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回顾2023,破纪录的 FDA 批准
2024-03-05
·
AIDD Pro
siRNA
上市批准
疫苗
临床3期
微生物疗法
美国食品和药物管理局 (FDA) 2023 年破纪录地批准了 71 种新药。之前在2022 年批准数量低于 40种药物后,人们普遍认为之后监管机构会采取更严格限制,如今这个担忧也可被解除了。2023 年,小分子新药申请 (NDA) 批准数量超过了生物制品许可申请批准数量,去年71种新药中有48% 是生物制品。图 1:FDA 新药批准 表1:2023年生物制品获批情况美国监管机构 2023 年批准的新药数量创历史新高在2023年新批准的药物中,包括首款CRISPR-Cas9编辑细胞疗法--Vertex制药公司和
CRISPR Therapeutics
公司的Casgevy(exagamglogene autotemcel)(镰状细胞病的两种新疗法之一)、另外四种基因疗法,以及首款获得全面批准的阿尔茨海默氏症疾病修饰药物--
卫材
公司和
百健
公司的抗淀粉样蛋白抗体Leqembi(lecanemab)。呼吸道合胞病毒(RSV)有两种新疫苗和一种预防性疗法问世。总共有十几种基于抗体的新药问世,其中包括四种抗癌双特异性T细胞吸引剂。CBER 的多式联运还包括
武田
用于治疗
先天性血栓性血小板减少性紫癜
的酶替代疗法 (ERT)
Adzynma
(纯化的 ADAMTS13)(三种新 ERT 之一)和
Seres Therapeutics
的 Vowst,这是一种通过口服胶囊递送的增强微生物群的粪便孢子,可预防
复发性艰难梭菌感染
。CBER 批准的多模式疗法还包括
武田
的酶替代疗法(ERT)
Adzynma
(纯化的 ADAMTS13),用于治疗
先天性血栓性血小板减少性紫癜
(三种新的 ERT 之一);以及
Seres Therapeutics
的 Vowst,通过口服胶囊提供微生物增强粪便孢子,用于预防艰难梭菌的
复发性感染
(表 1)。美国食品与药物管理局药物评价与研究中心(CDER)也批准了多种模式的药物。除了小分子和抗体疗法外,2023年还出现了四种基于寡核苷酸的新药,包括一种RNA适配体、一种小干扰RNA(siRNA)和两种反义分子。这一范围广泛的类别可能会继续扩大:Evaluate Pharma 预测,到 2028 年,基于 RNA 和 DNA 的药物价值将超过 600 亿美元。
赛诺菲
的
A 型和 B 型血友病
三期候选药物
fitusiran
是一种靶向抗
凝血酶
的 siRNA,已从
Alnylam
公司获得授权,但因剂量改变而推迟,预计将于 2024 年申请批准。2024 年会发生什么?预计 2024 年获得批准的药物包括Madrigal Pharmaceuticals 的甲状腺激素受体-β 选择性激动剂 resmetirom,用于治疗伴有
肝纤维化
的
非酒精性脂肪性肝炎
。
Amgen
的
tarlatamab
可能成为第一个针对
小细胞肺癌
的 Delta 样配体 3 (
DLL3
) 靶向双特异性 T 细胞接合剂,而 Jazz Pharmaceuticals 的双重
HER2
阻断剂 zanidatamab 可能会用于治疗
HER2 扩增的胆道癌
HER2
扩增的胆道癌。
默克
公司的激活素信号抑制剂 sotatercept(一种融合蛋白)可以为
肺动脉高压
提供一种新的作用机制,今年还可能迎来两种新的
阵发性睡眠性血红蛋白尿
治疗药物,即
罗氏
和
中外制药
的
crovalimab
以及
安进
和
第一三共
的生物仿制药
eculizumab
。
辉瑞
可能会推出另一种针对
B 型血友病
的基因疗法,其中包括
fidanacogene elaparvovec
( FIX凝血基因的工程版本),而
Autolus Therapeutics
的用于
急性淋巴细胞白血病
的
obecabtagene autoleucel
可能会添加到 CBER 的
CD19
CAR-T 细胞疗法清单中。在老年人群中,
Moderna
的基于信使 RNA 的 RSV 候选疫苗可能会与
Arexvy
和
Abrysvo
进一步竞争。FDA 资深人士Janet Woodcock今年退休,她在三十多年来对药物审批流程(包括快速审查途径)产生了巨大影响。不过,FDA 观察人士指出,该机构还留有其他经验丰富的人员,其中包括高级顾问Robert Temple;Richard Pazdur 肿瘤学卓越中心主任;以及 2012 年加入的 Peter Marks。最近的另一个变化是Elizabeth Jungman 被任命为Califf的参谋长。CDER 的Cavazzoni表示,她此前曾担任 CDER 监管政策办公室主任,“在处理引人注目的、政治性的和敏感的政策事务方面发挥了无价的作用”。参考资料:Senior, M. Fresh from the biotech pipeline: record-breaking FDA approvals. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02166-7版权信息本文系AIDD Pro接受的外部投稿,文中所述观点仅代表作者本人观点,不代表AIDD Pro平台,如您发现发布内容有任何版权侵扰或者其他信息错误解读,请及时联系AIDD Pro (请添加微信号sixiali_fox59)进行删改处理。本文为原创内容,未经授权禁止转载,授权后转载亦需注明出处。有问题可发邮件至sixiali@stonewise.cn关注我,更多资讯早知道↓↓↓
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机构
CRISPR Therapeutics AG
Eisai Co., Ltd.
Zhongshan Baijian Biotechnology Co., Ltd.
[+12]
适应症
先天性血栓性血小板减少性紫癜
复发性艰难梭菌感染
感染
[+8]
靶点
thrombin
DLL3
HER2
[+1]
药物
Apadamtase alfa /Cinaxadamtase alfa
Fitusiran (Alnylam Pharmaceuticals)
塔拉妥单抗
[+6]
标准版
¥
16800
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