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FDAQ1新药审批回顾|Q2待批新药预览
2024-04-15
·
药研网
临床3期
上市批准
临床结果
申请上市
ASH会议
2024一季度
FDA
准上市了10款新药,包括10款新分子实体(NME)和新生物实体(NBE),同比落后于2023年Q1的13个。下面着重分析几款比较重要的新药。 2024年
FDA
批准的新药一览
Tevimbra(tislelizumab-jsgr)注射液
公司:
百济神州
批准日期:2024年3月13日 治疗:
食管癌
PD-1
抑制剂替雷利珠单抗Tevimbra (tislelizumab-jsgr) 是一种人源化免疫球蛋白 G4 (
IgG4
) 抗程序性细胞死亡
蛋白 1 (PD-1)
单克隆抗体,用于治疗既往经系统化疗后
不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)
成年患者。此次批准基于一项全球 3 期 RATIONALE 302 试验结果。试验数据显示,与化疗相比,
TEVIMBRA
延长了接受过系统治疗的患者的生存期。该研究对来自欧洲、亚洲和北美 11 个国家 132 个研究机构的 512 名患者进行了随机分组。在ITT人群中,
TEVIMBRA
治疗组的中位总生存期(OS)为8.6个月(95% CI:7.5,10.4),而化疗组为6.3个月(95% CI:5.3,7.0)(P=0.0001;危险比[HR]=0.70 [95% CI:0.57,0.85])。
Tevimbra
也展现优于化疗的安全性。Tevimbra最常见(≥20%)的不良反应,包括实验室异常、血糖升高、血红蛋白降低、
淋巴细胞减少
、钠减少、白蛋白减少、碱性磷酸酶增加、
贫血
、
疲劳
、肝受损生物标志ALT与AST升高、
肌肉骨骼疼痛
、
体重减轻
和
咳嗽
。
Tislelizumab
于 2023 年获得欧盟委员会批准用于治疗先化疗后的晚期或转移性 ESCC,并于2024 年2 月获得欧洲药品管理局 (EMA) 人用医药产品委员会 的积极意见,可用于治疗
非小细胞肺癌
的三个适应症。值得一提的是,
百济神州
已启动
Tevimbra
相关超过17项潜在的注册试验,其中11项3期随机试验和4项2期试验已获得积极结果。目前有40多项内部和外部组合研究正在进行中。据新闻稿,这次批准是
替雷利珠单抗
首次在美国获批。此外,除二线治疗
ESCC
外,目前
替雷利珠单抗
还有两项适应症的上市申请已经获得
FDA
受理,分别是联合化疗一线治疗
ESCC
和联合化疗一线治疗
胃癌
,预计完成审评时间分别为2024年7月和12月。首款
NASH
(
非酒精性脂肪肝
)治疗药物Rezdiffra公司:Madrigal Pharmaceuticals, Inc.批准日期:2024年 3 月 14 日 治疗:
非酒精性脂肪性肝炎
Resmetirom
是一款“first-in-class”的每日一次、口服甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂,与饮食和运动联合用于治疗伴有
中至晚期肝纤维化
(与 F2 至 F3 期纤维化一致)的非
肝硬化非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)
成人患者。这是获得
FDA
批准的首款
NASH
疗法,标志着该领域的一项重要里程碑。Madrigal针对Resmetiro开展的III期临床试验MAESTRO-
NASH
是首个在
NASH
患者中达到
FDA
提出的两个主要终点的3期临床试验。这项研究共纳入966名
NASH
患者,且
纤维化
阶段为F1B、F2或F3,按照1:1:1的比例随机分配接受每日一次80 mg或100 mg
Rezdiffra
或安慰剂治疗。在第52周时发现,分别有25.9%与29.9%的80 mg、100 mg
Rezdiffra
组患者实现
NASH
症状消除且
纤维化
未恶化,而安慰剂组中这一比例为9.7%。此外,80 mg与100 mg
Rezdiffra
组患者分别有24.2%与25.9%实现了
纤维化
至少一个阶段的改善,且NAFLD评分没有恶化。相比之下,安慰剂组仅有14.2%。这两项主要终点被认为很可能预测患者的临床益处。MAESTRO-NASH关键试验疗效结果安全性方面,各试验组的严重不良事件发生率相似:80 mg
resmetirom
组为11.8%,100 mg
resmetirom
组为12.7%,安慰剂组为12.1%。
NASH
是肝脏相关死亡的主要原因,并给全球医疗系统带来日益沉重的负担。据估计,到2026年,
NASH
市场将达到183亿美元。“first-in-class”口服小分子
Voydeya
片剂公司:
阿斯利康
批准日期:2024年 3 月 29 日 治疗:
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Voydeya
(
danicopan)
是一种
补体因子D
抑制剂,用于治疗
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
成人患者的
血管外溶血(EVH)
状况。此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了
Voydeya
作为
Ultomiris
或
Soliris
附加疗法,对经历临床显著EVH(定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x109/L)的
PNH
患者的疗效和安全性。结果显示,
Voydeya
达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点,包括避免输血和
慢性病
治疗功能评估–疲劳(FACIT-Fatigue)评分的变化。ALPHA临床3期试验的结果显示,
Voydeya
总体耐受性良好,没有发现新的安全问题。
Voydeya
临床试验目前,
Voydeya
已被
FDA
授予突破性疗法认定,并被欧洲药品管理局授予PRIME资格。不久前,
Voydeya
已在日本获得批准 ,并被推荐在欧盟获得批准。其他国家的监管审评正在进行中。
FDA
Q2待批预览据统计,CDER在2024年第二季度即将审批的NME/NBE新药数量环比第一季度显著增加,达到了15种。2024年第二季度审批的NME/NBE | 数据来源:FDA官网、药智网2024年第二季度,有哪些关键的审批值得关注呢?结合BioPharma Dive等媒体报道,有2项关键的审批值得重点关注:包括
Verona
的用于治疗
慢性阻塞性肺病
的小分子药物ensifentrine(RPL554)和用于治疗
晚期小细胞肺癌
的双特异性抗体
tarlatamab
。Verona :治疗
COPD
的EnsifentrineEnsifentrine是
Verona Pharma
开发的一款潜在“first-in-class”磷酸二酯酶3/4(PDE3/4)抑制剂,双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。去年6月28日,
Verona
递交
Ensifentrine
的NDA申请。在两项3期临床试验ENHANCE-1和ENHANCE-2中,
Verona
评估了雾化
ensifentrine
作为维持疗法治疗
COPD
的效果。
Ensifentrine
在两项试验中均达到主要终点,患者肺功能获得统计显著和具有临床意义的改善。对ENHANCE-1和ENHANCE-2试验的合并数据分析显示,
ensifentrine
大幅度降低
COPD
恶化的风险。该药物PDUFA日期为2024年6月26日,如果获批,它可能成为10多年来治疗
COPD
的首款新机制疗法。
安进
:
小细胞肺癌
新药TarlatamabTarlatamab(AMG 757,
塔拉妥单抗
)是美国
安进(Amgen)
公司研发的一种双特异性T 细胞接合剂(BiTE)抗体,靶向
DLL3
和
CD3
。
DLL3
是SCLC提供的有前景的治疗靶点,大约85%至94%的患者在SCLC细胞的细胞表面表达
DLL3
,但在正常细胞中表达很少。
Tarlatamab
可结合癌细胞上的
DLL3
和T细胞上的
CD3
,将T细胞募集到小细胞肺癌细胞附近,激活T细胞杀伤
肿瘤
细胞。双特异性T细胞接合剂Tarlatamb作用机制示意图|来源:AmgenFDA于2023年12月授予
tarlatamab
BLA优先审评资格,用于治疗铂类化疗期间或之后疾病进展的晚期SCLC成人患者的三线或以上治疗。BLA是基于一项全球性2期临床试验DeLLphi-301的结果。结果显示,
tarlatamab
在铂类化疗期间或之后疾病进展的晚期SCLC患者中具有持久的抗
肿瘤
活性。安全性方面,与1期临床试验相比,未观察到新的安全性信号。
Tarlatamab
的PDUFA日期为2024年6月12日。如果获得批准,
tarlatamab
将成为首款用于治疗
实体肿瘤
的BiTE疗法。以上受到重点关注的
FDA
审批也足以反映当前的行业最新动向。细胞系产品查询投稿丨商务合作转载丨加交流群往期推荐视角 | 纸面之外的
药明康德
2023年报Claudin18.2ADC赛道群雄逐鹿:3家率先进入III期临床下一个10亿美元重磅炸弹选手"裁员潮”仍在加剧:2月多家药企裁员点击下方“药研网”,关注更多精彩内容
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机构
US Food & Drug Administration
BeiGene Ltd.
AstraZeneca PLC
[+4]
适应症
食管癌
转移性食管鳞状细胞癌
淋巴细胞减少
[+21]
靶点
PD-1
CFD
DLL3
[+1]
药物
替雷利珠单抗
Burfiralimab
瑞司美替罗
[+6]
标准版
¥
16800
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