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和铂医药
“稳步增长”--2024H1正面盈利,
抗FcRn单抗巴托利单抗
FcRn
单抗巴托利单抗国内上市申请获受理!
2024-07-19
·
凯莱英药闻
欢迎关注
凯莱英药
闻 今日,
和铂医药
发布截至2024年6月30日止(报告期)上半年正面盈利预告。未经审核综合管理帐目的初步审阅,预期上半年盈利约100至150万美元;与2023年上半年相比,报告期内的服务类业务收入在总收入中占比增加。 此外,根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示,公司重新递交的
巴托利单抗注射液
上市申请获受理,用于治疗
全身性重症肌无力(gMG)
成人患者。
巴托利单抗
是一款靶向FcRn的全人源单克隆抗体,最早曾于2023年6月向
CDE
提交过上市申请,但未获得批准。目前,公司已顺利完成三期临床试验的扩展研究,在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。 关于
巴托利单抗
巴托利单抗
(
HBM9161,batoclimab
)可阻断FcRn-
IgG
相互结合,加速体内
IgG
的清除,从而达到有效治疗致病性
IgG
介导的
自身免疫性疾病
的效果。早期研究表明,
巴托利单抗
具有良好耐受性,可迅速降低多种
自身免疫疾病
患者体内IgG水平。 该药物于2021年初获得中国国家药品监督管理局授予的“突破性治疗认证”,并于同年8月完成针对中国
全身型重症肌无力
患者的概念验证研究。 2017年9月,
和铂
与
HanAll
签署战略合作协议,获得了
巴托利单抗
在大中华地区,包括中国大陆、香港、澳门和台湾开发的授权。 2022年10月,
和铂医药
与
石药集团
全资子公司恩必普药业达成协议,在大中华区共同开发
巴托利单抗
。
恩必普
药业获得在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门及台湾)开发、生产与商业化
巴托利单抗
的独家授权;
和铂医药
负责
巴托利单抗
在中国针对
全身型重症肌无力
的全完整临床实验的设计与执行, 并根据产品年度净销售额获得分层销售提成。 2024年3月,公司在国际顶级医学期刊JAMA Neurology刊登了
巴托利单抗
的一项III期临床研究结果。这项由中国27家研究中心共同参与开展的随机、双盲、安慰剂对照平行研究,共纳入132例
全身型重症肌无力
成人患者,其中131例AChR/MuSK抗体阳性患者。患者随机分配至
巴托利单抗
治疗组和安慰剂组,进行以6周为一个周期的皮下注射治疗,以患者
重症肌无力
日常生活量表(MG-ADL)得分较基线的变化情况,评估
巴托利单抗
治疗对疾病症状的持续改善效果。结果显示: 在治疗开始的第二周,
巴托利单抗
治疗组患者MG-ADL评分改善率曲线就与对照组产生了明显的分离,说明药物能够快速起效,发挥症状改善效果。 在第43天,结束了第一个治疗周期后,
巴托利单抗
治疗组的ADL评分持续改善率(ADL评分较基线改善3分且连续持续4周的比例)达58.2%(39/67),显著高于对照组(31.1%,20/64)。 在第一个治疗周期中,
巴托利单抗
治疗组患者达到最轻微症状表现(MSE,定义为ADL评分为0或1)的比例为25.4%(17/67),远高于对照组4.7%(3/64)。 在MG定量评分(QMGs)、MG复合评分(MGC)、15项重症肌无力生活质量评分(MG-QOL15r)分析中,
巴托利单抗
治疗组与对照组也呈现了相似的趋势。 在安全性上,与对照组治疗后出现的不良事件(TEAEs)发生率相近,总体耐受性和安全性数据良好。 关于FcRn药物 FcRn 又称Brambell受体,是一种由
Fcgrt
基因编码的非典型的Fcγ 受体(FcγRs)。FcγRs 对IgG 的识别代表了一种重要的免疫调节方式,即能够不IgG 上保守的Fc 结构域相结合,再以IgG免疫复合物(IgG IC)的形式递送独特的抗原决定簇。这些抗原决定簇被装载到I 类和II 类
MHC
分子上,随后刺激相关
CD8
+和
CD4
+ T 细胞。IgG主要由脾脏以及淋巴结中的浆细胞合成和分泌,常以单体形式存在,是血清中最主要的抗体成分。在大多数体液免疫过程中,无论是针对病毒还是细胞病原体的保护作用也都涉及IgG 所介导的效应子功能。IgG能够清除侵入人体的外源异物,FcRn则在人体内用于维持IgG水平,增长IgG抗体半衰期,减缓IgG在溶酶体中的降解速度。 研究表明,FcRn 广泛表达于各个组织的细胞中,其中包括与血管壁对齐的内皮细胞,肠上皮细胞、气道上皮细胞、胎盘合胞体滋养细胞、肝细胞、内皮细胞、髓样细胞以及支气管导管细胞等;此外,在造血细胞如B 细胞、巨噬细胞以及树突状细胞中也収现了高水平表达的FcRn,理论上可导致七八十种
自身免疫性疾病
。由FcRn 介导的抗原递呈过程不能影响各个部位的稳态免疫激活,是内源抗
肿瘤
活性及
肿瘤
免疫监视系统中的重要组成部分,该过程已被广泛认可的
CD8
+ T 细胞能够抗
肿瘤
方面的重要性相一致, 因此FcRn 介导的交叉递呈也能够启动
肿瘤
保护的机制。 据不完全统计,目前在研的FcRn药物约十余种,具体信息总结如下: 关于重症肌无力
重症肌无力(MG)
是一种
神经肌肉疾病
,由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起。患者常有眼肌表现,约85%的患者会出现眼肌以外的症状,发展为
全身型重症肌无力(gMG)
,甚至发生
肌无力
危象。作为一种罕见的、
慢性自身免疫性疾病
,MG由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,病程长、难治愈、易复发,2018 年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。 据文献统计,全球
重症肌无力
的年发病率并不高,数值仅为0.3/10 万—2.8/10万,但由于
重症肌无力
是一种慢性病,真实患者群体规模需累加计算,实际上,全球
重症肌无力
实际患病率大约为10/10 万,基于这一数字保守测算,全球
重症肌无力
患者至少超70 万人。 国内发病率虽然看似较低,只有0.68/10 万,女性发病率略高,但实际总患者规模大约有20 万。住院死亡率为14.69‰,主要死亡原因包括
呼吸衰竭
、
肺部感染
等。各个年龄阶段均可发病,30 岁和50 岁左右呈现发病双峰,中国儿童及青少年MG(JMG)患病高达50%,构成第3 个发病高峰;JMG 以眼肌型为主,很少向全身型转化。最新流行病学调查显示,我国70-74 岁年龄组为高发人群。并且,未来这一数字可能会持续增长。 全球及中国
重症肌无力
治疗药物市场预计持续快速增长,根据弗若斯特沙利文测算,全球MG 治疗药物市场将从2020 年的12.6 亿美元增至2025年的30.48 亿美元,CAGR 达19.3%,中国市场则是从0.46 亿美元增至2.5 亿美元,CAGR 达40.2%。 全球及中国
重症肌无力
药物市场规模逐年增长(百万美元) 当前,
重症肌无力
最常见的治疗方案包括
乙酰胆碱酯酶抑制剂
乙酰胆碱酯酶
抑制剂、免疫抑制剂、靶向生物制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。 1)
乙酰胆碱酯酶抑制剂
乙酰胆碱酯酶
抑制剂是治疗重症肌无力的一线药物,最常用的是
溴吡斯的明
,不过这类药物只能缓解疾病的症状,不会改变疾病进程;且通常需要与其他药物(如免疫抑制剂)联合用于治疗重症MG。 2)免疫抑制药物包括糖皮质激素和其他口服非激素类免疫抑制剂,如
硫唑嘌呤
、
他克莫司
、
环孢素
、
甲氨蝶呤
、
泼尼松
及
甲泼尼龙
等,这类药物副作用巨大,不适合长期服用。 3)靶向生物制剂方面,在
efgartigimod
之前,被
FDA
批准用于治疗MG 的有靶向抑制C5 补体的
依库珠单抗(eculizumab)
,除此之外,还有适应证外用药的靶向B 细胞的
利妥昔单抗(rituximab)
。不过两者都是针对难治性MG,而且
依库珠单抗
价格昂贵,容易增加
脑膜炎奈瑟菌感染
风险,因此适用人群非常有限。 4)其他挽救性治疗手段如胸腺切除术、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等,也存在安全性、可及性等问题。 重症肌无力治疗手段与限制 关于
和铂医药
Part.1 公司简介
和铂医药
是一家专注于
肿瘤
及免疫性疾病领域创新药研发及商业化的全球化生物制药企业。公司拥有是全人源抗体药物产生平台Harbour Mice® ,可以产生全人源的、亲和力成熟的、具有优良成药性的单克隆抗体以及新型抗体,包括双重、双轻链(H2L2)和仅重链(HCAb)形式的全人源单克隆抗体。作为技术平台型公司,其已在全球拥有50多个合作伙伴,建立了多达200+合作项目,10多条处于临床阶段。 通过自研+多元化合作,
和铂医药
快速拓展其新药研发管线,目前已经建立了强大的研发管线,覆盖单抗、双抗、ADC等多种抗体药物形式。从免疫通路的角度,覆盖了直接杀伤型、T细胞募集型、T/NK细胞激活型、NK细胞募集型、解除
肿瘤
微环境免疫抑制性等等。 Part.2 财务情况 截止2023年12月31日,公司2023全年总收入达8950万美元,同比增长119.9%;总盈利2276万美元,是公司首次实现年度财务盈利。公司的收入构成主要包括产品授权、研究服务和技术授权,其增长主要得益于与
辉瑞
、
Cullinan Oncology
和
科伦博泰
的授权合作。其中,研发总投入4508万美元,同比下降66.6%;管理费用共计1950万美元,同比下降28.6%。 Part.3 交易合作 据不完全统计,公司近年来与包括
阿斯利康
、
辉瑞
、
Boostimmune
、
Ingenia
、
Cullinan
、
Mythic
、
Dragonfly
、
亿一生物
在内的公司,达成多项合作授权。 参考资料 1、公司官网 2、德邦证券、东亚前海证券、中信建投、西南证券 3、公众号:征战重症肌无力、罕见病新进展 感谢关注、转发,转载授权、加行业交流群,请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下
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