2023年小核酸药物营收排名TOP10

2024-03-09

孤儿药临床3期上市批准财报siRNA

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。2023年底，小核酸药物赛道全球实验数继续提升，FDA共批准了4款小核酸药物，包括siRNA药物Rivfloza，反义核酸ASO药物tofersen、eplontersen和以及核酸适配体Aptamer药物Izervay。小核酸药物赛道迎来了大量新鲜血液。根据2023年最新财报统计，全球上市小核酸药物营收合计已达到40.91亿美元。小核酸药物现有市场规模不算大，但近年来，小核酸药物市场一直保持着良好的增长速度。目前小核酸市场已经有19款小核酸药物获批上市，其中已上市的小核酸市场份额高度集中，主要由lonis、Sarepta、Alnylam等瓜分，而2023年诺和诺德也吃上了这块蛋糕。Spinraza小核酸药物Spinraza 2023年全年营收为营收17.4亿（约125.3亿人民币），相比去年同期下降2.95%，其中美国净产品收入为6.1亿美元。Spinraza营收继续下降，好在下降速度逐渐减缓，然而在诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi（利司扑兰）冲击下，市场整体对Spinraza的销售并不乐观。Spinraza是Ionis公司和Biogen合作研发，2016年12月获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA），作为第一种治疗SMA的药物，该药共计产生超百亿美元的收入。目前，Spinraza已在50多个国家获批上市。AlnylamAlnylam的小核酸产品占据了小核酸药物市场的大半部分，在2023年实现净收入12.4亿美元，同比增长38.8%。AmvuttraAmvuttra于2022年6月经FDA获批上市，2023年销售额为5.6亿美元，营收位列第二。作为Onpattro的升级版，AMVUTTRA是首个治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN)，也是唯一FDA批准的能逆转神经损伤的、长效的RNAi治疗药物。目前，Alnylam公司正积极寻求监管机构批准其药物Amvuttra，用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病，该公司正在进行的关键性3期Helios-B试验的结果将是获得批准的重要依据。Helios-B是一项大规模的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估Amvuttra治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者的疗效和安全性。这项试验已经进行了超过4年，足以证明Amvuttra是否能有效延长患者生命并减少住院的需要。Alnylam公司预计，这项研究将在今年年初公布其结果。OxlumoOxlumo在全年全年营收大增57%，达到了1.1亿美元。Alnylam制药公司的RNAi疗法Onpattro于2020年11月23日获得FDA批准，作为首个治疗原发性高草酸尿1型（PH1）的药物，Oxlumo获得孤儿药称号和突破性治疗指定。Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗能显著减少肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。Onpattro同样为Alnylam开发的Onpattro2023年却并不乐观，作为首款获得FDA批准上市的商业化RNAi治疗产品，Onpattro全年营收3.55亿美元，同比下降36.38%。由于患者转向Amvuttra，对Onpattro的需求下降，Amvuttra不仅制造成本更低，其给药间隔时间长，患者的依从性也更好。为了寻求破局之路，去年2月，Alnylam向FDA提交新药补充申请(supplemental new drug application, sNDA)，将Onpattro扩充应用于治疗ATTR-CM，同时也扩大了Onpattro的市场，然而最终因“没有明显的临床治疗效果”被美国FDA拒绝。总结小核酸药物在当前医药行业中非常火热。2023年，小核酸药物研究进入快速发展期，这一年有4款小核酸相继获批，刷新了历史记录。截至2023年底，全球已有19款小核酸药物获批上市，其中在市场的有9款ASO、6款siRNA药物和1款RNA适配体药物，治疗领域主要集中在DMD、罕见的血脂异常、SMA、ALS等罕见病领域。国内小核酸药物企业包括圣诺医药、瑞博生物、海昶生物、中美瑞康、腾盛博药、先衍生物、舶望制药、星曜坤泽、悦康药业、舒泰神也有多家进入临床。未来，是否能有更多的小核酸药物脱颖而出，让我们拭目以待。参考资料：各公司财报版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除-END-药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。