Metformin

解放军总医院神经内科主任医师、博士生导师吴士文教授，从医院的实践出发，围绕“中国DMD诊疗——探索与未来展望”进行深入阐述，回顾发展历程，总结当前成果，并展望未来方向。 致敬过往，铭记贡献 致敬过去，才能更好地理解当下、展望未来。 DMD疾病160多年来的发展，1861年被首次报道，中国则在1951年由颜守民教授首次报道病例。 1990年以后，中国DMD领域快速发展，开展了很多IIT（研究者发起的试验），基因治疗与新的疗法不断推进，众多专家教授为此付出巨大努力，做出卓越贡献。 让我最为感动的是沈定国教授，86岁高龄，还依然活跃在DMD领域，几乎阅读过每一篇相关文献。我们要致敬所有在DMD领域发展壮大过程中为我们作出贡献的人。 成果回顾与当前探索 1、诊断不断提早 在诊断方面，国内已取得显著进展。2021年一项涵盖9个中心的研究显示，中国DMD患儿的确诊年龄约为3岁多，与美国相当。同时，国内正在积极推动DMD的孕前与产前筛查，未来诊断会越来越早。2、激素治疗普及激素使用上也有很大的进展，从十几年前的不愿意用，到目前单中心约70%–80%以上的使用比例。多学科管理与标准化评估也在全国范围内不断推广，助力诊疗流程的系统化和规范化。 3、新药研发加速创新治疗领域，我们也有日新月异的变化，药物研发如雨后春笋。国内已开展了多项IIT研究，涵盖CRISPR编辑、AAV替代等技术，部分领域的发展速度甚至超越国外。吴士文教授团队牵头开展了多项临床试验，包括TRI治疗、单核细胞IIT、3D干细胞治疗及双靶点基因替代治疗等，部分研究已完成入组，初步结果显示良好安全性。 4、全程化管理推进用药很重要，但治疗是多方面的，我们眼睛不能仅看着药物治疗，更要重视疾病的随访管理。全国都在推动多学科协作模式，唯有标准化的诊断、治疗，才能真正把疾病管理好。除药物研究外，我们团队还在对患者进行长期随访管理。通过医患问答、科普视频、科普宣讲等方式把疾病推动。建立社群打卡，帮助患者进行日常管理和康复锻炼。利用人工智能，通过动作捕捉进行疗效评估与远程康复指导项目正在测试中。 任重道远，直面挑战 尽管国内DMD诊疗进步显著，但依然任重道远，医患之间需要进一步沟通交流和学习。1、检查需要规范全世界公认的DMD诊断，不一定非得做肌肉病理。部分医疗机构依然普遍对已通过基因确诊的患者，要求做“肌肉活检”来鉴别是DMD或者BMD，这是不科学的，也违背伦理道德。如果是为了做科学研究，应跟患者说清楚，并获得理解。 2、治疗忌随意性 部分家长认为多吃一点药效果会更好，盲目叠加多种药物，有的孩子甚至每天吃二三十片药物，可能会对身体造成严重损伤。如：长时间使用二甲双胍，没有补充维生素，容易产生周围神经病，进一步加重肌肉无力。我们一定要科学认识用药问题，在没有确凿证据的基础上，不要把治疗当成菜单，盲目尝试“乱炖”疗法。随意停用或更换激素非常危险，需要严密监测。如：A激素换成B激素的使用过程中，要密切观察，出现问题及时沟通。不是只负责把药物开出去就可以了，更需要去做好随访与观察。 3、康复亟待加强对患者的关节挛缩、脊柱侧弯、骨盆倾斜、轮椅适配等问题的早期干预和规范康复远远不够，急需我们广泛去推动。踝关节部位的挛缩会引发人体力学的不平衡，从而导致骨盆倾斜、脊柱侧突等问题。DMD孩子的康复应从最早的关节挛缩开始干预，才会有更好的效果，才能提升孩子的生活质量。 4、呼吸干预宜早 国内很多患儿是肺功能不全死亡，因为没有及时使用呼吸器。DMD孩子7岁的时候已经出现肺功能损伤，所以我们的呼吸康复必须从早期开始，不要等到出现肺功能不全了再去干预。 5、支付压力巨大我们现在的药物很多是上百万的，绝大多数家庭无法承担这高额药物费用。需要我们全社会去思考，如何完善医疗保障与社会支持体系，以帮助患者家庭实现支付问题。 仰望星空，脚踏大地 尽管挑战重重，但希望也在不断涌现。国家层面对罕见病的重视、多方机构的投入、社会组织的支持，药企的研发热情以及医疗团队的持续努力，DMD的未来充满希望。 回忆过去，从沈教授团队40多年的坚守，到我们近20年的探索，感谢所有DMD家庭一直以来的支持。相信在一代代人的共同努力下，我们DMD一定有更美好的明天。 吴教授最后强调：我们既要仰望星空，关注科技突破，对新疗法保持期待；更要脚踏大地，重视多学科协作和全程化管理。坚信中国DMD领域未来的美好前景。 注：文章素材来源于第二届DMD学术研讨会，吴士文教授的分享。

精彩内容 在政策、技术、资本的三重驱动下，我国创新药上市跑出“量质齐升”的加速度。据不完全统计，2025年至今已有49款国产1类新药获批上市，远超去年全年水平，恒瑞、东阳光药、复星等收获颇丰；32款1类新药有望于年内冲刺上市，抗肿瘤药为主力军，正大天晴、华东、人福等蓄势待发。今年以来，创新药领域政策密集出台，形成国家统筹、地方细化的全链条激励体系，涉及创新药研发、审评审批、医保准入、挂网采购、临床应用等多方面。 大丰收！恒瑞、东阳光药......49款1类新药获批上市 在政策、技术、资本的三重驱动下，近年来我国创新药上市跑出“量质齐升”的加速度。据米内网统计，2023-2024年国产1类新药获批数均达30个及以上（不含中成药，下同），2025年至今已达到惊人的49个，远超去年全年水平。 近年来国产1类新药获批上市数量（单位：个） 注：含附条件获批上市 49款已获批上市的国产1类新药中，化药与生物药的占比约为2:1；按治疗大类统计，抗肿瘤和免疫调节剂为主力军，有22个品种在列，消化系统及代谢药、全身用抗感染药物分别占7个和6个席位，血液和造血系统药物、心脑血管系统药物、皮肤病用药各以3个、2个和2个品种位居其后。 2025年至今获批的国产1类新药 来源：米内网中国上市药品（MID）数据库 注：带*为纳入优先审评品种 恒瑞医药有9款1类新药获批，在新药获批数上遥遥领先。其中，泽美妥司他片为国产首款EZH2抑制剂，全氟己基辛烷滴眼液为全球首款治疗睑板腺功能障碍相关干眼的药物，硫酸艾玛昔替尼片为国产首款JAK1抑制剂，注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼为国产首款超长效原研复方止吐针剂，注射用瑞康曲妥珠单抗为国产首款用于HER2突变非小细胞肺癌ADC，瑞格列汀二甲双胍片(Ⅰ)/(Ⅱ)为国产首款DPP-4i联合二甲双胍固定复方制剂，注射用瑞卡西单抗为全球首款超长效PCSK9单抗......公司创新研发实力愈发凸显。 东阳光药聚焦抗感染疾病领域，2025年至今已有2款1类新药获批上市，分别是NS5B聚合酶抑制剂艾考磷布韦片、NS5A抑制剂磷酸萘坦司韦胶囊，两者能联用治疗初治或干扰素经治的基因1/2/3/6型成人慢性丙型肝炎病毒感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）全身用抗病毒化药销售额首破270亿元，2025上半年以12.77%的增速增长至超130亿元；东阳光药已连续多年稳居一级集团TOP1宝座，市场份额均在17%以上。 2025H1中国三大终端六大市场全身用抗病毒化药一级集团格局 来源：米内网格局数据库 复星医药获批的2款新药均为抗肿瘤药：一款是新型小分子CDK4/6抑制剂枸橼酸伏维西利胶囊，适用于局部晚期或转移性乳腺癌，其于2018年被列入国家“重大新药创制”科技重大专项；另一款是新型MEK1/2选择性抑制剂芦沃美替尼片，于2024年4月以“罕见病等疾病的创新药和改良型新药”为由被纳入优先审评品种名单，获批适应症包括朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤、2岁及以上Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者等。 太火爆！32款1类新药冲刺上市，正大天晴、华东蓄势待发 2025年四季度已至，多款创新药进入上市冲刺期。据不完全统计，正大天晴药业的库莫西利胶囊、三生制药的重组抗IL-17A人源化单抗注射液、华东医药的迈华替尼片、人福医药的重组质粒-肝细胞生长因子注射液......32款国产1类新药有望于年底前获批上市。 32款新药中包含19款化药和13款生物药；从治疗领域上看，抗肿瘤药占主导，有12个品种在列；7个新品获CDE批准纳入优先审评品种名单，包括百济神州的索托克拉片、和黄医药的醋酸索乐匹尼布片、乐普医疗的注射用维贝柯妥塔单抗等，上市进程或进一步提速。 2025Q4有望获批上市的国产1类新药 来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 注：带*为纳入优先审评品种 正大天晴药业有3款1类新药冲刺上市——库莫西利胶囊属于新型CDK2/4/6抑制剂，拟用于治疗局部晚期或转移性乳腺癌，其对标产品阿贝西利片2024年在中国三大终端六大市场销售额首破10亿元，为蛋白激酶抑制剂化药片剂TOP9产品；TQ05105片是一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂，拟用于治疗骨髓纤维化（MF）、移植物抗宿主病等，目前全球暂无同靶点药物获批上市；培来加南喷雾剂由公司负责在中国的商业化运营，该产品是一款抗菌肽，有望成为国内首个加南类抗菌肽创新药。 2024年中国三大终端六大市场蛋白激酶抑制剂化药片剂TOP10产品 来源：米内网格局数据库 注：销售额增长率不足3%用*表示 作为国内生物医药领域的先行者，三生制药有2款1类创新生物药上市可期。其中，重组抗IL-17A人源化单抗注射液可用于治疗需要系统性治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病，米内网数据显示，目前全球已获批上市的靶向IL-17药物有9款，其中司库奇尤单抗2024年全球销售额超60亿美元；重组红细胞生成刺激蛋白注射液(CHO细胞)可用于治疗肾功能衰竭，该新药是一款高糖基化长效重组蛋白产品，在保留原有生物学活性的基础上具有较长的稳定性和半衰期，能减少用药次数，方便临床使用。 司库奇尤单抗全球销售趋势（单位：亿美元） 来源：米内网跨国上市公司数据库 华东医药的迈华替尼片是一款强效、高选择性、具有口服活性的不可逆EGFR/HER2小分子抑制剂，拟用于晚期或转移性非小细胞肺癌一线治疗；在中国三大终端六大市场，抗肿瘤药（化+生）2024年销售额超1500亿元，2025上半年同比增长9.02%。人福医药的重组质粒-肝细胞生长因子注射液可用于严重下肢缺血性疾病导致的肢体静息痛和/或缺血性溃疡，其上市申请于2024年12月获CDE受理，米内网预测或将在今年11月传来喜讯，成为公司首款上市的生物药。 重组质粒-肝细胞生长因子注射液审评情况 来源：米内网一键检索 新信号！激励政策接踵而至，创新药高质量发展全面提速 2025年以来，创新药领域政策密集出台，形成国家统筹、地方细化的全链条激励体系，加速推动产业从“仿创结合”向“原始创新”跨越。 国家层面构建政策核心框架：今年1月，国务院办公厅印发的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》明确，加快构建药品医疗器械领域全国统一大市场，打造具有全球竞争力的创新生态，建成与医药创新和产业发展相适应的监管体系；同年7月，国家医保局、国家卫健委联合印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》，提出加强对创新药研发支持、支持创新药进入医保目录和商业保险创新药品目录、鼓励创新药临床应用、提高创新药多元支付能力、强化组织保障等5方面16条举措，为支持创新药高质量发展提供积极助力；随后9月，国家药监局正式发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，将药品临床试验审评审批时限缩短至30日，主要涉及1类创新药等国家重点研发品种...... 来源：国家药监局官网 地方政策纷至沓来，形成多方特色支撑：今年4月，北京市医保局等九部门发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》，提出将临床试验项目启动整体用时压缩至20周以内、新获批创新药械产品数量不少于15个等创新举措；今年7月，广州市人民政府办公厅发布《广州开发区（黄埔区）促进生物医药产业高质量发展若干措施》，对创新药临床研发费用最高按20%、30%、50%梯度资助，每年最高资助1亿元；随后8月，江苏省人民政府办公厅印发的《关于全面推进药品医疗器械监管深层次改革促进医药产业高质量发展若干政策措施》中提及，推动需要核查检验的药品补充申请审评时限由200个工作日缩短为60个工作日，实施创新药和医疗器械“免申直达”奖励，设立创新药和医疗器械挂网绿色通道等。此外，多地还通过“双通道”药店扩容、DRG单独支付等举措，打通创新药入院“最后一公里”。 目前，中国创新药行业已基本实现从“资本驱动”到“价值创造”的转型，正从“单点突破”迈向“系统领先”的发展新阶段。未来，随着政策环境的持续优化、研发能力的不断提升、商业化模式的创新突破、国际化布局的稳步推进，我国创新药产业有望实现更大的发展，为全球医药创新注入中国“新”动能。 资料来源：米内网数据库、国家药监局官网等 注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月17日，如有疏漏，欢迎指正！ 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦