近日,南京正大天晴启动了罕见病药物氘丁苯那嗪片的生物等效性试验。这是该品种在国内首家公示BE试验的企业。据药融云数据库,南京正大天晴还有20款仿制药制剂报产在审中,其中14款有望争夺首仿。 亨廷顿病是一种罕见的致命的神经退化性疾病,亚洲每十万人中大约有0.4人患病,平均发病年龄为40岁。亨廷顿舞蹈症(Huntington’s Disease)是一种罕见的常染色体显性遗传病,目前无有效治疗手段。具体作用机制不详,但被认为与它可逆的单胺耗竭作用有关。
作为丁苯那嗪的氘代衍生物,氘丁苯那嗪的清除半衰期比丁苯那嗪延长了 6 到 7 个小时。这意味着,在同等疗效的情况下,相较于丁苯那嗪,氘丁苯那嗪的给药剂量和给药频率都会有所下降,药物的毒副作用减轻、患者的耐受性提高了。
2020 年 12 月,氘丁苯那嗪被纳入 2020 年国家医保药品名单,极大提高了患者的用药可及性,从申请上市到进入国家医保,仅耗费1年时间;2021 年 1 月,氘丁苯那嗪在中国正式上市。2022年院内销售额为1738万元。
据药融云数据库,目前暂无其他药企申报或开展氘丁苯那嗪相关的临床试验。