领投的数亿元Pre-B轮融资,融资所得将用于加快推进地中海
贫血
药物的临床试验,持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。成立于2019年的瑞风生物致力于新兴基因编辑药物的开发。其中,先导产品RM-001是一种基因编辑药物,拟开发治疗
β-地中海贫血
,目前正在中国开展1期临床试验。瑞风生物还开发了体内基因编辑疗法,部分项目已在大动物实验上展现出初步疗效。荣灿生物国药集团中国生物上海生物制品研究所签署合作协议,双方将充分利用各自资源与优势,合作打造自主可控的mRNA疫苗/药物研发技术平台,并基于该平台研发多款mRNA疫苗/药物。荣灿生物致力于基因(核酸)药物的开发及产业化,其LNP递送系统具有高效、安全、创新等优势。目前,该公司已打造系列mRNA产品管线,正处于概念验证阶段。除了上述动态,本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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适应症
肌萎缩侧索硬化,贫血,神经系统变性病
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靶点
SOD1,CEL,TTR
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