AdisInsight制药领域重大事件季度回顾：罗氏，梯瓦，再生元…

2023-11-27

基因疗法信使RNA快速通道

AdisInsight是Springer旗下面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。由科学家团队进行专业审阅、评估和总结470000+ 有关药物报告、临床试验、药物安全报告、交易和专利的记录现已包含药物和临床试验资料中经过筛选的生物标记物数据AdisInsight将与商业开发中的药物报告、临床试验、药物安全报告、交易和专利最为相关的信息汇集到一个易于使用的数据库中，用于掌握当前及潜在市场动向，追踪竞争对手的药物研发进程，以及发现授权等合作机会。欢迎关注AdisInsight制药领域重大事件回顾，获取更多制药领域重要信息1. Kriya Therapeutics与Everads Therapy签订独家授权许可与合作协议，共同推进眼科基因疗法开发 Kriya Therapeutics与Everads Therapy达成独家授权许可、合作及供货协议，以利用Everads的脉络膜上腔给药装置优化 Kriya的视网膜疾病基因疗法。这项交易使Kriya能够利用Everads的脉络膜上腔给药技术，为多种眼科疾病（包括涉及补体级联反应的疾病）提供多种预设的基因疗法候选药物。补体系统失调与地图样萎缩（GA）的发病机制和疾病进展存在相关性。Kriya的方法是采用基于腺相关病毒 (AAV) 载体的一次性基因疗法，增加CR2-CR1（补体受体 2-补体受体 1）融合蛋白的表达，以抑制补体 C3 和 C5。2. Nanoform授予阿斯利康一项STARMAP AI分子筛选技术许可Nanoform宣布已授予阿斯利康STARMAP® 在线人工智能的全球范围许可。STARMAP® 是 CESS® 技术的一个数字 AI 版本，可用于确定哪些分子应进行纳米化。这一许可将使阿斯利康从药物发现到生命周期管理的各个阶段实现对分子的筛选。作为许可协议的一部分，Nanoform将获得化合物库和大型数据集，以便与阿斯利康合作借助STARMAP®完成筛选，并提出创新的产品开发理念和策略。3. AN2 Therapeutics与佐治亚大学研究基金会签署许可协议，以开发治疗恰加斯病的硼基疗法AN2 Therapeutics获得佐治亚大学研究基金会的独家许可，以开发用于治疗恰加斯病的硼基小分子药物。这一潜在疗法最初是由Anacor Pharmaceuticals（辉瑞的全资子公司）和佐治亚大学的研究人员在Wellcome的资助下共同发现。AN2 Therapeutics将进一步开发 AN2-502998，令其成为治疗恰加斯病的潜在药物。4. Immetas Therapeutics与GC Biopharma合作开发治疗自身免疫疾病的mRNA疗法Immetas Therapeutics与GC Biopharma开展研究合作，旨在共同研发用于广泛治疗自身免疫性疾病的新型mRNA疗法。这项合作将Immetas调节先天免疫通路的专有平台与GC Biopharma的信使RNA (mRNA) 疗法与脂质纳米颗粒（LNP）输送平台相结合。根据协议，Imetas将负责选择靶点、生成有效载荷分子并确定其特性、确定疾病适应症以及制定转化医学和临床开发策略。GC Biopharma将负责设计和制造mRNA用于药物分子的表达，筛选LNP和递送配方，以及测试分析组合候选产品。双方将共同开展后续开发工作。5. Stem Pharm与Verge Genomics合作构建帕金森病的3D大脑模型Stem Pharm与Verge Genomics达成合作协议，将共同开发构建帕金森病（PD）模型以验证后者找到的治疗新靶点。Stem Pharm的专有药物发现平台基于三维下的人类神经免疫类器官，并以小胶质细胞和神经炎症模型为特征，而小胶质细胞和神经炎症在许多神经系统疾病中起着关键作用。Stem Pharm将利用这一平台为其癫痫、神经退化性疾病及脑癌的项目以及其合作伙伴的治疗项目发现和验证疾病靶点和疗法。6. 赛诺菲与梯瓦达成协议，共同开发一款用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的TL1A抗体赛诺菲与梯瓦达成合作协议，以共同开发和商业化一款用于治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的新型TL1A抗体TEV-574。根据协议，梯瓦将获得5亿美元（4.69 亿欧元）首付款，以及高达 10 亿美元（9.4 亿欧元）的开发和上市里程碑付款。双方将均摊全球范围内的开发成本和主要市场的损益，其他市场则依照特许权使用费的约定承担，赛诺菲将主导III期临床开发。7. 再生元扩大与Intellia Therapeutics的研究合作，共同开发针对神经和肌肉疾病的基于体内CRISPR的基因编辑疗法再生元扩大和Intellia Therapeutics的合作研究范围，将共同开发更多针对神经和肌肉疾病的基于体内CRISPR的基因编辑疗法。此次合作将整合利用再生元专有的抗体靶向腺相关病毒（AAV）载体和递送系统，以及 Intellia 专有的 Nme2 CRISPR/Cas9 (Nme2Cas9) 系统，后者适用于病毒载体的递送，可实现对靶基因的精确修改。根据本次协议，双方将首先针对两个体内非肝脏靶点展开研究。Intellia将主导编辑方法的设计，再生元则主导靶向病毒载体递送方法的设计。此外，每家公司均有机会主导针对一个靶点的候选药物的开发和商业化，而非主导的公司则有权选择是否就该靶点签订共同开发和商业化的协议。8. Oragenics 与 Lantern Bioworks 就龋齿预防的替代疗法资产达成协议Oragenics与Lantern Bioworks签订了一项材料转移协议，包括对 Oragenics的生物样本进行测试和验证，利用非致病性菌株替代有害菌株，并彻底改变龋齿预防方法。Lantern Bioworks对这些样本用于强化其在研产品开发的潜力表现出了浓厚的兴趣。根据协议，Oragenics已收到了50,000美元的现金，并有望获得 Lantern Bioworks 的100万股股权。9. 成都先导与结构基因组学联盟达成基于DEL技术的新药研发合作成都先导与结构基因组学联盟（SGC）达成研究合作以支持基于DNA编码化合物库（DEL）技术平台的药物发现。成都先导将利用其DEL技术平台的产品OpenDEL™针对SGC关注的新靶点进行筛选。该项目的筛选数据集将发布在公开平台，以便世界各地的药物发现专家进行数据建模并应预测新的活性分子。成都先导将为用户提供上下游技术服务，以便用户自主完成蛋白靶点的亲和力筛选实验。10. Ionis与罗氏合作开发针对阿尔茨海默病和亨廷顿病的新型RNA靶向药物Ionis与罗氏就两个用于治疗阿尔茨海默病和亨廷顿病的新型RNA 靶向在研药物达成合作协议。根据协议条款，Ionis将负责推进这两款药物的临床前研究，罗氏将负责临床开发及获批后的全球商业化。Ionis 将从罗氏获得6000万美元的首付款，并有资格获得开发、监管和商业里程碑付款以及梯度特许权使用费。AdisInsight数据库试用申请AdisInsight是以科学数据为依据，面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。其所含信息包括药物的疗效、安全性、研发者、交易和专利，以及药物上市成功率预测等，为您提供全球药物治疗有力的最新证据，帮助用户始终处于研究领域的前沿。如您对AdisInsight数据库感兴趣，欢迎推荐您所在机构申请试用。扫码申请试用AdisInsight向上滑动，回顾更多重大事件11. Beactica Therapeutics与美国国家转化科学推进中心合作评估其专有的TEAD靶向降解剂 2023年9月，Beactica Therapeutics与美国国家转化科学推进中心（NCATS）达成研究合作协议，合作重点是Beactica为治疗癌症所开发的新型TEAD蛋白水解靶向降解剂的转化。根据协议，NCATS将使用Beactica专有的TEAD靶向降解剂，在疾病相关临床前模型中评价其功效。NCATS还将使用约3000种针对肿瘤的机械注释药物进行高通量药物组合筛选，系统地展现特定临床前候选药物组合的情况。12. Glycotope与马克斯·德尔布吕克分子医学中心合作，探索GlycoTarget与CAR技术相结合的潜力2023年9月，Glycotope和马克斯·德尔布鲁克分子医学中心达成研究合作，探索将Glycotope的抗蛋白质/碳水化合物结合糖表位（GlycoTarget）抗体与马克斯·德尔布吕克中心开发的嵌合抗原受体（CAR）技术结合起来的潜力。根据最新合作协议，Glycotope开发的高肿瘤特异性抗体将与马克斯·德尔布吕克中心的CAR技术结合起来，分析其治疗实体瘤的适用性。13. 默克达成两项战略合作，加快推进人工智能驱动型药物发现默克宣布与Benevolent AI和Exscientia达成两项新的战略合作，以加强其人工智能驱动型药物发现。根据合作协议，默克将能够使用两家公司的端到端人工智能平台功能，生成肿瘤学、神经病学和免疫学领域的若干新型候选药物。默克已选定三个潜在的同类首创和同类最佳靶点与每个合作伙伴合作，并有可能在未来识别和提名其他靶点。14. 基因泰克与Orionis Biosciences合作，共同发现和开发分子胶药物Orionis Biosciences宣布与基因泰克达成多年期合作，目标是发现针对肿瘤和神经变性的新型小分子分子胶。根据协议条款，Orionis将负责发现和优化基因泰克指定靶点的分子胶，基因泰克则负责后续此类小分子药物的后期临床前、临床开发、监管申报和商业化。Orionis将获得4700万美元预付款，并有资格获得开发里程碑付款、可能超过20亿美元的商业和销售净额里程碑付款，以及销售合作产品的分级特许权使用费。15. POINT Biopharma与Athebio合作开发预设计锚蛋白重复蛋白（DARPin）靶向放射性配体生物技术公司POINT Biopharma与Athebio签订了合作和许可协议，将开发和商业化DARPin靶向放射性配体（Radio-DARPin）；前者专注于开发新一代放射性药物，后者专门研究和开发设计DARPin。根据合作协议，POINT Biopharma独家获得Athebio在放射配体治疗领域DARPin的知识产权和开发能力。双方将就Athebody® DARPin的发现、候选药物筛选和临床前开发展开合作，将其用作Radio-DARPin药物实体。POINT Biopharma将全权负责由合作转化而来的Radio-DARPin的临床开发和商业化。16. 克睿基因与Frametact合作开发面向家族性神经退行性疾病的基因疗法克睿基因与Frametact联合宣布双方达成合作开发和许可协议，将利用克睿基因专有的VELP™平台，开发用于治疗家族性神经系统疾病的新型腺相关病毒（AAV）载体。此次合作将运用Frametact在神经系统疾病领域的专长，同时结合克睿基因在AAV载体开发和高效体内AAV筛选方面的先进技术，双方合力开发用于治疗阿尔茨海默症、帕金森症和亨廷顿舞蹈症等家族性神经退行性疾病的疗法。17. 住友制药与Salipro合作，探索其候选药物的作用机制和药理学特征Salipro与住友制药达成研究合作，共同推进一项药物发现计划，以揭示某候选药物的作用机制和药理学特征。根据合作条款，Salipro将通过其专有的Salipro®技术平台，利用其在稳定具有挑战性的膜蛋白（如GPCR、离子通道和转运蛋白）方面的独特专长，对具有既定靶点所需治疗特性的候选药物进行表征，推进住友制药的药物发现项目。18. 欧安诺医疗与Orbit Discovery合作开发针对癌症的新型靶向放射配体疗法Orbit Discovery和欧安诺医疗达成合作，致力于发现针对癌细胞的特定肽受体放射性核素疗法，并推进新型放射性药物的开发。根据协议条款，Orbit Discovery将利用其基于微珠的肽展示引擎，发现与特定肿瘤相关的靶点特异性肽先导物。此次合作将利用Orbit Discovery的肽展示引擎来识别肿瘤相关靶点特异性肽候选物。欧安诺医疗将聚焦与铅-212偶联后临床使用肽的后续开发；铅-212是用于放射性配体疗法的最有前景的α粒子同位素之一。19. Seagen与Nurix合作，通过结合靶向蛋白降解和抗体-药物偶联来开发新型癌症疗法Nurix宣布与Seagen达成一项多年期、多靶点战略合作协议，推动开发一种名为抗体偶联降解剂（DAC）的新型药物，用于治疗癌症。此次合作将侧重于采用一种创新方法，将两种强大的癌症靶向技术结合起来，即抗体-药物偶联（ADC）和靶向蛋白降解（TPD），目标是创造具有新型作用机制且特异性与抗癌活性更高的药物。根据合作协议，Nurix将使用其专有的DELigase平台，针对Seagen提议的多个靶点，开发一套适用于抗体偶联的靶向蛋白降解剂。Seagen负责将这些降解剂与抗体偶联以制造DAC，并通过临床前和临床开发及商业化推进这些DAC候选药物。20. Parthenon Therapeutics与晶泰科技合作，推进针对实体瘤的人工智能驱动型药物发现Parthenon Therapeutics（现为Incendia Therapeutics）与晶泰科技达成协议，合作开发用于治疗实体瘤的新型治疗性抗体。根据协议条款，晶泰科技将授权Parthenon Therapeutics使用其专有的XupremAb™抗体发现平台——包含一系列基于人工智能和湿实验室技术的解决方案，可用于发现具有卓越疗效和可开发性的治疗性候选抗体。Parthenon Therapeutics和晶泰科技将利用XupremAb™平台中的多种方法对免疫组库进行更深入的分析，生成一个大型的综合数据集，再利用晶泰科技的专有算法从中挖掘出优异的候选抗体。21. 上海复宏汉霖与汉康生技合作推进创新免疫疗法的研发汉康生技与上海复宏汉霖生物（上海复星医药子公司）达成战略合作协议，将汉康生技的蛋白质工程专长和专有“基于Fc设计的生物制药（FBDB™）”技术平台与上海复宏汉霖的一体化产品研发和商业化能力结合起来。此次合作旨在通过开发新型癌症免疫疗法（涵盖抗PD-1/L1免疫治疗耐药的肿瘤），来扩大两家公司平台的应用，加速推进各自的创新免疫治疗药物管线。22. XNK Therapeutics与卡罗林斯卡大学医院合作开发用于治疗AML的下一代基于NK细胞的癌症免疫疗法XNK Therapeutics与卡罗林斯卡大学医院达成研发协议，将评价该公司的自体自然杀伤（NK）细胞治疗候选药物XNK02用于治疗急性髓性白血病（AML）的适用性。目前，XNK Therapeutics正在使用其专有技术平台开发基于自体自然杀伤细胞的疗法，包括从癌症患者的外周血中选择性扩增和激活NK细胞。23. 费森尤斯卡比与Lupagen合作，将细胞和基因疗法带到床边费森尤斯卡比和Lupagen达成战略研发和供应协议，将细胞和基因疗法带到床边。根据协议条款，费森尤斯卡比将凭借其在血液分离采集和自动化细胞处理设备方面的专长，助力改进Lupagen的体外细胞和基因治疗递送系统，该系统专注于通过床边程序简化并降低细胞和基因治疗的成本。上述协议涵盖技术研发协议和供应协议。24. Imunon与美国国家过敏和传染病研究所签订合作研发协议，合作评估基于DNA的拉沙病毒候选疫苗Imunon 与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）达成合作研发协议（CRADA），将评估该公司两种基于DNA 的拉沙病毒候选疫苗的免疫原性和有效性。根据为期三年的安排，NIAID将利用豚鼠和非人灵长类动物疾病模型，评价PlaCCine DNA构建体对拉沙病毒的有效性，包括初免和初免-加强（prime-boost）疫苗策略。25. 生诺生物与三优生物合作，推进其双特异性抗体药物项目三优生物和生诺生物达成研发协议，推进生诺生物的双特异性抗体药物项目。根据协议条款，三优生物将凭借创新生物药一体化研发及临床前开发核心技术平台及“超万亿创新药先导分子发现平台”，通过双方合作推进产品管线的研发。26. Chiesi Global Rare Diseases与Aliada Therapeutics合作，推进血脑屏障交叉平台技术用于治疗溶酶体贮积症Chiesi Global Rare Diseases宣布与Aliada Therapeutics就大量需求未得到满足、富有挑战性的疾病领域，达成共同研发协议。此次研究合作将聚焦Aliada模块化递送（MODEL）平台修饰的多种酶货物，该平台利用内源性脑内皮细胞转运机制有效地将大分子药物转运穿过血脑屏障（BBB），治疗溶酶体贮积症（LSD）。27. CytoMed Therapeutics与杭州 CNK Therapeutics合作，增强CAR-γδ T细胞的持久性CytoMed Therapeutics与杭州 CNK Therapeutics就开发同种异体CAR-T细胞疗法达成研发协议，CytoMed将利用CNK的PiggyBac技术，通过非病毒基因编辑方法将嵌合抗原受体（CAR）基因永久移植到其γδ T细胞中。28. 成都先导与Nested Therapeutics达成基于DEL技术的合作成都先导与Nested Therapeutics就开发小分子药物达成研发服务协议。成都先导将利用其DNA编码化合物库（DEL）技术平台（包括DEL的设计、合成和筛选），为Nested Therapeutics筛选针对特定靶点的苗头化合物。29. Evox Therapeutics与西奈山伊坎医学院合作，推进心脏病的AAV基因治疗Evox Therapeutics和西奈山伊坎医学院（Icahn Mount Sinai）达成了一项研发合作和选择权协议，推进下一代外泌体递送AAV基因疗法用于治疗心脏病。此次合作致力于开发外泌体封装的AAV（exoAAV）载体，这是一种新型基因递送技术，旨在改善心脏病疗法。有关该协议的更多细节尚未披露。30. Emergent BioSolutions获得BARDA有关埃博拉先进疗法的10年期合同Emergent BioSolutions宣布公司获得了美国卫生与公众服务部（HHS）战略准备和响应管理局（ASPR）下属生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）价值最高不超过7.04亿美元的10年期合同，内容有关埃博拉实验性治疗药物Ansuvimab（mAb114）的高级研发、扩产和采购。合同期限10年，包含一个履约基准期（分为两个高级研发选择期，价值约1.21亿美元）和为期五年的Ansuvimab疗法采购选择期（价值不超过5.83亿美元）。版权声明：本文由施普林格∙自然上海办公室负责编译。中文内容仅供参考，一切内容以英文原版为准。欢迎转发本文至朋友圈，如需转载，请联系 China@nature.com。© 2023 Springer Nature Limited. All Rights Reserved//点击“阅读原文”了解产品详情并获取相关资源