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数十亿美元,五款药物决定大厂“命运”?
2024-07-04
·
同写意
同写意20周年大会:中国医药创新未来之路!“意”同创新,穿越周期,赢取未来。7月中旬,苏州金鸡湖畔,让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意”! 进入7月,下半年
FDA
药物审批紧罗密布。 其中,有五款药物值得额外关注,审批结果甚至会影响某类适应症的市场格局。 例如,去年最大的两起生物技术公司收购案都围绕着一种新型
精神分裂症
治疗药物展开。到9月底,其中第一种药物将获得
FDA
的批准,这一决定将凸显人们对精神药物的关注。 其他新型精神治疗药物也正在接受测试,包括
亚甲二氧甲基苯丙胺
(MDMA,俗称“摇头丸”)和
裸盖菇素
等迷幻药。
FDA
在这方面需要做出艰难的决定,因为其顾问小组最近批评了使用MDMA辅助心理疗法治疗
创伤后应激障碍
。 伴随着矛盾和期待,更多药物的审批正在路上。 1 精神类药物“两开花” 几十年来,一种新型的抗
精神病
药物可能首次进入市场。 该药物名为
KarXT
,由
Karuna Therapeutics
公司开发,已经取得了多项成功。 两项大型安慰剂对照试验发现,
精神分裂症
患者服用该药物后,在衡量其症状严重程度的评分系统中,症状“减轻程度”显著增加。这种药物见效迅速,两项研究的主要治疗期都持续了5周。 虽然
KarXT
确实有副作用,但对比传统的抗
精神病
药物,该药物不会引发体重过度增加、烦躁不安或运动问题。
KarXT
和Cerevel Therapeutics的一款竞争药物通过刺激一种控制乙酰胆碱释放的蛋白质起作用,乙酰胆碱是一种对大脑功能很重要的化学物质。 医生们表示,
KarXT
对
精神分裂症
患者来说是一极具“吸引力”的选择。 华尔街分析师预计,
KarXT
将在9月26日前获得批准。一些人甚至认为,该药物在巅峰时期的年销售额将超过100亿美元。对于
BMS
而言,这将是一笔不俗的收入,该公司最近以140亿美元收购了
Karuna
。 换句话说,药物获批与否决定着
BMS
的投资决策是否正确。 无独有偶,
Lykos Therapeutics
也在聚焦精神类疾病的治疗,该公司主要利用“摇头丸”辅助治疗
精神疾病
。 但是,Lykos目前的进展似乎并不乐观,主要原因是缺少支持性数据。 到目前为止,该公司已经进行了两项后期研究,评估
MDMA
作为中度至重度创伤后应激障碍患者谈话疗法的辅助手段。结果显示,在18周和三个疗程中,与仅接受谈话疗法的患者相比,接受MDMA治疗的患者在“创伤后应激障碍症状严重程度的量表”上显著减轻。 该公司认为,这些试验提供了足够的证据,可以让
MDMA
成为
FDA
批准的首个迷幻剂辅助疗法。 然而,在最近一次机构顾问会议之后,这种希望似乎逐渐渺茫。 顾问小组一致投票反对该药物,理由是担心其安全性以及Lykos进行试验的方式。道德违规指控(包括性行为不端和数据隐瞒)也对Lykos的申请产生了影响。 虽然
FDA
没有义务遵循顾问的建议,但通常情况下,顾问小组的决策通常会产生连锁反应。这意味着会议结束后批准的可能性可能会降低。最终决策将在8月11日之前公布。 2 大厂的“高光”时刻? 相比于可能开创先河的神经类药物,MCN们也在等待着
FDA
的审判。 在花费超过200亿美元购买抗癌药物后,
吉利德
于今年2月收购了
CymaBay
,重回
肝病
领域。 这笔43亿美元的收购,让
吉利德
拥有了一种治疗
原发性胆汁性胆管炎
的实验性药物,
原发性胆汁性胆管炎
是一种由肝脏中胆汁酸毒性积聚引起的慢性疾病。 改药物名为“
seladelpar
”,
FDA
预计在8月14日之前做出审批。一旦获批,
吉利德
的
肝病
领域的地位将更上一层楼。该公司估计,美国约有13万人患有
原发性胆汁性胆管炎
。 美国还批准了另外两种用于治疗
原发性胆汁性胆管炎
的药物:
Intercept Pharmaceuticals
的
Ocaliva
和最近获批的
益普生
的
Iqirvo
。这两种药物都伴随着安全警告,这意味着如果
FDA
批准了
seladelpar
,那么该药物的将发挥重要作用。 之前,由于担心存在安全问题,
seladelpar
在另一种肝病MASH中的试验被叫停,但后续试验显示安全问题并不存在。
吉利德
强调了
seladelpar
在抑制与
PBC
相关瘙痒方面的有效性,并预计该药物如果获得批准,将为今年的销售做出“适度”贡献。 到今年年底,
武田
将停止生产美国唯一一种治疗
罕见内分泌疾病甲状旁腺功能减退症
的处方药。在这一情况下,如果
FDA
批准丹麦生物技术公司
Ascendis Pharma
开发的治法
TransCon PTH
PTH
,未来将会提供一种崭新的选择。 Ascendis是一种替代形式的甲状旁腺激素,美国约有7.7万名患有甲状旁腺功能低下症的人缺乏这种激素,导致钙含量低和其他健康问题。该药物基于
TransCon
技术,
Ascendis
使用这种技术来微调药物的特性以便于输送。 2022年的III期研究结果显示,接受
TransCon PTH
治疗的试验参与者中约79%的钙水平正常,大多数人之后不需要补充维生素。 Ascendis已在欧洲和英国获得批准,但该公司在美国面临着更艰难的道路——
FDA
因制造问题于2023年拒绝了
TransCon PTH
,5月,还将裁决推迟了三个月。 最终决定可能在8月14日之前做出,一旦获批,将为该公司带来数十亿美元的收入。还会让
Ascendis
领先几家潜在竞争对手,其中包括
阿斯利康
。 3 关乎命运的决策 2017年以来,
FDA
已批准了6款CAR-T细胞疗法,如果
FDA
决定批准物技术公司
Adaptimmune
的实验药物,另一种细胞药物可能会在本季度上市。
Adaptimmune
成立于200年,专注于
TCR
细胞疗法,该疗法与CAR-T疗法类似,但依赖于能够识别细胞内靶标的蛋白质受体。这种能力可以使
TCR
细胞疗法能够更好地攻击CAR-T难以治疗的
实体肿瘤
。 但Adaptimmune一直难以证明自己的价值。近年来,该公司失去了
葛兰素史克
和
罗氏
这两家“大腿”,裁员并重组了产品线。如今,股价每股约1美元,价值仅为2015年首次公开募股价格的一小部分。 一旦
FDA
批准公司的
afami-cel
cel
(一种治疗
罕见软组织癌滑膜肉瘤
的
TCR
疗法),它的命运将会被改写。 值得注意的是,华尔街分析师认为
FDA
将在8月4日的最后期限前批准
afami-cel
cel
。 不过,Adaptimmune仍面临
afami-cel
cel
市场潜力的质疑。瑞穗证券的分析师已将峰值年销售额预测下调至1.74亿美元,因为预计“接受度”比之前预想低。虽然获得批准可能会给Adaptimmune带来机会,但市场表现同样无法忽略。 从上述分析可得,下半年
FDA
的决策将会在
神经疾病
、罕见病、
肝病
一级细胞疗法领域带来影响。 参考文献: https://www.biopharmadive.com/news/5-fda-approval-decisions-watch-third-quarter-2024/720492/ 更多优质内容,欢迎关注↓↓↓
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