一周要闻丨基因治疗要闻速递第112期

2024-07-22

行业动态速览热点聚焦 01 治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！ 7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病（FA心肌病）。推荐阅读：行业资讯 | 治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！ 02 恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 2024年7月17日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。推荐阅读：恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 03 原发性纤毛运动障碍mRNA疗法最新进展 ReCode Therapeutics公司前不久宣布，首位患者接受RCT1100治疗，这是一种基于mRNA的全新疗法，目前正在一项1期研究中对由DNAI1基因致病突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）患者进行评估。推荐阅读：恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药 04 阿法纳生物HPV相关肿瘤mRNA疫苗AFN0328获临床试验批准 2024年7月18日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验（IND）申请获得批准，成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗，也是阿法纳生物今年第二款获得临床试验批件的mRNA产品。推荐阅读：阿法纳生物HPV相关肿瘤mRNA疫苗AFN0328获临床试验批准创新突破 01 正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者 2024年7月22日，正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位海外来华患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。推荐阅读：中国首次！正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者 02 Tessera开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略，有效减少剂量，提高治疗效果 2024年7月8日，基因疗法研发公司Tessera Therapeutics联合悉尼大学研究人员在Molecular Therapy上发表了题为“Sleeping BeautymRNA-LNP enables stable rAAV transgene expression in mouse and NHP hepatocytes and improves vector potency”的研究论文。研究表明，LNP-AAV组合方式避免了双AAV递送系统带来的转座酶非瞬时表达引起的持续异位和过度转座事件，并有效减少了rAAV载体剂量，实现较传统rAAV更好的基因编辑效果。推荐阅读：Tessera开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略，有效减少剂量，提高治疗效果 03 中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定近日，北京中因科技有限公司宣布，其自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，拟用于治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（BCD）。推荐阅读：中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定 04 诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能。 2024年7月18日，2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑技术奠基人之一的 Jennifer Doudna 教授在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：Structure-guided discovery of ancestral CRISPR-Cas13 ribonucleases 的研究论文。该研究将基于AlphaFold2的人工智能的蛋白质结构预测与传统结构比对程序结合，开发出了一种自动化结构检索，发现了Cas13的祖先——Cas13an，并进一步解析了Cas13an的结构及其作用机制，还将Cas13的起源追溯到与防御相关的核糖核酸酶（ribonuclease）。推荐阅读：诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能资本速递 01 超13亿元！23家国内细胞治疗领域企业获得融资细胞治疗是细胞为基础的再生医学疗法，代表着未来医学发展的趋势。受政策、资金、人才支持，中国医药市场受资本市场的青睐。细胞治疗行业成为中国资本投资热点，给予细胞治疗产业发展资金支持。据不完全统计，2024年迄今为止已有23家细胞领域企业获得融资。推荐阅读：超13亿元！23家国内细胞治疗领域企业获得融资 02 诺华2024H1：两款核药收入近10亿美元，IgA肾病新药Atrasentan申报上市 7月18日，诺华公布了2024年上半年的财务业绩。诺华上半年净销售额为243亿美元，按固定汇率计算同比增长11%；净利润59亿美元，同比增长43%。中国销售额为21亿美元，同比增长29%。推荐阅读：诺华2024H1：两款核药收入近10亿美元，IgA肾病新药Atrasentan申报上市 03 反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动近日，Phathom Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Voquezna（vonoprazan）10毫克片剂扩展适应症，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病（non-erosive GERD）相关的胃灼热（又称为烧心）。新闻稿指出，这是Voquezna的第三个FDA批准，它曾被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），也称为糜烂性GERD，以及与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌感染。推荐阅读：反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/61-r_Bul4a105EqVedSoDA https://mp.weixin.qq.com/s/AOjVP-bo6CChacSSLlRhlg https://mp.weixin.qq.com/s/VrpSCtXgC3uM_ecqFLvyxA https://mp.weixin.qq.com/s/tcStiBBtMO6KIDcvqEZgpg https://mp.weixin.qq.com/s/Wm4OQlIiqrVHxJP2aZaL9w https://mp.weixin.qq.com/s/vj2Whezs9PoiBf8egXyuzA ttps://mp.weixin.qq.com/s/CJKRxpOdkaw9uL4HT63T2A https://mp.weixin.qq.com/s/Mo5QMn-gpeWXAl_UJcEpfQ https://mp.weixin.qq.com/s/sq0-MDyEgtGQMHrjThqQJw https://mp.weixin.qq.com/s/M2TzLq2r8IESTlj_uYPShQ https://mp.weixin.qq.com/s/c5brd0ntzRQ7kpjx3zFPtA 关于派真生物