创新药大爆发！百济、亚盛……谈创新药出海，大咖教你提升创新效能、打通商业化节点

2022-07-16

仿制药细胞疗法创新药生物类似药信使RNA小分子药物带量采购免疫疗法Best in Class合作First in Class

精彩内容在政策、市场、人才、资本的合力推动下，近年来我国创新药行业发展迅速，中国医药创新生态系统已初步形成。未来10年，创新药物将成为推动中国医药市场增长的最大动力。随着国内医药企业发展壮大，参与国际竞争是必然趋势。在2022米思会上，国产创新药行业的弄潮儿齐聚一堂，共绘产业蓝图。2022米思会设立全新会议模块米交汇，关注创新药研发，其中【米交汇】创新药生态合作论坛由乐普生物副总裁方磊博士主持，【米交汇】新药商业化生态合作论坛由领晟医疗创始人兼CEO宋燕主持，【米交汇】药学生态合作论坛由同写意发起人程增江博士主持。国产创新药研发如火如荼，出海热潮掀起“十年间，中国医药创新生态系统已初步形成，中国创新已成为全球第二梯队的排头兵，未来10年，创新药物将成为推动中国医药市场增长的最大动力。”百济神州生物岛创新中心首席执行官、百济神州生物药业有限公司董事长刘建博士认为，经济增长释放消费力、老龄化趋势不断加强、疾病患病率逐步提升，都将带领中国生物制药走向春天。创新药出海是近几年的热门话题，2022年上半年至少有51家中国创新药企在紧锣密鼓地推进“出海”业务，创新药的研发成本高、国内竞争压力剧增，众多药企把目光投向海外市场。他认为，医药创新的压力将转化成对产业链完善的需求, 促使CXO等支持产业发展壮大。“新药产业链的核心价值是专利，中国的创新药必须面对全球市场。”亚盛医药创始人兼CEO杨大俊博士在做《聚焦全球同步创新，坚守新药自主研发》主题报告中表示，全球创新药的过去10年，美国仍然占据龙头地位，占比在40%-50%。目前，我国生物医药市场已成为仅次于美国的全球第二大生物医药市场，且有望在未来10年内跃居全球最大的生物制药市场。杨大俊博士指出，“中国式”创新路径独具优势，已逐步向模仿、跟随到赶超的路径迈进，而其优势在于，一是相对低廉的Know-how成本；二是无以伦比的庞大市场；三是举国体制下的超高效率；四是“知识红利”亟待释放。此外，对于创新药生态系统而言，政策、能力和投资三大要素，缺一不可。越洋医药创始人、董事长兼CEO闻晓光博士指出，近10年美国通过505(b)(2)新药申请获批的产品快速增加，改良新药已成为药物研发的大势。作为改良型新药领域的领先者，越洋医药缓控释新药的临床试验获批数占全国总数的50%，并拥有超过17个2类改良新药合作开发品种，先发优势凸显。“创新药投资的价值是什么？什么时候投？怎么投？”杏泽资本创始合伙人强静博士对于创新药投资逻辑有着自己的思考与观点。国内创新药投资逻辑分为三个阶段，第一阶段是大靶点的中国化；第二阶段是大技术平台的中国化；第三阶段是创新技术和靶点。对于生物技术平台孵化，强静博士结合产业型和科学型的案例进行深入剖析，他表示，医药项目的运营难度很大，涉及环节多，各个环节都需要有专业人才，要避免拿自己的业余去挑战别人的专业，在做好前面环节的时候，就要思考后面该怎么做，只要在每个环节做得比别人好，成功率就会是别人两倍以上。提升创新效能，数据导航、平台打造、原料药+……如何突破内卷瓶颈提升创新效能？主持人乐普生物副总裁方磊博士就这一问题向现场嘉宾发出提问。凡诺西生物医药创始人刘晓宇博士认为，Me-too药是大部分企业的选择，可以从标的临床弱点、安全性、有效性或代谢问题着手，做出差异化。兆科眼科总裁兼首席科学官柳烈奎博士认为，要选择市场大、竞争格局好的领域，再做出差异化产品。真实生物总裁党群博士透露，公司立足于抗感染领域，正在建立核苷类分子库，为下一次病毒爆发能快速应对做准备。普瑞金生物联合创始人兼首席技术官张继帅博士认为，从研发到上市，CAR-T细胞治疗公司需要重视商业化能力、临床推广能力。杏泽资本创始合伙人强静博士认为，基于药品治疗前景及社会价值，内卷严重的重大治疗领域也依然值得投资。对于如何运用数据精准导航在靶点挖掘与筛选，珠海横琴濠麦科技有限公司联合创始人兼董事长龚元香有着这样的观点与思考。一是以数据扫描与导航，建立专利全景，通过局部式、焦点式、对标式数据扫描，结合人工智能建立数据清洗、降噪、技术标引、数据导航的方法；二是数据高通量分析，整合专利、文献、商业数据库等数据，建立技术全景、组织生态、时间趋势、空间布局等宏观分析方法，以及骨架/片段/序列的识别、翻译、拆分、聚类、比对等微观分析方法；三是数据集成分析方法与模型应用，整合分子生物学、临床、化学多学科，基因组学、蛋白组学、计算化学等现代信息，建立靶点评估、靶点预测、PCC化合物预测等多种方法与模型。此外，龚元香分享了如何运用大数据分析与构建管线布局、产品立项的思考维度，并对疾病领域产品布局策略、靶点/材料对应的小分子开发研究等多个详实的案例进行深入解读，帮助企业实现科学布局，在创新产品中探寻方向、找到研发起点。随着创新研发热潮兴起，企业对创新药产业化平台的搭建也愈发重视。作为头部研发创新型企业，广东东阳光药业有限公司副总经理林淘曦认为，团队和股东、商业化、研发、技术、市场及产品布局五个方面都值得重视。以自身公司为例，东阳光药通过股权和业务整合实现研发、生产和销售一体化，打造国内一流的研发平台与团队，配备行业顶尖专家型管理团队，产品管线覆盖小分子、大分子创新药及仿制药，生产设施国际高标准规模化，为后续发展提供广阔战略空间。集采常态化下，仿制药利润高度压缩，改良新药开发迎来全新机遇。新济药业创始人兼首席科学家吴传斌博士对此表示，建立关键共性技术服务平台，一是能解决多重制剂技术，促进创新药开发成药性；二是为助力开发临床优势改良制剂，满足临床用药需求；三是用于打造特异化制剂平台，帮助客户开发竞争产品；四是推动系列产品战略合作，达成强强联合、共同出海的最终目标。广东省药品注册审评专家、广州艾格生物科技有限公司总经理何盛江博士谈到目前制剂企业的困境，他认为重销售轻研发模式虽然在短期内可获得营收和利润的增长，但长期却会导致公司的核心竞争力下滑；原料药的获利能力较弱，面临不可避免的盈利波动和成长瓶颈，而且中国的环保、人力成本的压力逐渐显现，很多原料药企业要产业升级，向高毛利的制剂领域进军；原料药涨价是趋势，这种趋势目前不可遏制。“原料药+”多元产品组合模式，一是拓展了产业链布局，能争取更大的利润空间；二是可集中规划从起始物料→高难度中间体→特色原料药→制剂的全链条；三是特色原料药企业议价能力将提升，拥有原料药的制剂企业成本和品种优势明显。新药研发百家争鸣，血液肿瘤治疗黄金时代来临哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、主任医师、博士生导师马军教授为大家带来《血液淋巴肿瘤靶向和细胞治疗回顾与展望》的主题报告。他认为，BMT治疗AML是靶向移植治疗先驱；三氧化二砷治疗APL是靶向凋亡治疗先驱；酪氨酸激酶抑制剂CML是精准诊疗的开端……探索不止，血液肿瘤治疗“黄金时代来临”。双特异性T细胞疗法在血液肿瘤中展现巨大前景，ADC引领癌症靶向治疗的新时代，CAR技术引领抗肿瘤细胞治疗的潮流，肿瘤疫苗为肿瘤治疗带来新的选择，基因编辑技术的进步为肿瘤基因治疗带来希望等等。最后，他强调，唯有内卷，才能有first-in-class。南方医科大学附属南方医院原副院长、博士生导师罗荣城教授为大家带来《肿瘤免疫逃逸与个体化免疫治疗》的主题报告。他介绍到，肿瘤免疫逃逸存在于整个抗肿瘤免疫过程中，其机制的复杂性决定了我们的免疫治疗策略需要更加精准的定位和个体化的分析。发现肿瘤免疫治疗生物标志物为我们筛选出免疫治疗的优势化人群提供帮助，也为预后监测提供依据。深入探究免疫逃逸机制是开发新的免疫治疗靶点，制定个体化免疫治疗策略的基础。“多肽药是一个和煦温暖的市场”。上海胜普泽泰医药科技董事长兼CEO何润泽博士在《多肽化学空间中的智能药物设计》的主题演讲中表示，Chemical Space理论是何博士的导师兼胜普泽泰的联合创始人，瑞士伯尔尼大学的Jean-Louis Reymond教授奠基与发展，并形成PepSpace大数据库，这是迄今为止最大的多肽药物数据库，也为基于大数据的人工智能药物发现提供了重要机会，而胜普泽泰的核心竞争力也是以Chemical Space理论为基础的创新药研发平台。此外，他还对新药发现、基于药物结构设计的靶向模拟结合、多肽药物分子设计生成算法(PDGA)、可视化的分子指纹地图数据库(MFM)、Chemical Space多样性多个方面进行剖析，并结合眼科多肽药、抗新冠融合抑制剂等项目为业界同仁带来详实的案例分享。近年来，新药研发热潮四起，有一经上市便大卖数十亿的超级重磅，也有研发十余年后在临门一脚被毙掉的产品。对此，米内网创新力中心研究总监谢立峰从先发优势、临床价值优势、潜在市场、医保商保以及指南推荐五个维度进行深度剖析，助力创新药向重磅炸弹之路发展。在日渐内卷的创新药研发赛道上，谢立峰还认为，企业应秉承理性定位、追求Best-in-Class、注重内部管理、探索理论创新、坦然接受失败的理念。药物经济学、商保、DTP药房，打通创新药商业化关键节点“医保谈判、集采已呈常态化推进，2017年以来国内创新药发展形势喜人，利好和利空政策引导和倒逼企业走向创新。”暨大药学院药物经济学教授、博士生导师蒋杰分析道，在医保部门关注“价值医疗”、药品医保准入方式逐步更新、价值评估机制逐步优化等转变下，经济性、可支付性等成为新的关注点，药物经济学研究在创新药品准入中的重要性凸显。那么医药创新企业该如何选择？蒋杰提了两点建议：一是坚定不移的做医药创新，只有具备核心竞争力的产品才有价值，他建议有条件的企业可以追逐“first-in-class”，但要避免跟风投入，中药政策依然利好，此外要加快国产创新药的出海速度；二是短期内仿制药还是市场的主流，企业不可放弃，要对新政策有正确的判断，在致力创新药投入时，也要继续做好仿制药一致性评价工作。医保目录的常态化调整，倒逼中药在准入和调出时均须“有据可循”；准入，需有可替代其他产品的证据；不被调出，须证明是不可替代的。中药品种在未来医药行业政策调整中如何保持稳增长，广州循证医药科技有限公司总经理周杰博士提供了新思路：以临床价值为评估路径、运用循证医学方法筛选出疗效独特的中药品种；通过适应症人群细分、拓展等方式自证为疗效独特的品种；建立与公立医院药品采购、基本药物遴选、医保目录调整等联动机制，为中药大品种持续赋能。在《牵手商业保险，扩大创新药可及性》主题报告中，正大天晴互联网运营部负责人王会提到，在“医保、医药、医疗”三医联动政策下，仿制药迎转型期，创新药价值凸显。牵手商业保险可以扩大创新药可及性，提高患者依从性。正大天晴通过终端管理、渠道管理及新业态构建全渠道发展路径，在院外零售市场拥有完善的业务体系，通过分疾病领域的全病程管理，打造药（治疗药品）、医（价值医疗）、保（商业保险）的闭环，而其中的保险可以赋能互联网医院患者管理。江苏吴中医药集团有限公司政府准入和中央市场部负责人毛宏亮带来《追求谋略的周详、具体和可操作性——新药的商业化生态合作》主题报道，他从合作重点、市场临床推广、研发品种筛选、合作动力等多个维度介绍了新药的商业合作。其中，新药商业合作重点主要包括政策格局（关注政策利益、市场利益、关系利益、产品利益等）、产品特点和患者需求、选择一个好的产品等，其中好产品的遴选标准包括市场容量大、疗效确切、副作用小、竞品少、谋略周详且具体可操作的推广方案等。他还提到了新药商业合作的市场临床推广，要构建和完善证据链体系，提升产品价值和推广价格。随着集采、“双通道”、长处方管理等政策的落地实施，院外零售渠道供应保障价值凸显。浙江英特怡年药房连锁有限公司总经理宓静介绍了该公司创新打造的“1245”DTP药房运营模式，通过围绕一个中心、建好两支队伍、协调四方关系、开展五项服务，构建患者全生命周期闭环式服务生态体系。合作共生，国标医药、玻思韬、新济药业……秀“肌肉”在7月15日上午的【米交汇】药学生态合作论坛上，还有7个企业在大会上进行了项目路演。国标医药是药学CRO一站式服务第三方机构，本次推介的合作项目包括了葡萄糖酸钙锌口服溶液、蛋白琥珀酸铁口服溶液、氨溴特罗口服溶液、乳果糖口服溶液、地氯雷他定口服溶液等8个产品。玻思韬CRO拥有无菌制剂和非无菌制剂技术平台以及口服固体制剂、注射液体制剂、半固体制剂产业化平台，本次推介的项目包括了醋酸奥曲肽微球、棕榈酸帕利哌酮纳米注射剂以及一款心血管改良新药。天津汉康是CRO-CDMO一体化服务企业，目前已与全球500余家医药企业达成合作，承接了多个国家级课题项目，公司拥有软件囊、缓控释制剂、外用制剂等多个特色技术平台，涉及心脑血管等热门领域。广州新济药业深耕高端制剂领域，公司拥有可溶性微针、凝胶释药、肺部给药、难溶性药物等六大技术平台，合作方向包括高端仿制药开发、创新制剂开发、仿制药一致性评价、药品质量/稳定性研究以及MAH转让。晶易医药是药学至临床一站式CRO服务企业，服务范围从仿制药到新药的解决方案，据悉公司目前接受客户委托的创新药达27项，主要集中在缓释制剂、外用制剂等，涵盖临床各个阶段。卫宁沄钥是卫宁健康旗下独立的第三方“医药健险”生态运营商，致力于打通院内到院外医、药、健、险运营体系，实现多场景链接，合作方向包括商业保险合作、数字化营销、创新市场推广等。哈药集团目前积极关注产品引进，海外已上市原研药/505（b）(2)、国内具有高技术门槛的生物类似药/仿制药等，涉及抗癌药、自身免疫疾病、罕见病、代谢性疾病、中药、多肽、抗体药物等热门领域，而对外提供CMO服务以及闲置批文转让业务也是公司主推的方向。本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092温馨提示因为微信公众号修改了推送规则，最近很多读者反映没有及时看到推文。把米内网设为“星标”，就能每天与我们不见不散啦，具体操作如下：【分享、点赞、在看】点一点不失联哦