中国企业家2023新锐：12家生物医药企业

2023-08-18

信使RNA细胞疗法核酸药物疫苗基因疗法

近期，《中国企业家》杂志发布2023年新锐100名单，聚焦于创立时间10年以内、估值或市值在30亿元以上且未上市的中国企业，主要根据投资机构和专家组推荐情况，参考公司估值、融资轮次及融资总额等定量指标，从企业中筛选出了分属在16个行业的100家新锐公司。旨在在浩如烟海的初创公司中，发现更多有望快速成长并可能引领行业未来的公司。其中生物医药行业，选出了12家新锐公司，包括医药和医疗公司，以下着重介绍7家医药相关的公司。图源：中国企业家杂志博雅辑因博雅辑因成立于2015年，基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。创始人为北大生命科学学院教授魏文胜。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。进展最快的是体外疗法的针对输血依赖型β地中海贫血的ET-01和针对癌症的异体CAR-T ET-02。去年ASH上公布了ET-01的IIT初步数据，显示单次输注CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液ET-01可显著而持久地提高胎儿血红蛋白水平，受试者在接受ET-01输注后3个月开始脱离输血，截至2022年5月20日数据提交时已经实现脱离输血15个月，且数据显示ET-01的安全性与自体造血干细胞移植和清髓预处理安全性一致。融资情况如下：深信生物深信生物是一家递送技术平台型公司，专注于mRNA药物及递送载体技术研发，开发治疗性新型疫苗和药物，是国际为数不多的掌握LNP底层技术的公司。拥有全球领先的具有自主知识产权的LNP递送技术，并在全球范围内进行了专利布局。目前管线涉及传染病、罕见病和肿瘤疫苗。除了自研管线，还与多家国内外生物医药公司达成合作，对外授权LNP平台技术。今年7月，与百济神州达成合作，共同开发数个mRNA-LNP项目。公司创始人为李林鲜博士，曾在麻省理工学院从事博士后研究，师从Moderna技术创始人、麻省理工学院的Robert Langer 教授。李林鲜于2017年被《麻省理工科技评论》评为中国“35岁以下创新35 人”，入选的理由是开发了新一代的LNP技术用于mRNA的递送。融资情况：未知君未知君成立于2017年，是AI+BT微生物组研究和产品开发平台，旨在通过微生物技术和生物信息技术，利用活体生物药和微生物小分子调节剂，实现疾病的缓解或治疗。　公司建立了五大平台：生物信息平台：包括AI药物发现、算法平台、临床分析和数据/计算平台，旨在缩短分析周期、发现以肠道菌群为靶点的药物，加快药物研发。微生物培养组学平台：分子平台：基于二代测序、三代测序、qPCR等方法的肠道微生物检测和分析平台，多组织（肿瘤、唾液等）菌群检测技术；可在1小时内快速检测人群的肠道感染情况；基于CRISPR的细菌基因改造平台，针对特定适应症，构建基因工程菌。制剂平台：口服冻干微生态制剂、口服新型控释干混悬制剂、口服肠溶微球制剂生产平台：开发了连续发酵技术，有望打破产能局限，实现FMT药物的大规模生产。目前开发的多款药物已进入临床阶段，FMT药物XBI-302是亚洲第一个获得美国FDA新药临床批件（IND）的FMT FMT药物管线。融资情况：溪砾科技溪砾科技旨在利用先进的AI技术和 RNA 生物学来治疗人类疾病，主要靶向不可成药靶标。商业模式为自建管线和合作研发。公司开发了AI药物研发平台VoyageR：对于任意给定疾病基因，推荐最可信的RNA小分子靶向模式和靶点位置。基于不断积累的 RNA 靶向小分子库，结合高通量筛选+AI+自动化实验验证干湿闭环，快速得到临床前候选化合物。ReviR的AI+RNA药物研发策略同时，针对肿瘤和罕见病建立自研管线，正在推进的管线有十余条目前我们进展最快的是针对亨廷顿舞蹈症的一条管线，有希望在2024年申报IND，并最快在年底发展至临床阶段。融资情况：新码生物新码生物成立于2017年，是浙江医药控股子公司，主要致力于非天然氨基酸插入及定点偶联新药研发。目前管线有3款药物，HER2 ADC（ARX788），CD70 ADC（ARX305）CD70 ADC（ARX305）和IL-2重组蛋白（NCB003）IL-2重组蛋白（NCB003）。2023年3月，新码生物宣布ARX788的II/III期临床达期中分析界值，已向CDE提交沟通申请，提前终止研究并提交上市申请。ARX788初步来看定位应该是对Kadcyla和Enhertu耐药的人群。12月9日，最新II期临床数据公布，结果显示ORR为71.4%（5/7），确认的ORR为57.1%（4/7），DCR为100%，中位ARX788治疗时间为7.2个月（研究尚在进行中）。此前针对HER2阳性实体瘤 HER2阳性实体瘤患者的I期临床研究也表明，针对既往接受过 T-DM1 和 DS-8201 DS-8201 治疗失败的患者，ARX788 仍能带来临床缓解。此外ARX788安全性方面也是可控的，没有报告与药品有关的严重不良反应（SAE），没有报告肺炎/间质性肺部疾病，DS-8201 DS-8201除了喜树碱类药物表现出的胃肠道毒性外，还会引发间质性肺病（ILD）或肺炎重大不良事件。融资情况：原启生物原启生物成立于2015年，主要致力于肿瘤领域的CAR-T和抗体药开发。杨焕凤女士、何晓文博士分别为公司的董事长兼首席执行官、联合创始人兼首席科学官。目前已开发了Ori®Ab和Ori®CAR两大平台：Ori®CAR：构建了新颖且专有的独特信号激活域元件Ori ，插入Next Generation CAR结构后，能成倍提升记忆性免疫细胞的扩增效率，有效突破TME中的细胞外基质的物理屏障，抵御肿瘤微环境的免疫抑制，显著增强CAR-T在体内的抗肿瘤活性和持久性，具有更好的防止复发潜力。Ori®Ab：包含了大容量、多样性的全人源噬菌体展示抗体库与合成纳米抗体库，抗体平台开发主要有两个方面，一是助力CAR-T产品开发，二是把适合的CAR-T 靶点进一步开发成抗体候选药物，通过授权许可或合作开发方式获益。目前进展最快的是GPC3 CAR-T药物，去年9月获批临床。今年8月，第二款CAR-T药物OriCAR-017获批临床，是中国首个、全球第二个获批临床的靶向GPRC5D的CAR-T产品。OriCAR-017的探索性临床研究阶段数据显示，中位随访时间为280天（217 ~ 459天），ORR达100%，sCR达到80%。患者仅出现1例2级CRS，其余均为1级，未发现ICANS，且没有出现3级及以上的皮肤毒性和指甲变化。融资情况如下：恩和生物(Bota Bio)恩和生物成立于2019年，一家基于合成生物学理念的生物技术公司，主要业务在波士顿、加州、杭州并行，开发了以计算为基础的酶工程、菌株工程和发酵工艺工程端到端技术平台，包括从生物设计到规模放大到工业生产。Bota Bio首席执行官 Cheryl Cui是哈佛-麻省理工学院生物医学工程和生物物理博士，曾入选2018年美国福布斯医疗健康领域”30 under 30”榜单。联合创始人卢冠达是麻省理工学院电子工程与生物工程副教授，他参与创办的合成生物公司 Synlogic 已于纳斯达克上市。2021年恩和生物B轮融资1亿美元，由红杉中国领投，成立两年恩和生物融资总额达超1.45亿美元。细胞系产品查询投稿丨商务合作加入交流群参考：Datamonitor Healthcare; Medina et al., 2022; United Nations恩和生物：快速融资背后的能人各公司官网往期推荐估值8.3亿美元，宜明昂科管线全梳理超200人，Thermo Fisher细胞与基因治疗工厂裁员荣昌生物Hibody双抗平台及ADC专利点击下方“药研网”，关注更多精彩内容