2023年7月新药事件盘点

2023-08-19

临床3期上市批准申请上市加速审批

7月全球新药分析首先给大家带来的是7月全球获批新药的概况，据CPM新药研发监测数据库中的全球药品研发信息板块统计，在2023年7月份，美国食品药品监督管理局FDA批准8款药品的上市申请，其中7款为化药，有2款药物为新分子实体，1款为生物制品。欧洲药品管理局（EMA）批准4款药品的上市申请，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准0款药品的上市申请。相比于2023年6月份，FDA批准8款药品的上市申请、EMA批准1款和PMDA批准了16款药品的上市申请，7月FDA批准的药物数量与上个月持平，EMA批准的药物数量轻微上升，而PMDA批准的药物数量有所下降。表1：FDA/EMA/PMDA批准药品数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对全球药品研发的概况，据CPM数据库统计，2023年7月份，全球进入注册前阶段的新药有6个，进入III期临床试验阶段的新药有13个。这19款新药中，包含7款新化学实体、6款生物制品、4款制剂、1款基因治疗药物以及1款化学合成肽。表2：全球提交上市申请新药及全球进入III期临床新药数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心相比于2023年6月份，全球进入注册前阶段的新药少了9个，进入III期临床试验阶段的新药少了5个。左：7月右：6月图1：与6月份药物类型分布的对比数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心在7月份获批的药物中，我们在这里选择其中3款重磅药物向大家介绍。● Leqembi（Lecanemab）仑卡奈单抗第1个药物是20年来首款获 FDA 完全批准的阿尔茨海默病新药Lecanemab。7月6日，FDA宣布在确认临床疗效后，将卫材/渤健Biogen联合开发的阿尔茨海默病疗法Leqembi（lecanemab）转为传统批准（traditional approval），是20年来FDA首次完全批准一款阿尔茨海默病药物。lecanemab是一种抗体，其作用是破坏β淀粉样蛋白斑块，β淀粉样蛋白是一种在阿尔茨海默氏症患者大脑中积聚的蛋白质，2023年1月，lecanemab获得FDA加速批准上市。此前的6月9日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（以下简称“FDA咨询委员会”）以6-0投票赞成完全批准lecanemab的决定。2022年12月，Lecanemab已在中国申报上市，最快预计在2024年上半年获批。在Lecanemab完全获批的10天后，Donanemab在AAIC专题研讨会上发布了3期临床积极结果，很可能成为lecanemab的强力竞争对手，并有望成为Aducanumab、 Lecanemab之后第3款获FDA批准的Aβ单抗药物。图2：Leqembi（Lecanemab）仑卡奈单抗简介数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心● Beyfortus(Nirsevimab) 尼塞韦单抗第2个药物是FDA批准的首款适用于所有婴幼儿的RSV长效抗体Nirsevimab。7月17日，阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲（Sanofi）联合宣布FDA批准其呼吸道合胞病毒（RSV）药物Beyfortus（Nirsevimab）上市，用于预防婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD），适用于新生儿和在第一个RSV季节出生或进入第一个RSV季节的婴儿，以及在第二个RSV季节仍易患严重RSV疾病的24个月以下儿童。该药物成为FDA批准的首款适用于所有婴幼儿人群的RSV预防长效抗体，单次给药持续时间为5个月，即一个典型RSV流行季的持续时间。而在此之前，2022年11月4日，Beyfortus已在欧盟获批上市。于此同时，Beyfortus已获得了来自全球几个重要监管机构的监管认可，以加速其开发进程。包括中国国家药品监督管理局（NMPA）将其列入突破性治疗品种和优先审评审批计划，FDA授予其突破性疗法认定和快速通道资格，欧洲药品管理局（EMA）纳入其优先开发药品（PRIME）计划，以及日本医学研究开发机构（AMED）将其列为儿科新药开发遴选项目中的“优先开发药品”。这些认可有助于推动Beyfortus的研发步伐，并为其未来在治疗方面的突破带来更多的机会。图3：Beyfortus(Nirsevimab) 尼塞韦单抗简介数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心● Vanflyta(quizartinib)奎扎替尼第3个药物是FDA批准的首个也是当前唯一一个用于治疗 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病（AML）FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病（AML）的 FLT3 抑制剂quizartinib，且涵盖新诊断 AML 未移植患者的诱导、巩固以及维持治疗三个阶段。7月20日，第一三共宣布，其在研新药奎扎替尼quizartinib(VANFLYTA®)获 FDA 批准上市，用于治疗FLT3-ITD 突变新诊断AML成人患者。FDA批准quizartinib作为一线治疗适应证，用于与标准化疗方案(包括阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗进行的阿糖胞苷巩固治疗)联合使用，以及作为维持单药治疗，用于携带FLT3基因突变的成人患者。这也是第一三共肿瘤管线中，第3款获 FDA 批准的创新药。该药物是一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂，曾获FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。2019年6月，该药在日本获批上市，用于治疗携带FLT3-ITD基因变异的复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。目前，奎扎替尼也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估，同时第一三共也在中国开展了一项quizartinib在初诊FLT3-ITD阳性的AML患者中，作为维持治疗给药的3期临床。在这里，我们根据CPM数据库统计了全球目前在开展研究的FLT3抑制剂且计划开发AML适应症的药物，其中国内东阳光的克立福替尼和石药集团的SKLB-1028处于第一梯队，已经进入3期临床。表3：Vanflyta(quizartinib)奎扎替尼简介数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心7月主要临床试验与结果下表列举了7月部分重点的临床试验结果，想获取更多的临床试验信息可以通过中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台进行查询哦。表4：重点临床试验结果（部分）数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心在这些临床试验中，我们关注到来自恒瑞的人源化抗Aβ单克隆抗体SHR-1707近日在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）的两项壁报上分别展示了该药物在中国与澳大利亚健康人中完成的单次剂量递增的 I 期研究结果和目前正在中国阿尔茨海默病（AD）患者中进行的多次剂量递增 Ib 期研究设计，整体表现令人鼓舞。I期的两项研究结果显示两项研究中，在2-60mg/kg的剂量范围内，SHR-1707在年轻人中的暴露量以略大于剂量比例的方式增加。血浆中Aβ 42水平及较基线变化均随时间先升高后降低，呈现剂量依赖性。在SHR-1707的PK和PD结果中未观察到年龄或种族差异。Ib 期研究将获得SHR-1707的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和临床疗效数据，以支持SHR-1707在阿尔茨海默病源性轻度认知功能障碍和轻度阿尔茨海默病患者中进入验证性研究。据CPM数据库统计，目前，以Aβ为靶点的已上市和正在开发的药物中抗体药物有近10款，针对Aβ发病机制，包括卫材、渤健、礼来等在内的国际医药巨头们近年来投入大量人力资金开发治疗药物。这些药物主要靶向Aβ斑块、原纤维、寡聚体，或是影响Aβ的形成。渤健/卫材的Aducanumab和lecanemab分别在2021年和2023年上市；礼来的Donanemab处于注册前阶段；恒瑞的SHR-1707是国内唯一布局 Aβ单抗的企业。图4：SHR-1707的临床试验数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心此外，我们关注到的另一个临床试验来自VYVGART® Hytrulo（艾加莫德皮下注射剂）。7月17日，再鼎医药及其合作伙伴 argenx 宣布，VYVGART® Hytrulo（艾加莫德皮下注射剂）用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的 ADHERE 研究达到主要终点，与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo 可显著降低复发风险。ADHERE 研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。就在前不久的6月底，Vyvgart Hytrulo刚获得美国FDA批准用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，也是首个治疗全身型重症肌无力的皮下制剂。而此次艾加莫德皮下注射剂在Ⅱ期临床的成功，意味着CIDP有望成为VYVGART® Hytrulo的第二个适应症，与此同时，VYVGART® Hytrulo也有望成为全球首个CIDP靶向药！CIDP是一种罕见且严重的自身免疫性周围神经系统疾病，在中国约有5万名CIDP患者，常见的症状表现为疲劳、肌肉无力以及四肢感觉丧失。若没有得到合适的治疗，约三分之一的CIDP患者的未来将要在轮椅上度过。ADHERE研究纳入了322名患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的成人患者，该研究评估了皮下制剂Vyvgart Hytrulo在这些患者中的有效性和安全性。研究包括开放标签部分(A期)，患者接受efgartigimod alfa(一种新生儿Fc受体阻滞剂)和透明质酸酶qvfc(一种内糖苷酶)治疗长达12周。其中，A期应答者被随机分配接受Vyvgart Hytrulo+透明质酸酶qvfc或安慰剂治疗长达48周，这部分研究称为B期。A期研究结果显示，在efgartigimod alfa治疗组中，67% (n=214/322)的患者达到了主要终点。表明在磨合期停药后临床改善的证据。221名A期应答者进入B期研究，结果显示：与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo联合透明质酸酶qvfc治疗在第48周时将CIDP复发的风险(主要终点)降低了61%。此外，在第24周和第48周时，efgartigimod alfa+透明质酸酶qvfc组的复发率低于安慰剂组。Efgartigimod的临床研究不仅限于gMG和CIPD。根据Argenx官网显示Efgartigimod共计有15项研究13项适应症进行着临床研究。自研管线中Efgartigimod之外，Argenx还在免疫验证领域还在开发两款FIC差异化品种，ARGX-117（多灶性运动神经病 (MMN)、移植物功能延迟恢复、皮肌炎 (DM)）和ARGX-119（神经肌肉相关），另外还有一款候选药物ARGX-118处于临床前。图5：VYVGART® Hytrulo治疗CIDP的临床试验数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心除了上文提到的一些积极的临床试验结果，在这里我们还总结了一部分终止的临床试验。表5：几大终止的临床试验（部分）数据来源：医药地理7月新药事件直播，CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心7月中国新药分析针对申报临床研究的药品情况，据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计，在2023年7月份，按受理号计，国家药品审评中心（CDE）新受理临床申请254件，包括国产药206件，进口药48件。按药品通用名计，共涉及140个品种，国产药临床申请中，包括49个化药、57个生物制品和4个中药；进口药临床申请中，包括13个进口化药和17个进口生物制品。按照新药申报临床（CDE）的注册分类统计，1类新药高达125个。图6：CDE新药申报临床研究情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对国内上市申请药品，据CPM新药研发监测数据库统计，在2023年7月份，按受理号计，国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请药品，其中消化系统用药最多34件，抗感染药排名第二27件，心血管系统用药排第三22件。按照药品国产进口类别统计，国产化药221件，国产生物制品9件，进口化药17件，进口生物制品10件。按照国产进口药品创新程度分类，国产仿制药219件，国产新药14件，进口仿制药7件，进口新药20件。图7：CDE申报生产/上市注册情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心针对药物获批情况，据CPM新药研发监测数据库中的中国上市药品目录板块统计，2023年7月，国家药品监督管理局（NMPA）共批准药品上市申请66件。其中，国产药品64件，涉及16种治疗大类，抗感染药物类最多，有14个已获批上市的药品；进口药品2件，均为抗感染药。相比于2023年6月份，NMPA获批新药大幅下降，减少了114件。图8：NMPA获批情况数据来源：CPM新药研发监测数据库，中国医药工业信息中心以上为本次医药地理直播间7月新药事件盘点的部分内容展示，想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每月新药事件盘点是医药地理今年的新栏目，将在每个月15号左右以直播的形式分享给大家，对新药研发感兴趣的小伙伴也请关注我们医药地理视频号，期待在直播间与大家相遇！年度发布2023年《全球药研新动态》《中国医院市场用药格局》（2023版）2023年《数图药讯》权威发布2021年度中国医药工业百强榜单解读中国仿制药发展报告（2022版）《2023年专利到期药品概述》医药行业专项报告中国医药中间体和原料药行业调研报告中国非甾体抗炎类原料药市场调研报告中国祛痰类原料药市场调研报告中国钙拮抗剂类原料药市场调研报告中国血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂类原料药市场调研报告中国口服血糖调节类原料药市场调研报告中国中枢兴奋类原料药市场调研报告中国抗痛风类原料药市场调研报告中国脑血管病类原料药市场调研报告END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001