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2024年第三季度值得关注的5项
FDA
监管决定
2024-07-06
·
生物制品圈
1
Adaptimmune
的
afami-cel
cel
治疗
滑膜肉瘤
PDUFA日期:8月4日 自2017年以来,
FDA
已经批准了六种CAR-T细胞疗法,今年早些时候,首次批准了一种不同类型的免疫细胞疗法。如果
Adaptimmune
的
afami-cel
cel
获批,那另一种类型的细胞药物可能会在本季度进入市场。
Adaptimmune
成立于2008年,专注于
TCR
细胞疗法。
Afami-cel
cel
是一种TCR-T细胞疗法,靶向MAGE-A4,单剂量治疗
晚期滑膜肉瘤
。 今年1月底,
Adaptimmune
宣布其
TCR
-T疗法
Afami-cel
cel
的上市申请获得
FDA
受理并获得优先审评资格,PDUFA日期定在今年8月4日,用于治疗
晚期滑膜肉瘤
。若是成功上市,
Afami-cel
cel
有望成为全球首款获批的
实体瘤
T细胞疗法,也是全球首款
TCR
-T细胞疗法。 尽管如此,Adaptimmune仍面临着一些对
afami-cel
cel
市场潜力的质疑。瑞穗证券(Mizuho Securities)的分析师已将峰值年度销售预测下调至1.74亿美元,因为预计“比他们之前想象的更保守”。虽然批准“可能会给Adaptimmune带来验证”,但“强劲的商业表现......对于支持对公司前景的积极看法非常重要,”Leerink Partners的Thomas Chang在最近的一份客户报告中写道。 2
Lykos
的
MDMA
辅助治疗
创伤后应激障碍
PDUFA日期:8月11日
MDMA
(3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺,俗称摇头丸)是一种人工合成毒品,可以通过结合突触前5-羟色胺转运蛋白来诱导构象变化,促进5-羟色胺释放,有效调节恐惧记忆再巩固,帮助恐惧消退并促进开放和亲社会行为。 2023年12月,
Lykos
公司向
FDA
提交了
MDMA
辅助治疗
创伤后应激障碍(PTSD)
的新药申请,这是首款迷幻药辅助疗法。
Lykos
公司基于其III期MAPP1和MAPP2研究的结果寻求上市批准,这些研究显示
MDMA
辅助心理治疗显著减少了
PTSD
症状,并未导致任何严重不良事件。其申请已被授予药物优先审查资格。 不过在6月初,FDA精神药物咨询委员会就
Lykos Therapeutics
公司的新药申请进行了讨论。最终,专家组成员以9:2的投票结果认为该疗法对
PTSD
无效,并以10:1的投票结果认为其风险大于可能带来的益处。 不过,
FDA
不受精神药物咨询委员会指导的约束,但会考虑其建议,预计其将于8月11日作出决定。如果获得批准,
MDMA
将成为美国首个迷幻辅助疗法药物,这也将是
FDA
二十多年来首次批准一种治疗
PTSD
的新疗法。 3
吉利德
的
seladelpar
治疗
原发性胆汁性胆管炎
PDUFA日期:8月14日
Seladelpar
为一在研、口服、潜在“first-in-class”的强效选择性
过氧化物酶体增殖物活化受体(PPARδ)
激动剂。
PPARδ
表达在肝脏的多种细胞类型中,临床前数据表明,它对调控胆汁酸合成、
炎症
、
纤维化
过程的多种基因有调节作用。该药物曾于2019年2月获得美国
FDA
授予突破性疗法认定,用以治疗
原发性胆汁性胆管炎(PBC)
。 今年2月,
吉利德
以总金额达43亿美元收购
CymaBay
,并获得其在研主打药物
seladelpar
,以补充
吉利德
现有的肝脏产品组合。同日,
CymaBay
也宣布美国FDA接受
seladelpar
用于治疗
原发性胆汁性肝硬化
患者,包括其
瘙痒
症状(pruritus)的新药申请(NDA),并授予其优先审评资格,该药物的PDUFA目标日期为8月14日。 该药若是成功获批,则将把
吉利德
的
肝病
产品组合扩大到
肝炎
之外。该公司估计,美国约有13万人患有
PBC
,并预计其销售人员将覆盖约80%的治疗该病的处方者。 另外两种在美国被批准用于治疗
PBC
的药物分别为
Intercept Pharmaceuticals
的
Ocaliva
和最近获批上市的
Ipsen
的
Iqirvo
。两者都带有明显的安全警告,这意味着如果
FDA
批准,
seladelpar
的标签可能会在其采用率方面发挥重要作用。另外,在
代谢功能障碍
相关的
脂肪性肝炎(MASH)
中对seladelpar的测试曾因安全问题而停止,后来被证明是没有根据的。
吉利德
强调了
seladelpar
在抑制
PBC
相关瘙痒方面的有效性,并预计该药物如果获得批准,将对今年的销售额做出“适度”的贡献。 4
Ascendis
的
TransCon PTH
治疗
甲状旁腺功能减退症
PDUFA日期:8月14日 到今年年底,
武田制药
将停止生产美国唯一一种用于治疗
罕见内分泌疾病
——
甲状旁腺功能减退症
的处方药,从而结束这款药物因销量不佳和生产问题而备受困扰的上市之旅。但如果
FDA
批准了丹麦生物技术公司
Ascendis Pharma
开发的
TransCon
PTH疗法,本季度可能会出现新的选择。
TransCon PTH(palopegteriparatide)
PTH
(palopegteriparatide)是一种长效
甲状旁腺激素(PTH)
PTH
)前药,旨在将HP患者的
PTH
恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。 该药提供了一种甲状旁腺激素的替代形式,在美国估计有77000名
甲状旁腺功能减退症
患者中缺乏这种激素,导致低钙水平和其他健康问题。它基于一种技术
TransCon
,
Ascendis
用它来微调药物的特性。 2022年的3期研究结果显示,接受
TransCon PTH
治疗的试验参与者中约有79%的钙水平正常。之后,大多数人不需要补充维生素。 目前,
TransCon PTH
在欧洲和英国获批上市。
Ascendis Pharma
也在美国递交了
TransCon PTH
PTH
的上市申请。不过,2023年5月,
FDA
因担心TransCon
PTH
药品或设备无法保证均一的递送剂量,决定暂不批准其上市。同年11月,在与
FDA
沟通过后,
Ascendis Pharma
又重新递交该产品的上市申请并附加了新的
TransCon PTH
PTH
的生产控制策略;12月,
Ascendis Pharma
宣布美国FDA已经接受了该公司为
palopegteriparatide
重新递交的新药申请(NDA),PDUFA目标日期为2024年5月14日。不过后被推迟了3个月,最终可能会在8月14日之前做出决定。 若是上市顺利的话,将会有分析师预测的数十亿美元的收入机会。同时,还将使
Ascendis
领先于几个潜在的竞争对手,其中包括
阿斯利康
,该公司最近收购了一家初创公司,其药物处于后期测试阶段。 5
BMS
的
Kar-XT
治疗
精神分裂症
PDUFA日期:9月26日 2023年12月22日,
BMS
宣布以140亿美元收购
Karuna Therapeutics
,包括该公司的一款在研产品
M1
-M4激动剂KarXT。
KarXT
是一种在研口服双药固定剂量组合,由
xanomeline(呫诺美林)
和
trospium(曲司溴胺)
组成。
Xanomeline
是一种功能上优先的毒蕈碱M4和M1受体激动剂,很容易进入CNS,刺激大脑关键区域的这些受体。
Trospium
是一种非选择性毒蕈碱拮抗剂,不会进入CNS并减少与xanomeline相关的外周胆碱能副作用。 今年4月,
BMS
公布了评估
KarXT
治疗成人
精神分裂症
患者的3期EMERGENT-4的中期数据:接受
KarXT
治疗52周,
精神分裂症
患者的症状在所有疗效指标上均有显著改善。 实际上,早在2023年11月,
KarXT
新药申请就已被
FDA
受理,并将处方药使用者付费法案 (PDUFA))日期定为2024年9月26日。如果9月能顺利获批成功,则
KarXT
有望成为数十年来用于治疗
精神分裂症
的首个新机制药物。华尔街的一些分析师预计,这种药物在巅峰时期的年销售额将超过100亿美元。 参考资料: [1]5 FDA decisions to watch in the third quarter.By BioPharma Dive staff.Published July 3, 2024. [2]Lancet:
占诺美林-曲司氯铵(KarXT)
或将成为新型抗
精神病
药物.梅斯精神新前沿.2024-02-24. [3]摇头丸治疗
PTSD
遭FDA专家委员会强烈反对.RNA派.2024-06-06. [4]
吉利德
43亿美元囊获潜在“first-in-class”
肝病
药物!.
药明康德
.2024-02-13. [5]全球首款!
甲状旁腺功能减退
激素替代疗法在欧盟获批上市.医药魔方.2023-11-21. [6]重磅!仅6个月
肿瘤
病灶消失72%,全球首款
TCR
-T细胞疗法将于8月上市.干细胞之父.2024-06-18. 识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入 生物制品微信群! 请注明:姓名+研究方向! 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
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