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2024年，6款CGT疗法有望获 FDA 批准

2024-02-15

快速通道孤儿药细胞疗法基因疗法上市批准

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2023年可谓是细胞与基因治疗（CGT）的收获之年。据不完全统计，2023年FDA批准的CGT疗法共有10款。如下图所示：美国FDA曾在几年前预计，到2025年，每年将批准10~20款细胞和基因疗法。放眼2024，有6款CGT疗法有望获得FDA批准。如下图所示：SPK-9001 辉瑞的SPK-9001（fidanacogene elaparvovec）是一种新型研究性基因疗法，含有经生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳和经密码子优化的高活性人凝血因子Ⅸ基因，一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子IX的需求。RP-L201基因疗法RP-L201利用慢病毒载体进行基因改造的自体造血干细胞，能够使ITGB2基因正常表达。患者接受一种称为白消安（ busulfan）的化疗药物后，RP-L201被返回到患者体内，以去除现有的骨髓细胞，为RP-L201的生长腾出空间。RP-L201已获得FDA授予的再生医学高级治疗（RMAT）、罕见儿科和快速通道指定，在欧盟拥有PRIME和高级治疗药品（ATMP）指定，在这两个地区都拥有孤儿药指定。Rocket Pharma研发管线EB-101pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)是一种在研自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。此前，Pz-cel cel已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。Abeona Therapeutics研发管线lifileucelIifileucel（其他名称：LN-144，Contego）是一种含有肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的即时输注自体细胞治疗产品，在关键性Ⅱ期innovaTIL-01临床试验中显示出显著结果后，有望成为首个获批的TIL疗法，也将成为首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法。lovance Biotherapeutics研发管线imetelstatImetelstat是由Geron Corporation研发的“First-in-Class”的端粒酶抑制剂, 用于治疗低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的输血依赖性贫血。2023年6月，Geron向FDA提交了Imetelstat的NDA，2023年8月21日，FDA接受Imetelstat的NDA，PDUFA日期为2024年6月16日。Geron研发管线mRNA-1345mRNA-1345是一种针对编码融合前F蛋白的RSV疫苗，使用与Moderna的COVID-19疫苗相同的脂质纳米颗粒（LNP），并包含优化的蛋白质和密码子序列。mRNA-1345 III期临床数据显示：mRNA-1345预防RSV相关下呼吸道疾病的效力达到83.7%。Moderna已在多个国家递交mRNA-1345的上市申请，预计于2024年获批上市。Moderna部分研发管线放眼2023年CGT疗法收入，整体呈现大幅增长态势：2023年，传奇生物CAR-T疗法销售5亿美元，同比大增276%，2024年有望突破10亿美元。蓝鸟生物2款基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA在2023 Q1~Q3总计营收2166万美元，同比大增681%。Sarepta首款DMD基因疗法2023年销售额达2.004 亿美元，销售远超预期。BMS 2款CAR-T疗法Abecma、Breyanzi分别营收4.72亿美元（+22%），3.64亿美元（100%）。2023年诺华siRNA疗法Leqvio营收3.55亿美元，同比大增217%。而CAR-T疗法Kymriah 2023年销售额下降5%至5.08亿美元；SMA基因疗法Zolgensma2023年销售额为12.14亿美元，同比下降11%。放眼国内，2023年1至9月，我国CGT疗法受理及获得临床默示许可药物总数达到133项，2024年，科济药业的泽沃基奥仑赛、恒润达生的润达基奥仑赛注射液也有望获批。根据弗若斯特沙利文统计，我国细胞治疗市场规模将由2021年的33亿元增长至2030年的584亿元，CAGR高达53%。总而言之，国内外CGT领域存在大量未满足临床需求。参考资料：各公司官网版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。