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一周要闻丨基因治疗要闻速递第112期
2024-07-22
·
派真生物PackGene
行业动态速览 热点聚焦 01 治疗
罕见心肌病
,Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布! 7月15日,
Lexeo Therapeutics
(以下简称“
Lexeo
”)宣布其在研基因疗法
LX2006
的中期积极数据。
LX2006
是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗候选药物,旨在静脉注射功能性frataxin基因,用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病(FA心肌病)。 推荐阅读:行业资讯 | 治疗罕见
心肌病
,Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布! 02
恒瑞医药
子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 2024年7月17日,
恒瑞医药
(600276)子公司
上海瑞宏迪医药有限公司
(以下简称“
瑞宏迪
”)自主研发的AAV双基因药物
RGL-193注射液
IND获
CDE
受理。 推荐阅读:
恒瑞医药
子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 03
原发性纤毛运动障碍
mRNA疗法最新进展
ReCode Therapeutics
公司前不久宣布,首位患者接受
RCT1100
治疗,这是一种基于mRNA的全新疗法,目前正在一项1期研究中对由DNAI1基因致病突变引起的
原发性纤毛运动障碍(PCD)
患者进行评估。 推荐阅读:
恒瑞医药
子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药 04
阿法纳生物
HPV相关肿瘤mRNA疫苗
AFN0328
获临床试验批准 2024年7月18日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,
合肥阿法纳生物科技有限公司
(以下简称“
阿法纳生物
”)与
安徽安科生物工程(集团)股份有限公司
(以下简称“
安科生物
”)联合研制的1类新药
AFN0328注射液
临床试验(IND)申请获得批准,成为国内第二款获批开展临床试验的
HPV
相关
肿瘤
mRNA治疗型疫苗,也是
阿法纳生物
今年第二款获得临床试验批件的mRNA产品。 推荐阅读:
阿法纳生物
HPV相关肿瘤mRNA疫苗
AFN0328
获临床试验批准 创新突破 01 正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍
β-地中海贫血
患者 2024年7月22日,
正序生物
宣布,其与
广西医科大学第一附属医院
合作开展的针对
重型β-地中海贫血症
的碱基编辑药物
CS-101
的临床研究成功治愈首位海外来华患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。推荐阅读:中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍
β-地中海贫血
患者 02
Tessera
开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略,有效减少剂量,提高治疗效果 2024年7月8日,基因疗法研发公司
Tessera Therapeutics
联合
悉尼大学
研究人员在Molecular Therapy上发表了题为“Sleeping BeautymRNA-LNP enables stable rAAV transgene expression in mouse and NHP hepatocytes and improves vector potency”的研究论文。 研究表明,LNP-AAV组合方式避免了双AAV递送系统带来的转座酶非瞬时表达引起的持续异位和过度转座事件,并有效减少了rAAV载体剂量,实现较传统rAAV更好的基因编辑效果。 推荐阅读:
Tessera
开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略,有效减少剂量,提高治疗效果 03
中因科技
重组AAV基因疗法获
FDA
再生医学先进疗法(RMAT)资格认定 近日,
北京中因科技有限公司
宣布,其自主研发的
ZVS101e注射液
获得美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定,拟用于治疗由
CYP4V2
基因突变所致的
结晶样视网膜变性(BCD)
。 推荐阅读:
中因科技
重组AAV基因疗法获
FDA
再生医学先进疗法(RMAT)资格认定 04 诺奖团队最新Science论文:利用AlphaFold2发现Cas13的祖先,并解析其结构和功能。 2024年7月18日,2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑技术奠基人之一的 Jennifer Doudna 教授在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为:Structure-guided discovery of ancestral CRISPR-Cas13 ribonucleases 的研究论文。 该研究将基于AlphaFold2的人工智能的蛋白质结构预测与传统结构比对程序结合,开发出了一种自动化结构检索,发现了Cas13的祖先——Cas13an,并进一步解析了Cas13an的结构及其作用机制,还将Cas13的起源追溯到与防御相关的核糖核酸酶(ribonuclease)。 推荐阅读:诺奖团队最新Science论文:利用AlphaFold2发现Cas13的祖先,并解析其结构和功能 资本速递 01 超13亿元!23家国内细胞治疗领域企业获得融资 细胞治疗是细胞为基础的再生医学疗法,代表着未来医学发展的趋势。受政策、资金、人才支持,中国医药市场受资本市场的青睐。细胞治疗行业成为中国资本投资热点,给予细胞治疗产业发展资金支持。据不完全统计,2024年迄今为止已有23家细胞领域企业获得融资。 推荐阅读:超13亿元!23家国内细胞治疗领域企业获得融资 02
诺华
2024H1:两款核药收入近10亿美元,
IgA肾病
新药
Atrasentan
申报上市 7月18日,
诺华
公布了2024年上半年的财务业绩。
诺华
上半年净销售额为243亿美元,按固定汇率计算同比增长11%;净利润59亿美元,同比增长43%。中国销售额为21亿美元,同比增长29%。 推荐阅读:
诺华
2024H1:两款核药收入近10亿美元,
IgA肾病
新药
Atrasentan
申报上市 03 反酸、烧心疗法再获
FDA
批准;1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动 近日,
Phathom Pharmaceuticals
公司宣布,美国FDA已批准Voquezna(vonoprazan)10毫克片剂扩展适应症,用于缓解成人非
糜烂性胃食管反流病(non-erosive GERD)
相关的
胃灼热
(又称为烧心)。新闻稿指出,这是
Voquezna
的第三个
FDA
批准,它曾被批准用于治疗所有严重程度的
糜烂性食管炎(EE)
,也称为糜烂性GERD,以及与抗生素联合用于根除
幽门螺杆菌感染
。 推荐阅读:反酸、烧心疗法再获
FDA
批准;1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动 参考资料: https://mp.weixin.qq.com/s/61-r_Bul4a105EqVedSoDA https://mp.weixin.qq.com/s/AOjVP-bo6CChacSSLlRhlg https://mp.weixin.qq.com/s/VrpSCtXgC3uM_ecqFLvyxA https://mp.weixin.qq.com/s/tcStiBBtMO6KIDcvqEZgpg https://mp.weixin.qq.com/s/Wm4OQlIiqrVHxJP2aZaL9w https://mp.weixin.qq.com/s/vj2Whezs9PoiBf8egXyuzA ttps://mp.weixin.qq.com/s/CJKRxpOdkaw9uL4HT63T2A https://mp.weixin.qq.com/s/Mo5QMn-gpeWXAl_UJcEpfQ https://mp.weixin.qq.com/s/sq0-MDyEgtGQMHrjThqQJw https://mp.weixin.qq.com/s/M2TzLq2r8IESTlj_uYPShQ https://mp.weixin.qq.com/s/c5brd0ntzRQ7kpjx3zFPtA 关于
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