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2023年,7款新药错过PDUFA日期
2024-02-15
·
药智网
优先审批
申请上市
在美国药品监管实践中,PDUFA(处方药用户费用法案,Prescription Drug User Fee Act)日期是指FDA必须对新药申请或生物制品许可申请,做出回应日期的通俗名称。制药公司通常在提交新药申请时支付用户费,而FDA则在达到PDUFA日期前作出是否批准新药上市的决定,其有助于提高审批效率,加速新药上市,从而更快地使患者获得新的治疗选择。但并非所有的监管决定,都能按照PDUFA日期准时完成。012023年,7款新药错过PDUFA日期2023年,CDER批准了55款新药,但错过了6个PDUFA日期。CBER错过了1个。这一年里,FDA在遵守PDUFA日期方面的表现,大大违背与他们此前的KPI表现。7个PDUFA日期的延时,是FDA在过去12年里面的最差表现。CDER在PDUFA日期到期后批准了6种新药,占CDER 2023年批准的55种新分子实体和新型生物制剂的11%。2023年,CDER在PDUFA日期上的误时案例超过了过去11年的总和(图1)。在2012到2022年的11年间,CDER只有在2015年中错过了一个以上(2个)的PDUFA日期,其中有5年CDER保持了“零”的成绩。图1 CDERZAI 2012-2023年间按时和延误审批项目的数量和比例走势图图片来源:Pink SheetPDUFA的延时也许对于一般性的药物影响不大,但对那些潜在的重磅炸弹药物来说就真称得上“一寸光阴一寸金”了。我们可以做一个粗略的计算:如果一款药物上市后能达到重磅炸弹的地位,就以最低标准10亿美元来计算,每天的销售额就是274万美元。也就是说,FDA每耽搁一天,重磅炸弹药物的制药商的损失至少是274万美元,一周1918万美元,一个月8333万美元。这还是针对羽量级重磅炸弹,如果是
Wegovy
这样体量的重磅炸弹(2023年全年销售量数据尚未出炉,预计在131亿美元左右[[]Malone,E.Top 10 Best-Selling Drugs Of Q3 2023:Ozempic Challenges
Humira
As
Keytruda
Extends Leadership.Scrip.20.12.2023.]),延误一天等于3589万美元的损失。以上粗略的计算也解释了为什么有制药公司舍得花费价值在1亿美元左右的优先评审券(PRV,Priority Review Voucher)来将他们的资产审批时间缩短4个月。相对而言,CBER在遵守PDUFA日期这项KPI上表现尚可。只有
Sarepta Therapeutics
的
杜氏肌营养不良症
基因疗法
Elevidys
的审批被延误。CBER去年总共批准了17种新生物制剂,创下历史新高。022023年PDUFA日期延误分析
COVID-19
造成的限制,是2023年PDUFA延时最主要的原因。2023年批准的三种新型药物原本属于2022年的PDUFA日期,但因为
Covid-19
被推迟到了2023年审批(也被统计入2023年PDUFA延时)。
Covid-19
大流行恰逢中国制药公司寻求进入美国
肿瘤
市场的浪潮,但疫情和中国的防控政策导致了FDA的检查无法按时进行。
Evive Biotech
/
Acrotech Biopharma LLC
的
Ryzneuta(efbemalenograstim alfa-vuxw)
是一种长效粒细胞
集落刺激因子
融合蛋白,用于治疗化疗引起的
中性粒细胞减少症
,其PDUFA时间是2022年3月30日,但直到2023年11月16日才获得批准,因为
Evive
的北京原料药生产场地到2023年6月才能接受检查。同样,对
无锡药明生物
原料药和药品生产基地的检查也导致了
Amicus Therapeutics,Inc.
的
Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga)
的审批延迟。
Pombiliti
是一种针对罕见疾病
庞贝病
的酶替代疗法。
君实生物
和
Coherus BioSciences,Inc.d
的
Loqtorzi(toripalimab-tpzi)
是一款抗
PD-1
单克隆抗体,PDUFA日期为2022年12月23日,同样因为疫情控制而无法按时进行,最终于2023年10月27日获批,推迟了10个月的时间。另一款
PD-1
抑制剂是
tislelizumab
,目前仍在等待FDA的监管决定,距治疗
食管鳞状细胞癌
的初设PDUFA日期(2022年7月12日)已过去了17个多月。
康方生物
和
中国生物制药
的
PD-1
抑制剂penpulimab错过了2022年1月的三线NPC的PDUFA审批日期。FDA于2023年10月17日批准了
UCB
的
Bimzelx(bimekizumab-bkzx)
用于治疗
斑块状银屑病
,但此时已经距离其2020年7月15日BLA申请提交过去了三年零三个月,其中两次未能遵循PDUFA日期规定审批。CBER的PDUFA延期案例的原因较为清晰。CBER 2023年PDUFA延期孤例的“事主”是
Sarepta
的
杜氏肌营养不良症
基因疗法Elevidys。这款药物的上市本身就充满了争议。CDER在2016年加速批准Sarepta的外显子跳跃Exondys 51(eteplirsen)时,就已经制造出了FDA最具争议的事件之一。2023年,Sarepta再次为FDA奉上一份烫手山芋,只不过这次换成了CBER来决定Elevidys这款基因疗法的命运。CBER最初的反应是拒绝审查这份申请,但被CBER主任Peter Marks压下。由于对
Elevidys
替代终点的有效性和临床数据的分歧,CBER没有能够在
Elevidys
的2023年5月29日PDUFA日期做出监管决定。最终FDA进行了专家咨询会议进行投票表决,
Elevidys
在6月22日获得了批准。表1 FDA 2023年PDUFA日期延期一览表数据来源:FDA官网注:本文中延期的案例,针对的是PDUFA时间延期,但在2023年获批的情况。并非是2023年PDUFA没有按期审评的情况。1.Malone,E.Top 10 Best-Selling Drugs Of Q3 2023:Ozempic Challenges
Humira
As
Keytruda
Extends Leadership.Scrip.20.12.2023.2.Yan,D.Closed-Loop Inspections?Strict COVID Zero Policy Delays US FDA’s China Field Trips.Pink Sheet.26.05.2023.3.Sutter,S.Sarepta's
Eteplirsen
Approved After Contentious Internal FDA Debate.Pink Sheet.16.09.2016.声明:本内容仅用作医药行业信息传播,为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 八角转载开白 | 马老师 18996384680(同微信)商务合作 | 张武龙 13368443108(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
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机构
Sarepta Therapeutics, Inc.
Evive Biotech
Acrotech Biopharma LLC
[+8]
适应症
杜氏肌营养不良症
新型冠状病毒感染
肿瘤
[+4]
靶点
CSF
PD-1
药物
司美格鲁肽 (诺和诺德)
阿达木单抗
帕博利珠单抗
[+7]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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