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37 款已获
FDA
批准的细胞和基因疗法汇总
2024-07-05
·
精准药物
肿瘤
药物研究合作群 加入请联系小编 (备注:单位+姓名) 这里,我们回顾了迄今为止
FDA
批准的所有细胞和基因疗法。截至撰写本文时(2024/7/4),
FDA
已批准了 37 种不同的细胞和基因疗法。 仅 22023 年,
FDA
批准了七种新的细胞和基因疗法,包括 2 种
镰状细胞病 (SCD)
SCD
) 基因疗法、1种
营养不良性大疱性表皮松解症
基因疗法、一种
1 型糖尿病
细胞疗法、和1种严重
血友病
基因疗法。 2024年,上半年已有4 款细胞和基因疗法正式获批,包括: 1.
Vertex Pharmaceuticals
和
CRISPR Therapeutics
的
Casgevy
,该药物于 1 月份获得
FDA
批准用于治疗
输血依赖性 β 地中海贫血
。 2月份,
Iovance Biotherapeutics
的
Amtagvi
,用于治疗患有一种
皮肤癌
的成人,这种
皮肤癌
无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位,称为
不可切除或转移性黑色素瘤
。 3月份,
FDA
批准了
Orchard Therapeutics
的
Lenmeldy
,一种一次性基因疗法,用于治疗有症状的晚期婴儿期、有症状的早期青少年期和早期症状的早期青少年期儿童,称为
早发型异染性脑白质营养不良 (MLD,metachromatic leukodystrophy)
。
MLD
是由芳基硫酸酯酶 A (ARSA) 基因缺陷引起的,导致体内产生的 ARSA 酶减少或不产生。LENMELDY 是专门为每个孩子制作的,使用孩子自己的血液干细胞,并将 ARSA 基因的功能基因添加到他们的细胞中。这使其产生足够的 ARSA 酶来阻止或减缓
MLD
症状的进展。 2024年4月26日,
辉瑞
的
BEQVEZ
,获批治疗成人
中度至重度血友病B
。目前正在使用 凝血因子 IX (FIX,
factor IX
) 预防治疗,或者当前或历史上有危及生命的
出血
,或者有反复、严重的
自发性出血
事件,并且检测到不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体通过
FDA
批准的测试。
BEQVEZ
是一种一次性治疗方法,旨在使
B 型血友病
患者能够自行产生 FIX。 1 -2024年, AMTAGVI 细胞疗法(编辑),首款TIL疗法 Iovance Biotherapeutics, Inc. 工程化 T 细胞用于治疗先前接受过
PD-1
阻断抗体治疗的
不可切除或转移性黑色素瘤
的成年患者,如果
BRAF
V600 突变呈阳性,则使用 BRAF 抑制剂联合或不联合
MEK
抑制剂。 2 -2024年,BEQVEZ AAVRh74var Pfizer, Inc. AAV 介导的基因治疗,用于治疗患有
中度至重度 B 型血友病
(先天性 IX 因子缺乏症)的成人,这些患者目前正在使用 IX 因子预防治疗,当前或历史上有危及生命的
出血
,或有反复严重的
自发性出血
发作,并且不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体。 3 -2024年,LENMELDY 基因(离体、自体) Orchard Therapeutics (Europe) Limited 离体基因治疗,用于治疗患有症状前晚期婴儿期 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 异染性脑白质营养不良 (MLD) 的儿童。
MLD
是由芳基硫酸酯酶 A ( ARSA ) 基因突变引起的 ,导致硫苷脂在大脑和身体其他部位(包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏)积聚。随着时间的推移,神经系统受到损害,导致神经系统问题,如运动、行为和认知退化、严重
痉挛
和
癫痫发作
。该款基因疗法定价达425万美元。 4 -2023年,CASGEVY 细胞(自体、修饰) Vertex Pharmaceuticals, Inc. 通过电穿孔 CRISPR/Cas9 RNP 复合物对
CD34
+ 造血干细胞进行改造,降低
BCL11A
的表达,从而增加胎儿血红蛋白的产生。治疗患有某些
镰状细胞病
的患者。 5 -2023年,ELEVIDYS AAVrh74 Sarepta Therapeutics, Inc. 重组 AAVrh74 提供微肌营养不良蛋白基因,用于治疗某些类型的
杜氏肌营养不良症
患者。 6-2023年,LANTIDRA 细胞(同种异体) CellTrans Inc. 来自已故捐赠者的胰岛细胞被移植来治疗某些类型的
I 型糖尿病
患者。 7 -2023年,LYFGENIA 细胞(自体、修饰) bluebird bio, Inc. 用慢病毒 BB305 改造的造血干细胞,表达修饰的 ß A -珠蛋白基因。治疗患有某些
镰状细胞病
的患者。 8 -2023年,OMISIRGE 细胞(同种异体,改良) Gamida Cell Ltd. 从人脐带血中移植烟酰胺修饰的 HPC。 9-2023年,
ROCTAVIAN
AAV5 BioMarin Pharmaceutical Inc. 重组 AAV5 提供 B 结构域删除的 SQ 形式的
F8
,用于治疗某些类型的
A 型血友病
患者。 10-2023年,VYJUVEK
HSV-1
Krystal Biotech, Inc. 重组 HSV-1 传递 VII 型胶原蛋白基因 (COL7),用于治疗
COL7A1 基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症
COL7A1
基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症患者的某些伤口。 11-2022年,
ADSTILADRIN
腺病毒 Ferring Pharmaceuticals A/S 重组腺病毒 (rAd-IFNa/Syn3) 将人干扰素 alfa-2b cDNA 递送至膀胱上皮。治疗患有某些类型
膀胱癌
的患者。 12-2022年,CARVYKTI 细胞(自体、修饰) Janssen Biotech, Inc. 用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达
BCMA
的
肿瘤
细胞。治疗患有某些类型的
复发性或难治性多发性骨髓瘤
的患者。 13-2022年,HEMGENIX AAV5 CSL Behring LLC, UniQure 重组 AAV5 递送
F9
基因 来治疗某些
B 型血友病
患者。 14-2022年,SKYSONA 细胞(自体、修饰) bluebird bio, Inc. 使用表达 ABCD1 基因的
Lenti-D
载体改造的造血干细胞。治疗患有一种
脑性肾上腺脑白质营养不良
的患者。 15-2022年,ZYNTEGLO 细胞(自体、修饰) bluebird bio, Inc. 使用慢病毒
LentiGlobin
BB305 改造造血干细胞,以表达 HBB。治疗患有某些类型 β
地中海贫血
的患者。 16-2021年,ABECMA 细胞(自体、修饰) Celgene Corporation, Bristol-Myers Squibb Company CAR T 细胞识别
B 细胞成熟抗原 (BCMA)
并杀死表达
BCMA
的
肿瘤
细胞。
Bluebird Bio
开发的慢病毒载体用于改造 CAR T 细胞。 17-2021年,
BREYANZI
细胞(自体、修饰) Juno Therapeutics, Inc., Bristol-Myers Squibb Company 用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达
CD19
的
肿瘤
细胞。治疗患有某些类型的
大 B 细胞淋巴瘤
的患者。 18-2021年,RETHYMIC 细胞(同种异体) Enzyvant Therapeutics GmbH 胸腺组织植入可改善某些类型先天性无胸腺症患者的免疫功能。 19-2021年,STRATAGRAFT 细胞(同种异体) Stratatech Corporation 鼠胶原蛋白中的角质形成细胞和真皮成纤维细胞的细胞支架,用于治疗某些类型的
热烧伤
患者。 20-2020年,TECARTUS 细胞(自体、修饰) Kite Pharma, Inc. 用伽马逆转录病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达
CD19
的
肿瘤
细胞。治疗某些类型的
复发性或难治性套细胞淋巴瘤
患者。与
YESCARTA
的不同之处在于,工程化 T 细胞针对某些 B 细胞的活性得到了富集。 21-2019年,ZOLGENSMA AAV9 Novartis Gene Therapies, Inc. 重组 AAV9 提供
SMN1
来治疗些类型的
脊髓性肌萎缩症
患者。 22-2018年,HPC, Cord Blood - MD Anderson Cord Blood Bank 细胞(同种异体) MD Anderson Cord Blood Bank 从人类脐带血中移植 HPC。 23-2017年,KYMRIAH 细胞(自体、修饰) Novartis Pharmaceuticals Corporation 用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达
CD19
的
肿瘤
细胞。治疗患有某些类型的
复发性或难治性滤泡性淋巴瘤
的患者。 24-2017年,
LUXTURNA
AAV2 Spark Therapeutics, Inc. 重组 AAV2 提供 RPE65 来治疗
RPE65 突变相关的视网膜营养不良
RPE65
突变相关的视网膜营养不良患者。 25-2017年,
YESCARTA
细胞(自体、修饰) Kite Pharma, Inc. 用伽马逆转录病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达
CD19
的
肿瘤
细胞。治疗某些类型的
复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤
患者。 26-2016年,CLEVECORD 细胞(同种异体) Cleveland Cord Blood Center 从人类脐带血中移植造血祖细胞 (HPC)。 27-2016年,HPC, Cord Blood - LifeSouth 细胞(同种异体) LifeSouth Community Blood Centers, Inc. 从人类脐带血中移植 HPC。 28-2016年,HPC, Cord Blood - Bloodworks 细胞(同种异体) Bloodworks 从人类脐带血中移植 HPC。 29-2016年, MACI 细胞(自体、扩增) Vericel Corp. 用于修复
膝关节软骨缺损
的细胞支架。 30-2015年,
IMLYGIC
HSV-1
BioVex, Inc., a subsidiary of Amgen Inc. 重组 HSV-1 输送
GM-CSF
来治疗患有某些
不可切除黑色素瘤
病变的患者。 31-2013年,ALLOCORD 细胞(同种异体) SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center 来自脐带和胎盘的血细胞移植。 32-2012年,DUCORD 细胞(同种异体) Duke University School of Medicine 从人类脐带血中移植 HPC。 33-2012年,
GINTUIT
细胞(同种异体) Organogenesis Inc. 用于局部应用于手术创建的伤口床以治疗某些
粘膜牙龈疾病
的细胞支架。 34-2012年,HPC, Cord Blood 细胞(同种异体) Clinimmune Labs, University of Colorado Cord Blood Bank 从人类脐带血中移植 HPC。 35-2011年,HEMACORD 细胞(同种异体) New York Blood Center 从人类脐带血中移植 HPC。 36-2011年,LAVIV 细胞(自体、扩增) Fibrocell Technologies 成纤维细胞可改善中度至重度鼻唇沟皱纹的外观。 37-2010年,PROVENGE 细胞(自体、活化/扩增) Dendreon Corp. 抗原呈递细胞被激活并用于治疗某些类型的
前列腺癌
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