【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第11期/总第132期

2024-03-28

上市批准孤儿药临床3期临床2期

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）全球（不含中国）共有9个新药获批上市。其中，NDA批准3个，BLA批准2个，新组合疗法批准1个，新适应症批准3个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。3月20日，Idorsia 宣布FDA已批准TRYVIO™（Aprocitentan）与其他抗高血压药物联合用于治疗其他药物未得到充分控制的成年患者的高血压。TRYVIO （Aprocitentan）是一种内皮素受体拮抗剂，可抑制内皮素（ET）-1与ET的结合一个和 ETB受体，在TRYVIO获得批准之前，没有针对ET通路的全身性抗高血压药物。TRYVIO在美国的获批标志着Idorsia的又一个重要里程碑。3月22日，FDA完全批准ELAHERE®（Mirvetuximab soravtansine-gynx）用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜成人癌症患者，这些患者既往接受过多达三种治疗。ELAHERE的完全批准是基于验证性MIRASOL的III期试验，该试验支持该药物作为叶酸受体α（FRα）阳性铂类耐药卵巢癌（PROC）的潜在新标准。数据显示，ELAHERE治疗将癌症进展的风险降低了35%。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，NDA申报进展1个，BLA申报进展1个。本次NDA/BLA申报进展较上次统计周期增加1个。3月21日，诺和诺德宣布Awiqli获得上市许可。Awiqli是一种每周一次的基础胰岛素类似物。CHMP已采纳积极意见，推荐Awiqli用于治疗成人糖尿病。CHMP的积极意见是基于ONWARDS IIIa期临床试验计划的结果。诺和诺德预计将在大约两个月内获得欧盟委员会的最终上市授权。NDA/BLA申报情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。3月18日，FDA基于一项两阶段、多中心II期临床研究所展示出的优异的数据，授予华昊中天优替德隆口服胶囊孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。截至2024年2月1日共计11例患者完成疗效评估，其中8例患者实现PR、3例患者实现SD，临床获益率达到100%！优替德隆活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、以及可口服给药。目前优替德隆正在中美同步开展临床试验，初步数据显示生物利用度高达57%，同时具有起效剂量低、治疗窗口宽、毒副作用较小等优势。特殊资格认定情况03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计26条，涉及肿瘤、遗传代谢病呼、精神疾病、免疫系统疾病以及皮肤病等共计11个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药4条，生物药3条。3月16日，葛兰素史克宣布RUBY/ENGOT-EN6/GOG3031/NSGO III期试验在原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者中，第1部分的总生存期（OS）结果和第2部分的无进展生存期（PFS）结果具有统计学意义和临床意义。FDA根据RUBY第1部分数据提交的监管申请将在今年上半年被接受，以扩大总体人群的适应症。RUBY第2部分数据显示与单独化疗相比，在维持治疗中加入尼拉帕尼与Dostarlimab相比，显著改善了一线原发性晚期或复发性子宫内膜癌的PFS，达到了试验的主要终点。3月21日，Bionomics报告了BNC210在创伤后应激障碍患者中的ATTUNE IIb期试验的完整数据集分析结果，并将于2024年第二季度末与FDA会面，讨论BNC210在PTSD中的注册计划，预计到2024年底启动后期试验。ATTUNE IIb 期试验疗效结果达到了其主要终点和几个次要终点，凸显了BNC210在解决PTSD患者所经历的多种关键症状方面的潜力。早在第4周就观察到了效果，支持了与BNC210作用机制相符的快速起效的临床疗效潜力。BNC210在精神活性实验疗法中继续表现出非镇静、非习惯形成、非认知损害的精神活性特征，具有良好的安全性。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.03.16-03.22）全球（含中国）医药交易时间共计28起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中， BLA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少2个NMPA批准新药。3月19日，中国生物上海生物制品研究所研发的首个抗体药物利妥昔单抗注射液（商品名：生利健®）获得NMPA核准签发的《药品注册证书》。生利健®被批准用于非霍奇金淋巴瘤（滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤 CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤）、慢性淋巴瘤细胞白血病（CLL）适应症的治疗。此次获批上市标志着上海生物制品研究所抗体药物研发与转化全链条贯通。在药学比对及临床前研究基础上，上海生物制品研究所开展了I期临床试验及III期临床试验头对头比较研究。此次生利健®获得上市批准，是基于一项比较生利健®联合CHOP方案与原研对照药联合CHOP方案治疗CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤 CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤初治患者的多中心、随机、双盲、阳性平行对照的临床疗效及安全性对比III期临床研究。试验药生利健®和原研对照药给药剂量均为375mg/m2/BSA，静脉滴注，治疗6个周期。临床统计结果显示，两组临床患者的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学特征方面相似。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内共有56个新药获临床默示许可，涉及85个受理号。其中，化学药33个，治疗用生物制品21个。与上个统计周期相比，本次增加10个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内共有6个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化学药2个，治疗用生物制品3个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加9个申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内共有22个新药申报临床，涉及31个受理号。其中，化学药9个，治疗用生物制品12个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少11个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。3月22日，CDE官网公示，锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球拟纳入优先审评，拟定适应症为：治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。这是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate）。肢端肥大症治疗的总体目标是抑制GH过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。双羟萘酸帕瑞肽于2014年相继获得欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。3月18日，CDE将特瑞思的注射用TRS005拟纳入突破性治疗品种，适应症为至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20 阳性弥漫大B细胞淋巴瘤 CD20 阳性弥漫大B细胞淋巴瘤。TRS005在I期临床阶段已经显示出较好的疗效：5例可评估患者的总ORR为42.2%，其中CR为11.1%；0.5、1.0、1.5和1.8mg/Kg剂量组的ORR分别为42.9%、33.3%、43.8%和50.0%，1.8 mg/Kg剂量组ORR（CR为14.3%，PR为35.7%）和DCR（85.7%）均为最高。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.16-03.22）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、呼吸系统疾病、皮肤病、心血管疾病等共计6个领域。其中，化学药3个，生物药3个，疫苗1个。3 月 16 日迈威生物于美国妇科肿瘤学会 (SGO) 年会报告了 9MW2821 宫颈癌临床研究数据。9MW2821 是全球同靶点药物中首个在宫颈癌适应症报道临床数据的品种。此次公布的数据展现了其在宫颈癌领域的有效性及良好安全性，有望为复发或转移性宫颈癌的治疗带来新的突破，满足大量未被满足的临床需求。3月19日，美国罗克维尔苏州信达生物宣布其研发的重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）-抗体-人补体受体1 (CR1) 融合蛋白Efdamrofusp alfa注射液在中国新生血管性年龄相关性黄斑变性（neovascular age-related macular degeneration, nAMD）受试者中开展的第二项IBI302 (高剂量)的II期临床研究达到主要终点。IBI302可在长间隔给药（3个月及以上）下带来稳定的视力获益和解剖学疗效改善，并观察到对黄斑萎缩的潜在改善作用。接下来，信达生物将在III期临床研究STAR中进一步探索高剂量IBI302长间隔给药的疗效和安全性。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态本周暂无相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻新诺威的重生之旅三十六计中，有一计暗渡陈仓，非常精彩。去年下半年开始，新诺威一顿猛如虎的操作吸引了市场的极大关注，然而在如此高调之下，隐藏的却是石药集团诸多野心。的确，商场如战场，如何以最小的代价盘活手中筹码，如何在危急时刻还能将上一军，需要足够的智慧和谋略。经历数十年的风雨，石药集团最不缺的就是智慧与谋略，通过一系列运筹帷幄，再次给市场上了一课。如今陈仓已然暗渡成功，胜利或许只是时间问题而已。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0328创新药周报”，即可下载。